基因治疗解决方案 - 从初始建立到大规模生产

从初始建立到大规模生产我们和您携手共进，为您打造灵活、可扩展的解决方案，助您快速安全地开发基因疗法。Theworldleaderinservingscience2.每日分享：6份行研精选报告、3个行业主题3.报告查找：群里直接咨询，免费协助查找4.严禁广告：仅限行业报告交流，禁止一切无关信息市场研究、企业运营及咨询管理方案等，涵盖科技、金融、34.专业支持团队协作团队协作我们的科学家、工艺开发专家和监管专家团队将为您提供专业指导，帮助您在实验室建立、产品选择、工艺开发、文件记录等方加速流程我们会围绕您的上市目标设计一帮助您缩短从靶点发现到商业化灵活调整训练有素的专家团队和顶尖的技术，能够将我们的产品和服务无缝衔接进您的工作流程，从而满足您各类业务需求。无论您是采用自主生产还是外包模式，我们都能灵活适应您的需求，担当您2基因治疗的目的是开发出一种能够修饰缺陷基因的疗法，或开发出功能更强大的基因替换缺陷基因，最终治愈患者或挽救患者的生命。开发安全、有效和可重复的基因疗法比想象的更为复杂。要在复杂的基因疗法开发领域取得成功，您选择的合作伙伴不仅需要具备丰富的专业知识，还要能够汇聚行业资深专家，帮您克服重重困难，加快研究和疗法生产无论是处于研究、开发还是生产阶段，我们的资深专家都能为您提供前沿的可扩展解决方案，满足您独特的指标要求。无论您是自行开发还是将项目外包，我们都能在每一个阶段为您提供可靠的全方位服务。3病毒载体平台基因治疗实际上是将功能基因或转基因递送到目标细胞中，以此达到治疗目的。目前常用病毒载体来完成递送过程。病毒载体具有较高的细胞摄取率，并且病毒载体设计技术的进步显著降低了免疫原性。1相对较大的靶基因，并可将靶基因整合到宿主靶细胞的基因组中，因此适合分裂期细胞的基因治疗。相反，AAV载体适合递送较小的靶基因，而且不会整合靶基因到宿主细胞的基因组中。4携带转基因的质粒DNA和与转染试剂络合oo>病毒蛋白复制病毒包装采用DNA/转染试剂络合物转染病毒生产细胞系复制病毒包装载体基因组5病毒载体生产本产品手册所述产品的预期用途各不相同。有关详细的预期用途说明，请分别参阅各产品标签。6大规模质粒纯化产生病毒的贴壁细胞和悬浮细胞定制培养基符合cGMP的化学材料和工艺液体专业的实验室设备工艺液体/缓冲液制备服务批次放行和表征鉴别、纯度和污染基因组学、蛋白组学和细胞分析工具制剂、供应链与物流冷链/供应链物流7优质病毒载体的生产从编码目的基因和病毒包8•使用化学成分完全明确的配方减少批次间性能差异•通过简化、减少或省略步骤优化发酵工作流程•促进生长，提升产量•培养基灭菌方法灵活，可选过滤灭菌或高压灭菌•可放大化的产能有助于满足客户大规模工艺开发需求•全过程无菌发酵•高氧输送，液体损失最小•强力混合，实现高传质效率•冷却能力更强•采用独特的珠孔结构，大分子纯化效果极佳•高分离度，可实现高效分离•系统高效，减少了纯化操作步骤，有助于节省时间、资金并保持产量•从具有不同样品基质的过程样品到纯化的最终产品，用户都能获取各类样9*本产品不含任何直接动物来源的原材料或者使用动物来源成分生产的原材料。本产品加工过程中未与动物源性材料接触，因此不具9本系统具有一系列完整的设备，可满足您从研发到扩大规模和生产的所有阶段质粒生产箱式轨道圆周式摇床用于培养转化细菌的小规模生长。精确地保持温度和速度，可实现优异的如需查看完整的产品系列，请访问thermofi/shakers配备SmartFlow技术和数字气流验证报警系统(DAVe)，可确保实验室内的如需查看完整的产品系列，请访问thermofi/bsc微生物培养箱有多种尺寸可供选择，适用于不同的规模及应用。如需查看完整的产品系列，请访问thermofi/incubators我们的离心机产品质量可靠，适用于各种样品尺寸，最大可容纳8个2如需查看完整的产品系列，请访问thermofi/centrifugesNanoDrop分光光度计使用ThermoScientific™NanoDrop™分光光度计快速测定质粒DNA如需查看完整的产品系列，请访问thermofi/nanodrop如需查看完整的克隆产品系列，请访问thermofi/cloning要想满足商业化需求，经济高效的LV和AAV载体生产必不可少，平稳扩大至临床生产规模也十分必要。