全球新药研发进展月报-第41期-2024年8月刊

2024年8月全球新药Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024管线产品检索按技术、区域、作用机制管线产品检索按技术、区域、作用机制的产品筛选成熟、积极、消极靶点靶点图谱靶点疾病开发图景药品综述药物靶点靶点热度药品综述药物疾病领域靶点热度分析临床试验结果基于方案、领域、靶点、治疗线的临床结果筛选公司疾病领域靶点热度分析临床试验结果基于方案、领域、靶点、治疗线的临床结果筛选企业类型筛选公司概览页《《扫码申请数据库试用•本报告中涉及到的主要数据均来自于NextPharma全球新药数据库。如需了解数字背后的详细数据，请扫《《扫码申请数据库试用3Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20243免责声明•本报告由医药魔方制作,仅供购买用户使用。未经允许，严禁将本报告大规模传阅。•医药魔方不对本报告内的数据做超出客户服务协议之外的承诺。本报告不构成任何立项、投资、交易建议。阅读者应审慎使用本报告信息。医药魔方不会因为接收人收到本报告而视其为客户。•对本报告有任何疑问和建议或者是数据上的需求，欢迎扫码添加魔方君企业微信联系。联系我们TEL021-6629北京市朝阳区宝能中心A座1308室上海市张江高科技园区亮秀路112号Y1座611室苏州市工业园区星湖街218号B6楼2楼南京市鼓楼区中山北路2号紫峰大厦主楼1910室4Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20244数据来源•官方公开披露的信息数据分析范围•2024年08月，全球转化医学、最新药物注册/研发进展、前沿专利•包含传统定义药品，如化药和生物制品等，及其相关公司技术等•不包含战略技术合作类、CMO类、CRO类5Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20245CONTENT1133552024年08月转化医学2024年08月研发进展2024年08月前沿专利2244662024年08月注册进展2024年08月全球新药研发进展附录6Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024601.转化医学Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024®数据库数据来源：医药魔方NextPharma®数据库8Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20248数据来源：医药魔方NextPharma®数据库9Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024902.全球新药注册进展Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024•Axatilimab是首个获批上市的CSF-1R单抗，用于治疗至少2种既往全身治疗失败••CSF-1/CSF-1R通路是慢性GVHD中调控单核细胞增殖和巨噬细胞分化和活性的•在慢性GVHD中，单核细胞和巨噬细胞•通过抑制CSF-1R信号，可减少循环单核细胞和组织巨噬细胞浸润，进而缓解肌肉筋膜关节Axatilimab获批信息3Axatilimab获批信息32016年，Syndax从UCB获得了Axatilimab的全球独家开发和2021年，Syndax与Incyte达成了一项独家许可协议，共同开发和商业化Axatilimab，用于治疗cGVHD以及任何其他未来的适应症2016年，Syndax从UCB获得了Axatilimab的全球独家开发和2021年，Syndax与Incyte达成了一项独家许可协议，共同开发和商业化Axatilimab，用于治疗cGVHD以及任何其他未来的适应症•cGVHD影响多器官系统，引起组织炎症和纤维化，导致死亡或严重损害K,etal.TransplantCellTher.2021;27(6):504.e1-504.e6.;数据来源：1.Niktimvo(axatilimab-csfr)FDAApprovalConferenceCall;2.BachierCRK,etal.TransplantCellTher.2021;27(6):504.e1-504.e6.;3.