干细胞移植治疗DMD.doc

干细胞移植治疗DMD脐带造血干细胞主要针对比较重的MDM型肌营养不良症,其它类型还需等待(药物).我也是广东省内一名患者.相信此疗法的报道将会加快对此病攻克.大家耐心等待吧.MDM型,经济允许,配型点位相同可以一试.中山医一院是国内外知名度很高三甲综合医院.我曾多次了解,也介绍过多次,5,6年前去过该院诊治.其实基因疾病都一样，只要移植进去的基因能表达，细胞能重新按新基因的指令合成新物质，长出正常细胞，不排斥，并且达到一定数量，就有治愈的希望！ 肌膜蛋白以附着于肌膜上的肌养蛋白 (dystrophin，又称抗肌萎缩蛋白)遗传缺陷为代表的假肥大型肌营养不良(Duchenne型肌营养不良病,DMD)和表型较轻的良性假肥大型肌营养不良症(Becker型营养不良症,BDM)加以讨论。 DMD是一种致残致死性X连锁隐性神经肌肉遗传病，发病率约为1/3500活产婴，患者多在35岁发病，以骨盆和肩胛带肌以及股四头肌无力、萎缩并伴有腓肠肌假性肥大为特征，病程进展较快，大多在20岁左右因心肺衰竭而死亡。患儿从俯卧状态转为站立状态有特征性的过程。我想说几个问题1中山大学附属第一医院神经内科，这个单位一直在研究肌营养不良症的诊断和治疗，在国内也有影响，研究出成果应该是真的！而且广东历来对肌营养不良症的诊断和治疗重视，几年前，一个广州市长亲自批示有关部门研究，中医有邓铁涛，党仁平等人，尤其这个中山大学这个研究基地。2手术成功和有疗效或治愈还有差距，需要进一步观察和证实！有没有夸大成分？3这孩子的干细胞来源是他家属，还是别人？4费用究竟是多少，能治疗到什么程度？5听说化疗预处理、脐血干细胞移植、粒细胞和血小板极度缺乏以及急性排斥反应关。好像是住院治疗几个月，化疗预处理是把病人原来的免疫力毁掉，掉头发，吃不下饭，目的怕排斥反应，脐血干细胞移植，移植后粒细胞和血小板极度缺乏，重新建立免疫系统，病人要单独住无菌室，免疫系统恢复才能出院！是不是这样？病友叶启文说这是真的,我以前也有介绍过.遗撼的是并非每个患者都适用,一是要找配型,很不容易,二是经济问题,整个疗程大约20多万元.病友ping说关于干细胞（包括骨髓移植）治疗DMD，国外做过动物实验（包括狗和老鼠），不能证明对DMD有治疗作用，对病情也没有缓解作用；另外还发现，一个患DMD小男孩，移植了其父亲的骨髓后若干年后，仍然能检测出正常的基因所表达的蛋白质，但水平太低，对病情也没有缓解作用。一般来讲，只有患者体内长出正长的肌纤维才能说有治疗作用。这篇报道，似乎并没有表明患者体内长出正长的肌纤维。消息进一步证实当中！患者至今花费接近60万元，医院减免部分费用。 小虎的父亲决定接受这次具有重大学术和社会意义的探索性治疗，签下了“生死状”。生死状是什么？获得伦理委员会的批准后，中山一院、中山二院和广州市血液中心4位教授联合，今年7月26日在中山二院小儿血液病区为小虎进行首例异基因脐带血干细胞移植，9月20日转回中山一院神经科继续观察。今天是术后第79天，病人已闯过化疗预处理、脐血干细胞移植、粒细胞和血小板极度缺乏以及急性排斥反应关。好像是住院治疗几个月，化疗预处理是把病人原来的免疫力毁掉，掉头发，吃不下饭，目的怕排斥反应，脐血干细胞移植，移植后粒细胞和血小板极度缺乏，重新建立免疫系统，病人要单独住无菌室，免疫系统恢复才能出院！眼镜侠说在初期，费用很大是正常的，尤其是世界性的绝症，其实文中家属只付了五万，据此推论，医院减免了55万。其实60万应该算做是研究费，毕竟医院进行的是人体临床试验，按理应该是免费的。当疗法真正成功推广时，是不会如此昂贵的。这种疗法因为要进行脐血干细胞配型，所以费用的确比较高。不久的将来，会出现不需要干细胞的纯粹的基因疗法，如目前比较热门的AAV-IGF-1基因疗法，这种疗法成本大大低于文中的干细胞移植+基因疗法。我们有理由相信，不会太久，会有更令我们振奋的消息出现。病友大龙关于中山一院治疗DMD一事的调查关于中山一院治疗DMD一事.我十三号看到报纸.十四日就跑去该医院.由于报纸报道用的是化名.我几经辛苦才找到这位小孩.据他父亲说:现在小孩住院四个多月,花了三十多万,这还是打折的优待价.经治疗肌酸肌酶等检验指标基本正常.外表看只见手灵活了一点,说话清楚了一点.别的没见多大变化.是否能重新站起来走路.医生还不能定断.还待进一步观察.还要住