赛默飞世尔科技有限公司提供一系列完整的病毒载体生产系统解决方案•定制生产内部开发的配方•培养基快速原型设计服务•生产客户自有的配方细胞培养容器使用AAV-MAXHelper-FreeAAV生产系统高效生产AAV优化的系统，使用HEK293悬浮细胞系统生产腺相关病毒载体。这套经济高效的可扩展系统同时也是一套完整的解决方案，可简化从发现到商业化生产的工作流程，加快治疗产品的上市速度。•AAV滴度高—≥5x10^10vg/mL（未纯化）—单位生产体积可生产更多病毒颗粒，降低生产成本•优异的可扩展性—这套悬浮系统具有不同的可扩展方案，涵盖从摇瓶到生物反应器的不同规模•简化的工作流程—利用无辅助病毒三重转染，进一步精简了方案•无动物来源(AOF)—无动物或人类来源组分，可降低原材料安全风险•使用克隆化的293F病毒生产细胞—提供完善的文件证明，细胞库的生产核心组分裂解液（基于聚山梨醇酯20）thermofi/aavmax核心组分裂解液（基于聚山梨醇酯20）thermofi/aavmaxGibco病毒生产细络合缓冲液细胞培养细胞培养转染和生产转染和生产化且可扩展的完整系统，采用悬浮细胞平台生产慢病毒载体。该系统可获得大法相比，节省成本高达50%。使用cGMP生产级别的悬浮HEK293细胞库高效生产病毒载体我们开发的细胞系已经可以支持用于细胞和基因治疗的病毒载体生产。这些细胞系已被驯化用于悬浮培养，能更快地实现大规模生产。如需了解相关细胞系适合AAV生产的ExpiSf系统——一套化学成分明确Gibco™ViralVectorHEKMediaPanel和生产的进程。本品涵盖广泛的HEK293细胞类型，不受特定转染试剂或技术的限制，并且采用即用型配方，能够帮您快速确定最适合目标细胞系的配方。•经过专门设计，能很好地兼容您的工作流程•专业的科学家支持团队，帮您确定最佳发展方向•多样：配方多样且允许单独定制，轻松满足每类细胞谱系的营养需求•生产效率高：生产的滴度高于行业标准thermofi/hekpanel我们提供现有和定制的培养基解决方案，致力于帮您解决生产细胞培养和病毒载体生产的各类难题Gibco™培养基的生产符合cGMP质量管理体系的严格要求，而且已经积累了Gibco产品具有多种配置和形式，适合各种特定应用。从尖端的Gibco™无论您的需求是什么，我们都能提供最适合的产品类型、尺寸和包装。液体培养基和粉末培养基都提供定制方案，兼顾灵活配置与性能。如果标准包装无法满足您的需求，我们的专业包装工程师可以随时为您设计定我们运用丰富的分析专业知识，严格控制原材料采购，帮助您降低培养基生产https://www.thermofi/us/en/home/life-science/bioproduction/gibco-bioprocessing/media-formats.html所有cGMP培养基产品通过了各项QC测可以满足您的各种需求我们的培养容器种类丰富，能够满足小规模到大规模的各阶段生产需求。从发现阶段的孔板和摇瓶到大规模生产阶段的自动化集成式2,000L生物反应器，我们的培养容器和设备都能满足病毒商业化生产每HyPerformaTMDynaDriveTM一次性生物反应器(S.U.B.)和配有TruBioTM自动化软件的G3LiteTM生物工艺控制器这是一套开放式架构控制系统，可以跟我们的任何一款一次性生物反应器集成，例如Thermo5,000L）。该系统由一个控制塔组成，控制塔配备智能变送器、质量流量控制器(MFC)、各单元完全独立且可拆卸，各控制器可独立操作或联网控制多个不同罐体，适用于非GMP和如需了解更多信息，请访问thermofi/dynadrive信心十足地扩大培养和实验规模赛默飞世尔科技公司提供的解决方案可无缝扩大生产规模，同时保持无菌、pH值和稳定性。