医药魔方NextPharma®数据库数据说明：CSF-1:集落刺激因子-1；CSF-R:集落刺激因子-1受体Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024•治疗cGVHD的新型疗法依然缺乏，且需要更多临床数据支持其有效性和安全性，临床治疗存在未满足需求•Axatilimab在AGAVE-201研究中显示出在所有器官和患者亚组中具有持久•疗效性：6个月ORR为75%，在所有器官中JAK抑制剂BTK抑制剂•安全性：Axatilimab在提供新的治疗机制的同时，其安全JAK抑制剂BTK抑制剂sanofiROCK2抑制剂anti-CSF-1R单抗sanofiROCK2抑制剂anti-CSF-1R单抗AST升高ALT升高后续开发计划后续开发计划单位：$亿美元由于血液瘤患者数快速增长，以及干细胞移植增多，2023年，全球慢性GVHD市场单位：$亿美元数据来源：医药魔方NextPharma®数据库;Syndax官网;1.DOI:10.1056/NEJMoa2033122;2.DOI:10.1182/blood-2017-07-793786;3.DOI:10.1182/blood.2021012021Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202412•vorasidenib是一款“first-in-class”高活性、口服、脑穿透IDH1胶质瘤靶向药物。此次获批后Agios预计获得约11亿美元里程碑付款 vorasidenib作用机制 •在正常细胞中，IDH是三羧酸循环中的关键酶，其通过三羧酸循环为•IDH1/2突变会会催化α-KG到“致癌代谢物”2-HG的转化，•α- vorasidenib作用机制 •在正常细胞中，IDH是三羧酸循环中的关键酶，其通过三羧酸循环为•IDH1/2突变会会催化α-KG到“致癌代谢物”2-HG的转化，•α-KG减少可促进HIF-1α积聚并激活相关信号通路，进而共同促进肿试验人群：纳入了331例有残留病变或复发的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤，伴有ID试验方案：口服安慰剂一天一次(n=163)，直至疾病进展或不可耐受的毒性。随有效性•与安慰剂相比，voraside•vorasidenib组中位至TTNI为17.8个月(HR=0.26；95%安全性的不良反应为疲劳、头痛、COVID-19感数据来源：医药魔方NextPharma®数据库；Longboard官网数据说明：IDH,异柠檬酸脱氢酶；α-KG，ɑ-酮戊二酸；2-HG，2-羟基戊二酸；HIF-1α,缺氧诱导因子-1α;ATL，丙氨酸氨基转移酶；AST，天冬氨酸氨基转移酶；GGT，谷氨酰转肽酶；Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202413低级别胶质瘤流行病学及竞争格局分析低级别胶质瘤流行病学靶向IDH1/IDH2治疗低级别胶质瘤的在研管线 药品名称作用机制研发机构全球阶段中国Annias低级别胶质瘤流行病学靶向IDH1/IDH2治疗低级别胶质瘤的在研管线 药品名称作用机制研发机构全球阶段中国Annias9,000例患者存在IDH1突变。针对低级别胶质瘤的治疗方式仍以手术、放化数据来源：医药魔方NextPharma数据说明：葆元医药*：从Daiichi®数据库；数据来源：医药魔方NextPharma数据说明：葆元医药*：从DaiichiSankyo引进药品权益；研发机构：仅列举有权益研发机构；全球阶段、中国阶段：仅列举该地区低级别胶质瘤的最高研发阶段Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024肿瘤细胞中B7-H3信号传导方式肿瘤细胞中B7-H3信号传导方式翰森制药和GSK的交易•B7-H3简介：是B7家族免疫调节蛋白的成员，在T细胞中充当共刺激/共抑制•B7-H3表达分布：正常组织中B7-H3蛋白低表达，并且B7-H3水平与疾病恶化相关，因此理论上而言，靶向B7-H3药物的副作•B7-H3作用机制：B7-H3如何独立于免疫系统促进肿瘤尚不完全清楚，但B7-H3应该是在信号转导途径的上游，可被一种未知蛋白激活，进而诱导肿数据来源：医药魔方NextPharma®数据库；Flem-KarlsenK,FodstadØ,TanMetal.TrendsCancer.2018Jun;4(6):401-404;WCLC2024;数据说明：sB7-H3:solubleB7-H3;Exosome:外泌体;临床结果共纳入56名患者，其中53名患者可评估疗效；8.0和10.0mg/kg剂量组的中位随访时间分别为9.0和11.1个月Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202415•B7-H3靶向疗法以CART细胞疗法、抗体偶联药物、双特异性抗体为主，其中抗体偶联药物研发•B7-H3ADC中处于前列的药物：ifinaNCT05280470（12mg/kg,q3w）（8mg/kg,q3w）NCT05280470（12mg/kg,q3w）（8mg/kg,q3w）（2.7mg/kg,q4w）NCT05276609ChiCTR210004796814748412NCT055511175042111211NCT055511175042111211NCT05241392NCT05241392•B7-H3靶向疗法中，以CART细胞疗法、抗体偶联药物、双特异性抗体为主，总占比高达73%。