FDA批准的新剂型简介

1、Valtoco（地西泮鼻腔喷雾剂）Neurelis是总部位于美国圣地亚哥的一家专科药商，专注于授权、开发和商业化用于治疗癫痫及其它中枢神经系统（CNS）疾病的药品。该公司宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已同意Valtoco（地西泮鼻腔喷雾剂），作为一种急性治疗药品，治疗6岁及以上癫痫患者的间歇性、刻板性癫痫频繁发作活动（即癫痫丛集性发作、急性重复性癫痫发作），这种发作不同于患者普通的癫痫发作模式。Valtoco的独特配方融入了Intravail技术，可实现始终如一的可靠吸取，已被证明含有普遍的安全性和良好的耐受性。值得一提的是，Valtoco是FDA同意用于6岁及以上癫痫患者用作急性治疗药品的第一种鼻腔喷雾剂。Valtoco还被FDA孤儿产品开发办公室授予了为期7年的孤儿药专营权。直到近来，在医疗机构之外的同意方案只能作为直肠给药。因此，FDA同意Valtoco鼻腔喷雾剂，对癫痫社区来说是一种重大的进步。Valtoco是一种专利配方的diazepam（地西泮），融入了一种基于维生素E的溶液和Intravail®吸取增强技术的独特组合。之前，FDA已授予Valtoco孤儿药地位和快速通道地位。Intravail®经粘膜吸取增强技术能够无创性地输送多个蛋白质、肽和小分子药品。2、Twirla（炔雌醇和左炔诺孕酮）透皮系统2月14日，新泽西州普林斯顿（GLOBENEWSWIRE）-含有前瞻性的女性医疗保健公司AgileTherapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：AGRX）（Agile或Company）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意Twirla（左炔诺孕酮和炔雌醇）透皮系统。Twirla设计用于每七天一次，可提供每天30mcg的乙炔雌二醇（一种雌激素）和每天120mcg的左炔诺孕酮（一种在该领域历史悠久的出名孕激素）。新同意的贴片能够戴在腹部，臀部或上躯干（不涉及乳房）上。3、Anjeso（Meloxicam）美洛昔康注射液

Anjeso（Meloxicam）美洛昔康注射液是一种烯醇类非甾体类抗炎药（NSAID），选择性克制环氧化酶-2（COX-2），含有镇痛、抗炎和解热作用。美洛昔康最早由勃林格殷格翰（BoehringerIngelheim）开发口服制剂Mobic（莫比可）用于治疗骨关节炎和类风湿性关节炎的症状。美洛昔康口服制剂含有较长的吸取时间，观察到的最大血浆浓度（tmax）时间约为口服后5-6小时。04月08日BaudaxBio公司宣布Anjeso（meloxicam）美洛昔康注射液在美国上市，单独使用或与其它非NSAID（非甾体类抗炎药）止痛药联合使用，用于治疗中度至重度疼痛。Anjeso是首个每日1次的静脉（IV）推注给药止痛剂。BaudaxBio公司的美洛昔康注射制剂，运用了AlkermesNacrimic技术，提供美洛昔康更快的起效，从而通过静脉（IV）或肌肉（IM）给药途径为急性疼痛提供快速和持续的治疗。4、Durysta(比马前列素植入物)美国食品和药品管理局（FDA）同意艾尔建（Allergan）眼科药品Durysta（bimatoprostimplant，比马前列素植入物）10mcg前房内给药的新药申请（NDA）。随着本次同意，Durysta成为首个也是唯一一种的前房内、生物可降解、持续释放植入物，用于开角型青光眼（OAG）或眼高压（OHT）患者减少眼内压（IOP）。bimatoprost（比马前列素）是一种前列腺素类似物，可有效减少IOP。Durysta（比马前列素植入物）是一种眼用药品递送系统，用于在前房内植入一种含10mcg比马前列素的可生物降解植入物，长久释放比马前列素，达成持续控制IOP的目的。该产品有望解决青光眼患者长久用药依从性的问题。5、Elyxyb（塞来昔布口服溶液25mg/mL）Elyxyb（塞来昔布）是非甾体抗炎药塞来昔布（首先以商品名Celebrex同意）的口服溶液制剂，合用于成人先兆或不先兆的偏头痛的急性治疗。5月6日,美国食品药品监督管理局（USFDA）同意Elyxyb（塞来昔布口服溶液25mg/mL）。ELYXYB（以前称为DFN-15）合用于成人有或没有先兆的偏头痛的急性治疗。Elyxyb是Reddy博士成功的急性偏头痛治疗产品组合中涌现的最新产品。AndyNamboodiripad博士Reddy博士实验室称，“塞来昔布的口服溶液，其使用自微乳化药品输送系统配制，可改善药品的溶解度和生物运用度，从而吸取更加好。这允许以较低剂量给药而不影响生物运用度。在核心研究中，ELYXYB体现出快速起效的作用，这对于遭受急性偏头痛发作的患者至关重要。