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循征医学的基本概念2006-10-13 16:26循征医学的基本概念 1.病例对照研究(Case-control study):一种研究设计。观察经历某一事件(通常为不良事件)的一组个体与未经历同样事件的另一组个体，让他回顾是否曾暴露于可疑(通常为有害的)因素，并分析其暴露的差异。这种类型研究对确定罕见事件的原因较有用，例如，罕见的癌症。2.队列研究(Cohort study):一种非试验性研究设计，随访一组或一组以上的个体(队列)，观察该组内或组间个体之间的事件发生情况有何差异。或者观察两个或两个以上队列，一个队列已暴露(或暴露高)，另一个队列未暴露(或暴露低)，随访其结局事件发生的概率，并进行比较分析。这对欲确定暴露于某种可疑因素或接受某种处理是否可能导致某种事件(通常为不良事件)的发生是有用的。前瞻性队列研究(随着时间进展，对不同暴露的研究对象实施前向性随访)较回顾性队列研究(通过回顾来确定研究对象对可疑因素的暴露以及其结局事件)更加可靠。3.对照(Controls):在随机化分组、有对照的试验中，对照是指比较组的研究对象。他们被分配为使用安慰剂成不作处理或使用标准治疗。4.交叉研究设计(Cross-over study design):同一组患者，先后接受两种或两种以上的试验治疗，按某种顺序或随机顺序逐一施行，这里的随机化仅用于确定其接受治疗的顺序。交叉设计的优点是:治疗的比较是研究对象内的比较，而非研究对象间的比较，且其所需的样本较小。但交叉设计也有明显的缺点:患者在第一阶段治疗后可能退出，不在接受以后的治疗，退出可能与副作用有关。前一个阶段治疗的效应可能延续到下一阶段，因此，后一阶段的治疗效应可能受到前一阶段治疗的影响。如果不同治疗阶段之间存在交互效应时，后一阶段的数据可能不得不弃去，这样就减弱了试验的检验效率。两个试验阶段可能存在系统的差异，例如，不论是否治疗，后一阶段观察到的效应可能较前一阶段低。对可以治愈的疾病，交叉设计不适用，它较适用于治疗效应可被快速评价的情况。5.横断面研究(Cross-sectional study):一种研究设计。调查一组人群在某一时点的暴露或疾病状况，或两者都调查，分析疾病与暴露之间可能的联系。这类研究可用于估计人群中某种疾病的患病率。6.临床显著性(Clinical significant):临床上有意义的某项发现。这里的显著性是指通常意义上的重要性。与统计学显著性不同的是，临床显著性可以由机遇或非机遇引起。统计学原来意义上的显著的或显著性是不受条件限制的。7.发病率(Incidence):在一定时间(一般为1年)内，某人群中发生某种疾病的新病例频率。8.疾病率(Morbidity):一定时间范围内，某人群中患病(不包括死亡)的频率，与患病率相似。9.死亡率(Mortality):在一定时间(一般为1年)内，某人群中死亡的频率。10.病死率(Case-fatality ratio):患某病者中因该病死亡者占的比例。11.患病率(现患率)(Prevalence):某特定时间内某人群中发现有某种疾病者的比例。12.偏倚(Bias):由于进行研究的方法问题(各种人为因素所造成的)，使研究结果系统地偏离真实结果。这是任何研究应该尽力避免的。13.发表偏倚(Publication bias):如果阳性结果的研究较阴性结果的研究更容易发表，就会发生发表偏倚，因此，只检索已发表的文献，可使治疗效果较真实情况为好。14.汇总分析(Meta-analysis):一种统计学方法。用一种加权估计值将几项同类研究结果综合在一起，较大型研究的结果其权重也较大。15.随机化分组、有对照的试验Randomization(random allocation):一种与投掷钱币方法类似的分配患者到治疗组(试验治疗组)或对照组(安慰剂组)的方法。例如，如果钱币的正面朝上，将患者分配到试验组，如果钱币的背面朝上，将患者分配到对照组。16.净危险性减少Absolute risk reduction(ARR):这是一种评价效果的指标。某项试验中试验组与对照组之间危险的净差异。