干细胞研究发展政策支持

1、干细胞国家产业政策的扶持我国对干细胞技术非常重视， 2006 年初，国务院在国家 中长期科学和技术发展规划纲要 (2006-2020) 中明确指出要大 力发展生物技术，将“基于干细胞的人体组织工程技术”列入生 物技术的前沿领域。2010 年，国务院发布国务院关于加快培育和发展战略性 新兴产业的决定，将“生物产业”列入重点领域快速发展，推 进生物制造关键技术开发、示范和应用，干细胞就属于此列。“十 一五”期间，干细胞产业得到了国家“ 973 计划”、“863 计划” 和“发育与生殖研究国家重大科学研究计划”等的大力支持。2012 年科技部发布干细胞研究国家重大科学研究计划“十 二五”专项规划，将

2、纳米研究、量子调控研究、蛋白质研究、发育与生殖研究、干细胞研究、全球变化研究列为 6 个国家重大 科学研究计划“十二五”专项规划。2016 年 8 月，国务院正式印发“十三五”国家科技创新 规划。干细胞与再生医学作为新型生物医药技术，被强调要有 创新突破和应用发展， 以推动技术转化应用并服务于国家经济社 会发展，大幅提高生物经济国际竞争力。2016 年 10 月，科技部发布了关于发布国家重点研发计划 干细胞及转化研究等重点专项 2017 年度项目申报指南的通知 ，“干细胞及转化研究”试点专项继入列 2016 重点专项之后再次 作为重点专项之一， 被要求从包括干细胞临床研究、 干细胞资源 库等

3、8 个方面全面部署研究任务， 力求推动干细胞研究成果向临 床应用的转化，整体提升我国干细胞及转化医学领域技术水平。2016 年 10 月，中共中央、国务院印发的“健康中国 2030” 规划纲要全文发布，规划纲要提出，到 2030 年我国主要健康 指标进入高收入国家行列， 其中“干细胞与再生医学”作为重大 科技项目被列入规划纲要， 旨在推进医学科技进步， 推动健康科 技创新。2016 年 12 月，国务院正式印发“十三五”国家战略性新 兴产业发展规划 ，对“十三五”期间我国战略性新兴产业发展 目标、重点任务、政策措施等作出全面部署安排并明确， 到 2020 年生物产业规模达到 8-10万亿元。2

4、017 年 1 月，发改委发布“十三五”生物产业发展规划 关注生物科技行业 ;2 月，发改委又发布了战略性新兴产业重 点产品和服务指导目录，支持包括干细胞在内的细胞治疗产品 等领域的生物产业发展。从近几年的文件来看， 国家在政策层面 上，对干细胞技术及其临床治疗的研究是予以鼓励和支持的。政策摘要：国家“十二五”科学和技术发展规划干细胞被确定为仅有的六个重大科学研究计划之一， 是力求未来 五年取得重大突破的核心发展领域。国务院关于印发 中国制造 2025的通知本通知在 2015 年 8 月公布，其中写明：“（六）大力推动重点领域突破发展。实现生物 3D 打印、 诱导多能干细胞 等新技术的突破和应

5、用。”诱导多能干细胞位列国家要大力推动， 寻求突破发展的重点领域 （新技术） 。此处的“诱导多能干细胞 （ , ）”正是 2012 年诺贝尔奖成果， 也是干细胞领域最热门的话题之一。“健康中国 2030”规划纲要2016 年 10 月 25 日中共中央、国务院印发规划纲要，也对干细胞研究做了明确的阐述：启动实施脑科学与类脑研究、 健康保障等重大科技项目和重大 工程发展组学技术、干细胞与再生医学、新型疫苗、生物 治疗等医学前沿技术。”“健康中国 2030”规划纲要是 建国以来首次在国家层面提 出的健康领域中长期战略规划 。这份规划纲要中也对干细胞技术 予以了肯定，与新型疫苗、生物治疗等热门技术一

6、起入选发展支 持对象。纲要选取的这几个技术也是当下医药领域发展最为 火热的方向。“十三五”国家战略性新兴产业发展规划2016 年 11 月 29 日国务院颁布的发展规划中，对于干细胞 的研究和管理方向进行了规定：“依托并整合现有资源，建设一批创新基础平台，支持基因库、干细胞库 、中药标准库、高级别生物安全实验室、蛋白元件库等 建设。”“七、超前布局战略性产业，培育未来发展新优势（三）生物技术领域。构建基于干细胞与再生技术的医学新模式。 加快布局体细胞重编 程科学技术研发，开发功能细胞获取新技术。完善细胞、组织与 器官的体内外生产技术平台与基地。规范干细胞与再生领域法律 法规和标准体系 ，完善知

