全球生物制药产业概况课件

全球生物制药产业概况全球生物制药产业概况1前言以基因工程、抗体工程或细胞工程技术生产的，源自生物体内的，用于体内诊断、治疗或预防的生物技术药物。从1982年第一个新生物技术药物---基因重组人胰岛素上市至今，约有100余种产品。在治疗肾性贫血、白细胞减少、癌症、器官移植排斥、类风湿关节炎、糖尿病、矮小症、心肌梗死、乙肝、丙肝、多发性硬皮病、不孕症、粘多糖病、Gaucher’s病、法布莱氏病、囊性纤维化、血友病、银屑病和脓毒症等这些以往难以医治的疾病中发挥了重要甚至不可替代的作用。前言以基因工程、抗体工程或细胞工程技术生产的，源自生物体内的21基因工程药物在制药产业中的地位突出的疗效即社会效益。遗传性疾病，如粘多糖病、Gaucher’s病、法布莱氏病、囊性纤维化等只有使用基因重组的生物技术药物如Aldurazyme、Naglazyme、Cerezyme、Fabrazyme、Pulmozyme才能得到治疗，而没有其他替代疗法；遗传性疾病——血友病的治疗除了使用来源极其有限的血源性凝血因子外，大多依靠已批准上市的凝血因子VII/VIII/IX（商品名分别为NovoSeven、ReFacto和BeneFix）。在治疗和控制人类面临的癌症、心脑血管疾病、糖尿病、自身免疫疾病和传染性疾病等5大疾病方面，基因工程药物都发挥了巨大作用，1基因工程药物在制药产业中的地位突出的疗效即社会效益。31基因工程药物在制药产业中的地位①癌症治疗方面，目前全球销量最大的4种肿瘤治疗药物如治疗非霍奇金淋巴瘤的anti-CD20抗体Rituxan、治疗乳腺癌的anti-EGFRII抗体Herceptin、治疗肿瘤放化疗后出现的白细胞减少的G-CSF以及治疗肺癌、乳腺癌和结直肠癌的anti-VEGF抗体Avastin都是年销售额超过40亿美元的基因工程蛋白药物；②心脑血管疾病方面，目前溶栓治疗急性心肌梗死使用最多的药物是基因工程t-PA及其突变体TNK-tPA和rPA；③糖尿病治疗方面，治疗糖尿病最有效和销量最大的药物是基因重组的胰岛素及其突变体；④自身免疫疾病治疗方面，治疗类风湿关节炎、银屑病等自身免疫疾病最有效和销量最大的药物是anti-TNFα的抗体类药物如Enbrel、Remicade和Humira等；⑤传染性疾病防治方面，生物技术药物在预防和控制传染性疾病尤其是病毒性传染病方面发挥了巨大作用，如抗病毒的干扰素，预防乙型肝炎、天花、脊髓灰质炎等传染病的疫苗等，都是生物技术药物。1基因工程药物在制药产业中的地位①癌症治疗方面，目前全球销4图1全球生物制药（基因工程药物）市场的增长曲线图1全球生物制药（基因工程药物）市场的增长曲线5图2基因工程药物在全球制药产业中的市场份额图2基因工程药物在全球制药产业中的市场份额62基因工程药物的市场截止至2008年12月31日，FDA共批准了99种生物技术药物（基因工程药物或基于单克隆抗体的药物）上市，

