如何进行临床病例精PPT课件.ppt

如何进行临床病例登记研究的设计与分析 RCT的局限 临床研究的 最佳证据 的 金标准 设计的理想化 致使结果的推广范围与实用价值受到限制 因为指导临床个体化治疗的作用在一定程度上偏离了临床实际过度引用国际前沿证据的跟踪性研究 脱离本国病例群体的实际 使得医生诊疗疾病的经验被忽略RCT面对的是某种疾病患者的群体 而实践中临床医生面对的是个体病例 因此基于RCT的最佳证据反映的是群体的平均效应 难以直接转化为个体化治疗方案个体化治疗目的是依据患者的个体差异 或基因组特征 代谢组生物标识物等 优化给药方案的临床诊疗理念 临床真实世界研究的优势 RWS 采用大样本观察性研究 依据患者的实际病情和意愿非随机地选择治疗措施 经长期预后研究对其进行评价 特点 试验设计与数据信息的积累过程完全处于临床自然状态下 不需要设置患者的入选和排除条件 医师可以按自己的经验和诊疗常规诊治病人 意义 培养临床研究者在追求研究结论科学性的同时 要注重解决临床实际问题 向临床真实世界靠拢 重新认识临床研究的初衷 使临床研究回归到临床真实世界 为解决临床形形色色的实际问题服务 RWS RCT 1 临床研究时期与研究目标不同 RCT为药物上市前研究 关注效力研究 即药物与干预措施能否在理想 严格控制的环境下产生预期效果 重在内部有效性 期望获得高质量的研究证据 Meta分析结果尽管提高研究证据 但解决不了局限性问题 RWS为药物上市后研究 关注效果研究 即评价药物在真实临床环境下的治疗效果 重在外部有效性 期望获得有更强临床实用价值的证据 2 研究时间与设计方案不同RCT 研究时间较短 属于实验性设计 采用随机分组 盲法 安慰剂或标准化治疗 优势是能调整已知的 未知或未观察到的混杂因素的影响 获得高质量结果 弊端是限制了结果的外推应用 多数患者不满足纳入标准被排除 影响结论的可靠性 不符合临床实际 RWS 临床观察及随访时间较长 能评估健康结局 以观察性设计为主 RWS对患者的诊疗决策完全取决于病情和患者的意愿 不使用安慰剂 是非随机 开放性的非盲试验 优势是具有良好的病例代表性 符合临床实际 弊端是由于 开放 可能会产生较明显的偏倚 3 纳入和排除标准不同RCT具有严格的纳入 排除标准和年龄限制 排除特殊人群 病情严重及合并症较多的病例 即所谓的同质患病人群 解决不了研究人群与目标人群存在差异的问题 RWS采用较宽泛的纳入标准和较少的排除标准 无年龄限定 不明确排除病情严重及合并症者 样本量不同RCT 样本量相对较少 较少考虑亚组结果 致使最完美的RCT也可能因样本量小不能准确回答研究的问题 RWS的样本量往往较大 可用亚组结果分析比较 这种大样本研究可增加统计学效能 结果更有说服力 干预措施不同RCT采用干预和对照措施 用药控制较严格 用药单一 不合并用药 RWS依据病情及患者意愿选择治疗措施 不限制用药条件 若需对照组 可选用公认有效的干预措施 结局测量指标及统计方法不同RCT的结局测量是以某特定病症或体征为评价目标 严格控制数据采集 管理和分析过程 由于严格随机分组 可有效控制混杂偏倚和选择偏倚 因而可采用常规统计学方法 RWS的结局测量多采用广泛临床意义的指标 病死率 复发率 伤残程度 生活质量等 严格控制数据采集 管理和分析过程 需采用多元生存分析 COX回归模型等 工具变量分析 倾向得分匹配等方法进行分析 以清除混杂因素的影响 统计推断的理念不同 RCT采用意向性分析理念 验证已建立的假设检验 RWS采用大样本多因素分析策略 由多个策略研究干预对结局的影响 事先可无假设 在分析的过程可产生新假设 试验规范要求不同RCT必须符合临床试验规范 GCP 的要求 而RWS不要求遵守GCP标准 临床病例登记研究是RWS的最佳方法 RWS基本方法 病例回顾研究 监测研究和临床病例登记研究病例回顾研究 以临床病历 健康档案为基础 分析评价某项疗法和措施的效果 有时需要随访得到更长的效果评价 监测研究 依托国家或地方大型的疾病监测系统 研究疾病发生 发展和转归的规律 摸清疾病的分布特征和人群疾病负担 探讨影响疾病的危险因素 制定有针对性的防控措施临床病例登记研究是针对某特定疾病群体 健康状况或暴露因素 采用观察研究方法和统一的数据采集格式系统的收集其临床资料或相关信息 以评估其特定的转归 结局及其影响因素 临床登记研究方法属观察性研究 但其在保留回顾性临床病例研究优点的基础上 将临床研究转向为横断面研究和前瞻性研究 其设计可为多目标 多任务 兼顾了真实世界研究和前瞻性研究的特点 其设计策略不仅能反映临床的真实世界 而且具有建立清晰的临床因果关系 观察暴露因素对结局的危险性 有效的避免测量偏倚和准确评价混杂因素 能同时观察多种暴露因素等诸多优点 因此 临床病例登记研究是临床真实世界研究的最佳方法 如何设计临床病例登记研究 一 临床病例登记研究的策划不同的临床病例登记系统在大小 范围和随需临床资源上差别很大 但规划临床病例登记研究时 需遵循以下基本方法和步骤1 清晰表达临床病例登记研究的目的 总的目地应该转化为可通过病例登记解决的特定问题 并且需要考虑到病例登记的合作利益和研究对象所研究疾病的自然病程如何 地理位置如何影响其自然病程 是否采用多中心登记研究 现有治疗方法是如何影响疾病进程的治疗措施能产生长期疗效 能对患者导致长期危害 包括延迟的并发症吗 恶性转归的预测因子是什么 特定疗法的安全准则是什么 所用药物是否具有致畸效应 临床实践工作的变化如何 最佳治疗方案的预测指标是什么 什么措施可提高临床依从性 治疗方案的改进是否影响病人结局 如何影响干预项目或风险管理是否成功 确定采用临床病例登记研究是否为达到研究目的的最佳方法1 拟通过登记系统收集的临床资料是否在临床实践工作中已存在 2 如果数据信息可以获得 其质量如何 能否回答所研究的科学问题 3 这些临床数据容易获得吗 是否需要制定常规临床诊疗过程中难以获得信息的采集方案4 进一步考虑依托该登记研究是否能达到研究目的 确定主要的利益相关者评估可行性1 承担登