抗体偶联药物在数量方面虽然低于CART细胞疗法，但研发进展较快且获得的临床结果数量更多。在2024年CART细胞疗法也有了新NCT04483778•追溯B7-H3靶向疗法整个研发历程，其实早在2022年12月，Y-mAbsTherapeutics的anti-B7-H3抗体偶联核素131I-omburtamab用于治疗神经omburtamab在该患者群体中的总体生存获益（该管线目前处于INCT04483778数据来源：医药魔方NextPharma®数据库数据说明：B7-H3靶向疗法仅统计1种药理类型中含有>2条管线；处于Active的管线；mCRPC：转移性去势抵抗性前列腺癌;临床结果底色浅绿色部分为ADC药物，白色部分为CART细胞疗法Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20241603.全球新药研发进展•Apellis公布pegcetacoplan治疗C3G|IC-MPGN3期VALIANT研究顶线数据•Aldeyra公布Reproxalap治疗干眼病的3期临床试验积极数据Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024••••••II期18个月数据显示可降低GA病灶两项III期试验中II期18个月数据显示可降低GA病灶两项III期试验中，OAKS达到主要终用于治疗PNH•MPGN可分为原发性和继发性。原发性MPGN病因不明，继发性膜MPGN主要继发于感染、自身免疫性疾病、肿瘤、遗用于治疗PNHIII期试验达到主要终点，成为首个在维持血红蛋白方面优于依III期试验达到主要终点，成为首个在维持血红蛋白方面优于依获批上市，成为FDA批准的首个6例患者出现视网膜血管炎，Apellis获批上市，成为FDA批准的首个6例患者出现视网膜血管炎，Apellis股价下跌37.92%•MPGN约占终末性肾病的＜1%，但MPGN患者肾移植具有挑战性，其移植后复发率很高，与其他肾病类型相比，移植数据来源：医药魔方NextPharma®数据库DDD：致密沉积病数据说明：C3G：C3肾小球病；IC-MPGN：免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎；DDD：致密沉积病Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024相较于安慰剂组，蛋白尿水平显著减少•结果显示，pegcetacoplan治疗C3G和原发性IC-MPGN的3期VALIANT研究达到了主要终点，68%；且在不同年龄、是否接受过肾脏移植的亚组中均显相较于安慰剂组，蛋白尿水平显著减少•抗Pegcetacoplan+SOCPegcetacoplan+SOC(SC,每周2次,n=63)出组扩展试验随访8周}SOC(n=124)出组扩展试验随访8周}SOC(n=124)安慰剂+SOC(n=61)Pegcetacoplan+SOCSC,每周2次(n=124)蛋白尿相对于基线减少百分比（安慰剂校正）随机、双盲、对照26周筛选≤10周开放标签26周蛋白尿相对于基线减少百分比（安慰剂校正）随机、双盲、对照26周筛选≤10周↑↑开放标签6个月筛选随访1个月随机、双盲、对照开放标签6个月筛选随访1个月出组扩展试验伊普可泮SOC(n=83)伊普可泮出组扩展试验伊普可泮SOC(n=83)伊普可泮+SOC(口服,BID)安慰剂+SOC数据来源：医药魔方NextPharma®数据库Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024疾病概述疾病概述•流行病学：干眼病是一种慢性渐进性疾病，其困扰，在中国影响超过1.5亿人。据估计，美国有1,600万成年碍综合征，指各种因素引起的泪液质和量异常或动力学异常，导致泪膜稳定•流行病学：干眼病是一种慢性渐进性疾病，其困扰，在中国影响超过1.5亿人。据估计，美国有1,600万成年•••••••••其他：部分抗菌药如四环素、阿奇霉素及夫西地酸等、立他司特(FDA批准的第一个能够同时治泪液生成不足型：由于泪腺功能方面的疾病或者泪腺功能下降引起的泪•常见症状：眼红、眼痒、眼痛、眼烧灼感；眼干涩、异物感、怕光亮；看不中国干眼专家共识：治疗（2020年）数据来源：医药魔方NextPharma®数据库；1.杨培增，范先群.眼科学[M].第9版.北京：人民卫生出版社，2018.2.