工作心得：新药审评审批体制改革的问题和任务

1、工作心得：新药审评审批体制改革的问题和任务药品作为特殊商品，事关人们的身体健康、生命安全。为了确保药品的安全、有 效和质量可控，保障公众健康，各国均实行严格的药品上市审批制度，并依法进行严 格监管。尤其是20世纪50年代，德国的海豹婴儿事件（一家制药商推出的镇静剂 “反应停引发全球一万名左右的新生儿先天四肢残缺）爆发醇隹动欧美各国进一步 完善药品上市审查制度，逐渐形成以专业机构技术审评、行政审批、法律监管为核心 内容的药品审评审批体制。我国新药审评审批体制的现状新中国成立以来，我国逐步建立药品标准管理制度和药品检验制度，并于20世 纪80年代中期建立药品上市的审评审批体制。这一体制历经我国医药

2、卫生事业发展 而不断完善。根据十二届全国人大第一次会议批准的国务院机构改革和职能转变方 案、国务院印发的国务院关于机构设置的通知（国发2013 14号）、国务 院批准的国家食品药品监督管理总局主要职责内设机构和人员编制规定（国办发2013 24号）以及药品管理法药品管理法实施条例的有关规定，我国现 行药品审评审批权集中于国家食品药品监督管理总局（以下简称国家总局）。国家总 局主管全国药品注册工作，负责对药物临床试验、药品生产进行审批。药品审评审批 工作涉及多个职能机构：省级药品监管部门药品注册处、省药检所，国家总局行政事 项受理服务和投诉举报中心、药品审评中心、中国食品药品检定研究院、食品药品

3、审 核查验中心、国家药典委员会、药品化妆品注册管理司等，各机构分别承担包括受理、 核查、审评、检查、检验、审批等药品注册全过程中的部分工作。各机构之间相互独 立，在程序和时间上相互牵制。新药审评审批各相关职能机构坚持依法、科学审评审批，不断改进审评审批方式 方法，不断提高审评审批质量和效率。我国能够走出缺医少药的状态，公众用药安全 得到基本满足，医药产业逐步发展，新药审评审批体制功不可没。但也要看到，我国 新药审评审批的制度实践不尽如人意突出表现在新药审评审批周期较长、审评时滞、 积压比较严重，促进创新不足。比如，临床试验是新药研发必经的关键环节。一个新 药从申报到取得许可批件，一般需要18个

4、月左右。临床审批旷日持久，是制约新药 研发的瓶颈。新药审评审批慢，不仅不能适应公众不断提升的健康用药需求，患者不 能及时使用创新药品，也制约了医药产业结构调整和转型升级发展，影响中国制造药 品竞争力的提高，影响医药强国的建设进程。新药审评审批领域出现的上述问题源因是多方面的，但关键在于审评审批体制 不顺、机制不合理，滞后于改革发展的实践需要。新药审评审批涉及多个机构，体系复杂、工作流程复杂，新药申请人需要与多个 机构在多个环节进行沟通。多个机构有效发挥作用，既需要各自职责范围边界清晰， 也需要彼此间高效的协调和沟通机制，还需要适用规则步调一致。由于部分机构内部 流程不透明，与申请人之间未建立有

5、效的沟通交流机制，加之审评审批规则和技术指 导原则不尽完善，部分规则存在较大解释空间，不同部门和不同工作人员掌握的标准 尺度不一致，导致申请人困惑矛盾、无所适从。不同机构之间在技术审评要求与质量 标准复核要求不一致时，如何协调统一意见，难度很大。这是影响审评审批质量和效 率的重要因素。新药审评资源短缺、审评能力不足。尽管药品审评中心在提高审评质量和效率方 面采取了许多措施，但是与药品注册申请申报数量和我国医药产业发展的增速相比， 与国夕卜药品审评体系相比，我国药品审评资源短缺严重。药品审评中心截至2014年， 在编115人、技术审评岗位人员89人；截至2015年9月，事业编制增加至190 名。

6、但与药品研发申报总量持续增长的情况以及审评工作量相比，现有审评人员的数 量和能力远远不够。由于国家层面的审评力量不够，国家总局不得不依靠省级力量，包括受理、资料 初审、现场检查、产品检验等工作由省级食品药品监管部门负责。由于受到一些地方 因素的干扰和影响个别省级食品药品监管部门审核把关不严部5分申报资料不真实、 不完整、不规范，这也给审评工作带来困难和问题，这也是体制性的问题。社会力量参与新药审评的体制机制不健全。药品审评中心在对药品进行技术审评 时比较重视利用社会资源，不断推动药品审评社会共治体系建设。如，建立咨询专家 库，通过专家咨询会和利用网络等方式，发挥专家咨询和参与审评的作用；积极探

7、索 购买服务，发挥高校、科研机构的作用等。但总体上看，新药审评发挥社会力量作用 的空间还很大、体制机制制度还需要进一步建立健全。高效利用专家审评资源的运作 模式还不成熟，如何健全咨询专家库、改进专家聘请模式，确保专家有充分时间和精 力参加药品审评工作，需要进一步完善；专家和产业界的利益冲突问题的解决有待进 步规范，专家参加审评活动的回避机制、责任追究机制有待健全。通过购买服务的 方式引入第三方参与药品技术审评的探索还刚刚起步有不少技术和制度层面的问题 需要解决。我国新药审评审批体制改革的重点任务针对新药审评审批体制存在的问题，国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见(国发2015 44号)

