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文档简介

1、1.3基因工程的应用一、植物基因工程的成果一、植物基因工程的成果1.1.植物基因工程的应用领域植物基因工程的应用领域: :(1)(1)提高农作物的提高农作物的_。(2)(2)改良改良_。(3)(3)利用植物利用植物_等。等。抗逆能力抗逆能力农作物的品质农作物的品质生产药物生产药物2.2.抗虫与抗病转基因植物抗虫与抗病转基因植物: : 类型类型项目项目抗虫转基因植物抗虫转基因植物抗病转基因植物抗病转基因植物方法方法从某些生物中分离出从某些生物中分离出具有具有_,_,将其导入作物中将其导入作物中将将_导入作物中导入作物中基因基因种类种类BtBt毒蛋白基因、毒蛋白基因、_抑制剂基因、抑制剂基因、_抑

2、制剂基因、植物抑制剂基因、植物凝集素基因等凝集素基因等(1)(1)抗病毒基因抗病毒基因: :病毒病毒_基因和病毒的复制酶基因和病毒的复制酶基因基因(2)(2)抗真菌基因抗真菌基因:_:_基因和抗毒素合成基因基因和抗毒素合成基因杀虫活性的基因杀虫活性的基因抗病基因抗病基因蛋白蛋白酶酶淀粉淀粉酶酶外壳外壳蛋白蛋白几丁质酶几丁质酶 类型类型项目项目抗虫转基因植物抗虫转基因植物抗病转基因植物抗病转基因植物成果成果转基因抗虫棉、转基因转基因抗虫棉、转基因抗虫水稻等抗虫水稻等抗烟草花叶病毒的转基抗烟草花叶病毒的转基因烟草因烟草, ,抗病毒的转基因抗病毒的转基因小麦、甜椒、番茄等小麦、甜椒、番茄等意义意义减

3、少减少_的使用的使用, ,降低生产成本降低生产成本, ,减少环境污减少环境污染染, ,降低对人体健康的危害降低对人体健康的危害化学农药化学农药3.3.抗逆转基因植物抗逆转基因植物: :连线抗逆转基因植物的类型及其所需目的基因。连线抗逆转基因植物的类型及其所需目的基因。4.4.利用转基因改良植物的品质利用转基因改良植物的品质: :实例一实例一: :蛋白质编码基因蛋白质编码基因合成途合成途径径关键酶关键酶实例二实例二: :实例三实例三: :果实成熟的基因果实成熟的基因花青素代谢有关的基因花青素代谢有关的基因二、动物基因工程的应用二、动物基因工程的应用 项目项目应用应用基因来源或处理基因来源或处理成

4、果成果提高动物的提高动物的生长速度生长速度外源外源_基因基因转基因绵羊、转基因转基因绵羊、转基因鲤鱼鲤鱼改善畜产品改善畜产品的品质的品质_基因基因转基因牛分泌的乳汁转基因牛分泌的乳汁中乳糖含量少中乳糖含量少生长激素生长激素肠乳糖酶肠乳糖酶 项目项目应用应用基因来源或处理基因来源或处理成果成果用转基因动用转基因动物生产药物物生产药物药用药用_基因基因+_+_蛋白基因的启动子蛋白基因的启动子乳腺生物反应器乳腺生物反应器转基因动物转基因动物作作_的供体的供体抑制抗原决定基因的表抑制抗原决定基因的表达或除去达或除去_结合结合_,_,培育培育出没有出没有_的转基因克隆猪器官的转基因克隆猪器官蛋白蛋白乳腺

5、乳腺器官移植器官移植抗原决定抗原决定基因基因克隆技术克隆技术免疫排斥反应免疫排斥反应三、基因工程药物三、基因工程药物1.1.来源来源:_:_。2.2.成果成果: :细胞因子、细胞因子、_、_、激素等。、激素等。3.3.作用作用: :预防和治疗人类肿瘤、心血管疾病、预防和治疗人类肿瘤、心血管疾病、_、各种传、各种传染病、染病、_、类风湿等疾病。、类风湿等疾病。转基因工程菌转基因工程菌抗体抗体疫苗疫苗遗传病遗传病糖尿病糖尿病四、基因治疗四、基因治疗1.1.概念概念: :把把_导入病人体内导入病人体内, ,使该基因的表达产物发挥使该基因的表达产物发挥功能功能, ,从而达到治疗疾病的目的。从而达到治疗