2007年共有29种生物技术药物的销售额超过了10亿美元，即有30%的生物技术药物是“重磅炸弹”包括生物技术药物在内，2007年全球只有110种药物的年销售额超过了10亿美元，也就是说，虽然非生物技术药物有上万种，而年销售额大于10亿美元的非生物技术药物只有80种，重磅炸弹的比例不到1%2基因工程药物的市场截止至2008年12月3172基因工程药物的市场2007年销售额超过40亿美金的“超级重磅炸弹”药物有16种，基因工程蛋白质药物就占据7种，而其中基因工程抗体类药物就有5种，分别是：治疗类风湿关节炎的anti-TNFα抗体Enbrel、Remicade，治疗B细胞淋巴瘤的anti-CD20抗体Rituxan，治疗乳腺癌的anti-EGFRII抗体Herceptin，以及抗肿瘤血管形成的anti-VEGF抗体Avastin到2007年为止，年销售额超过1亿美元的基因工程药物有56种，总产值约835亿美元，占全球生物制药市场的99.5%以上，从市场角度看，这56种基因工程药物产品代表了生物制药产业的全部。2基因工程药物的市场2007年销售额超过40亿美金的8图32007年销售额最高的6大类生物技术药物（这6大类生物技术药物占整个生物制药市场的75%以上）图32007年销售额最高的6大类生物技术药物（这93美、欧、日等国家批准上市的生物技术药物几乎所有重要的基因工程药物都是美国FDA首先批准上市的，到目前为止，欧盟只有4种批准上市的产品在美国未上市，它们是TNF-α、agalsidase-α、EPO-β和PTH，而除了TNF-α外，其余3种产品功能完全相同的异构体都已在美国上市，美国批准上市的相应产品是agalsidase-β（Fabrazyme）、EPO-α（EPOGEN）和PTH（1-34）（FORTEO）。相似地，日本只有2种批准上市但还未在美国和欧盟上市的生物技术药物，它们是basicfibroblastgrowthfactor（bFGF）和anti-IL-6R基因工程单克隆抗体（tocilizumab，商品名Actemra，Roche公司开发，适应症为治疗类风湿关节炎）。bFGF由于其潜在的致瘤性也许不可能在美国和欧盟上市，而anti-IL-6R基因工程单克隆抗体已在美国完成了III期临床试验，预计2009年就可在美国批准上市。3美、欧、日等国家批准上市的生物技术药物几乎所有重要的基因10全球生物制药产业概况课件11全球生物制药产业概况课件12全球生物制药产业概况课件13全球生物制药产业概况课件14全球生物制药产业概况课件15全球生物制药产业概况课件16全球生物制药产业概况课件17全球生物制药产业概况课件18全球生物制药产业概况课件19全球生物制药产业概况课件20全球生物制药产业概况课件21资料来源王军志生物技术药物质量控制基本原则及ICH6新进展见:基因治疗相关产品质量标准、检测技术建立及安全性评价研讨会论文汇编(国家“863”重大课题—“生物技术目标产品质量标准和检测技术平台研究”和“临床前安全评价关键技术及平台研究”)

,014一026,2004,中国北京资料来源王军志生物技术药物质量控制基本原则及ICH6新进展224生物技术药物的研究开发根据美国制药协会公布的有关资料（），2008年处于各期临床试验的在研生物技术药物有633种（包括申请新适应症的已批准上市的药物，或同时进行多种疾病治疗的临床试验药物），这些产品代表了今后5年全球生物制药的主要发展方向。4生物技术药物的研究开发根据美国制药协会公布的有关资料（w23图42008年美国处于临床试验的生物技术药物

