药物经济学评价概论

关于药物经济学评价概论主要内容为什么要学习药物经济学评价目的与意义什么是药物经济学评价基本概念与原理怎样开展药物经济学评价研究主要研究形式与方法如何评价药物经济学评价研究的质量研究设计的核心内容第2页,共59页，2024年2月25日，星期天药物经济学评价的目的和作用指导医药卫生决策有效配置医药卫生资源降低医药卫生费用不断增加的挑战和压力系统评估医疗和卫生项目提供循证决策的依据，增加卫生决策的科学性和透明度卫生项目的决策：有效性（效力，效果），安全性,可及性，经济性第3页,共59页，2024年2月25日，星期天基本药物目录的管理2009年《国家基本药物目录管理办法（暂行）》——“咨询专家组根据循证医学、药物经济学对纳入遴选范围的药品进行技术评价”国家基本药物目录的调整调整的品种和数量应当根据以下因素确定：（五）已上市药品循证医学、药物经济学评价应当从国家基本药物目录中调出的药品根据药物经济学评价，可被风险效益比或成本效益比更优的品种所替代的第4页,共59页，2024年2月25日，星期天医保报销目录遴选的需求《2009年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》——在药品的调入和调出时，需考虑按照药物经济学原则进行疗效价格比较的结果第5页,共59页，2024年2月25日，星期天国务院新医改中的呼吁2009年4月6日，国家公布的《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发[2009]6号）——“建立科学合理的医药价格形成机制”“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”第6页,共59页，2024年2月25日，星期天发改委价格管理的重要依据国家发改委2010年新修订的《药品价格管理办法（征求意见稿）》（2010年6月1日）——“可替代药品治疗费用差异较大的，可以以对照药品价格为基础，参考药物经济性评价结果进行调整”第7页,共59页，2024年2月25日，星期天《评价指南》的出台《中国药物经济学评价指南》——北大光华卫生经济论坛2011（2011年4月9日）/column/82.html协办单位北京大学中国卫生经济研究中心中国药学会药物经济学专业委员会第8页,共59页，2024年2月25日，星期天国际药物经济学评价研究国际药物经济学起源于20世纪90年代应用药物经济学指导本国药品报销目录遴选、药品价格制定、新药评审等实践国际药物经济学评价机构英国NICE、法国CT、德国IQWiG、澳大利亚PBAC、韩国DREC全球最大的40家以研发为基础的制药公司均设有药物经济学部门第9页,共59页，2024年2月25日，星期天部分国家药物经济学评价的运用领域国家药品注册药品定价管制药品补偿或共负水平报销目录+阳性/-阴性制定用药目录诊疗规范公共卫生资源配置指导研发市场策略澳大利亚√1√＋??加拿大√√3＋/－2√?√英国－√√√荷兰√＋.？√葡萄牙√＋?？√芬兰√1√＋？？√美国√4＋?√√挪威√＋丹麦√爱尔兰√＋√√？新西兰？√瑞典√1√√？？瑞士√？？法国√1√＋√？德国√－/+√？1制订报销药品价格2英属哥伦比亚省3加拿大安大略省和英属哥伦比亚省4部分管理保健组织,如BCBS、Regence第10页,共59页，2024年2月25日，星期天国际药物经济学评价研究Portugal-1998(guidance)Switzerland-1998(guidance)Ireland-1999(practice/guidance)Netherlands-1999(reimbursement)Italy-1995/1999(voluntary)Norway-1998(guidance)NewZealand-1999(reimbursement)France-1997(voluntary/guidance)Finland-1999(reimbursement)Denmark-1998(guidance/reimbursement)UnitedKingdom-1999(guidance)Spain-1995(voluntary)Germany-1995(voluntary)Belgium-1995(voluntary)Canada-1993(reimbursement)Australia-1993(reimbursement)UnitedStates-1997(requirementbysomeMCOs)杨莉博士论文《药物经济学评价需求、方法与指南研究》第11页,共59页，2024年2月25日，星期天12世界各国评价指南

大洋洲

东欧

南欧

西欧北欧

北美

西亚PE指南（21个）

新西兰

匈牙利波兰俄罗斯

意大利葡萄牙西班牙比利时法国德国荷兰瑞士巴替克芬兰爱尔兰挪威苏格兰瑞典英格兰与威尔士加拿大美国药品目录（6个）澳大利亚比利时英格兰与威尔士加拿大美国以色列杂志发表BMJ