6、疾病的目的。2.2.成果成果: :将腺苷酸脱氨酶基因转入患者将腺苷酸脱氨酶基因转入患者_中中, ,治疗复合治疗复合型免疫缺陷症。型免疫缺陷症。正常基因正常基因淋巴细胞淋巴细胞3.3.方法方法: :(1)(1)体外基因治疗体外基因治疗: :先从病人体内获得先从病人体内获得_,_,如如T T淋巴细胞淋巴细胞, ,进行培养。然后进行培养。然后, ,在在_完成基因转移完成基因转移, ,再筛选成功转移的细再筛选成功转移的细胞胞_,_,最后重新最后重新_。(2)(2)体内基因治疗体内基因治疗: :直接向人体组织细胞中直接向人体组织细胞中_的治疗方的治疗方法。法。某种细胞某种细胞体外体外扩增培养扩增培养输入

7、患者体内输入患者体内转移基因转移基因1.1.判断正误判断正误(1)(1)转基因抗虫棉的转基因抗虫棉的BtBt毒蛋白基因能抗病毒、细菌、真菌。毒蛋白基因能抗病毒、细菌、真菌。 ( )( )【分析【分析】抗虫基因控制合成的毒蛋白只能杀死蚕食棉株的昆抗虫基因控制合成的毒蛋白只能杀死蚕食棉株的昆虫虫, ,具有专一性具有专一性, ,不能毒杀病毒、细菌和真菌。不能毒杀病毒、细菌和真菌。(2)(2)基因工程中基因工程中, ,要培育转基因植物和动物要培育转基因植物和动物, ,选用的受体细胞都选用的受体细胞都是受精卵。是受精卵。( )( )【分析【分析】培育转基因植物可选用受精卵或体细胞作受体细胞。培育转基因植

8、物可选用受精卵或体细胞作受体细胞。因植物体细胞具有较高的全能性因植物体细胞具有较高的全能性, ,可通过植物组织培养获得完可通过植物组织培养获得完整个体。而要培育转基因动物整个体。而要培育转基因动物, ,一般只能选用受精卵作受体细一般只能选用受精卵作受体细胞。胞。(3)(3)基因治疗又叫基因诊断。基因治疗又叫基因诊断。( )( )【分析【分析】基因治疗是将正常基因导入病人体内基因治疗是将正常基因导入病人体内, ,使该基因的表使该基因的表达产物发挥作用达产物发挥作用, ,从而达到治疗疾病的目的。基因诊断是用放从而达到治疗疾病的目的。基因诊断是用放射性同位素、荧光分子等标记的射性同位素、荧光分子等标

9、记的DNADNA分子作探针分子作探针, ,利用利用DNADNA分子分子杂交原理杂交原理, ,检测被测标本上的遗传信息检测被测标本上的遗传信息, ,达到检测疾病的目的。达到检测疾病的目的。2.2.问题思考问题思考(1)(1)由细菌转化而来的工程菌合成的药物蛋白可能没有活性由细菌转化而来的工程菌合成的药物蛋白可能没有活性, ,为为什么什么? ?提示提示: :细菌属于原核生物细菌属于原核生物, ,细胞内没有内质网、高尔基体等细胞细胞内没有内质网、高尔基体等细胞器器, ,核糖体合成的肽链不能被进一步加工和包装核糖体合成的肽链不能被进一步加工和包装, ,因而产生的药因而产生的药物蛋白可能没有活性。物蛋白

10、可能没有活性。(2)(2)研究人员在进行复合型免疫缺陷症的基因治疗时研究人员在进行复合型免疫缺陷症的基因治疗时, ,将腺苷酸将腺苷酸脱氨酶基因转入患者的什么细胞脱氨酶基因转入患者的什么细胞? ?为什么不能转入其他的体细为什么不能转入其他的体细胞胞? ?提示提示: :淋巴细胞。腺苷酸脱氨酶是人体免疫系统发挥正常功能淋巴细胞。腺苷酸脱氨酶是人体免疫系统发挥正常功能所必需的所必需的, ,淋巴细胞只有具有这种酶才能产生抗体等免疫物质。淋巴细胞只有具有这种酶才能产生抗体等免疫物质。一、植物基因工程的应用一、植物基因工程的应用项项目目抗虫转抗虫转基因植物基因植物抗病转抗病转基因植物基因植物抗逆转抗逆转基因