中国干眼专家共识：治疗（2020年）图片来源：Oysterpointrx官网Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024试验设计：随机双盲、vehicle对照、干燥眼室挑•在预先设定的眼部不适主要终点方面，Reproxalap在统计学上优于对试验设计：随机双盲、vehicle对照、干燥眼室挑•在预先设定的眼部不适主要终点方面，Reproxalap在统计学上优于对•代表了第一个以症状为主要终点的阳性3期临床试验；包含眼红急性缓数据来源：医药魔方NextPharma®数据库，Aldeyra官网数据说明：HNE：4-羟基-2-壬烯醛Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20244项注册性临床试验结果•2022年11与，Aldeyra首次向FDA递交Reproxalap上市申请，然而FDA要求额外的试验来证明对治疗干眼症眼部症状的积极影响；基于此次3期试验数据，Aldeyra计划本年度内重新向FDA提交新药上市申请4项注册性临床试验结果u至少两项充分/控制良好的多中心独立试验泪液破裂时间缩短，Schirmer泪液测试分数下降(麻醉或不麻）：主观症状的改善也可以通过显示达到症状完全消失一种体征的疗效和一种症状的疗效不必在同一项临床试数据来源：医药魔方NextPharma®数据库，Aldeyra官网，FDA官网数据来源：医药魔方NextPharmaPHARMCUBEALLRIGHTRESERVEDPHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202404.全球新药研发进展附录Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024年08月全球新药研发进展/注册进展附录（1/9）替尔泊肽射血分数保留的心力衰礼来公司宣布了三期SUMMIT试验的积极结果，该试验评估了tirzepatide在患有射血分数保留的心力衰竭（HF肥胖的成人中的安全性和有效性。与安慰剂相比，tirzepatide将心力衰竭结果的风险降低了38%，并显著改善了心力衰竭症状和身体限制。此外，tirzepatide在有和没有2型糖尿病的混合人群中导致了15.7%的体重减轻。安全性概况与之前的研究一致，最常见的不良事件是胃肠道性质的。礼来GSK公司宣布，美国FDA已扩大批准Jemperli（dostarlimab-gxly）联合化疗用于治疗成人原发性晚期或膜癌患者。此次批准现包括错配修复正常（MMRp）/微卫星稳定（MSS）肿瘤患者，这类患者占数。RUBYIII期试验显示，Jemperli联合化疗相比单独化疗可将死亡风险降低3Agios制药公司宣布了其针对定期输血的PK缺乏症儿童的三期ACTIVATE-KidsT研究结果。虽然未达到主要终点输血减少反应，但观察到临床意义的结果，mitapivat组的反应率高于安慰剂组。次要终点无输血反应和正常血红蛋白反应在mitapivat组也较高。安全性结果与之前的成人研究一致。Agios计划在即将召开的医学滑膜肉瘤AdaptimmuneTherapeutics公司获得美国FDA加速批准其TECELRA®（afamitresgeneautoleuce），实体瘤的工程化细胞疗法。该批准适用于接受过化疗且符合特定HLA和MAGE-A4抗原标准的无法切除或转移性滑膜肉瘤成人患者。批准基于SPEARHEAD-1试验的总体反应率和反应持续时间，试验显示总体反应率为43%。TECELRA代表了滑膜肉瘤治疗选择的重大进展，这是一种影响年轻成年射血分数保留的心力衰射血分数保留的心力衰竭;射血分数降低的心力拜耳宣布其III期FINEARTS-HF研究达到了主要终点，显示在射血分数轻度降低或保留的心力衰竭患者中，心血管死亡和这是KERENDIA首次在不限于2型糖尿病慢性肾病的患者群体中显示心血管益处。拜耳计划在2024年欧洲心脏病学会大像临床阶段生物制药公司Attralus,Inc.宣布其诊断成像剂124I-evuzamitide(AT-01)获得美国FDA的），粉样变性设计的非侵入性全淀粉样PET成像剂，并已获得美国FDA和欧盟委员会的孤儿药认定。预计将在2025年上半年UV1|帕博利珠单抗头颈部鳞状细胞癌Ultimovacs宣布其II期FOCUS试验中，将其癌症疫苗UV1与pembrolizumab联合使用在转移癌（HNSCC）患者中未能达到主要或次要终点。尽管在无进展生存期或总生存期方面未见临床益处，但UV1显示出良好的安全性。公司财务状况稳定至2025年第四季度，并正在开发一种新技术平台。FOC®数据库数据来源：医药魔方NextPharma®数据库数据说明：研究进展概述由AI生成Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024年08月全球新药研发进展/注册进展附录（2/9）文章日期全球新药疾病2024/8/6vocacapsaicin术后疼痛ConcentricAnalgesics,Inc.在2024年IASP世界大会上宣布了其非阿片类镇痛药vocacapsaicin的有利临床数全膝关节置换术（TKA）和拇囊炎的第二阶段试验显示，vocacapsaicin提供了为期两周的持久镇痛效果，并使患者比安慰剂组更早停止使用阿片类药物。数据显示，TKA患者中有50%和所有拇囊炎患者更早停止使用阿片类药物。