治疗药物评价【专业材料】

1、治疗药物评价,山西医科大学药学院 王锐利,1,专业知识,评价目的： 合理使用药物 淘汰药物 评价内容： 有效性，安全性，经济性，方便性,2,专业知识,一、治疗药物的有效性评价,药效学评价： 研究药物发挥作用的机理 用量效关系曲线描述药物作用强度 药动学评价： 用药动学参数（t1/2，k，ka，AUC，F，Cmax，tmax）描述体内过程及影响血药浓度高低的因素,3,专业知识,药剂学评价： 药物剂型、给药途径对药物疗效的影响 临床疗效评价： 临床试验II、III、IV期,4,专业知识,二、治疗药物的安全性评价,1、必要性：世界上重大的不良反应事件; 2、定义： 指为评价药物的安全性,在实验室条件

2、下,用实验系统进行的各种毒性试验。 3、评价内容： 实验室评价 临床评价,5,专业知识,实验室评价 内容：急毒，慢毒，特殊毒性； 结果： 明确药物毒性的强弱，找出毒性反应的 剂量 确定药物安全剂量范围。 寻找毒性作用的靶器官，损伤的性质、 程度和可逆性,6,专业知识,临床评价 必要性： 动物和人的种属差异 研究阶段与上市后的病例数差异 内容：上市后的不良反应监察,7,专业知识,安全性与有效性的关系： 安全性指让病人承受最小治疗风险来获得最大的治疗效益,8,专业知识,三、治疗药物的经济性评价,20世纪7080年代开始提出药物经济学 90年代初Principle of Pharmacoeconom

3、ics和药物经济学杂志的出版，标志着药物经济学正式成为一门学科。 1993年，我国开始介绍药物经济学概念、原理和方法。 2005年底，已有935篇有关药物经济学研究的论文发表。 2006年6月， 中国药物经济学杂志创刊，进一步推动了药物经济学在我国的展开和应用,9,专业知识,药物经济学 ： 指应用经济学的原理和方法对药物治疗方案的成本和效果进行全面的评价和分析，目的是寻找最经济的治疗方案，促进临床合理用药,10,专业知识,作用： 优化治疗方案，为医师的临床决策提供依据； 制定药品报销目录，利于卫生资源合理分配； 控制药品费用,11,专业知识,成本：社会在实施某一药物治疗方案或其它治疗方案的整个

4、过程中所投入的全部财力资源、物质资源和人力资源。包括： 直接成本 间接成本 隐性成本,基本概念,12,专业知识,直接成本： 用于药物治疗所花费的代价 包括直接医疗成本（住院费、药费、手术费、诊疗费等）和直接非医疗成本（病人的交通费、伙食费、家属的探视路费等其他开支,13,专业知识,间接成本： 由于伤病而丧失的资源 目前尚未标准化 它是指因病缺勤误工、失去劳动能力等所损失的工资或由于病死所造成的损失等,14,专业知识,隐性成本： 疾病引起的生活质量的降低（疾病给病人或家属带来的精神和身体的痛苦等,15,专业知识,基本概念,用药结果：指某一特定方案或药物治疗的效果、产出或结果。 效果（effect

5、iveness）：用客观指标表示，如治愈率、死亡率、不良反应发生率等。 效用（utility）：主观指标表示用药结果，满意程度、舒适程度、依从性、生活质量提高程度。 效益（benefit）：货币形式表示用药结果,16,专业知识,研究方法,最小成本法（CMA） 成本-效果法（CEA） 成本-效用法（CUA） 成本-效益法（CBA,17,专业知识,研究方法,最小成本法（ cost-minimization analysis CMA ） 比较两种或两种以上临床效果基本相同的药物治疗方案中哪一种治疗方案的成本最低，哪一种药物疗法就比较经济。 特点：临床效果基本相同（疗效、不良反应、持续时间相同,18,

6、专业知识,研究方法,成本-效果分析法 （cost- effectiveness analysis ，CEA） 适用于相同疾病的不同治疗方案 特点： 成本用货币单位，而效果用生物学指标(存活时间、治愈病例数、生命年等,19,专业知识,成本效果分析评价指标,用效果成本比指标对多个备选方案进行两两方案评价比较时，可能面临的比较结果如下： 1成本相同，效果不同； 2成本不同，效果相同； 3成本较低，效果较好； 4成本较低，效果较差； 5成本较高，效果较好； 6成本较高，效果较差。 如果出现第1、2、3、6种情况，则无须做进一步的评价、比较即可判断方案的经济性；如果出现第4、5种情况，则需要进一步比较,

7、20,专业知识,评价方法： 成本效果比：每产生一个效果所消耗的成本 ，C/E 增量成本效果比：每增加一个单位的效果所增加的成本， C/ E,21,专业知识,ICER = CA-CB/EA-EB = C /E,22,专业知识,优点：结果采用客观的指标表示，指标容易获得，具有直观性，且容易定性和定量。 缺点： 未考虑病人的生命质量，对那些既影响生存又影响生命质量的药物时有局限性,23,专业知识,研究方法,成本-效用分析法（cost- utility analysis CUA） 将预防、诊治或干预项目的成本以货币形态计量，收益则以效用指标来描述，并对成本和收益进行比较，进而对备选方案的经济性进行比选

8、的方法,24,专业知识,效用指标：质量校正生命年（QALY） QALY=延长生命年数健康效用值 健康效用值：指某个健康状态相对于完全健康的生命质量，表明评价者对某种健康状况满意程度的多维主观判断，通常以01表明死亡状态到完全健康状态,25,专业知识,特点： 1、可用于不用疾病间的比较; 2、同时考虑了病人的生存期和生命质量的优点。特别对于疾病明显影响病人的生命质量的慢性疾病的药物的评价（类风湿性关节炎的药物治疗） 缺点：健康效用值得测定缺乏统一的标准,26,专业知识,研究方法,成本-效益分析法（ cost- benefit analysis CBA） 特点： 成本和效果均用货币来表示。 可用于

9、不同疾病间，疾病治疗与其它的卫生投资间等; 不足： 健康效果转化为货币价值有难度; 医务人员和公众很难接受以货币来衡量生命 和健康的价值,27,专业知识,药物经济学研究方法比较,28,专业知识,举例说明 A、B两种治疗呼吸道感染的药物，A药的治愈率时75%，B药的治愈率为70%，试采用适宜的方法作药物经济学分析,29,专业知识,实验设计,前瞻性随机临床试验（ Randomized controlled trial RCT） 以某个时间点为起点向前进行研究，将所有实验对象随机分配到实验组和对照组。 优点：1、同时获得经济学资料、临床资料 2、随机设计没有选择性偏倚，可靠性强 缺点：费用昂贵,30

10、,专业知识,回顾性研究（ Retrospective study ） 对已有的资料进行回顾性整理分析，是一种省时省钱的药物经济学研究方法。 优点：1、有关数据可以直接获得，成本较低，研 究 时限比较短。 2、在病例数较多、资料相对较全的情况 下，仍不失为一种可取的研究设计方法 缺点： 药物经济学评价与临床治疗没有结合在一起，因此实验组和对照组病例的选择中容易产生偏倚，生命质量（健康状况）、效用指标、成本（费用）等资料可能记录不全、标准不一或不易获得,31,专业知识,研究步骤,确定研究目的,确定评价方法,成本的计算,效果的计算,经济性评价,推广及应用价值,32,专业知识,实际应用,药物经济学在新药开