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所谓基因工程，就是按照人们的愿望，进行严密的设计，通过体外DNA重组和转基因技术，有目的地改造生物的特性，在短时间内使现有物种的性能得到改善，创造出更符合人们需求的新生物类型，或者利用这种技术对人类疾病进行基因治疗。我认为基因工程技术最大的优点就在于，打破了自然设置的物种界限，使得人们能够发挥创造力。自私的基因如同电脑程序，现今存在的每一种生物无不是经过了激烈的竞争和漫长的自然选择而存留下来的胜出者，基因就如同无数次重复博弈之后被选择出来的最优解决方案。不过，在自然条件下，这种“最优解决方案”是针对于环境而言的。而基因工程技术使得我们可以尝试参与这种程序的编制，寻求适合于人类需求的最优解决方案，而不需要受物种的限制。基因工程技术虽然并不能完全保证其安全性，但已经取得了可喜的成果。基因工程技术的应用是多方面的，下面将选取一个即医疗方面进行论述。基因工程技术在医疗方面应用十分广泛。例如，在疾病动物模型方面，基因工程技术是一个不可缺少的关键技术。人类疾病的发生机理和发展状况十分复杂，以人本身作为实验对象来深入探讨疾病发生机制，推动医药学的发展来之缓慢；临床积累的经验不仅在时间和空间上都存在局限性；除此之外，许多实验在道义上和方法上也受到限制。因此，在人类疾病的研究中需要一些动物具有被研究的疾病的性状。这些动物被称作疾病动物模型。疾病动物模型对医学的发展已经做出了贡献。但是，许多疾病难以用人工诱发的方法制造动物模型。也有许多疾病在实验动物身上不发生或仅仅是高等哺乳类动物身上才发生，因此难以通过自发或人工定向培育的方法获得动物模型。转基因技术的出现，为人类精确地研究基因与疾病的相关关系提供了可能，而且可以在个体发生的每个阶段中使用任何个体进行遗传功能的分析。因此，转基因疾病动物模型的开发成为转基因动物的热点，有的已进入应用阶段。2001年Maryland大学的研究人员通过显微注射法将HIV-1 的基因组导入到受精的小鼠卵细胞中，转入的基因组不包含使病毒具有传染性的两种基因，这使得对这种动物的操作相对安全，同时也可以对HIV的生物学性质进行研究。此外，利用转基因技术建立的肿瘤动物模型比传统化学诱导肿瘤具有优势,这些模型能很好地模拟体内的生理、病理环境,与所要研究肿瘤的发生过程具有较好的一致性,而且可模拟部分癌前病变。肿瘤鼠是具有里程碑意义的转基因疾病模型鼠，它是一个癌症的模型，因为有许多途径来导致和发展不同类型的癌症，所以也就有多种途径来制作一个癌症的模型，其中一个方法是制造一种不含p53等位基因的小鼠，这使得这种小鼠对多种类型的癌症易感，其中最常见的是淋巴瘤。目前，转基因动物模型主要用于疾病发病机制的研究和检测新的治疗方案并进行药效评价、药物筛选。随着转基因技术与实验动物这一交叉学科的发展,转基因动物模型将在实验生理学、药理学等领域得到更加广泛的应用。有许多研究者正在利用转基因技术建立许许多多新的其他的疾病模型。这种广阔的应用前景，得益于基因工程技术的迅速发展。医疗方面的另外一个重要应用就是利用转基因生物制造药物。这方面涉及已经涉及了植物、动物以及微生物，已经取得了良好的效果。基因工程制药可谓是制药行业突起的一支新军，不仅具有独特的优势，发展速度也很快。自二十世纪八十年代初，第一种基因工程药物重组人胰岛素投放市场以来，利用转基因工程菌生产的药物已经有六十多种。转基因工程菌就是用基因工程的方法，使外源基因得到高效率表达的微生物株系。