临床药物治疗学药品经济学

1药物经济学pharmacoeconomics2不同时期化合物的成功率0年 2 4 6 8 10 12 14 16 500010000个筛检250 个临床前期试验5个临床试验1个被 FDA批准发现期（ 2 10年）临床前期（实验及动物试验）I期临床（ 20 80例安全及剂量）II期临床（ 100 300例效能及付作用） III期临床（ 1000 5000例监测长期使用副反应）FDA评估及审批附加的上市后试验3药品市场的供需双方关系保险方支付医师处方药师调剂医药公司 消费者4什么是药物经济学？5n 药物经济学是经济学原理与方法在药品领域内药物经济学是经济学原理与方法在药品领域内的具体运用。的具体运用。n 广义的药物经济学（广义的药物经济学（ pharmaceutical economics）主要研究药品供需方的经济行为）主要研究药品供需方的经济行为，供需双方相互作用下的药品市场定价，以及，供需双方相互作用下的药品市场定价，以及药品领域的各种干预政策措施等。药品领域的各种干预政策措施等。n 狭义的药物经济学（狭义的药物经济学（ pharmacoeconomics）是）是一门将经济学基本原理、方法和分析技术运用一门将经济学基本原理、方法和分析技术运用于临床药物治疗过程，并以药物流行病学的人于临床药物治疗过程，并以药物流行病学的人群观为指导，从全社会角度展开研究，以求最群观为指导，从全社会角度展开研究，以求最大限度的合理利用现有医药卫生资源的综合性大限度的合理利用现有医药卫生资源的综合性应用科学。应用科学。6n 药物流行病学（药物流行病学（ Pharmacoepidemiology)是用流行病学的理论方法及知识研究药是用流行病学的理论方法及知识研究药物在人群中的效应、应用及其影响因素物在人群中的效应、应用及其影响因素的一门科学，是临床药理学与流行病学的一门科学，是临床药理学与流行病学的一门交叉性学科。的一门交叉性学科。7药物经济学的用途n 宏观药品政策研究n 药品的定价研究n 药品经济学评价（研究成本及结果，在新药临床试验II、 III、 IV期时进行药物经济学评价）n 制定保险及医院的药物目录（临床疗效及成本效果分析）n 有效配置药品资源n 帮助药品市场营销n 循证医学研究（ best drug）8药物经济学的作用n 提高药物资源的技术效率和配置效率n 促进临床合理用药n 控制药品费用的不合理增长n 药物定价与报销补偿n 提供市场营销依据n 提供药品政策决策依据9药物经济学在我国的发展n 药物经济学研究在我国已有 10余年的历史 n 药物经济学研究在国内仍然是一门新兴发展的学科n 不同学科背景的研究者对药物经济学有不同的理解n 研究结果正逐渐被应用到药品定价、医疗保险药品目录的制定、促进临床合理用药等领域 10国内药物经济学与药物流行病学论文数量比较 （ 1993-2002）发表论文数年度11结果研究的定义n 结果研究是药物经济学相关的学科。n 研究日常治疗过程中医学的、社会的和经济的结果。n 其内容与上市后药物经济学的研究有关。n 对疾病管理项目（ disease management program）的分析与评价特别重要。12结果研究医学参数经济参数社会参数 结果13什么时间进行药物经济学研究l 药物临床试验 II、 III、 IV期l 药品列入报销目录前（临床疗效及成本效果分析）l 药品需要单独定价时14前瞻性与回顾性研究的框架2008 2009 2010 2012 20132002 2003 2004 2005 2006 2007开始经济学评价开始使用新药回顾性 前瞻性 收集资料15药物经济学的研究人群l 根据药物注册的适应症l 病人组，疾病亚组，疾病严重程度，有无合并症的亚人群l 注意分析的统计效能（分组的大小）16举例：糖尿病并发症的发病率及成本估计n 以发病率为基础的估计（ incidence-based estimation）n 选择糖尿病及非糖尿病组进行回顾队列 调查 （ retrospective cohort study）n 观察三年，计算发病人数及年度治疗费 用n 比较心肌梗死，高血压，足部溃疡，终末期肾病，脑卒中及眼疾的发病率及治疗成本17各种糖尿病并发症超额医疗 费用比较（ 65岁以上组）并发症 糖尿病组 非糖尿病组 平均成本心肌梗死 4.10 3.90 3378脑卒中 3.51 2.81 