基因治疗(gene therapy)是利用分子生物学方法将目的基因导入患_第1页
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文档简介

1、基因治療(gene therapy)是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內,使之表達目的基因產,從而使疾病得到治療,為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段,給一些難治疾病的根治帶來了光明。第一個正式被批准的基因治療病例是先天性嚴重免疫不全症。在 1990 年美國 Blaese 博士及其團隊成功地將正常的 ADA (adenosine deaminase) 基因殖入病人的淋巴球,完成基因治療的首例基因治是近十幾所發展出最具革命性的醫技術有別於目前多醫,基因法是針對疾病的根源而是表現的症治最簡單的想法是當基因壞掉時,如能修它或補給正常的基因,則上就可治疾病基因

2、治可定義為用遺傳工程技術將基因送入病人體內以治疾病的醫為,也就是把一段正常的治基因植入細胞內,以執正常功能,代替缺陷基因的功能從各種遺傳性疾病、癌症,到感染性疾病、心血管疾病,以至於風濕性關節炎均可用基因治的概疾病發生原因:基因改變細胞改變功能改變基因療法也被用於治療癌症,想法是如果癌細胞本來可被身體的免疫系統清除,但是病人因狀況不好所以無法發揮免疫力,則如供給可以增強免疫力的基因,或供給可以吸引具毒殺力的 自然殺手細胞 的基因,那麼癌細胞可以被清除。或者,如施以能抑制癌細胞活動力的基因,則也可控制癌症。癌細胞強烈的繁殖力會利用血管與正常組織搶奪養份,如能阻塞通到癌細胞的血管使癌細胞吸收不到養

3、份而死,也可以達到治療。目前基因治療的方向集中在遺傳疾病、癌症及後天免疫性缺乏症上,也有少數用在治療血管阻塞或慢性關節炎方面,所以在治療上,全球有一致的共識,只從事體細胞(Somatic Cell)缺陷的彌補而不做胚胎細胞(Germ Cell)的治療。而今在遺傳疾病及癌症方面皆有利用基因療法見效的成功病例,然而離完全康復仍有一段距離,接續的努力是找到強效的啟動子及轉殖的方法,使殖入的基因或細胞能長期有效率地表達相關的基因。而失敗的例子提醒了大家,我們會不會跑得太快了? 安全措施是否仍有漏洞? 譬如生殖細胞是否遭到殖入的病毒載體意外的侵入,植入的細胞會不會變相成癌細胞? 所有研究及臨床實驗是推展基因療法最重要的因素,雖然人不是老鼠,但對於治療無望的病人及其家屬可以選擇基因療法是提供一個希望。 基因治療為人類帶來了一道曙光,但在科學發展的歷程中,卻也出現了一些隱憂。我們很難去想像未來還會出現什麼來挑戰人類

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