临床疗效与疾病预后研究-吉林大学课程中心ppt课件

预防医学系吉林大学公共卫生学院,第二篇预防保健策略与措施,.,疾病预后研究,(ClinicalEfficacyandPrognosisStudy),第七章,.,疾病,死亡,存活,预后,治愈,残疾,缓解,慢性化,并发症,恶化,医疗干预,疾病预后示意图,预后（prognosis）:是指疾病发生后的结局。,.,疾病预后研究,所谓疾病预后研究就是关于对疾病各种结局发生的概率及其影响因素进行的研究。研究意义：克服凭临床经验判断预后的局限性；了解疾病自然史、病程和疾病的危害程度，帮助临床大夫做出治疗决策；研究影响疾病预后的各种因素，有助于改善并干预疾病的结局；评价疾病的防治效果，从而促进治疗水平的提高。,.,一、疾病的自然史,定义疾病自然史是指在没有任何干预的情况下，疾病自然发生和演变的过程。分期生物学发病期亚临床期临床期结局,.,一、疾病的自然史,分期生物学发病期：很难用一般临床检查手段发现亚临床期患者没有明显或仅有轻微的的症状临床期临床上出现了症状、体征和实验室检查的异常，易做出诊断，并给予治疗结局痊愈、伤残或死亡,.,二、影响预后的因素(1),患者的机体状况患者机体状况，如年龄、性别、营养、体质强弱、免疫功能、心理状态等，均对疾病的预后产生一定的影响。疾病本身的特点不同的疾病具有不同的特点，也有着不同的预后。患者病情同种疾病，病情有轻重之分。病情不同，预后也各异。,.,二、影响预后的因素(2),医疗干预效果医疗条件的优劣，直接影响医疗干预的质量。医院内感染社会、家庭因素社会经济发展水平，医疗卫生条件，社会保障体系，家庭关系等都会影响疾病的预后。,.,三、疾病预后研究设计方案,研究目的一是对疾病的预后状况进行客观描述；一是对影响预后的因素进行研究。,.,三、疾病预后研究设计方案,设计方案常用的研究方法研究对象的选择常用的评价指标及分析方法,.,方案（1）常用的研究方法,根据需要和条件选择研究方法病例对照研究方法队列研究方法实验研究,.,方案（2）研究对象的选择,真实性所选择的研究对象确实都是符合入选标准的患者。代表性所选择的研究对象作为样本能够反映其所代表的总体情况，以避免选择偏倚。均衡性一般应设立对照组。足够的样本量,.,方案（3）常用的评价指标,病死率治愈率缓解率复发率功能丧失率生存率,.,方案（3）常用的评价指标,使用时的注意事项随访的期限；明确记录终止随访的原因；明确各指标计算的起点；率的比较：两个率或多个率进行比较时，必须在同质的情况下进行。,.,方案（3）常用的研究方法,根据需要和条件选择资料分析方法单因素分析方法多因素分析方法多元线性回归Logistic回归Cox模型,.,四、生存分析,了解在观察期内不同时间患者的变化情况；了解疾病的最终结局。,.,（一）生存分析适用范围,临床远期疗效的评价：如肿瘤治疗（手术、放化疗）后生存期；器官移植后生存时间；死亡率较高的慢性病（心肌梗死、脑卒中等）医疗干预后的生存时间等。人群卫生保健措施的效果评价：如健康教育的效果；对疾病危险因素采取预防干预措施的效果等。,.,（二）生存分析的步骤,规定随访时间规定随访的方式和减少失访的措施收集资料随访前要制定统一的调查表资料分析随访资料收集后，运用统计学方法计算病后不同时间患者的生存率，以判断疾病的预后，此即生存率分析。,.,生存率分析,用生存率分析的方法来描述疾病的预后，可以知道随访过程中各时刻病人死亡或生存的可能性，这就提供了更多的预后信息。以随访时间为横座标，以生存例数/生存率为纵座标作图，即可获得生存曲线。,.,生存率分析,图100例恶性肿瘤患者术后生存曲线,.,生存率分析,直接计算法也称粗生存率(crudesurvivalrate)法，因其计算简单而被广泛应用。如样本量大，抽样误差较小，可获得较满意的结论；如样本量较小，抽样误差较大时，可出现后一年生存率高于前一年的不符客观实际情况的现象，应加以注意。间接计算法也称寿命表法，此法是应用定群寿命表法的基本原理，应用范围较广。,.,五、预后研究中常见的偏倚及其控制,预后研究中常见的偏倚失访偏倚迁移性偏倚零时刻不当偏倚集合偏倚存活队列偏倚测量偏倚,.,失访偏倚（withdrawbias）在研究过程中，由于观察时间较长，研究对象中有人因种种原因退出研究队列，使研究者无法继续随访他们，到研究终止时，能够分析结果的人数远远少于研究设计时确定的观察人数，影响结果的真实性，由此产生的偏倚称为失访偏倚。通常要求失访率不应超过10%。,.,迁移性偏倚（migrationbias）当病人从原来的队列或观察组换到另一队列或观察组，称为迁移。如果迁移的例数多，可影响结果的真实性，由此造成的偏倚称为迁移性偏倚。,.,零时刻不当偏倚零时刻是指疾病随访的起点或零点。在疾病预后随访过程中，不同的患者应用不同的随访起点，可影响研究结果的真实性，由此造成的偏倚称为零时刻不当偏倚。,.,集合偏倚（assemblybias）也称分组偏倚、集中偏倚、就诊偏倚，是一种选择性偏倚。指进入研究队列的患者存在一些除研究因素以外的其它因素的不一致，而这些因素本身对疾病的结局发生影响，由此造成的偏倚称为集合偏倚。,.,存活队列偏倚（survivalcohortsbias）从各医院收集的病人组成队列进行预后研究，由于收集的队列不是起始队列，而是该病病程中某一时点进入队列，且都是存活病例，那些未入院失访的病例的信息丢失，造成预后判断不正确，由此造成的偏倚称存活队列偏倚。,.,测量偏倚（measurementbias）研究过程中对某些指标进行检测，由于实验仪器或试剂的质量不好