第12页,共59页，2024年2月25日，星期天13国际药物经济学协会

InternationalSocietyforPharmacoeconomics&OutcomesResearch（ISPOR）

http://www.ISPOR.org第13页,共59页，2024年2月25日，星期天国际药物经济学杂志第14页,共59页，2024年2月25日，星期天药物经济学的定义药物经济学的研究旨在指导我们如何花最少的资源,研发并使用最具成本效益的药品。（刘国恩）应用经济学等相关学科的知识，研究医药领域有关药物资源利用的经济问题和经济规律，研究如何提高药物资源的配置和利用效率，以有限的药物资源实现健康状况最大改革的科学。是一门为医药决策提供经济学参考依据的应用性学科中国医药科技出版社2007（孙利华）第15页,共59页，2024年2月25日，星期天药物经济学的定义是卫生经济研究的内容之一。应用经济学原理和方法来提高药物资源的配置效率，促进临床合理用药，控制药品费用的增长，为药品的市场营销提供科学依据，为政府制定药品政策提供决策依据。《药物经济学与药品政策研究》云南科技出版社2000年（胡善联）是一门应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全面分析药物治疗备选方案的成本、效益或效果，评价其经济学价值的一门边缘学科。《药物经济学》成都科技大学出版社2000（陈洁）第16页,共59页，2024年2月25日，星期天药物经济学评价的内容费用、成本、经济负担的评估？与临床疗效、安全性、可及性的关系？如何确定最优的选择？第17页,共59页，2024年2月25日，星期天药物经济学评价的内容识别、测量、评价和对比可供选择的治疗方案的成本和结果。从成本和结果两个方面对比分析可供选择的药品和治疗方案。第18页,共59页，2024年2月25日，星期天药物经济学评价的内容健康产出B

健康产出A成本A成本B方案选择

项目A项目B第19页,共59页，2024年2月25日，星期天药物经济学评价方法成本分析(CA)成本-效益分析(CBA)成本-效果分析(CEA)

成本-效用分析(CUA)第20页,共59页，2024年2月25日，星期天成本分析(CA)经济学分析的重要组成部分通常是不完整的经济学分析成本-成本分析当两个或多个治疗方案具有相同的产出(或结果)时，寻找成本最低的治疗方案最小成本分析第21页,共59页，2024年2月25日，星期天成本的种类直接成本医疗成本:诊疗费用,药品费用等非医疗成本:就医相关的交通费,食宿费等间接成本劳动时间的损失,生产力降低其他:显性成本vs隐形成本不良反应成本第22页,共59页，2024年2月25日，星期天不同研究角度的成本间接成本直接非医疗成本患者自付的直接非医疗成本直接医疗成本医保补偿直接医疗成本医院购买价格的直接医疗成本医保医院社会患者患者自付的直接医疗成本第23页,共59页，2024年2月25日，星期天第24页,共59页，2024年2月25日，星期天研究视角医院角度医生角度药剂师角度社会角度医保角度患者角度第25页,共59页，2024年2月25日，星期天成本的估算成本与费用的关系非市场的成本边际成本与增量成本间接成本的分摊成本的贴现第26页,共59页，2024年2月25日，星期天成本-效益分析(CBA)基于福利经济学成本和结果均以货币为单位可以对两个或多个可选择方案进行经济学评价也可以评价单个方案是否值得实施分析结果可以用成本-收益的比值来表示也可以用加贺净收益表示第27页,共59页，2024年2月25日，星期天效益指标健康产出货币化将健康产出货币化的方法意愿支付法（willingness-to-pay,WTP）条件价值评估联合分析(ConjointAnalysis)离散选择实验（DCEs）人力资本法（HumanCapitalModel)显示偏好 第28页,共59页，2024年2月25日，星期天成本-效果分析(CEA)是以临床效果为产出指标，比较两个或多个药品的成本和结果的经济学评价方法。效果指标在非试验的现实条件下的治疗结果而非在人为观察和控制的试验条件下产生的临床疗效第29页,共59页，2024年2月25日，星期天效果指标中间指标血压、血脂、血糖等生化指标终点指标心肌梗塞、中风、糖尿病等疾病状态疾病导致的死亡或死亡率第30页,共59页，2024年2月25日，星期天成本-效用分析(CUA)以“效用”指标作为产出结果的一种特殊形式的成本-效果分析。效用表示个人或社会对任何一系列健康结果的组合的偏好。效用指标生命质量调整年（QALY）质量调整预期寿命（QALE）伤残调整生命年（DALY）

第31页,共59页，2024年2月25日，星期天偏好的测量工具标准博弈法standardgamble(SG)视觉模拟法visualanalogscale(VAS)时间权衡法timetrade-off(TTO)人群权衡法Persontrade-off(PTO)第32页,共59页，2024年2月25日，星期天TTO工具要求受访者在两种情况中做出选择情况1：受访者将在一段时间内维持某种疾病状态生存；情况2：受访者将在一种较好的健康状态（例如完全健康）生存，但是生存时间更短。调查者不断变换情况2中的生存时间来让受访者在情况1和情况2中做出选择，直到受访者认为选择情况1和情况2无差异时终止访问。 第33页,共59页，2024年2月25日，星期天生命质量调整年（QALY）完全健康状态的年数将患者治疗后经历的生存年数折算成患者处于完全健康状态的年数剩余的生命年数乘以这段时间内的健康效用值（权重）同时考虑治疗方案给患者带来的生存时间和生存质量的影响 第34页,共59页，2024年2月25日，星期天基于偏好的健康状态量表欧洲五维健康量表（EQ-5D）六维健康测量量（SF-6D）健康效用指数（HUI）健康质量量表（QWB）