当对照组的危险性超过了试验组的危险性时，用此指标。计算方法为对照组危险性(ARC)减去试验组危险性(ART)，即ARRARC-ART。该项指标并不说明两组危险的下降比例，此时需用相对危险性减少(RRR)这个指标。17.净危险性增加Absolute risk increase(ARI):某项试验中试验组与对照组之间危险性的净差异。当试验组的危险性超过了对照组危险性，即ARIART-ARC。该项指标并不说明两组之间危险性的增加比例，此时需用相对危险性增加(RRI)这个指标。18.可信区间Confidence interval(CI):95%可信区间(或95%可信限)包括了同样样本含量和同样设计的研究所获得的95%的结果。可以近似(但并非完全一致)地说，真实效应(从未精确知晓)有95%的可能性是落在该可信区间范围内。如果某个相对危险性或比数比的95%可信区间与1重叠(或包含1)，其效应大小可能在危险性增加至危险性减小这样一个范围内，或可以这样说，这种结果很可能是由于抽样误差所致。例如，某项研究结果的需要治疗人数(NNT)为10，其95%的可信区间为515，因此，我们可以有95%的信心说真正的NNT为515。19.异质性(Heterogeneity):不相似性。在汇总分析(meta-analysis)中，异质性是指各项研究之间的不相似性。这可能是由于使用不同的统计方法(统计学异质性)，或研究所评价的是不同类型的患者、不同治疗方法或不同结局(临床异质性)。无论哪一类异质性均可导致汇总分析的数据合并不可靠或不适宜。20.需要治疗的人数Number needed to treat(NNT):是一种评价治疗效果的指标。在特定时间内，为防止一例某种不良结局或获得一例某种有利结局，用某种干预方法进行治疗所需要的人数。计算公式为:NNT1/ARR。 循征医学的基本概念 1.病例对照研究(Case-control study):一种研究设计。观察经历某一事件(通常为不良事件)的一组个体与未经历同样事件的另一组个体，让他回顾是否曾暴露于可疑(通常为有害的)因素，并分析其暴露的差异。这种类型研究对确定罕见事件的原因较有用，例如，罕见的癌症。2.队列研究(Cohort study):一种非试验性研究设计，随访一组或一组以上的个体(队列)，观察该组内或组间个体之间的事件发生情况有何差异。或者观察两个或两个以上队列，一个队列已暴露(或暴露高)，另一个队列未暴露(或暴露低)，随访其结局事件发生的概率，并进行比较分析。这对欲确定暴露于某种可疑因素或接受某种处理是否可能导致某种事件(通常为不良事件)的发生是有用的。前瞻性队列研究(随着时间进展，对不同暴露的研究对象实施前向性随访)较回顾性队列研究(通过回顾来确定研究对象对可疑因素的暴露以及其结局事件)更加可靠。3.对照(Controls):在随机化分组、有对照的试验中，对照是指比较组的研究对象。他们被分配为使用安慰剂成不作处理或使用标准治疗。4.交叉研究设计(Cross-over study design):同一组患者，先后接受两种或两种以上的试验治疗，按某种顺序或随机顺序逐一施行，这里的随机化仅用于确定其接受治疗的顺序。交叉设计的优点是:治疗的比较是研究对象内的比较，而非研究对象间的比较，且其所需的样本较小。但交叉设计也有明显的缺点:患者在第一阶段治疗后可能退出，不在接受以后的治疗，退出可能与副作用有关。前一个阶段治疗的效应可能延续到下一阶段，因此，后一阶段的治疗效应可能受到前一阶段治疗的影响。如果不同治疗阶段之间存在交互效应时，后一阶段的数据可能不得不弃去，这样就减弱了试验的检验效率。两个试验阶段可能存在系统的差异，例如，不论是否治疗，后一阶段观察到的效应可能较前一阶段低。对可以治愈的疾病，交叉设计不适用，它较适用于治疗效应可被快速评价的情况。5.横断面研究(Cross-sectional study):一种研究设计。调查一组人群在某一时点的暴露或疾病状况，或两者都调查，分析疾病与暴露之间可能的联系。这类研究可用于估计人群中某种疾病的患病率。6.临床显著性(Clinical significant):临床上有意义的某项发现。这里的显著性是指通常意义上的重要性。