11、植物基因植物利用转基因利用转基因改良植物的品质改良植物的品质目目的的基基因因BtBt毒蛋白基因、毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂蛋白酶抑制剂基因、淀粉酶基因、淀粉酶抑制剂基因、抑制剂基因、植物凝集素基植物凝集素基因等因等病毒外壳蛋病毒外壳蛋白基因、病白基因、病毒的复制酶毒的复制酶基因、几丁基因、几丁质酶基因、质酶基因、抗毒素合成抗毒素合成基因基因调节细胞渗调节细胞渗透压的基因透压的基因抗冻蛋白基抗冻蛋白基因因( (从鱼体内从鱼体内获取获取) )抗除草剂基抗除草剂基因因含必需氨基酸含必需氨基酸较多的蛋白质编较多的蛋白质编码基因码基因控制番茄果实控制番茄果实成熟的基因成熟的基因与植物花青素与植物花青素代谢

12、有关的基因代谢有关的基因项项目目抗虫转抗虫转基因植物基因植物抗病转抗病转基因植物基因植物抗逆转抗逆转基因植物基因植物利用转基因利用转基因改良植物的品质改良植物的品质作作用用抗虫抗虫;Bt;Bt毒蛋白水解成毒蛋白水解成多肽与昆虫的肠上皮多肽与昆虫的肠上皮细胞的特异性受体结细胞的特异性受体结合合, ,导致细胞膜穿孔导致细胞膜穿孔, ,细胞肿胀裂解致死细胞肿胀裂解致死; ;蛋蛋白酶抑制剂和淀粉酶白酶抑制剂和淀粉酶抑制剂分别抑制相应抑制剂分别抑制相应酶活性酶活性, ,影响消化影响消化; ;植植物凝集素基因控制合物凝集素基因控制合成一种糖蛋白成一种糖蛋白, ,此糖蛋此糖蛋白能与昆虫肠道黏膜白能与昆虫肠道

13、黏膜上的某种物质结合上的某种物质结合, ,影影响害虫对营养物质的响害虫对营养物质的吸收和利用吸收和利用前两种为前两种为抗病毒基抗病毒基因因; ;后两后两种为抗真种为抗真菌基因菌基因通过改通过改变细胞内变细胞内渗透压渗透压, ,提高抗盐提高抗盐碱、抗干碱、抗干旱能力旱能力提高耐提高耐寒能力寒能力提高抗提高抗除草剂能除草剂能力力控制合成的蛋控制合成的蛋白质含必需氨基白质含必需氨基酸多酸多延迟番茄成熟延迟番茄成熟改变花瓣的颜改变花瓣的颜色色项项目目抗虫转抗虫转基因植物基因植物抗病转抗病转基因植物基因植物抗逆转抗逆转基因植物基因植物利用转基因利用转基因改良植物的品质改良植物的品质受受体体生生物物棉花、

14、水稻等棉花、水稻等烟草烟草( (抗病抗病毒毒) )、小麦、小麦( (抗病毒抗病毒) )烟草烟草( (抗干抗干旱、抗盐旱、抗盐碱碱););番茄番茄( (抗寒抗寒););大大豆、玉米豆、玉米( (抗除草剂抗除草剂) )玉米、番茄、矮玉米、番茄、矮牵牛等牵牛等项项目目抗虫转抗虫转基因植物基因植物抗病转抗病转基因植物基因植物抗逆转抗逆转基因植物基因植物利用转基因利用转基因改良植物的品质改良植物的品质特特别别提提醒醒抗虫但不抗病毒、抗虫但不抗病毒、细菌、真菌等细菌、真菌等培育抗虫作物的优培育抗虫作物的优点点: :减少环境污染、降减少环境污染、降低生产成本低生产成本不同的抗虫基因作不同的抗虫基因作用机理不

15、同用机理不同BtBt毒蛋白基因来自毒蛋白基因来自苏云金芽孢杆菌苏云金芽孢杆菌引起植物引起植物生病的微生病的微生物有病生物有病毒、细菌、毒、细菌、真菌三大真菌三大类类抗逆指抵抗逆指抵抗不良环抗不良环境的能力境的能力赖氨酸、亮氨酸赖氨酸、亮氨酸等都属于必需氨等都属于必需氨基酸基酸【易错提醒【易错提醒】BtBt毒蛋白本身不具有毒性毒蛋白本身不具有毒性BtBt毒蛋白基因控制合成的毒蛋白本身没有毒性毒蛋白基因控制合成的毒蛋白本身没有毒性, ,只有被昆虫摄只有被昆虫摄食进入消化道被消化分解为多肽后才具有毒性。食进入消化道被消化分解为多肽后才具有毒性。【典例训练【典例训练1 1】(2013(2013宁波高二

