塞瑞替尼治疗alk阳性非小细胞肺癌的长期疗效

塞瑞替尼治疗alk阳性非小细胞肺癌的长期疗效

癌症是世界上癌症死亡的主要原因，在中国，发病率和死亡率是第一位。据全球癌症统计数据显示,2018年全球新增肺癌病例约210万例,死亡病例约180万例,占癌症死亡的近五分之一晚期NSCLC的传统治疗以标准含铂两药化疗为主,但其有效率仅为25%～35%,其毒副作用限制了临床应用本研究对塞瑞替尼治疗ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC进行预算影响分析,探讨塞瑞替尼纳入药品报销目录后对未来3年医保支出的潜在影响,为医保提供决策支持及实证参考。1数据和方法1.1研究设计本研究从医保基金的角度,参考国际药物经济学会推荐的预算影响分析指南1.2直接估计数量利用公共数据库、公开发表的文献和统计模拟对目标人群数量进行估计。《2019国民经济和社会发展统计公报》数据显示2019年全国人口总数140005万人,2014—2019年平均人口增长率为0.475%1.3医保后与克唑、阿来替尼竞争治疗市场由于缺少各种药品在特定疾病领域中患者的使用比例,因此本研究采用的是药品在该类疾病中的市场份额作为药品的实际使用比例。阿来替尼在2018年刚刚在我国批准上市,相对市场份额较小,克唑替尼自2017年纳入医保后占据大部分市场份额。因此,假设塞瑞替尼纳入医保后与克唑和阿来替尼竞争治疗市场。市场份额测算数据来源于市场调研和专家咨询,具体市场份额的变化情况,见表2。1.4.医疗成本的估计本研究只考虑直接医疗成本(药品成本、医事服务、检查检验、和不良反应成本),不考虑患者护理费用、死亡及劳动力丧失等间接成本。1.4.1说明书推荐剂量塞瑞替尼、克唑替尼和阿来替尼的日剂量均采用说明书推荐剂量。塞瑞替尼给药时间是分别基于全球Ⅲ期研究ASCEND-4亚洲亚组随访时间内的中位PFS数据1.4.2alk阳性局部晚期患者或转移性非小细胞肺癌患者无进展生存期及疾病进展生存期内的医疗资源消耗成本测算(医事服务费、检查检验费、影像学检查费)。基于咨询专家的治疗成本结果,分别测算ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者无进展生存期及疾病进展生存期内医疗资源的消耗成本,主要包括:医事服务费、检查检验费及影像学成本。为不同健康状态下治疗成本,见表4。1.4.3副作用的成本通过专家咨询和临床试验证据1.5医保报销比例医保报销比例的估算来自于现场调研和专家咨询,本研究设定塞瑞替尼、克唑替尼和阿来替尼进入医保后报销比例为70%。医疗资源消耗及不良反应费用报销比例为80%。2结果分析2.1重新界定医保支出塞瑞替尼进入全国医保乙类报销后,医保基金增量有限,医保基金支出增加主要来自医保药费支出,约占医保基金总支出增量的89.66%。预计2021—2023年3年内累积增加医保支出6970.0万元,结果见图1。若塞瑞替尼进入医保,预计2021—2023年一二线用药费用分别为826077760元、896388561元和964318431元。与塞瑞替尼不进入医保的对照情形相比,3年间一二线药物费用的增量分别为857464元、18146612元和43491144元,见表6。2.2敏感性分析本研究对目标人群、药品价格、医保报销比例及药品失败比例和无进展生存期等关键因素进行敏感性分析。结果显示,肺癌发病率、死亡率,塞瑞替尼和阿来替尼的价格为医保支付增量的主要参数,详细结果见图2。3研究的局限性药物经济学评价的目的在于实现药物资源的最优配置和利用,而预算影响分析则是通过预测新的药物纳入医保后对总费用的影响以及医保基金的支付能力,以此来判断该药物是否应该纳入医保报销目录本研究基于医保基金角度对塞瑞替尼治疗ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC进行了预算影响分析,分析结果显示,与塞瑞替尼不纳入医保的情境相比,其纳入医保乙类报销目录后可增加医保费用,医保费用增量有限,1～3年医保基金支出共增加了6970.0万元,绝大部分为药物费用支出。不良反应费用方面,由于三种治疗药物发生率较高的不良反应各有不同,结合专家咨询,在该研究中仅纳入了通过相应处理可以控制且会产生相应费用的不良事件。但在药品评估时应充分考虑不同不良反应对患者的实际获益的影响情况进行综合评估。此外敏感性分析显示,肺癌发病率、死亡率,塞瑞替尼和阿来替尼的单价对结果影响较大。由于受到研究资源和方法的限制,本研究存在一定的局限性:(1)为方便模型计算,对一些数据进行了必要简化及假设,对医保基金的支付可能会产生偏差。如中国不同地区医疗医保报销比例具有一定的差异性,我们的模型中药品费用报销比例统一设定为70%,疾病相关治疗及不良反应费用报销比例为80%。(2)由于缺乏药物全国的市场份额数据,相关药物使用率的估计可能存在误差。但是这些问题已通过咨询专家意见和参考一些公开发表的数据尽量使其影响最小化。(3)由于缺乏关于NSCLC流行病学的最新数据,发病率与死亡率等均基