6、Kynmobi(阿扑吗啡舌下膜剂)日本住友制药美国子公司SunovionPharma公司近日宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已同意Kynmobi（apomorphineHCl，盐酸阿扑吗啡）舌下膜剂（sublingualfilm，APL-130277），用于帕金森病（PD）患者运动症状波动（motorfluctuations，即：OFFepisodes，“OFF”事件）的急性间歇治疗。Kynmobi在舌下溶解，可协助PD患者根据需要改善其OFF症状。值得一提的是，Kynmobi是第一种也是唯一一种快速、按需治疗帕金森病OFF事件的舌下疗法，15分钟起效，一天最多能够使用5次。Kynmobi舌下膜剂是一种新剂型的阿扑吗啡（apomorphine），后者是一种多巴胺D2受体激动剂，用作OFF事件的急救药品，在美国同意的剂型为皮下注射液。现在，Kynmobi正被开发作为一种速效药品，用于全部类型“OFF”事件的按需治疗，涉及清晨OFF事件、不可预测的OFF事件、剂末效应OFF事件。Kynmobi舌下含服的给药方式不仅解决了皮下注射所带来的多个问题，并且还能更加紧速地稳定帕金森症的“OFF”症状，安全性也大幅提高。7.Phexxi（L-乳酸、柠檬酸和酒石酸氢钾，阴道凝胶）阴道凝胶EvofemBiosciences公司致力于开发和商业化创新产品，以满足女性健康和生殖健康方面未满足的需求。该公司宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已同意Phexxi（L-乳酸、柠檬酸和酒石酸氢钾，阴道凝胶）阴道凝胶，作为一种按需避孕办法，用于有生殖潜能的女性防止怀孕。来最具实质性避孕创新！首款无激素避孕凝胶Phexxi：性生活前抹一抹，避孕有效率93.3%Phexxi是第一种非激素、按需、阴道pH值调节剂避孕办法，含有一种独特的作用机制，可将阴道pH值保持在3.5-4.5的正常范畴内，这是一种不适合精子的酸性环境。Phexxis一款高度创新性的避孕产品，是第一种也是唯一一种用于防止怀孕的非激素处方凝胶，开辟了一种新类别的女性避孕办法，将使女性能够掌控自己的性和生殖健康。需要指出的是，Phexxis阴道凝胶需要在性交前使用，在性交后使用无法防止怀孕。8.VESIcare（solifenacinsuccinate，琥珀酸索利那新）口服混悬液（LS）美国食品和药品管理局（FDA）近日同意安斯泰来（Astellas）药品VESIcare（solifenacinsuccinate，琥珀酸索利那新）口服混悬液（LS），这是一种口服液体制剂，用于年纪≥2岁的小朋友，治疗神经源性逼尿肌过分活动（NDO），这是一种与神经损伤有关的膀胱功效障碍。VESIcare（琥珀酸索利那新）片剂最初于被同意，用年纪≥18岁的成人，治疗膀胱过分活动症（OAB）。FDA药品评价及研究中心罕见疾病&儿科&泌尿生殖医学办公室、泌尿&妇产科学部门代理主任ChristineP.Nguyen表达：“这是FDA同意的第一种针对年纪低至2岁NDO患者的治疗方案。另外，在今天同意之前，这些患者中的许多人现在的护理原则规定每天给药多达三次，而这种新的治疗药品只需要每天给药一次。”9.TivicayPD（多替拉韦口服混悬液的分散片）美国食品和药品管理局（FDA）已同意TivicayPD（dolutegravir，多替拉韦，用于口服混悬液的分散片），该药每日一次，合用于联合其它抗逆转录病毒药品，用于治疗年纪≥4周、体重≥3公斤、先前没有接受过治疗（treatment-naive，初治）或已接受过治疗（treatment-experienced，经治）、但没有接受过整合酶链转移酶克制剂治疗（INSTI-naive）的HIV-1儿科感染者。另外，FDA还同意扩大Tivicay50mg薄膜衣片的适应症，用于体重≥20公斤的HIV儿科感染者。值得一提的是，TivicayPD是FDA同意的第一种分散片配方的dolutegravir。同时，dolutegravir也是第一种可作为一种分散片用于口服混悬剂治疗年纪≥4周、体重≥3公斤小朋友患者的整合酶克制剂。10.Gimoti（甲氧氯普胺鼻喷剂）EvokePharma宣布，FDA同意了甲氧氯普胺鼻喷剂Gimoti的申请，使其成为首个经鼻给药用于缓和急性和复发性糖尿病胃轻瘫成年患者的药品。Gimoti是甲氧氯普胺的鼻腔喷雾剂，可替代口服和注射给药。鼻腔粘膜上皮细胞层的血管丰富，可将甲氧氯普胺分子直接递送至全身。通过这种方式给药不需要通过肝脏代谢，因此提高了药品的运用率。11.Fintepla(芬氟拉明口服液)Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药品的制药公司。