16、检测宁波高二检测) )抗病毒转基因植物成功抗病毒转基因植物成功表达后表达后, ,以下说法正确的是以下说法正确的是( () )A.A.抗病毒转基因植物可以抵抗所有病毒抗病毒转基因植物可以抵抗所有病毒B.B.抗病毒转基因植物对病毒的抗性具有局限性或特异性抗病毒转基因植物对病毒的抗性具有局限性或特异性C.C.抗病毒转基因植物可以抗害虫抗病毒转基因植物可以抗害虫D.D.抗病毒转基因植物可以稳定遗传抗病毒转基因植物可以稳定遗传, ,不会变异不会变异【解题关键【解题关键】解答本题的关键是明确以下两点解答本题的关键是明确以下两点: :(1)(1)抗病毒转基因植物的培育原理和过程抗病毒转基因植物的培育原理和过

17、程: :将外源抗病毒基因导将外源抗病毒基因导入植物受体细胞入植物受体细胞, ,并使其成为受体并使其成为受体( (细胞细胞) )遗传物质的一部分遗传物质的一部分, ,因因而与转基因植物原有遗传物质一样而与转基因植物原有遗传物质一样, ,具有遗传性和变异性。具有遗传性和变异性。(2)(2)基因表达产物及其特点基因表达产物及其特点: :某抗病毒基因合成的毒蛋白只能抗某抗病毒基因合成的毒蛋白只能抗特定的某种病毒特定的某种病毒, ,而不能抗所有病毒而不能抗所有病毒, ,更不能抗害虫。更不能抗害虫。 【解析【解析】选选B B。抗病毒转基因植物是将外源抗病毒基因导入植。抗病毒转基因植物是将外源抗病毒基因导入

18、植物受体细胞物受体细胞, ,并使抗病毒基因在受体细胞中表达并使抗病毒基因在受体细胞中表达, ,然后通过组织然后通过组织培养培养, ,获得抗病毒转基因植物。由于外源抗病毒基因具有特异获得抗病毒转基因植物。由于外源抗病毒基因具有特异性性, ,因而其表达产物具有特异性或局限性因而其表达产物具有特异性或局限性, ,只能抵抗某种或某类只能抵抗某种或某类病毒病毒, ,不可能抵抗所有病毒不可能抵抗所有病毒, ,更不能抗害虫更不能抗害虫, ,故选项故选项B B正确正确, ,而选而选项项A A、C C错误。目的基因导入受体细胞后错误。目的基因导入受体细胞后, ,可以随受体内的自身可以随受体内的自身遗传物质稳定遗

19、传遗传物质稳定遗传, ,也会同自身遗传物质一样发生变异。也会同自身遗传物质一样发生变异。【变式训练【变式训练】某科学家从细菌中分离出耐高温淀粉酶基因某科学家从细菌中分离出耐高温淀粉酶基因a,a,通通过基因工程的方法过基因工程的方法, ,将将a a转到马铃薯植株中转到马铃薯植株中, ,经检测发现耐高温经检测发现耐高温淀粉酶在成熟块茎细胞中存在淀粉酶在成熟块茎细胞中存在, ,下列说法正确的是下列说法正确的是( () )A.A.基因基因a a只有导入马铃薯受精卵中才能表达只有导入马铃薯受精卵中才能表达B.B.目的基因来自细菌目的基因来自细菌, ,可以不需要载体直接导入受体细胞可以不需要载体直接导入受

20、体细胞C.C.基因基因a a导入成功后导入成功后, ,将抑制细胞原有的新陈代谢将抑制细胞原有的新陈代谢, ,开辟新的代开辟新的代谢途径谢途径D.D.目的基因进入受体细胞后目的基因进入受体细胞后, ,可随着马铃薯的可随着马铃薯的DNADNA分子的复制而分子的复制而复制复制, ,传给子代细胞并表达传给子代细胞并表达【解析【解析】选选D D。由于植物体细胞也具有全能性。由于植物体细胞也具有全能性, ,因而将基因因而将基因a a导导入马铃薯体细胞中也能表达入马铃薯体细胞中也能表达; ;取自细菌的目的基因也需要与载取自细菌的目的基因也需要与载体结合构成基因表达载体后体结合构成基因表达载体后, ,通过基因