3394终末期肾病 4.32 3.23 3442足部溃疡 4.0 1.88 3537眼疾 2.46 1.44 3490高血压 2.56 1.65 3067 *以非糖尿病组无并发症者治疗费用为 1 （ Ramsey 1999)18对照人群的选择l 对照通常是标准的治疗方法或常用方法，可以是药物或非药物治疗l 对照是常规医疗中效果被证明的首选的治疗方法l 随着医生的用药行为和治疗方案的变化，对照药品的选择也会不断变化19药物的经济学评价方法n 最小成本分析 (cost-minimazation analysis，CMA)n 成本效果分析 (cost-effetiveness analysis， CEA)n 成本效用分析 (cost-utility analysis， CUA)n 成本效益分析 (cost-benefit analysis， CBA)n 成本效率分析 (cost-efficiency analysis,CEA)n 效益风险分析 (benefit-risk analysis,BRA)20直接成本n 医疗直接成本：疾病的检测、治疗与预防有关的成本：如 初级保健、社区服务、门诊和住院、诊 断、试验、药品、手术（包括 OTC药物，医用设备）。n 非医疗直接成本：如交通、病人营养及 家属的其他开支。21直接成本n 只计算与疾病有关的成本 (attributable cost)，不包括其他伴随疾病的治疗费用n 不同年份的医疗成本需要用消费物价指 数 (CPI)校正。22间接成本n 目前尚未标准化n 它是指因病缺勤误工、病休、失能、死 亡、提早退休、失业对病人及家属劳动 力的影响。23药物的成本研究n 药品的购置成本 (acquisition cost)n 消耗成本 (consumables)n 药品监测成本n 药物副作用成本n 耐药及治疗失败的成本n 住院成本24药物经济学研究的角度社会卫生部门医院25从全社会角度分析疾病的治疗费用n 病人直接负担的医疗费用及非医疗费用n 医院直接的医疗成本n 医保支付的社会统筹基金n 政府全部的社会成本，包括直接医疗成本及间接成本 26成本研究n 从全社会角度（要考虑间接的生产力成本）n 成本的收集（文献、 DRG费用、病史分析、数据库、 Delphi专家咨询）n 受各国经济、医疗实践、卫生资源利用、贴现率的影响n 多国、多中心研究结果的可比性27我国文献报道中成本测算的差异百分比（ %）281. 药物的最小成本分析n 相同效果时的成本比较n 直接成本（资源的交易成本，直接医疗服务的住院，诊疗，护理，药品，诊断， 手术，家庭服务费。 非医疗成本的交通费，伙食费）n 间接成本（生产力损失）n 无形成本（疼痛，忧虑）292. 药物的成本效果分析n 效果用自然单位表示 - 治愈率 - 寿命年 - 并发症 - 生理参数 - 中间结果（血压， 血糖， 胆固醇） - 功能状态30新胰岛素增敏剂的成本效果分析n 增量成本效果分析包括降低 HbA1C，餐后血糖，改善空腹血浆胰岛素， C多肽 ， 降低心血管及视网膜事件31综合数量与生命质量的信息AB00.60.71.0生命质量6 9 年生命数量A 6年 QoL为 0.7 = 4.2QALYsB 9年 QoL为 0.6 = 5.4QALYsB - A = 1.2 QALYs32健康有关的生存质量n 由病人自我测量健康结果（ patient-reported outcome methodology， PRO）n 常用的调查表有 WHO-QoL, SF-36, SF-12, EuroQol（ EQ-5D） , Nottingham health profile （ NHP） , Rosser index, Sickness impact profile （ SIP）等33冠状动脉搭桥手术与生命质量生命质量1.00.90 5 11生命数量 年数CABG内科治疗死亡手术34生命质量与成本效用分析AB死亡 0新药干预无干预获得的生命质量年（ QALY）完全健康1.0生存期35肾透析与肾移植的生命质量比较肾移植肾透析开始情景 死亡 期望寿命（年）完全健康10生命质量标准化ABA面积： QALY损失B面积： QALY获得363. 药物的成本效用分析n 生命质量（ /QALY, /DALY， /YOLS)n 功能状态 ( 认知， 心理功能，疲劳，生理活动， 性功能， 社会活动， 一般健康）n 生活质量 （ SF-36, 总体精神健康指数 (PGWB), 胃肠道症状分级体系（ GSRS)374. 