我们提供各种现有的和可配置与定制的解决方案，优化这些方案的化学配方、包装和供应形式，从而减少浪费，提高生产效率。定制化流体传输解决方案可以节省无菌化成本，减少操作员引入差异的风险。ThermoScientific™Harvestainer™生物工艺容器(BPC)这是一套完全封闭的一次性生物反应器系统，可确保完全密闭收集细≥90μm的微载体，同时使上清液能够进入如需了解更多信息，请访问thermofi/harvestainer带有BioTitan™储液袋装置的ThermoScientific™Labtainer™Pro生物工艺容器一次性密闭系统，用户体验更好，提供9种尺寸规格，容积范围为如需了解更多信息，请访问thermofi/labtainerproThermoScientific™Nunc™标准细胞工厂密闭系统贴壁细胞培养工艺使用的标准系统应该是一套一致性高、培养效果好的封闭式清洁系统。NuncStandardCellF而成，在确保质量的同时，产量也毫不妥协。如需了解更多信息，请访问thermofi/cellfactoryThermoScientific™CentriPAK™生物制药工艺离心容器(BPC)如需了解更多信息，请访问thermofi/centripakCTS系列能够满足您在细胞和基因治疗产品生产过程中对GMP和洁净室的需求，帮助您更快地启动和运行培养流程，保持合规性，从容应对监管审核并按计划开展工作。•精选的高容量设备产品，洁净度更高，防污染技术和文档记录功能更加先进•合规服务，包括安装验证(IQ)、运行验证(OQ)和循环测试或温度分布测试（具体视产ThermoScientific™Forma™Steri-Cult™CO2培养箱–CTS™系列平的工艺污染控制能力和经过认证的自动化灭菌循环系统，融合了众多先进设计与技术，为高价值培养提供了强大的后盾。作为现今市场上容量最大的可堆叠CO2培养箱，CTS系列培养箱可以满足大批量生产的细胞和基因治疗产品的需求，提供验证过程的相关重要文件，让每一步操作都有据可循。ThermoScientific™HeraSafe™2030i生物安全柜–CTS™系列HeraSafe2030i生物安全柜从设计上最大程度地保护样品和操作者安全，同时具备出色的抗污染能力，简化用户的操作流程，优异性CTS系列生物安全柜产品还配备一套全面的文件包，有助于节省病毒载体下游解决方案首先采用亲和层析捕获病毒载体，无需其他步骤即可提高载体的产量和纯度，显著改善下游工艺。最后从完整的病毒颗粒中分离出空壳体，完成病毒颗粒的精纯。使用CaptureSelect和POROS纯化解决方案，有效缩短下游工艺的体片段的独特亲和纯化解决方案。使用这些亲和填料产品，用户可以在单个步骤中提高载体纯度和产量，产品经过专门设计，能够简化工作流程，从而缩短时间，降低成本。规模扩大时呈现线性压力-流量响应特性。本填料产品具备50µm的孔径，可产生更紧密的峰和更小的洗脱体积，分辨率高，能够出色地分离极其接近的产品形式（包捕获捕获ThermoScientific™POROS™CaptureSelect™AAV8、AAV9和精纯精纯ThermoScientific™POROS™捕获捕获ThermoScientific™POROS™ThermoScientific™POROS™D50精纯精纯ThermoScientific™POROS™ThermoScientific™POROS™可实现对AAV的高效纯化。此外，填料强大的病毒清除功能有助于降低细胞培养生同血清型、壳体工程和转基因组合的快速工艺开发需求。如果使用最终基因治疗产品时需要进一步精纯，例如去除空壳体，可以使用率，可以有效分离极其接近的产品形式，例如空壳体和完整病毒壳体。•无需准备和填充层析柱•即用型层析柱，适合cGMP工艺要求5cm5cm床层高度10cm床层高度柱直径77柱容量390385785oo>AAV颗粒（检测）（捕获）oo>链霉亲和素包被oo>AAV颗粒（检测）（捕获）oo>链霉亲和素包被使用CaptureSelect™抗AAV亲和填料的AAV壳体ELISA总体概览。