的分布图（按适应症分）图42008年美国处于临床试验的生物技术药物

的分布图24图52008年美国处于临床试验的生物技术药物

的分布图（按产品类型分）图52008年美国处于临床试验的生物技术药物

的分布图254.3企业是生物技术药物研究开发主体生物技术药物开发最大的研发费用来自企业，2007年，全球最大的14家制药公司，每家公司的R&D投入都在30~80亿美元。而纯粹的制药企业用于研发的费用都占其销售额的15%~20%，美国制药产业R&D投入最大、增长最快，因而美国拥有大型制药公司也最多。4.3企业是生物技术药物研究开发主体生物技术药物开发最大的265结语生物制药产业是二十一世纪发展前景最诱人的产业之一，尽管我国在生物制药领域起步不晚，但不可否认，我国生物制药产业与美国等发达国家相比，差距越来越大。纵观全球生物制药产业，经历了两次跨越式发展阶段，第一发展阶段从1982年重组胰岛素问世至1997年G-CSF成为第一个年销售额超过10亿美元的生物技术药物，这个阶段主要是EPO、G-CSF、INF-α等细胞因子类产品，这些产品在1994~1997年生物制药产业第一发展阶段的后期已从快速增长期进入平稳发展期，全球生物制药产业都面临发展后劲不足的局面，年销售额一直徘徊在100亿美元左右。5结语生物制药产业是二十一世纪发展前景最诱人的产业之一，275结语1997年后，随着Rituxan、Remicade、Herceptin和Enbrel等治疗性抗体相继批准上市，生物制药产业进入了第二个快速发展阶段，增长速度已连续10年保持在15%~33%，成为发展最快的高技术产业之一（图1）。2007年基因工程药物的销售额已达到840亿美元，2008年尽管有“全球金融危机”影响，生物制药市场仍将突破900亿美元。5结语1997年后，随着Rituxan、Remicad285结语我国较好地抓住了生物制药起步发展的机会，EPO、G-CSF、INF-α，IL-2等产品在1990年代中期都获准上市[7]，稍微落后于美国，几乎与欧洲同步。但是，我国却没有抓住以治疗性抗体为代表的生物制药第二个黄金发展阶段，大部分生物制药企业陷入了严重亏损状态。我们唯有在“卡住我国生物制药行业喉咙”的动物细胞培养技术上有较大突破，在治疗性抗体药物的研发和生产上有较大发展，才可能在“钻石铺满地”的生物制药产业中把握机会，实现生物制药的又快又好的跨越式发展。5结语我国较好地抓住了生物制药起步发展的机会，EPO、G-29全球生物制药产业概况全球生物制药产业概况30前言以基因工程、抗体工程或细胞工程技术生产的，源自生物体内的，用于体内诊断、治疗或预防的生物技术药物。从1982年第一个新生物技术药物---基因重组人胰岛素上市至今，约有100余种产品。在治疗肾性贫血、白细胞减少、癌症、器官移植排斥、类风湿关节炎、糖尿病、矮小症、心肌梗死、乙肝、丙肝、多发性硬皮病、不孕症、粘多糖病、Gaucher’s病、法布莱氏病、囊性纤维化、血友病、银屑病和脓毒症等这些以往难以医治的疾病中发挥了重要甚至不可替代的作用。前言以基因工程、抗体工程或细胞工程技术生产的，源自生物体内的311基因工程药物在制药产业中的地位突出的疗效即社会效益。遗传性疾病，如粘多糖病、Gaucher’s病、法布莱氏病、囊性纤维化等只有使用基因重组的生物技术药物如Aldurazyme、Naglazyme、Cerezyme、Fabrazyme、Pulmozyme才能得到治疗，而没有其他替代疗法；遗传性疾病——血友病的治疗除了使用来源极其有限的血源性凝血因子外，大多依靠已批准上市的凝血因子VII/VIII/IX（商品名分别为NovoSeven、ReFacto和BeneFix）。在治疗和控制人类面临的癌症、心脑血管疾病、糖尿病、自身免疫疾病和传染性疾病等5大疾病方面，基因工程药物都发挥了巨大作用，1基因工程药物在制药产业中的地位突出的疗效即社会效益。321基因工程药物在制药产业中的地位①癌症治疗方面，目前全球销量最大的4种肿瘤治疗药物如治疗非霍奇金淋巴瘤的anti-CD20抗体Rituxan、治疗乳腺癌的anti-EGFRII抗体Herceptin、治疗肿瘤放化疗后出现的白细胞减少的G-CSF以及治疗肺癌、乳腺癌和结直肠癌的anti-VEGF抗体Avastin都是年销售额超过40亿美元的基因工程蛋白药物；②心脑血管疾病方面，目前溶栓治疗急性心肌梗死使用最多的药物是基因工程t-PA及其突变体TNK-tPA和rPA；③糖尿病治疗方面，治疗糖尿病最有效和销量最大的药物是基因重组的胰岛素及其突变体；④自身免疫疾病治疗方面，治疗类风湿关节炎、银屑病等自身免疫疾病最有效和销量最大的药物是anti-TNFα的抗体类药物如Enbrel、Remicade和Humira等；⑤传染性疾病防治方面，生物技术药物在预防和控制传染性疾病尤其是病毒性传染病方面发挥了巨大作用，如抗病毒的干扰素，预防乙型肝炎、天花、脊髓灰质炎等传染病的疫苗等，都是生物技术药物。1基因工程药物在制药产业中的地位①癌症治疗方面，目前全球销33图1全球生物制药（基因工程药物）市场的增长曲线图1全球生物制药（基因工程药物）市场的增长曲线34图2基因工程药物在全球制药产业中的市场份额图2基因工程药物在全球制药产业中的市场份额352基因工程药物的市场截止至2008年12月31日，FDA共批准了99种生物技术药物（基因工程药物或基于单克隆抗体的药物）上市，