第35页,共59页，2024年2月25日，星期天EQ-5D量表1 行动我可以四处走动，没有任何困难

我行动有些不方便

我不能下床活动

第36页,共59页，2024年2月25日，星期天EQ-5D量表2 自己照顾自己我能自己照顾自己，没有任何困难我在洗脸、刷牙、洗澡或穿衣方面有些困我无法自己洗脸、刷牙、洗澡或穿衣第37页,共59页，2024年2月25日，星期天EQ-5D量表日常活动(如工作，学习，家务事，家庭或休闲活动)我能进行日常活动，没有任何困难我在进行日常活动方面有些困难我无法进行日常活动

第38页,共59页，2024年2月25日，星期天EQ-5D量表4疼痛/不舒服我没有任何疼痛或不舒服我觉得中度疼痛或不舒服我觉得极度疼痛或不舒服

第39页,共59页，2024年2月25日，星期天EQ-5D量表焦虑(如紧张、担心、不安等等)/抑郁(如做事情缺乏兴趣、没乐趣、提不起精神等等)我不觉得焦虑或抑郁我觉得中度焦虑或抑郁我觉得极度焦虑或抑郁第40页,共59页，2024年2月25日，星期天一个刻度尺(有点象温度计)，在这刻度尺上，100代表您心目中最好的状况，0代表您心目中最差的状况。请在右边的刻度尺上标出您今天的健康状况。请从下面方格中画出一条线，连到刻度尺上最能代表您今天健康状况好坏的那一点。50403020100

心目中最差的健康状况

10090807060EQ-5D量表第41页,共59页，2024年2月25日，星期天四种方法对比方法成本产出特点CMA$产出相同产出相同，对比成本，应用有限CEA$自然单位(获得的生命年)同时测量成本和效果，效果单位单一CUA$自然单位(生命质量调节年)同时测量成本和效用，同时考虑产出的数量和质量CBA$$同时测量成本和效益，均为货币单位第42页,共59页，2024年2月25日，星期天经济学评估的主要公式成本效果分析(C1-S1)/∆E[(C1+C2+C3+C4)-(S1+S2+S3+S4)]/∆E成本效用分析(C1-S1)/U[(C1+C2+C3+C4)-(S1+S2+S3+S4)]/U成本效益分析(W’)-(C1+C2+C3+C4)[(W+V+S1+S2+S3+S4)-(C1+C2+C3+C4)]

第43页,共59页，2024年2月25日，星期天经济学评估的四种结果√优选?ICER

?ICER

√淘汰

更高更低成本

产出更好更差第44页,共59页，2024年2月25日，星期天成本-效果平面和阈值新方案效果更好新方案效果更差新方案成本更低新方案成本更高增加的阈值0A第45页,共59页，2024年2月25日，星期天增量分析(ICER)增量成本∆C

=(成本A)-(成本B)增量效果∆E=(效果A)-(效果B)ICER=∆C/∆E第46页,共59页，2024年2月25日，星期天ICEA分析成本Newdrug:$1000Olddrug:$500EffectivenessNewdrug:80livesOlddrug:30livesICER=∆C/∆E=$500/50=$10/lifesaved第47页,共59页，2024年2月25日，星期天增量分析(ICER)练习成本新药:$1000老药:$500效果新药:挽救80条生命新药:挽救30条生命ICER=∆C/∆E=$500/50=$10/挽救1条生命第48页,共59页，2024年2月25日，星期天成本效果比和增量成本效果比效果成本($)A1003000B60002001500302060CDE第49页,共59页，2024年2月25日，星期天成本效果比和增量成本效果比效果成本($)A1003000B600020015002060CDE第50页,共59页，2024年2月25日，星期天净效益与净收益分析CEA/CUA净货币效益（NMB）=RT∆E-∆C净健康效益（NHB）=∆E-∆C/RTCBA净社会收益（NSB）=收益-成本第51页,共59页，2024年2月25日，星期天数据的来源病人水平数据随机临床试验实用临床试验运用决策分析模型决策树模型马科夫模型第52页,共59页，2024年2月25日，星期天研究设计核心内容确定研究的问题选择要评价的干预措置以及对照组；确定研究的角度社会、医保、医院、医生、