2024/8/6vocacapsaicin术后疼痛vocacapsaicin是一种辣椒素的前药，通过激活TRPV1受体提供持久镇痛效果，不会引起感觉麻木或运动无力，有望诺华公司获得FDA加速批准其药物Fabhalta®（iptacopan这是首个用于减少原发性IgAN的发病机制有关，是诺华更广泛肾脏管线的一部分，包括atrasenta武田制药获得欧洲委员会批准其ADZYNMA®（重组ADAMTS13），这是首个也是唯一一个用于治疗先天性血栓性血小2024/8/7nipocali强生公司宣布了用于治疗高风险早发性严重胎儿和新生儿溶血病（HDFN）的n小细胞肺癌根据GMMG-HD7三期研究，赛诺菲的Sarclisa（isatuximab）与来那度胺、硼替佐米和地塞米松（RVd）联合使用显著改善了适合移植的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者的无进展生存期疾病进展或死亡的统计学显著性和临床意义上的减少。这些结果支持Sarclisa作为适合移植的NDMM患者的新标准诱导2024/8/8地尼白介素皮肤T细胞淋巴瘤CitiusPharmaceuticals公司获得美国FDA批准其新型免疫疗法LYMPHIRTM（denileukindiftitox-cxdl），用于治疗复也是CitiusPharma的首个FDA批准产品。该批准基于3期关键研究302的结果，显示36%的客观反应率，®数据库数据来源：医药魔方NextPharma®数据库Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024年08月全球新药研发进展/注册进展附录（3/9）文章日期全球新药疾病AvidityBiosciences宣布其用于治疗适合外显子44跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）的delpa80%。Del-zota表现出良好的安全性和耐受性，外显子44跳跃增加37%和快速通道认定。这些结果支持del-zota作为DMD44有效治疗的潜力，并加快其监管路径。80%。Del-zota表现出良好的安全性和耐受性，外显子44跳跃增加37%和快速通道认定。这些结果支持del-zota作为DMD44有效治疗的潜力，并加快其监管路径。ARS制药公司获得FDA批准其neffy®（肾上腺素鼻喷剂），这是35年来首个无针治疗I型过敏反应（包括过敏性休克）的过敏性休克;过敏性疾药物。该新型给药方法适用于体重30公斤或以上的成人和儿童。该批准基于五项主要注册研究的数据，显示neffy达到了病所有临床终点，其安全性与现有的肾上腺素注射产品相当。ARS制药计划通过各种项目支持患者获取药物，并预计neffy将ABRYSVO耐受性良好，并在单剂量后对RSV-A和RSV-透析的终末期肾病患者、自身免疫性炎症疾病患者和器慢性心力衰竭scPharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其补充新药申请（sNDA扩大FUROSCIX在心力衰竭患者中的适应症。原本适用于NYHAII和III级慢性心力衰竭的FUROSCIX，现在可以用于NYHAIV级患者，这些患者症状最严重，身体活动受限最多。此扩展旨在预防与心力衰竭相关的住院和再住院。公司强调FUROSCIX的既定疗效和安全性，并计划通过心脏病专家和心力衰竭专家的采用来推动长期增长。慢性心力衰竭AscendisPharmaA/S宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准YORVIPATH®（palopegter旨在提供24小时内持续暴露于甲状旁腺激素。该批准基于2期和3期临床试验的数据。As者支持服务，预计2025年初可供货。旨在提供24小时内持续暴露于甲状旁腺激素。该批准基于2期和3期临床试验的数据。As者支持服务，预计2025年初可供货。2024/8/12AMX0035Amylyx制药公司发布了PEGASUS二期试验的数据，显示其药物AMX0035对与阿尔茨海默病和神经退行性病变相关的脑脊液生物标志物有积极影响。探索性分析表明，AMX0035降低了关键生物标志物如磷酸化tau181和总tau的水平，以及突触和神经退行性病变的标志物。这些发现表明，AMX0035可能涉及阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的关键途径，支持其作为治疗选择的潜力。公司还在研究AMX0035在其他疾病如进行性阿斯利康和第一三共的优赫得®（德曲妥珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准接受过至少两种治疗方案的HER2阳性晚期或转移性胃癌患者。此次批准基于DESTINY-Gastri果，试验显示确认的客观缓解率（ORR）为28.8%，中位无进展生存期（PFS）为5.7个月。