2007年共有29种生物技术药物的销售额超过了10亿美元，即有30%的生物技术药物是“重磅炸弹”包括生物技术药物在内，2007年全球只有110种药物的年销售额超过了10亿美元，也就是说，虽然非生物技术药物有上万种，而年销售额大于10亿美元的非生物技术药物只有80种，重磅炸弹的比例不到1%2基因工程药物的市场截止至2008年12月31362基因工程药物的市场2007年销售额超过40亿美金的“超级重磅炸弹”药物有16种，基因工程蛋白质药物就占据7种，而其中基因工程抗体类药物就有5种，分别是：治疗类风湿关节炎的anti-TNFα抗体Enbrel、Remicade，治疗B细胞淋巴瘤的anti-CD20抗体Rituxan，治疗乳腺癌的anti-EGFRII抗体Herceptin，以及抗肿瘤血管形成的anti-VEGF抗体Avastin到2007年为止，年销售额超过1亿美元的基因工程药物有56种，总产值约835亿美元，占全球生物制药市场的99.5%以上，从市场角度看，这56种基因工程药物产品代表了生物制药产业的全部。2基因工程药物的市场2007年销售额超过40亿美金的37图32007年销售额最高的6大类生物技术药物（这6大类生物技术药物占整个生物制药市场的75%以上）图32007年销售额最高的6大类生物技术药物（这383美、欧、日等国家批准上市的生物技术药物几乎所有重要的基因工程药物都是美国FDA首先批准上市的，到目前为止，欧盟只有4种批准上市的产品在美国未上市，它们是TNF-α、agalsidase-α、EPO-β和PTH，而除了TNF-α外，其余3种产品功能完全相同的异构体都已在美国上市，美国批准上市的相应产品是agalsidase-β（Fabrazyme）、EPO-α（EPOGEN）和PTH（1-34）（FORTEO）。相似地，日本只有2种批准上市但还未在美国和欧盟上市的生物技术药物，它们是basicfibroblastgrowthfactor（bFGF）和anti-IL-6R基因工程单克隆抗体（tocilizumab，商品名Actemra，Roche公司开发，适应症为治疗类风湿关节炎）。bFGF由于其潜在的致瘤性也许不可能在美国和欧盟上市，而anti-IL-6R基因工程单克隆抗体已在美国完成了III期临床试验，预计2009年就可在美国批准上市。3美、欧、日等国家批准上市的生物技术药物几乎所有重要的基因39全球生物制药产业概况课件40全球生物制药产业概况课件41全球生物制药产业概况课件42全球生物制药产业概况课件43全球生物制药产业概况课件44全球生物制药产业概况课件45全球生物制药产业概况课件46全球生物制药产业概况课件47全球生物制药产业概况课件48全球生物制药产业概况课件49全球生物制药产业概况课件50资料来源王军志生物技术药物质量控制基本原则及ICH6新进展见:基因治疗相关产品质量标准、检测技术建立及安全性评价研讨会论文汇编(国家“863”重大课题—“生物技术目标产品质量标准和检测技术平台研究”和“临床前安全评价关键技术及平台研究”)

,014一026,2004,中国北京资料来源王军志生物技术药物质量控制基本原则及ICH6新进展514生物技术药物的研究开发根据美国制药协会公布的有关资料（），2008年处于各期临床试验的在研生物技术药物有633种（包括申请新适应症的已批准上市的药物，或同时进行多种疾病治疗的临床试验药物），这些产品代表了今后5年全球生物制药的主要发展方向。4生物技术药物的研究开发根据美国制药协会公布的有关资料（w52图42008年美国处于临床试验的生物技术药物

的分布图（按适应症分）图42008年美国处于临床试验的生物技术药物

的分布图53图52008年美国处于临床试验的生物技术药物

的分布图（按产品类型分）图52008年美国处于临床试验的生物技术药物

的分布图544.3企业是生物技术药物研究开发主体生物技术药物开发最大的研发费用来自企业，2007年，全球最大的14家制药公司，每家公司的R&D投入都在30~80亿美元。而纯粹的制药企业用于研发的费用都占其销售额的15%~20%，美国制药产业R&D投入最大、增长最快，因而美国拥有大型制药公司也最多。4.3企业是生物技术