血友病预防治疗效果评估体系.pptx

1、血友病预防治疗效果评估体系内容1.1.血友病治疗的发展、影响因素和目标血友病治疗的发展、影响因素和目标2.2.常用的评估方法和意义常用的评估方法和意义3.3.评估团队的建设和工作建议评估团队的建设和工作建议血友病治疗的发展、影响因素和目标1.Zhang L, Li H, Zhao H et al. Haemophilia 2003;9:696-702.2.Valentino LA.J Thromb Haemost 2010;8(9):1895-1902.中国血友病患者关节残疾发生率高达77.7%1,2终身残疾急性出血滑膜内出血关节内出血慢性滑膜炎进展性关节病变滑膜增厚表面侵蚀，骨囊肿，关节腔狭

2、窄关节腔完全消失滑膜变脆，形成绒毛状滑膜炎症，增生更易频繁关节出血5血友病治疗的发展5随着治疗的发展，血友病已从一个威胁生命的疾病变成了一个已从一个威胁生命的疾病变成了一个终生携带的疾病终生携带的疾病血友病的主要治疗目的也从控制出血发展为也从控制出血发展为保护关节功能，防保护关节功能，防止血友病性关节病发生止血友病性关节病发生6频繁自发出血频繁自发出血偶尔自发出血偶尔自发出血无自发出血无自发出血重型重型中间型中间型轻型轻型FVIII:C 1mm/关节间隙1mm0/1/25.软骨下囊肿形成无/1个囊/1个囊0/1/26.关节边缘侵蚀无/有0/17.关节面不均称无/轻微/明显0/1/28.畸形(关

3、节骨的成角和移位)无/轻微/明显0/1/2总分-0-13张宁宁,等.中国医学计算机成像杂志.2009;15(5):168-172.影像评估16超声评估方法:HEAD-US评分Martinoli,et al.HEAD-US Scoring System.Thromb Haemost.2013;109:11701179. 其分值范围为0-8 分值越高，病变越严重 主要评估项目包括疾病活动(滑膜肥厚)和骨及软骨结构损伤(软骨和骨) 超声检查价廉、易操作、无侵害性、短期重复 缺点为检查结果与操作熟练程度有关，且对软组织不敏感影像评估MRI评分系统的应用可以将MRI图像异常征象量化（分度）JOS研究中，

4、有50%的MRI发现的损伤用X线无法检出，提示MRI的敏感度很高张宁宁,等.首都医科大学学报. 2013;34(3):342-347.Manco-Johnson, et al. New Engl J Med.2007;357(6):535-544 MRI评分系统分别从关节软组织(关节积液/积血、滑膜增厚、含铁血黄素沉积)及骨软骨病变(骨表面破坏，关节面下骨囊肿形成、关节软骨缺失)方面分别对关节病变严重程度进行全面评估及量化，软组织病变分，骨软骨病变分. 总分17分;分为正常，分值越高代表关节病变越严重。关节软组织得分：分为轻度，分为中度，分为重度；关节骨软骨得分：分为轻度，分为中度，分为重度

5、通过细化关节软组织及软骨改变观测指标可早期发现关节面的微小病灶，通过量化数据便于治疗前后对比疗效影像评估 功能评分系统(Gilbert 评分) Gilbert评分问卷包括患者基本情况、关节评估和体格检查2 Gilbert总得分反应患者关节状况，分数越高，疾病状况越差1 检查血友病最常见的出血关节(膝盖、脚踝和手肘)的健康状况，也可用于整形外科干预和物理治疗干预的疗效监测11./en/page.aspx?pid=882. Gilbert_Score参数评分慢性疼痛0 3轴向变形0 2挛缩(膝盖或脚踝)0 2体检结果不稳定0 2运动范围0 2内转/旋后(肘关节)

6、0 2慢性肿胀0 2萎缩0 1运动捻发音0 1 总分(每个指标关节)*0 15 世界血友病联盟 (WFH)整形外科关节评分 (Gilbert 评分)用于严重血友病性关节病的多项关键参数进行评估1功能评估HJHS评分系统:儿童血友病早期关节损伤敏感的国际评分系统1.BEETON K, et al. Haemophilia.2006;12(Suppl 3):102107.2.HJHS-Summary_ScoreHJHS是一种对儿童血友病早期关节损伤敏感的国际评分系统，适合用于监测血友病患儿预防治疗或按需治疗的疗效1HJHS评分系统是为理疗医师设计用于评价关节肌肉功能状态的评分系统2问卷主要包括6个