21、表达载体导入受体细胞通过基因表达载体导入受体细胞; ;基因基因a a导入成功后导入成功后, ,不影响细胞原有的新陈代谢不影响细胞原有的新陈代谢, ,故选项故选项A A、B B、C C错误。目的基因进入受体细胞后错误。目的基因进入受体细胞后, ,可随着马铃薯细胞中自身可随着马铃薯细胞中自身DNADNA分子的复制而复制分子的复制而复制, ,传给子代细胞并表达。传给子代细胞并表达。二、乳腺生物反应器与工程菌生产药物的区别二、乳腺生物反应器与工程菌生产药物的区别比较内容比较内容乳腺生物反应器乳腺生物反应器工程菌工程菌含义含义指将外源基因在哺乳动指将外源基因在哺乳动物的乳腺中特异表达物的乳腺中特异表达,

22、 ,利利用动物的乳腺组织生产用动物的乳腺组织生产药物蛋白药物蛋白指用基因工程的方法指用基因工程的方法, ,使外源基因得到高效使外源基因得到高效表达的菌类细胞株系表达的菌类细胞株系受体基因受体基因结构与人结构与人类基因结类基因结构差异构差异动物基因结构与人类的动物基因结构与人类的基因结构基本相同基因结构基本相同细菌和酵母菌的基因细菌和酵母菌的基因结构与人类有较大差结构与人类有较大差异异基因表达基因表达合成的药物蛋白与天然合成的药物蛋白与天然蛋白质相同蛋白质相同细菌合成的药物蛋白细菌合成的药物蛋白可能没有活性可能没有活性比较内容比较内容乳腺生物反应器乳腺生物反应器工程菌工程菌受体细胞受体细胞动物受

23、精卵动物受精卵微生物细胞微生物细胞目的基因目的基因导入方式导入方式显微注射法显微注射法感受态细胞法感受态细胞法生产条件生产条件不需严格灭菌不需严格灭菌; ;温度等外温度等外界条件对其影响不大界条件对其影响不大需严格灭菌需严格灭菌, ,严格控制严格控制工程菌所需的温度、工程菌所需的温度、pHpH、营养物质浓度等、营养物质浓度等外界条件外界条件药物提取药物提取从动物乳汁中提取从动物乳汁中提取从微生物细胞或其从微生物细胞或其培养液中提取培养液中提取生产设备生产设备畜牧业生产、提取设备畜牧业生产、提取设备工业生产工业生产, ,设备精良设备精良【思维拓展【思维拓展】(1)(1)动物基因工程的目的不仅仅是

24、为了培育体型动物基因工程的目的不仅仅是为了培育体型巨大的动物巨大的动物, ,更重要的是改良畜产品的品质或者是用转基因动更重要的是改良畜产品的品质或者是用转基因动物生产药物。物生产药物。(2)(2)乳腺生物反应器可以大规模生产药物乳腺生物反应器可以大规模生产药物, ,产物蛋白容易收集产物蛋白容易收集; ;膀胱生物反应器除具有上述优点外膀胱生物反应器除具有上述优点外, ,还具有如下优点还具有如下优点: :收集产品收集产品不受动物的性别和是否处于生殖期的限制不受动物的性别和是否处于生殖期的限制, ,产品提取更简便、产品提取更简便、高效。高效。【典例训练【典例训练2 2】(2013(2013台州高二检

25、测台州高二检测) )上海医学研究所成功培上海医学研究所成功培育出第一头携带人白蛋白基因的转基因牛。他们还研究出一种育出第一头携带人白蛋白基因的转基因牛。他们还研究出一种可大大提高基因表达水平的新方法可大大提高基因表达水平的新方法, ,使转基因动物乳汁中的药使转基因动物乳汁中的药物蛋白含量提高物蛋白含量提高3030多倍。以下与此有关的叙述正确的是多倍。以下与此有关的叙述正确的是( () )A.“A.“转基因动物转基因动物”是指体细胞中出现了新基因的动物是指体细胞中出现了新基因的动物B.“B.“提高基因表达水平提高基因表达水平”是指设法使牛的乳腺细胞中含有更多是指设法使牛的乳腺细胞中含有更多的人白