干扰素真核细胞对各种刺激做出反应而自然形成的一组复杂的蛋白质除了具有广谱的抗病毒活性，还能抑制细胞分裂，特别是具有抑制肿瘤细胞生长和免疫调节等功能，作为一种生物活性蛋白有着良好的临床应用价值。然而，早期获得干扰素的方法是用病毒诱导人白细胞产生，产量很低，价格高昂。三百升人血仅仅能够提取一毫升干扰素。在二零零三年抗非典期间，经过江南大学与丽珠集团苏州新宝制药厂研究人员的不懈努力，研制成功了重组人-2b干扰素口鼻腔喷雾剂。在疫区特殊人群捐赠使用，效果显著。因此基因工程技术在全国人民抗击非典的战斗中不可谓不是一件发挥重要作用的武器。药用蛋白的生产，也是转基因技术制造药物的一个重要方面。反应器既有转基因动物，也有转基因植物。早期利用转基因动物生产药用蛋白在动物的血液中进行表达，但乳汁更容易获取目的蛋白，对动物的生理影响更小，所以普遍选择在动物的乳汁中表达生产药用蛋白。将目的蛋白基因与乳腺蛋白基因的启动子等调控组件重组在一起，通过体内注射转化法导入受精卵中，并将受精卵送入母体内使之生长发育成转基因动物。转基因动物进入泌乳期后，分泌的乳汁中就可以提取所需的药品，因此称为乳腺生物反应器。1987年采用基因工程的方法使小鼠表达一种凝血溶解药物组织纤维蛋白溶酶原激活剂（tPA）。这是第一个乳腺生物反应器。1999年通过体细胞核移植的方法获得了另外一些转基因山羊，这些转基因山羊不仅仅过表达目的基因而且能够将这些基因遗传给下一代。这些山羊能高水平表达人抗凝血酶III（一种抗凝剂），这些蛋白对动物没有任何影响，动物甚至意识不到自己的奶有什么不同。2006年6月2日，欧洲药品评估局批准了GTC公司生产的ATryn，一种由转基因山羊生产的人抗凝药物，这是首个获得批准上市的由转基因动物生产的药物，GTC公司2007年向美国FDA申请批准上市，但直到2009年这一批准才得到通过。这为更多的转基因动物生产的药品打开了获得批准上市的大门。正用于冠状动脉旁路手术患者的二期临床验证的抗凝血酶，在两年前进入了临床验证的红细胞生成素EPO，以及血清白蛋白、生长激素、-抗胰蛋白酶等重要医药产品均已在牛和山羊等动物乳腺生物反应器中表达。动物乳腺生产的重组蛋白产品具有以下特点：生物活性高，对环境不造成污染，易于纯化产品，产量较高，成本较低。人类的遗传性疾病是很难用一般药物进行治疗的，基因工程技术的兴起使得遗传疾病的患者迎来了新的希望基因治疗。基因治疗是把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，这是治疗遗传病的最有效手段。1990年九月，一位四岁女童接受了基因治疗。她患有严重的复合型免疫缺陷症，不能抵抗病原微生物的威胁。她的腺苷酸脱氨酶基因缺失，体内缺乏这种免疫系统发挥正常功能作用所必需的酶。研究人员将腺苷酸脱氨酶基因转入取自女童的淋巴细胞中，使之能够产生腺苷酸脱氨酶，再将这种淋巴细胞转入患者体内。半年后，血液中检测出了被改造的淋巴细胞，女童体内产生的腺苷酸脱氨酶也渐渐增多，产生抗体的能力显著改善。从首例成功的基因治疗至今，大部分都属于复杂但是效果比较可靠的体外基因治疗。但是目前，人类基因组的运转机制没有被完全解释，基因调控机制和疾病的分子机理没有被充分了解，所以进行基因治疗十分困难。此外，技术方面、伦理道德方面、安全性方面还有许多问题亟待解决。无论是体内基因治疗还是体外基因治疗，目前都属于初期的临床试验阶段。只要这些问题能够得到解决，基因治疗无疑将会推动新世纪的