7、主要关节的11项损伤指标的评估1,2分值越高，病变越严重主要关节范围损伤指标膝关节0 26肿胀持续时间(肿胀)肌肉萎缩轴向对齐*运动范围屈曲受损伸展受损不稳定性关节疼痛 力量步态* 踝关节0 26肘关节0 20总分0 148功能评估HAL(Hemophilia Activities List)- 丹麦- 病人自评问卷- 成人- pedHAL 正在进行评价FISH（FunctionalIndependence Score in Heamophilia）- 客观评价，以表现为依据- 印度- 成人改进版：适合儿童BCH未经评价活动性：独自完成一项任务或动作FISH是评估血友病患者独立能力的评分系统

8、FISH评分(Functional Independence Score in Hemophilia)：是衡量血友病患者残疾的系统，该方法旨在评估不同环境下残疾患者实际所做事情，而不是评估患者应该能做的事情或可能能做的事情 ;可用于监测治疗干预后患者独立能力随时间的改变1；1.Fish2.曲艳吉,等.中国循症医学杂志.2013;13(2):182-189由父母协助儿童从自我照顾、活动度、移动3类7个方面评价患者的独立能力，每个方面按照所需辅助的程度评为1-4分，总分7-28分2分值越低，说明关节病变程度越严重，独立能力越差2活动能力评估BCH 评分日常活动0 = 轮椅1 = 慢走2 = 慢走+

9、一项其他活动3 = 慢走+两项其他活动4 = 不受活动限制Improvement is scored as Poor (no change)Mild (2 scores increase) Moderate (2 scores increase)Good (full increase from score 0-4)CHO-KLAT*：血友病患者生活质量的评估工具 生活质量的定期评估有助于患者的规范治疗， CHO-KLAT是评价血友病儿童健康相关生活质量 (HRQOL)的疾病特异性测量的工具问卷包括8个维度的35个条目采用Likert式5级评分评定过去4周内某事件发生的频率，从“从没有”到“一直

10、有”用Likert式6级评分评定过去4周内某种情况的适合程度，从”非常正确“到”非常错误“，另外，各反应项还包括“不合适”问卷总分为各条目得分的均值，得分越高表示生活质量越好刘云,等.护理研究.2008;22(4):959-960.维度条目数治疗7身体健康3家庭3未来1感觉10对血友病的理解1他人和朋友4控制自己的生活6总表35生活质量评估* CHO-KLAT :Canadian Haemophilia Outcomes Kids Life Assessment Tool方法60 例: 7.0 - 17.9岁60 名家长4 个不同的中国治疗地区north of China, Beijing C

11、hildrens Hospital in Beijingsouth of China, Nanfang Hospital in Guangzhoueast of China, Anhui Province Hospital in Hefeiwest of China, Chengdu Childrens Hospital in Chengdu Social Economic Module儿童血友病治疗策略是否有效的评价时间点 Collins. Haemophilia. 2012;18 suppl 4:131-135;预防治疗的患者行临床评估(关节结构、功能、活动、出血)，每6-12月评估一次异

12、常或未到评估时间，但出现症状关节疼痛、肿胀、活动度降低改善恶化调整治疗方案 6-8周再次评估1随时调整方案正常每6-12个月重复评估1、年幼：每6月2、年长：每年维持现方案，每6-12个月评估一次继续调整方案重复评估康复治疗（急性出血3天后，功能异常定期训练）评估建议开始每3个月每半年每年每两年出血次数HJHSX线平片MRI超声FISHCHOKLAT抑制物 有些患儿凝血因子浓度有些患儿凝血因子浓度1%3%3%，却仍有出血，因此应却仍有出血，因此应定期监测，及时调整治疗方案定期监测，及时调整治疗方案，实施个体化预防，实施个体化预防治疗。治疗。 加拿大升阶梯治疗方案：加拿大升阶梯治疗方案：唐凌，吴润晖. 中华儿科杂志 2012;50(1):70-73.第1 步50U/kg，每周1次30U/kg，每周2次第2 步25U/kg，每周3次第3 步患者每3个月进行1次评价，如果出现下述情况则进行升级治疗：3个月内任何单一关节反