7、识产权评估与转化机制，持续深化干细 胞与再生技术临床应用 。发展肿瘤免疫治疗技术。”干细胞库作为与基因库、 中药标准库和蛋白元件库同等重要的生 物产业创新工程库，位列国家重点发展的方向之一。同时，在国 家计划超前布局的战略性产业中， 干细胞及相关的再生技术位列 整个生物技术领域最重要的起始位置。 而其中又非常鲜明地提 出， 要完善相关法律法规和标准体系，这是干细胞行业健康发展 的必经之路和不二之选。卫计委和的监管政策医疗技术临床应用管理办法由当时的卫生部于 2009 年 3 月 2 日印发，其中对异体干细胞技 术有了明文禁止的规定。 而对于自体干细胞治疗技术和异基因干 细胞移植技术都采取了严格

8、的准入规定。 在当时的政策环境和科 研认知水平下，对干细胞相关技术采取的是一种相对安全的策 略，政策导向以稳妥为主。“第六章 附 则第五十八条 异种干细胞治疗技术 、异种基因治疗技术、 人类体细 胞克隆技术等医疗技术暂不得应用于临床。”第三类医疗技术目录 一、涉及重大伦理问题，安全性、有效性尚需经规范的临床试验 研究进一步验证的医疗技术：克隆治疗技术、自体干细胞和免疫 细胞治疗技术、基因治疗技术、中枢神经系统手术戒毒、立体定 向手术治疗精神病技术、 异基因干细胞移植技术、 瘤苗治疗技术 等。”关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知2012 年 1 月原卫生部发布了这一通知，对全国范围内

9、的干细胞 临床研究和应用展开自查自纠，并规定“ 2012 年 7 月 1 日前， 暂不受理任何申报项目。”2012 年 5 月 24 日，人民日报刊发了吉林硅谷医院涉嫌违规 开展干细胞诊疗活动的文章（“唯一获批”医院忽悠患者）当时的卫生部针对这一违规诊疗，进行了公开的严厉处罚。可见，即使全国范围内展开了自查自纠， 市场上依旧充斥着各类违规行 为。此时，我国还缺乏体系化的干细胞临床研究管理规范，因此 处于无规可依的阶段， “打擦边球”和“趁浑水摸鱼”行为层出 不穷。自查自纠这一文件对干细胞的临床研究有着深远的影响， 因为自 这以后的很长一段时间里， 合规的干细胞的临床研究基本处于停 滞状态。关于

10、征求 干细胞临床试验研究管理办法 （试行） 等文件意见 的函2013 年 3 月 1 日，当时的卫生部和公布了一系列干细胞临床治 疗相关政策文件的试行稿， 包括干细胞临床试验研究管理办法 （试行）、干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）和 干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）三个文 件。 这是第一次从监管层面正式探索干细胞行业的整体系统构 建。当时全球的干细胞研究热情高涨， 我国也开始逐步去正面积极地 面对干细胞临床治疗。我国规定药物临床试验质量管理规范 （）适用于干细胞临床试验研究。同时，与卫生部对医疗机构也 会联合开展考核。 干细胞治疗既被认为是一种临床治疗技术， 但 同时也接受

11、着药物等级的严格监管。 2014 年卫生计生工作要点2014 年 1 月 27 日印发的工作要点中，写明“（二十九）推 进医学科技创新体系建设。 制定干细胞临床研究管理办法 。”随着 2013 年初就提出系统性建设干细胞临床管理平台，到 2014 年的工作要点中着重强调制定干细胞临床研究管理办法， 可以看 到制定干细胞的行业政策是一项充满挑战的工作， 历时近一年仍 处于研究阶段。干细胞临床研究管理办法（试行）经过历时一年半的精心准备，2015年 7 月 20 日由国家卫计委和 共同组织制定的干细胞临床研究管理办法（试行）问世。 这 是干细胞行业相关临床研究重要的系统性文件。需要特别注意的是，

12、办法（试行） 不适用于 已有成熟技术规 范的 造血干细胞移植 ，以及 按药品申报的 干细胞临床试验。 并提 出：医疗机构按照办法（试行）要求完成干细胞临床研究后， 不得直接进入临床应用 ；如申请药品注册临床试验， 可将已获得 的临床研究结果作为 技术性申报资料 提交并用于药品评价。 办 法（试行）提出自文件发布之日起， 干细胞治疗相关技术不再 按照第三类医疗技术管理。干细胞临床研究机构备案制度虽然前述管理办法 规定了只有三甲医疗机构能够从事干细胞 的临床研究，但是三甲医院只是最基本的必要条件，并不是全体 三甲医院一同纳入。在管理办法公布近一年后， 2016 年 6 月卫计委和公布了首批通过备案的干细胞临床研究机构 （见文末 附录）。包括北京协和医院、北大人民医院、北医三院等著名医院都位列 其中。对于投资机构而言， 如果标的企业与这些入选的三甲医院 开展了正式合作，对其合规性和综合实力是一种良好证明。 这些 数量众多