基因治疗.

基因治疗.Tag内容描述：<p>1、1,第十二章 基因治疗 （Gene Therapy）,2,根据临床统计，25%的生理缺陷、30%的儿童死亡都是由遗传疾病引起的。随着分子生物学和分子遗传学等学科的飞速发展，人们对于遗传疾病的分子机理有了深入的了解，已经知道人体基因的缺失、重复或突变，基因的异常表达等都会造成遗传疾病。,3,白化病,4,白化病,5,豁 唇,6,并指症,7,基因突变,镰刀型贫血症是一种异常血红蛋白病。一旦缺氧，患者红细胞变成长镰刀型，血液的粘性增加，引起红细胞的堆积，导致各器官血流的阻塞。而出现脾脏肿大，四肢的骨骼、关节疼痛，血尿和肾功能衰竭等症状，病重时，。</p><p>2、第七章 基因治疗,7.1 基因治疗的概念和策略 7.2 基因治疗的载体 7.3 重要疾病的基因治疗,2,7.1 基因治疗的概念和策略,以DNA和RNA为诊断材料，利用现代分子生物学和分子遗传学的技术方法，检测基因结构及其表达水平是否异常，从而对疾病作出诊断的方法。 1、内源基因的变异 2、外来生物的入侵,基因诊断（ Gene diagnosis ）,基因结构的异常 基因致病 基因表达的异常,3,基因诊断常用技术,核酸分子杂交： PCR： 生物芯片： DNA芯片或基因芯片 基因测序：,4,血友病A基因诊断,病因：factor VIII 基因缺陷（碱基取代、缺失或插入等），使凝血因。</p><p>3、Zhejiang Provincial Key Lab of Medical Genetics,基因治疗 Gene Therapy,温州医学院生命科学院,分子生物学 第六章,Zhejiang Provincial Key Lab of Medical Genetics,第一节 基因治疗的概念及其策略 第二节 基因治疗的基本程序 第三节 基因治疗的现状 第四节 基因治疗的靶向性 第五节 基因治疗存在的问题 第六节 基因治疗未来产业的展望,主要内容,Zhejiang Provincial Key Lab of Medical Genetics,狭义概念 将具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。 广义概念 将某种遗传物质转移到患者细胞内，。</p><p>4、第十三章 基因治疗,一、基因治疗的概念及遵循原则 二、基因治疗的程序 三、基因治疗的策略 四、基因治疗的临床应用 五、基因治疗的问题与前景 六、裂解型（HSV-）载体用于脑肿瘤的基因治疗(如图),基因治疗的概念,基因治疗(gene therapy)就是将有功能的基因转移到病人的细胞中以纠正或置换致病基因的一种治疗方法，是指有功能的目的基因导入靶细胞后与宿主细胞内的基因发生整合，成为宿主细胞遗传物质的一部分，目的基因的表达产物起到对疾病的治疗作用。若目的基因不与宿主细胞基因组发生整合，但可通过暂时表达产物发挥治疗作用的方法叫。</p><p>5、基因治疗 Gene Therapy,医学遗传学国家重点实验室 National Key Laboratory of Medical Genetics .,（1）概述 （2）基因转移系统 （3）临床例子 （4）肿瘤的基因治疗 （5）基因治疗存在的问题,概述 基因治疗的定义 基因治疗 （gene therapy)是指将正常基因植 入靶细胞代替遗传缺陷的基因，或关闭、抑制 异常表达的基因，以达到预防和治疗疾病目的 的一种临床治疗技术。 一句话：将外源性基因引入细胞，以改变细 胞或个体的表型来达到治疗的目的。,1、原理 1) DNA是遗传的物质基础。 2)基因是能表达产生特异蛋白质的DNA片段。 3)遗传病的根。</p><p>6、基因治疗 Gene Therapy,p498,本章内容提示,基因治疗 (gene therapy) 体细胞基因治疗、生殖细胞基因治疗 基因转移方法 靶细胞特点、靶细胞种类 反义寡核苷酸技术 自杀基因与旁观者效应,基因治疗（Gene therapy ）,基因治疗（Gene therapy ） ：指应用DNA重组技术，将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗的目的。,为达到这一目的，实施相应的策略。,一、基因治疗策略 策略：直接基因治疗和间接基因治疗 1、直接基因治疗：纠正突变基因 在原位修复缺陷的基因，以达到治疗目的。为较理想的基因治疗策。</p><p>7、基因诊断与基因治疗,回顾：1。细胞内决定生物性状的物质是什么？其功能单位是什么？2。不同的基因结构上的差异表现在哪些方面？3。什么碱基互补配对原则？4。现有某DNA片断上一条链上的碱基排列顺序是AAGGCGTTA，你。</p><p>8、第二十章 基因治疗,一、基因治疗的概念及遵循原则 二、基因治疗的程序 三、基因治疗的策略 四、基因治疗的临床应用 五、基因治疗的问题与前景 六、裂解型（HSV-）载体用于脑肿瘤的基因治疗(如图),基因治疗的概念,基因治疗就是将有功能的基因转移到病人的细胞中以纠正或置换致病基因的一种治疗方法，是指有功能的目的基因导入靶细胞后与宿主细胞内的基因发生整合，成为宿主细胞遗传物质的一部分，目的基因的表达产物起到对疾病的治疗作用。若目的基因不与宿主细胞基因组发生整合，但可通过暂时表达产物发挥治疗作用的方法叫基因疗法（gene 。</p>