生物素化配体用作捕获试剂，而HRP标记的配体用作检测试剂。填料和POROS™肝素亲和填料料。这两款填料产品可用于各种尺寸的培养基和预装柱，支持从研究到生产的每个阶段。如需了解如何利用我们的各种细胞和基因治疗纯化解决方案节省时间和提升产量，请访问/cgt-purification纯化缓冲液和生物工艺液体使用层析法（尤其是离子交换法）纯化病毒载体时，要想结果准确、可重复，需要在最严苛的条件下制备试剂。溶液也不得带有污染物。我们可根据您的尺寸和包装要求，提供现有和定制的产品、工艺液体及缓冲液制剂，助您实现最佳生产如需了解更多信息，请访问快速分子检测，确保质量和安全患者安全和可靠的产品质量是基因治疗成功的坚实基础。准确测量过程中的相关杂质和潜在的微生物污染物对于批次放行至关重要。对于实现最佳基因治疗生产工艺，过程分析检测和环境监测也是必不可少的流程。赛默飞的科学家们开发验证了多种可靠的分子生物学研究方法，能够快速准确地定量来自各种宿主细胞和基因表达系统的残留DNA（AppliedBiosystems™resDNASEQ™定量试剂盒），检测潜在的支原体污染），我们提供完善的、“从样品到结果”的解决方案，具有优异的可重复性。具体包括：•AppliedBiosystems™PrepSEQ™•AppliedBiosystems™SeqStudio™基因分析仪和3500系列基因分析仪AppliedBiosystems™resDNASEQ™DNA定量试剂盒是集成式工作流程解决方案的重要组成部分，它能够让GMP环境中的可重复性和工艺开发更加便利赛默飞的科学家们针对各种基因治疗宿主细胞和表达系统成功开发出了各类经过验证AppliedBiosystems™resDNASEQ™HEK293宿主残留DNA定量检测试剂盒试剂盒包含已知浓度的高质量纯化HEK293DNA标准品，利用这些标准AppliedBiosystems™resDNASEQ™Sf9和杆状病毒宿主残留DNA定量检测试剂盒这款双重检测试剂盒快速、准确，而且能够同时定量分析Sf9宿主细胞残留DNA和AppliedBiosystems™resDNASEQ™大肠杆菌DNA定量试剂盒实验可以定量以常见的大肠杆菌质粒生产系统和其他基于大肠杆菌的生物治疗药物生AppliedBiosystems™resDNASEQ™卡那霉素抗性基因质粒残留定量检测试剂盒针对所有常见基因家族，对含有卡那霉素耐药基因的质粒残留进行多重、高灵敏度和特异性的定量分析，定量限为30个拷贝，检测限为15个拷贝赛默飞世尔科技公司提供一系列适用于其他宿主细胞和表达系统的宿主残留赛默飞世尔科技公司提供一系列适用于其他宿主细胞和表达系统的宿主残留DNA定量检测试剂盒如需了解更多信息，请访问thermofi/resdnaseqAppliedBiosystems™MycoSEQ™支原体检测系统在细胞库建立、工艺放大各阶段以及细胞收获等工作流程的关键节点都需要进行支原体检测，以降低整个过程的风险。MycoS检测试剂盒，经过设计和验证，可在不到5小时内得出检测结果，满足批次放行检测案的重要组成部分，包括自动化样品制备、定量仪器和分析记录软件。如需了解更多信息，请访问如需了解更多信息，请访问thermofi/mycoseq使用MicroSEQ微生物鉴定系统快速鉴定污染物样品到结果”的微生物鉴定结果。MicroSEQ微生物鉴定系统是“从样品到结果”的集成式工作流程解决方案如需了解更多信息，请访问如需了解更多信息，请访问thermofi/microseq利用HRAM技术在较大质量范围内全面表征病毒壳体Orbitrap™质谱仪能够可靠准确地测定空壳体和基因组填充壳体的质量和相对丰度。混合物在m/z27,000-36,000之间的广泛质量结果。