药物的成本效益分析n 成本与效益均为货币单位n 可计算成本效益比 (BCR)n 可计算净效益 （效益 -成本）385. 药物增量成本效果 (效用 )分析决策点新药 A老药 B成本 =成本 A - 成本 B结果 =结果 A - 结果 B比较成本 A成本 B结果 A结果 B39治疗糖尿病边际成本效果分析曲格列酮 磺脲类 双胍类治疗成本 ($) 7781 3667 3655存活年数 6.254 6.161 6.181边际成本 44,237 56,888效果比值(ICER)( Oh.PI et al. 2000 )406. 药物边际成本和边际效益分析n 常用于新药比较研究n 边际成本效益比n B1 -B2 / C1-C2 = B /C41我国药物经济学论文主要撰写者及应用的主要评价方法经济学评价方法论文报告比例%42国内药物经济学研究的设计和角度43期望效果分析l 基本情况的估计分析（ base case estimate analysis）l 敏感度分析（ sensitivity analysis）- 最好的情景（ best-case scenario）- 最差的情景（ worst-case scenario）44药物经济学评价敏感度分析n 双向敏感度分析n 改变总住院费用， 床日费用，平均住院日n 改变治愈率（ % ）n 改变生存率n 改变贴现率（ 5% ）45药物经济学评价的四种可能结果+/+ -/+ 改进临床效果 临床效果差降低成本 降低成本+/- -/-改进临床效果 临床效果差增加成本 增加成本46我国药物经济学研究中存在的问题n 药物经济学评价方法多数不够规范 n 没有明确的分析角度，成本测算差异大n 研究结果在临床合理用药的运用差距更大n 应用药物经济学评价研究的模型法国内尚不多见，与我国疾病流行病学、临床疗效或结果研究还没有建立大量实证研究的基础有关47药物经济学评价的内容n 分析角度（全社会，卫生部门）n 成本（直接成本，间接成本）n 结果测量n 分析方法（ CMA， CEA， CUA， CBA）n 治疗对比药物的选择n 资料获得的方法（ RCT， meta-analysis)n 模型测量（ modelling）48药物经济学评价的内容n 时间长短（ time horizon）n 成本与效果的折旧（ discounting）n 敏感度分析（ sensitivity analysis）n 价格的选择（ price list）n 对社会财政的影响n 报告格式（ template）49世界各国药品经济学评价的发展大洋洲 东欧 南欧 西欧 北欧 北美 西亚PE指南 新西蓝 匈牙利 意大利 比利时 巴替克 加拿大 （ 21个） 波兰 葡萄牙 法国 芬兰 美国俄罗斯 西班牙 德国 爱尔兰 荷兰 挪威瑞士 苏格兰瑞典 英格兰与威尔士药品目录 澳大利亚 比利时 英格兰与 加拿大 以色列（ 6个） 威尔士 美国杂志发表 BMJ* 涉及 23国家 28个指南50药物经济学评价指南的分类n 正式的药物经济学评价指南（强制性） 澳大利亚，加拿大，芬兰，荷兰，葡萄牙，英国n 非正式的药物经济学评价指南（自愿性） 丹麦，爱尔兰，新西兰，挪威，美国瑞士 n 一般性的经济学评价指南51药品补偿政策的研究补偿用量定价Price ReimbursementVolume52药品政策研究n 成本效果分析决定药品的补偿及价格谈判n 每 QALY的增量成本是决定药品能否列入 报销范围的主要因素n 加拿大对通用药竞争价格有一个 70/90的法规，即第一个通用药的价格不能超过原研药的 70 , 第 二个的通用药价个不能超过第二个通用药的 90n 药品的定价会引起整个医疗费用的变化，应从药品及与健康有关的非药品成本评价53药品政策研究n 药品专利期过后在定价上仍具有原研药 与仿制药品的区别 (leader-follower model)n 一般仿制药比较便宜n 但有时专利期过后的原研药价格不降反 升n 一部分患者转向购买便宜的仿制药，另 一部分患者仍然忠于原研药 (loyalty)54如何判断新药的价格n 要从是否节省总的医疗费用来看（如应用H2受体阻滞剂后大大减少了溃疡 病的外科手术，抗抑郁药治疗精神分裂症）n 要从增量（边际）的观点来看n 要从治疗产出的健康结果来看，包括生 存质量（ HRQoL）