假设检验功效

1、第五章假设检验的功效与样本量例：观察某药的疗效：（是否由于样本含量不够？）样本量样本均数样本标准差某新药88.03.0常规药86.03.0假设检验：t=1.333，单侧t0.05,14=1.761, P>,不拒绝H0。样本量样本均数样本标准差某新药208.03.0常规药206.03.0假设检验：t=2.108单侧t0.05,38=1.684, P<,拒绝H0对阳性结果，假阳性用来度量，对阴性结果，假阴性的可能性多大？进一步分析第一种情况，如果确有差别，有多大可能发现？62%。科研设计要点之一：功效与样本量5.1 两类错误与功效1. 两类错误的概率与功效例：平均血脂下降量。新药()是

2、否优于常规药()？计算的当前值；规定一个小概率，决策规则：* 据Z的当前值，查出值，若，则拒绝或 * 据的数值，查出值，若，则拒绝若，则拒绝两类错误：第I类错误：疗效本无差别 (成立)，结论却说有差别(拒绝)第II类错误：疗效确有差别 (成立)，结论却说无差别(不拒绝)两个概率：第I类错误的概率第II类错误的概率检验的功效=例：诊断疾病：与正常无异：异于正常第I类错误：将正常者说成异常误珍！假阳性，假阳性率第II类错误：将异常者说成正常漏珍！假阴性，假阴性率识别异常者的功效2. 事前设计与事后评价(1)事前设计：欲估计样本量需事先给定允许犯两类错误的概率通常，偶有用的大小取决于第II类错误的危

3、害性例：新药论证：功效就是好药被发现的概率。 疾病诊断：功效就是疾病被发现的概率。(2)事后评价：研究结束，报告结果。若拒绝，需报告若不拒绝，还需报告例：新药论证。(1) 结论：“新药疗效优于常规药，”，告诉读者(2) 结论：“新药疗效与常规药差异无统计学意义，”，还没告诉读者5.2 影响功效的四要素客观差异、个体间变异、样本量、允许犯第I类错误的概率例(续)：降血脂新药的论证。决策规则：若，则拒绝1. 客观上差异越大，功效越大(图5.1) 图5.1 均数间差异越大,功效越大(a)均数间实际距离d1较小;(b)均数间实际距离d2较大2. 个体间标准差越小或样本量越大，功效越大(图5.2) 图5

4、.2 个体间标准差越小或样本量越大,功效越大(a)个体间标准差s1较大或样本量n1较小;(b)个体间标准差s2较小或样本量n2较大3. 第I类错误的概率越大，功效越大(图5.3) 图5.3 第类错误的概率越大,功效越大(a)第类错误的概率1较小;(b)第类错误的概率2较大5.3 功效与四要素的定量关系1. 单组样本均数的检验，由上图，上侧尾部面积=，分界点位于由下图，下侧尾部面积=，分界点标准化：其中，表示上侧尾部面积=时，标准正态分布的临界值 (5.11)与定性讨论一致：(1) (2) (3) (4) * (5.11)也适用于双侧检验，只需将理解为双侧临界值应用：功效的事后评价。例5.1 关

5、于某药平均有效时间是否由6小时延长到7小时的检验：结果试评价此检验的功效。已知。解：, 可见，若上述新药平均有效时间确能延长1小时，则在此检验下，约有1/5的机会被埋没。为什么功效如此低下？2. 两组样本均数的检验(设已知)计算的当前值，给定一个小概率，决策规则：查出值，若，则拒绝或查出值，若，则拒绝若，则拒绝类似，关于识别的功效，有公式 (5.17)例5.2 两药降压效果比较。常规药组和新药组各15例，检验结果，两组均数间差异无统计学意义，。试评价此检验识别的功效。已知。解：可见，若新药比常规药平均疗效高出0.8，只有71%的机会被识别。 为什么功效如此低下？3. 两组样本频率的检验(大样本

6、，设)将式中的换为，其中，例5.3 感冒人数比较。 安慰剂组：维生素C组：经检验感冒频率的差异无统计学意义，。试评价此检验识别间差异的功效。解：可见，若维生素C比安慰剂平均疗效高出10%，只有29%的机会被识别。约71%的机会给出假阴性的结果。为什么功效如此低下？5.4 常用统计检验的样本量估算 要从样本推断总体，就必需使样本足以代表总体，也就是如何保证样本的质和量的问题。样本的质通过适当的抽样方法来保证；样本的量则要针对不同情况，不同要求在实验前进行估计，以期用最小代价（样本数量）获得最大限度的有效信息。样本量取决于：客观上差异、个体间变异、第一类错误概率和第二类错误概率样本量公式与功效的公

7、式相同，只是已知功效求样本量。1.单组样本均数的检验由(5.11)式解出n (5.20)例5.4 例5.1的新药论证问题。至少需多大样本量？解：取l 若用小规模预试验中的代替，公式中的和应改为和，但样本量未知时，无法查得和的数值。经验的做法是：再增补即需65例，而例5.1中只取25例，远远不够!2. 两组样本均数的检验()由(5.17)式解出n (5.21) * (5.21)式右端是(5.20)式右端的2倍，原因是：两均数之差的方差是两组方差之和，变异性加大。例5.5 例5.2的新药论证问题。至少需多大样本量？解： * 若用小规模预试验中的代替，需增补即需每组35例，而例5.2中每组只取15例

8、，远远不够!3. 两组样本频率的检验(大样本，)由(5.19)式解出n，其中，。例5.6 例5.3中关于维生素C预防感冒效果的研究。至少需多大样本量？解：由经验或预试验知，,取, l 若用小规模预试验中的代替，需增补即需每组395例，而例5.3中每组只取30例，远远不够!* 实验设计中估计样本数量，是指在所选择的、前提下，按设定的指标间差异算出足以拒绝H0的最小样本数量而言；也就是按一定的能分辨指标间是否相异的最小观察例数。临床研究中，医学统计学可提供以下解决样本不可能太大的途径：1 设法减小样本标准差； 2.选择敏感的对比指标；3. 选择较优的实验设计方案，严格控制对比条件，提高鉴别效率。如配对设计估计样本含量(n)的认识：1 只有完全按照原设计进行重复实验，所估计的n才有效2 由于估计n都是有条件的，而这种条件却难以在重复实验中一成不变地保持下来，故不可把估计的n当作必能达到目的地准确数值来理解。3 当研究