相对丰度相对丰度26,00028,00030,00032,m/zQExactiveUHMR组合型四极杆Orbitrap™质谱仪的病毒载体分析结果如需了解更多信息，请访问基因治疗分析https://www.thermofi/com/zh/home/industrial/pharma-biopharma/biopharmaceutical-analytical-testing/gene-therapy-analysis.html对于细胞和基因治疗应用的病毒载体生产而言，产品质量至关重要。赛默飞世尔科技具备60年的cGMP合规生产经验和专业化全球网络，能够为您提供专业指导和知识，让您的每个生产我们有强大的cGMP供应链，让您无需担心合规性问题，能够成功扩大生产规模并将产品快速推向市场。我们在全球拥有11个顶尖的生产基地，每一处都可以持续提供最优质的产品。这得了FDA注册号。设备支持云连接，配备了各病毒生产专用产品凝聚了赛默飞研发团队的优化与开病毒生产专用产品凝聚了赛默飞研发团队的优化与开发成果研究到临床应用的无缝过渡。这些产品具有可追溯性文件，包括药物主文件包括无菌检测、内毒素检测和培养基与试剂的支原体检测记录文件。https://www.thermofi/com/zh/home/clinical/cell-gene-therapy/cell-therapy/cell-therapy-systems/cell-therapy-systems-support.html从工艺开发到商业化供应的全流程专业服务cGMP分销服务赛默飞世尔科技在供应符合cGMP要求的生产化学材料、直接材料、供应链服务和化学材料生产定制包装服务等领域累积了30多年的丰富经验，在化学材料生产和相关服务方面具有无可比拟的优势，能够帮助生物制剂开发商和制造商全身心投入疗法的创新与制cGMP分销服务病毒载体生产服务同研发生产组织(CDMO)，针对基因治疗领域提供从工艺和分析开发到临床和商业供应的病毒载体。我们的团队会作为您团队的延伸，拓展您的团队能力边界，以透明和灵活的方式运作，让您参与和投身每一个阶段并充分了解情腺病毒、慢病毒、单纯疱疹病毒(HSV)和逆转录病毒，帮您轻松应对这些复杂产品的相关挑战。质量是一切工作的核心。我们努力超越客户对每个项目的期望，同时确保合规性，竭尽所能为客户提供最高的产品质量。如需更多关于Patheon病毒生产服务的信息，请访问thermofi/patheoncGMP质粒生产服务如果您想按照关键时间节点，顺利将您的基因疗法推向市场，您可以信赖和选择我们的cGMP质粒生产服务，我们在质粒生产方面积累了丰富的经验。从细胞和基因治疗的初始阶段起，我们就严格采用商业级品质的GMP质粒DNA，避免了材料质量的波动，缩短了生产时间。我们的产能、生产工艺、分析能力和技术专业知识能够帮助您快速从临床试验稳定过渡到商业化大规模供应。我们在多个生产基地配有顶尖生产设备，致力于商业级品质的GMP质粒生产，如果您的时间计划有变，我们可为您提供更短的交付周期，生产时间计划也可灵活调整。如需更多关于质粒生产服务的信息，请访问thermofi/patheon全球临床供应解决方案和物流我们除了提供完整的病毒载体生产和cGMP质粒生产服务，还提供各种临床试验的全球临床供应解决方案。我们配备了资深且经验丰富的团队，致力于为世界各地的临床研究人员和患者提供端到端、高品质的全球临床供应链服务。无论您是需要一次或二次包装临床药物，还是需要做好存储、分销、物流和冷链管理，或者是管理比较剂和辅助材料采购，无论是哪种试验规模、哪个阶段或治疗领域，我们的全球团队都可以满足您的各类临床试验需求。此外，我们还提供进出口服务，能够在超过25个国家/地区（迄今为止）提供进口商记录(IOR)服务和一流的直接面向患者(DTP)服务。如需了解更多信息，请访问/clinical-trial-services和/logistics-servicesGibco团队在开发行业领先的培养基方面积累了60多年的经验，您可以放心选择Gibco团队，为您的生物生产带来最大产能。加快基因疗法的开发和生产速度，在基因疗法市场提升您的产品影响力，拯救更多患者的生命。作为行业中的质量、创新和专业能力领导者，Gibco团队能够高效地满足