优赫得®此前已在中国获批用于HER2阳性转移性乳腺癌和HER2低表达转移性乳腺癌®数据库数据来源：医药魔方NextPharma®数据库Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024年08月全球新药研发进展/注册进展附录（4/9）文章日期全球新药疾病肥胖;射血分数保留的即体重减轻。HU6是一种每日一次的口服控制代谢加速器，显示出显著心力衰竭达到了多个次要终点，并展示了良好的安全性。此外，Rivus已完成针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者的2024/8/13nemolGalderma公司获得美国FDA批准其药物Nemluvio®（nemolizumab）用于治疗成人结节抑制IL-31细胞因子信号传导，解决了该疾病相关的慢性瘙痒和皮肤结节问题。该批准基于III期OLYMPIA临床试验的积极ACELYRIN,INC.宣布其治疗化脓性汗腺炎（HS）的izokibep在第三阶段试验中取得了积极结果，在12周内达到了主要终化脓性汗腺炎;甲状腺点HiSCR75。公司将优先开发用于治疗甲状腺眼病（TED）的lonigutamab，并计划在2025年第一季度启动第三阶段试相关性眼病验。截至2024年6月30日，ACELYRIN的现金储备为6.352亿美元，预计可延长现金流至2027年中期。公司还将进行33%奥拉帕利|度伐利尤着首次批准将免疫疗法和PARP抑制剂组合用于奥拉帕利|度伐利尤吉利德科学公司宣布，美国FDA已加速批准Livdelzi（seladelpar）用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足 Incyte和SyndaxPharmaceuticals宣布，美国FDA已批准Niktim失败的慢性移植物抗宿主病（GVHD）患者。Niktimvo是首个获批的抗CSF-1R抗体，在AG器官和患者亚组中具有持久的反应。该批准为慢性GVHD提供了一种新的治疗选择，这是一种严重的疾病，影响约17,000名美国患者，其中近50%需要至少三种治疗方案。2024/8/15度伐利尤单抗小细胞肺癌阿斯利康的IMFINZI®（度伐利尤单抗）已被美国FDA授予优先审查和突破性疗法认定，用试验表明，IMFINZI将死亡风险降低了27%®数据库数据来源：医药魔方NextPharma®数据库Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024年08月全球新药研发进展/注册进展附录（5/9）文章日期全球新药疾病MediWoundLtd.宣布其药物NexoBrid®已获得美国FDA批准用于治疗严重热烧伤的儿科患持。NexoBrid现已在美国所有年龄组中获得批准，与其在欧盟和日本的批准一致。此持。NexoBrid现已在美国所有年龄组中获得批准，与其在欧盟和日本的批准一致。此辉瑞和BioNTech宣布了其针对18-64岁人群的流感和COVID-19组合mRNA疫苗的三期试验结果。该疫苗达到了两个主要新型冠状病毒感染;乙免疫原性目标中的一个，对流感A和COVID-19显示出较高的反应，但未能达到流感B的目标。公司正在评估疫苗的调整。型流感;甲型流感另一个二期试验中，辉瑞的第二代三价流感mRNA疫苗显示出对所有毒株的强大免疫原性，与标准流感疫苗相比没有安全滤泡性淋巴瘤欧洲委员会已授予艾伯维（AbbVie）的TEPKINLY®（epcoritamab）有条件的市场授权期治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。TEPKINLY是欧盟首个获批用于治疗复发/难治性FL和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的皮下注射双特异性抗体。该批准基于EPCORE®NHL-1一期/二期临床试验的数据，显示总体反应率为83%，完全反应率为63%。安全性特征与先前报告一致，细胞因子释放综合滤泡性淋巴瘤安斯泰来制药公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准PADCEVEV-203试验，分别显示了显著改善的总生存期和客观缓解率。该批准为中国患者提供了一种新这种侵袭性癌症患者生存期的迫切需求。EV-203试验，分别显示了显著改善的总生存期和客观缓解率。该批准为中国患者提供了一种新这种侵袭性癌症患者生存期的迫切需求。尼尔干粉吸入剂)Liquidia公司宣布，美国FDA已初步批准YUTREPIAT肺动脉高压;间质性肺相关的肺高压（PH-ILD）。这一初步批准表明YUTREPIA已满足所有质量、安全和有效性的监管标准，但必须等待Tyvaso病相关肺高压DPI的监管独占期于2025年5月23日到期后才能获得最终批准。该决定基于3期INSPIRE试验，结果显示YUTREPIA安全且2024/8/19德曲妥珠单抗HER2低表达乳腺癌DaiichiSankyo和AstraZeneca的药物ENHERTU®已获得美国FDA的突破性疗法认定（BTD用于移性激素受体阳性HER2低或HER2超低的乳腺癌患者。