RWE数据对决策的支持与应用.docVIP

真实世界数据对决策的支持及应用 2016年12月25日，美国国会在官方网站上公布了21世纪治愈法案（21st Century Cures Act）（以下简称法案）最终版本， 该法案从提出到一次次修改，再到这次最终版推出，历经两年多时间，终于让这一推动美国未来10年或更长时间内生物医学创新研发、疾病治疗及大健康领域发展的法案落地生根。而法案中关于利用“真实世界证据”取代传统临床试验进行扩大适应症的批准，更是牵动了业界的神经。为此，FDA在新英格兰医学上发表了一篇文章真实世界证据它是什么以及它能告诉我们什么？（Real-World Evidence What Is It and What Can It Tell Us?），呼应法案的同时向外界展示FDA自己的考量。而此次FDA在新英格兰医学发文也意在澄清两个问题：一是真实世界证据（Real-World Evidence，以下简称RWE）并不等于不采用干预性试验和随机化的试验设计；二是RWE用于审批仍要遵循严格的科学基础。在循证医学时代，以RCT为主的研究方式解决了新药的有效性与安全性问题。但是研究观察时间短，样本量一般较小，真实世界代表性小，人们也正为其严苛的入选标准而感到苦恼。因为在真实世界中，患者不可能千篇一律（还有老年人、儿童、孕妇，复杂病例）所以研究得出的疗效判断不能代表事实的全貌。这也是近来真实世界研究受到推崇的重要原因，其较为宽泛的入选标准减少了选择性的偏倚。 真实世界研究数据对决策的支持 所谓真实世界，是实际效果研究，指日常的医疗实践。属于非干预性、观察性或者流行病学研究，提供关于治疗安全性和疗效，效果（临床和成本、比较效果）以及治疗模式评估等有效证据。 真实世界研究对重大医疗决策意义重大。例如当前医改已成为政府和卫生管理部门所面临的共同难题，面对日益增长的医疗支出和公众对医疗服务的巨大需求，医保支付标准也将引入同类药品比较，其他地区价格参考以及药物经济学评价等因素。那么如何提供关于治疗的真实世界的持续证据，有助于实现临床医生、患者、医保支付方认为有意义的健康结果？一类型的研究有助于系统的收集医疗数据，评估药品、仪器以及其他医疗技术的特性、效果和影响，帮助卫生政策制定者，医生和医保支付方了解中国不同地区患者治疗模式的差异度，从而实现高品质、合理价格的医疗服务。 真实世界研究数据的应用应用范围：目前RWE可作为美国FDA支持审批、核准上市或上市后扩大适应症的证据，或作为证据的补充。具体可应用于：为前瞻性临床研究提出研究假设；作为历史性对照的早期验证性信息，以及作为模型的数据来源；作为通气对照组或其他数据的手机途径；作为识别、论证或支持临床有效性的证据；批准或授权人道主义豁免、上市前审批程序或请求新审查；扩大药品的适应症或更新安全性有效性的证据。用于公众卫生监测，完善药物安全信号；开展上市后研究；更新上市前数据等等。 真实世界研究数据如何变证据随着电子数据系统大范围的使用，在现实中产生了大量的数据，但是也并不是所有的数据都是充分可靠的证据，为了减少潜在的数据偏倚，FDA推荐无论是前瞻性的RWS还是回顾性的数据收集都应该有良好的研究设计，并且和上市前的临床试验一样，先期要有完整的研究方案及统计分析计划。不同的决策与问题需要提供不同的RWE。中国临床科研里程碑式的跨越也都源于对真实世界的数据研究，从2004年发起的中国慢性病前瞻性研究（KSCDC），到2015年中国癌症统计数据登上世界殿堂级学术期刊CA（IF：144.8）这都是开展真实世界研究的典型范例，而