公司宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已同意Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液CIV，用于年纪≥2岁的患者，治疗与Dravet综合征有关的癫痫。该药通过优先审查程序获得同意，以前，FDA已授予Fintepla治疗Dravet综合征有关癫痫的孤儿药资格（ODD）、突破性药品资格（BTD）。Fintepla是一种液体制剂的低剂量芬氟拉明，可通过调节血清素受体和sigma-1受体活性来减少癫痫发作频率。Fintepla临床研究的首席调查员、加州大学旧金山分校贝尼奥夫小朋友医院小朋友癫痫卓越中心主任JosephSullivan医学博士表达：“对于许多Dravet综合征患者来说，仍然有巨大的需求未得到满足，即使他们在服用一种或多个现在可用的抗癫痫药品，仍然频繁出现严重癫痫发作。鉴于Fintepla在临床实验中明显减少惊厥性癫痫发作频率，再加上持续的、强有力的安全监测，我认为Fintepla将为Dravet综合征患者提供一种极其重要的治疗选择。”12.XARACOLL（盐酸布比卡因植入物）Innocoll公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意XARACOLL®用于开放性腹股沟疝修补术后的疼痛控制。XARACOLL是一种独特的，不可注射的药品-设备组合，其形式为完全生物可吸取的胶原植入物，其中含有盐酸布比卡因。XARACOLL在手术过程中直接放置在手术部位，放置后会立刻并随时间推移释放布比卡因。Innocoll首席执行官RichFante说：“XARACOLL是术后疼痛管理的一项进步，由于它是第一种也是唯一一种在成人腹股沟疝修补术后能够缓和局部疼痛的产品。FDA的同意对于Innocoll是一种重要的里程碑，我们很愉快在今年晚些时候将XARACOLL推向市场”。13.Qdolo（盐酸曲马多口服液）9月8日，美国专业制药公司AthenaBioscience，LLC今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）同意了Qdolo™（盐酸曲马多）口服溶液5mg/1mLC-IV，一种阿片类激动剂，在成人中用于治疗激烈疼痛，需要使用阿片类镇痛药，而替代疗法局限性。雅典娜生物科学公司总裁兼首席执行官杰夫·布莱恩特说：“作为一种口服液，Qdolo使医生能够灵活地精确地根据个别患者的需要进行滴定。“另外，对于吞咽功效障碍（吞咽困难）或吞咽药片有困难的患者，Qdolo提供了其它形式的曲马多的基本替代品。”Qdolo的专利正在申请中。14.Onureg（阿扎胞苷片剂，CC-486）百时美施贵宝（BMS）宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已同意Onureg（阿扎胞苷300mg片剂，CC-486），该药是一种新的口服疗法，用于病情初次缓和的急性髓性白血病（AML）成人患者的继续治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现初次完全缓和（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓和（CRi）、且不能完毕强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者的继续治疗。AML是成人中最常见的急性白血病之一。值得一提的是，Onureg是FDA同意的第一种也是唯一一种用于缓和期患者的AML继续疗法。Onureg通过优先审查程序获得同意。现在，该药用于相似适应症的营销授权申请（MAA）也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。用药方面，Onureg可始终持续到疾病进展或出现不可接受的毒性。由于药代动力学参数存在明显差别，Onureg不应替代静脉注射或皮下注射阿扎胞苷。Onureg的活性药品成分为CC-486（阿扎胞苷），这是一种口服低甲基化剂，能结合到DNA和RNA中，允许由于长时间暴露而进行持续的表观遗传调控。15.

AlkindiSprinkle（口服氢化可的松颗粒剂）EtonPharmaceuticals公司宣布其药品AlkindiSprinkle（hydrocortisone，氢化可的松）口服颗粒剂已在美国全方面上市销售和分销。9月29日，AlkindiSprinkle获得美国FDA同意，作为一种替代疗法，用于治疗17岁下列肾上腺皮质功效不全（AdrenocorticalInsufficiency，AI）小朋友。Alk