此认定基于DESTINY-Breast06三期临床试验的积极结果。ENHERTU是一种HER2导向的抗体药物偶联物，现已获得八项BTD，包括四®数据库数据来源：医药魔方NextPharma®数据库Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024年08月全球新药研发进展/注册进展附录（6/9）文章日期全球新药疾病礼来公司宣布了SURMOUNT-1三期研究的积极结果，该研究评估了tirzepatide（Zepbound®和Mounjaro®)在长期致持续的体重减轻，15毫克剂量的平均体重下降为22.9%。安全性与之前的致持续的体重减轻，15毫克剂量的平均体重下降为22.9%。安全性与之前的兰泽替尼|埃万妥单抗强生公司宣布，美国FDA已批准RYBREVANT®（amivantamab-vmjw）联合LAZCLUZETM（laz的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线无化疗治疗方案。该批准基于3期MARIPOSA研究，结果显示该组合疗法相比osimertinib可将疾病进展或死亡风险降低30%，中位无进展生存期为23.7个月，而osimertinib为16.6个月。该组合疗法还显示出中位反应持续时间延长了九个月。这标志着EGFR突变NSCLC治疗的重大进展，提供了比现有疗法更优越的临床兰泽替尼|埃万妥单抗信达生物制药有限公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准Dupert®（fulzerasib），这是中国首个KRAS 非小细胞肺癌G12C抑制剂，用于治疗携带KRASG12C突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。该批准基于一项显示49.1%客观缓解率和90.5%疾病控制率的二期临床研究。这标志着KRAS性鱼鳞病;X联锁鱼鳞该试验涉及6岁及以上的患者，结果显示TMB-001与对照组之间没有病反应。因此，结果不支持向美国FDA提交新药申请。尽管如此，LEOPharma仍致力于皮肤病研究。《美国医学会杂志》(JAMA)发布了拜耳公司研究药物elinzanetant的三期数据，显示该药物在减少与更年期相关的中度程度，与安慰剂相比，改善效果在第1周就已显现，并持续到第26周。该药物还显著改善了睡眠障碍和更年期相关的生活质量。安全性方面表现良好，最常见的不良事件是头痛和疲劳，未观察到肝毒性。程度，与安慰剂相比，改善效果在第1周就已显现，并持续到第26周。该药物还显著改善了睡眠障碍和更年期相关的生活质量。安全性方面表现良好，最常见的不良事件是头痛和疲劳，未观察到肝毒性。2024/8/23厄达替尼欧洲委员会已批准强生公司旗下的Janssen-CilagInternationalNV的BALVERS基因突变的不可切除或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。此批准基于3期THOR研究，显示与化疗相比，erdafitinib可将死亡风险降低36%。Erdafitinib在总生存期和无进展生存期方面显著改善2024/8/23厄达替尼60岁及以上的成年人免受RSV感染引起的下呼吸道疾病。这一批准是在EMA的CHMP给出积极意见后获得的，标志着欧洲首次批准用于COVID-19以外疾病的mRNA疫苗。该授权基于第三阶段临床试验的积极数据，显示出高效的疫苗效力。该®数据库数据来源：医药魔方NextPharma®数据库Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024年08月全球新药研发进展/注册进展附录（7/9）文章日期全球新药疾病滤泡性淋巴瘤2024/8/26odronexta再生元制药公司获得欧洲委员会批准其药物OrdsponoTM（odronextamab）用于治疗经过两种或以上系统治疗后复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者。这是Ordspono在全球的首次监管批准，这是一种双特异性抗体，通过将淋巴瘤细胞与杀伤性T细胞连接来发挥作用。临床试验显示出强劲且持久的反应，在FL和滤泡性淋巴瘤2024/8/26odronextaDLBCL中均有较高的完全反应率。该批准为患者提供了一种新的现成治疗选择，可以国际眼科公司SIFI获得欧洲委员会批准其药物AKANTIOR®（聚己胺）用于治疗12岁及以上患者显示治愈率超过86%。SIFI计划在今年年底前在德国推出AKANTIOR®,随后在其他欧洲市场推出。此批准标志着显示治愈率超过86%。SIFI计划在今年年底前在德国推出AKANTIOR®,随后在其他欧洲市场推出。