8、给予了积极回应，从体制制度层面作出了相应的安排。比如将现由省级食品药品监管部门受理、国家食品药品监管总局 审评审批的药品注册申请，调整为国家总局网上集中受理。再比如，改进药品临床试 验审批、健全审评质量控制体系、加强审评队伍建设等。这些举措，对于提高新药审 评审批质量和效率具有重要意义。如何将国务院关于新药审评审批体制改革的顶层设 计落到实处，还要做大量具体工作。新药审评审批体制改革的目标。中国新药审评审批体制的改革目标，既要立足当 前，更要着眼长远。立足当前，就要通过提高新药标准、查处和打击资料申报过程中 的弄虚作假行为、完善创新药特殊审评通道、加快审评等措施，着力解决审评积压问 题，提高药

9、品审评质量。着眼长远，就是要以鼓励创新为核心，优化审评审批程序， 建立更加科学、高效、透明、法治的审评审批体系，保障药品安全、有效和质量可控， 保障公众健康，促进医药产业创新和升级，加快推动医药强国建设。新药审评审批机构的规范。我国新药审评审批涉及多个机构、多个环节。为了避 免各审评审批相关机构之间的扯皮或推诿，解决彼此之间的意见分歧，形成审评审批 工作合力，需要进一步明确各相关机构的职责权限、工作时限和彼此之间的分工协作 关系，健全各相关机构之间的工作衔接流程和协调沟通机制，以及不同机构之间意见 不一致的裁决机制。技术审评是新药能否以及何时上市的关键环节。为了规范新药技术审评工作，保 证审评

10、质量，提高审评效率，参照国际通用规则制定良好审评质量管理规范，极为重 要。美国之所以能够成为世界上药品监管水平较高的国家科学完善的药品审评质量 管理规范(Good Reviewing Practice, GRP )发挥了至关重要作用。这是基于美国 长期药品审评实践的丰富经验制定的，核心理念是质量、效率、明确、透明、一致”, 明确了药品审评过程中审评机构和审评人员的法定职责，以及如何高效、科学地履行 这些职责。国家总局应当在系统梳理现有审评规范以及审评指导性文件的基础上尽快制定 系统完善的审评质量管理规范，对药品审评中心和审评人员的法定职责、工作流程、 行为方式、时限要求、与申请人之间的沟通机制

11、、对有争议的审评结论进行复审的机 制等作出明确规定，为申请人提供明确、透明及可预见的指导，强化申请人的参与和 监督，提高审评工作的科学化、规范化水平，保证审评质量和效率。药品审评中心的独立法人地位和审评能力建设。充足的人员、适当的资源、充分 的资金，并配有最新的技术，是提高药品审评审批质量和效率的关键。为此应当合 理配置审评资源，确保资金和人力投入能够满足审评审批工作的需要。解决药品审评中心审评力量与审评任务之间的突出矛盾，在现有编制管理体制 下，增加事业单位编制人员数量的空间是有限的，提高审评人员的薪酬待遇、增加资 金投入也会受到多种因素的影响。解决问题的根本办法是从体制上、法律上赋予药品

12、审评中心独立法人地位。其一，在业务上，审评中心只负责技术审评，不承担任何行 政职能。其二，在经费上，财政应当给予充足的保障，确保审评中心能够吸引和激励 审评人才、加大审评技术和设备的投入。应当健全新药审评使用者付费制度，在保障 药品审评公益性的前提下，提高现有药品审评审批的收费标准，由申请人在注册申报 时按时缴纳，实行收支两条线管理。其三，在人员管理上，审评中心自主招聘人才、 自主制定薪酬。加大聘用制力度，面向社会招聘技术审评人才，实行合同制管理实 行有吸引力、竞争力的薪酬制度，强化绩效考核。这将推动建设高素质、职业化的审 评员队伍，并推动产学研和审评中心之间的人才合理流动机制。其四，在责任界

13、定上， 应当强化药物研发者、生产者的首要责任、第一责任和终身责任。科学合理界定审评 人员终身负责制和第一责任人的内涵，不能让审评人员为此束手束脚、承担不应该承 担的责任。只要审评人员严格按照法定的规则和法定程序、严格按照技术数据做出的 结论，即使日后被证明是错误的决定，也不应被追责。当然，如果审评人员滥用权力、 玩忽职守出现了问题测应当依法承担相关责任。完善社会力量参与审评工作的制度 机制。在现有社会力量参与审评工作的基础上，应当进一步拓宽参与渠道、扩大参与 方式、规范参与的制度机制。完善药品审评专家库制度，健全专家的入库、更新和退 出机制。完善外聘相关专家参与技术审评工作机制，注意专家学术背景，考虑学科分 布平衡，防止评审专家过于固定，创新机制让专家有足够的时间精力参与审评。强化 专家的工作职责和保密责任雁全专家利益冲突回避制度、审评会议制度、专家咨询 会制度、咨询会议信息公开机制等。国家已经将食品药品监管总局列为政府购买服务的试点单位通过政府购买服务 委托符合条件的审评机构、高校和科研机构参与临床试验审评、药物安全性评价等技 术性审评工作。通过政府购买服务方式，扩大社会力量参与审评工作，应当制度先行， 按制度规定有序有效推进。这方面的制度需要明确受托方的资格条件、准入程序，委 托的工作内容及质量标准要求，监督管理、责