与统计学显著性不同的是，临床显著性可以由机遇或非机遇引起。统计学原来意义上的显著的或显著性是不受条件限制的。7.发病率(Incidence):在一定时间(一般为1年)内，某人群中发生某种疾病的新病例频率。8.疾病率(Morbidity):一定时间范围内，某人群中患病(不包括死亡)的频率，与患病率相似。9.死亡率(Mortality):在一定时间(一般为1年)内，某人群中死亡的频率。10.病死率(Case-fatality ratio):患某病者中因该病死亡者占的比例。11.患病率(现患率)(Prevalence):某特定时间内某人群中发现有某种疾病者的比例。12.偏倚(Bias):由于进行研究的方法问题(各种人为因素所造成的)，使研究结果系统地偏离真实结果。这是任何研究应该尽力避免的。13.发表偏倚(Publication bias):如果阳性结果的研究较阴性结果的研究更容易发表，就会发生发表偏倚，因此，只检索已发表的文献，可使治疗效果较真实情况为好。14.汇总分析(Meta-analysis):一种统计学方法。用一种加权估计值将几项同类研究结果综合在一起，较大型研究的结果其权重也较大。15.随机化分组、有对照的试验Randomization(random allocation):一种与投掷钱币方法类似的分配患者到治疗组(试验治疗组)或对照组(安慰剂组)的方法。例如，如果钱币的正面朝上，将患者分配到试验组，如果钱币的背面朝上，将患者分配到对照组。16.净危险性减少Absolute risk reduction(ARR):这是一种评价效果的指标。某项试验中试验组与对照组之间危险的净差异。当对照组的危险性超过了试验组的危险性时，用此指标。计算方法为对照组危险性(ARC)减去试验组危险性(ART)，即ARRARC-ART。该项指标并不说明两组危险的下降比例，此时需用相对危险性减少(RRR)这个指标。17.净危险性增加Absolute risk increase(ARI):某项试验中试验组与对照组之间危险性的净差异。当试验组的危险性超过了对照组危险性，即ARIART-ARC。该项指标并不说明两组之间危险性的增加比例，此时需用相对危险性增加(RRI)这个指标。18.可信区间Confidence interval(CI):95%可信区间(或95%可信限)包括了同样样本含量和同样设计的研究所获得的95%的结果。可以近似(但并非完全一致)地说，真实效应(从未精确知晓)有95%的可能性是落在该可信区间范围内。如果某个相对危险性或比数比的95%可信区间与1重叠(或包含1)，其效应大小可能在危险性增加至危险性减小这样一个范围内，或可以这样说，这种结果很可能是由于抽样误差所致。例如，某项研究结果的需要治疗人数(NNT)为10，其95%的可信区间为515，因此，我们可以有95%的信心说真正的NNT为515。19.异质性(Heterogeneity):不相似性。在汇总分析(meta-analysis)中，异质性是指各项研究之间的不相似性。这可能是由于使用不同的统计方法(统计学异质性)，或研究所评价的是不同类型的患者、不同治疗方法或不同结局(临床异质性)。无论哪一类异质性均可导致汇总分析的数据合并不可靠或不适宜。20.需要治疗的人数Number needed to treat(NNT):是一种评价治疗效果的指标。在特定时间内，为防止一例某种不良结局或获得一例某种有利结局，用某种干预方法进行治疗所需要的人数。计算公式为:NNT1/ARR。例如:有3项关于加强胰岛素治疗以减少视网膜病变恶化的随机化分组的临床试验，合并这3项试验的结果显示与对照组比较，试验组视网膜病变的ARR为25%，那么，NNTl/ARRl/25%4，即用加强胰岛素治疗每4例患者，可防止1例发生视网膜病变恶化。21.致成危害需要的人数Number needed to harm(NNH):评价治疗所造成危害的一种指标。在特定时间内，用某种干预治疗引起一例某种不良结局所需要的人数。计算公式为:NNHl/ARI。NNHl/ARIl/34% 2.943，即用加强胰岛素治疗每3例患者，有1例可发生症状性低血糖。(原载于：中国临床康复2003，7(