26、蛋白基因的人白蛋白基因C.C.只在转基因牛乳汁中才能获取人白蛋白只在转基因牛乳汁中才能获取人白蛋白, ,是因为人白蛋白基是因为人白蛋白基因只在牛乳腺细胞中是纯合的因只在牛乳腺细胞中是纯合的D.D.转基因牛的肌肉细胞中也有人白蛋白基因转基因牛的肌肉细胞中也有人白蛋白基因, ,但不发生转录、但不发生转录、翻译翻译, ,故不能合成人白蛋白故不能合成人白蛋白【解题关键【解题关键】解答本题的关键是解答本题的关键是: :(1)(1)明确转基因动物的每个细胞中都含有转入的目的基因。明确转基因动物的每个细胞中都含有转入的目的基因。(2)“(2)“提高基因的表达水平提高基因的表达水平”是指能产生更多的人白蛋白。

27、是指能产生更多的人白蛋白。【解析【解析】选选D D。转基因动物是指细胞中被转入了外源基因的动。转基因动物是指细胞中被转入了外源基因的动物物, ,而不是指出现新基因的动物而不是指出现新基因的动物, ,如发生基因突变可能会出现新如发生基因突变可能会出现新基因基因, ,但发生了基因突变的动物不叫转基因动物但发生了基因突变的动物不叫转基因动物;“;“提高基因表提高基因表达水平达水平”是指设法使牛的乳腺细胞中含有更多的人白蛋白是指设法使牛的乳腺细胞中含有更多的人白蛋白, ,而而不是人白蛋白基因不是人白蛋白基因; ;转基因牛的肌肉细胞中也有人白蛋白基因转基因牛的肌肉细胞中也有人白蛋白基因, ,但由于基因的

28、选择性表达但由于基因的选择性表达, ,在肌肉细胞中该基因不表达在肌肉细胞中该基因不表达, ,只有在只有在牛乳腺细胞中表达并分泌到乳汁中牛乳腺细胞中表达并分泌到乳汁中, ,因而只能在转基因牛乳汁因而只能在转基因牛乳汁中获取人白蛋白。中获取人白蛋白。三、基因治疗三、基因治疗1.1.原理原理: :利用正常基因置换或弥补缺陷基因的治疗方法利用正常基因置换或弥补缺陷基因的治疗方法, ,即把正即把正常基因导入病人体内常基因导入病人体内, ,使该基因的表达产物发挥功能使该基因的表达产物发挥功能, ,从而达到从而达到治疗疾病的目的。治疗疾病的目的。2.2.过程过程: :3.3.途径途径: : 途径途径比较比较

29、体外基因治疗体外基因治疗体内基因治疗体内基因治疗不不同同点点方法方法从患者体内获得某种细胞从患者体内获得某种细胞体外完成基因转移体外完成基因转移筛选、筛选、细胞扩增细胞扩增输入体内输入体内直接向患者体内组直接向患者体内组织细胞中转移基因织细胞中转移基因特点特点操作复杂操作复杂, ,但效果可靠但效果可靠方法较简单方法较简单, ,但效但效果难以控制果难以控制相同点相同点都是将外源基因导入靶细胞都是将外源基因导入靶细胞, ,以纠正缺陷基因以纠正缺陷基因, ,目目前两种方法都处于临床试验阶段前两种方法都处于临床试验阶段4.4.基因诊断与基因治疗的比较基因诊断与基因治疗的比较: :项目项目方法方法备注备

30、注基因基因诊断诊断制作相应探针制作相应探针, ,利用利用DNADNA分分子杂交原理子杂交原理, ,快速、准确检快速、准确检测人类某种疾病测人类某种疾病临床应用阶段临床应用阶段基因基因治疗治疗把健康的外源基因导入有把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中基因缺陷的细胞中, ,可分为可分为体外基因治疗和体内基因体外基因治疗和体内基因治疗两种方法治疗两种方法仅处于初期的临床试验仅处于初期的临床试验阶段阶段, ,仍有许多问题和仍有许多问题和困难制约该技术的发展困难制约该技术的发展【易错提醒【易错提醒】正常基因没有改变病变基因的表达途径正常基因没有改变病变基因的表达途径在基因治疗的过程中在基因治疗的过程中, ,正常基因、病变基因都可以表达正常基因、病变基因都可以表达, ,由于正由于正常

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