此批准标志着AK治疗2024/8/27埃万妥单抗非小细胞肺癌欧洲委员会已批准将RYBREVANT®（amivantamab）与化疗联合使用，用于治疗在先前疗非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。此批准解决了EGFRex19del或L858R突变患者在EGFRTKI治疗后疾病进展时治疗选择有限的重大未满足需求。联合疗法显示出与单独化疗相比，疾病进展或死亡风险降低52%，并显著改善了无进展生存2024/8/27埃万妥单抗非小细胞肺癌欧洲委员会已批准安斯泰来制药的PADCEVTM（恩福他单抗维多汀）与KEYTRUDA®尿路上皮癌上皮癌的一线治疗。此批准基于3期EV-302试验的结果，该试验显示，与含铂化疗相比，联合治疗显著改善了总生存期和尿路上皮癌2024/8/27pemivibart新型冠Invivyd公司宣布其正在进行的CANOPCOVID-19暴露前预防的单克隆抗体。试验显示，在免疫健全的个体中，与安慰剂相比，症状性COVID-19的相对风险降低了84%。在免疫受损的参与者中，pemivibart显示出3%的确诊症状性COVID-19率。安全性与之前的数据一致，没有报告因COVID-19住院或死亡的病例。这些发现表明，pemivibart可能对COVID-19，特别是对免疫受损个体提供显著保2024/8/27pemivibart新型冠罗氏的PiaSky®（crovalimab）已获得欧盟委员会批准，成为首个每月皮下注射治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PN®数据库数据来源：医药魔方NextPharma®数据库Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024年08月全球新药研发进展/注册进展附录（8/9）文章日期全球新药疾病欧洲委员会已批准将RYBREVANT®（amivantamab）与化疗联合使用，用于治疗在先前疗法非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。此批准解决了EGFRex19del或L858R突变患者在EGFRTKI治疗后疾病进展时治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。此批准解决了EGFRex19del或L858R突变患者在EGFRTKI治疗后疾病进展时治疗儿科人群中得到了确认。由于比较测试可能导致高假阳性率，结果出乎意料，需要进一步分析。公司将继续分析数据，并儿科人群中得到了确认。由于比较测试可能导致高假阳性率，结果出乎意料，需要进一步分析。公司将继续分析数据，并传奇生物宣布其CAR-T细胞治疗产品卡卫荻®（西达基奥仑赛注射液）已获总缓解率（ORR）为87.9%，中位缓解持续时间（mDOR）为32.56个月。此批准为中国的多发性骨髓瘤患者提供了一种总缓解率（ORR）为87.9%，中位缓解持续时间（mDOR）为32.56个月。此批准为中国的多发性骨髓瘤患者提供了一种2024/8/27瑞基奥仑赛套细胞淋巴瘤药明巨诺宣布其CAR-T细胞治疗产品瑞基奥仑赛（商品名：倍诺达®)已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新适应症。该批准适用于经过至少两线系统性治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi））的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/rMCL）患者。这是中国首个获批用于r/rMCL的C），新型冠状病毒感染Invivyd公司宣布其正在进行的CANOPCOVID-19暴露前预防的单克隆抗体。试验显示，在免疫健全的个体中，与安慰剂相比，症状性COVID-19的相对风险降低了84%。在免疫受损的参与者中，pemivibart显示出3%的确诊症状性COVID-19率。安全性与之前的数据一致，没有报告因COVID-19住院或死亡的病例。这些发现表明，pemivibart可能对COVID-19，特别是对免疫受损个体提供显著保恒瑞医药子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司自主研发的创新药夫那奇珠单抗注射液（安达静®)获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗中重度斑块状银屑病成人患者。这是恒瑞在自身免疫疾病领域的首个创新药，也是中国首个本土研发的抗IL-17A单克隆抗体。此次获批基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究（SHR-1314-301），研究®数据库数据来源：医药魔方NextPharma®数据库Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024年08月全球新药研发进展/注册进展附录（9/9）疾病赛立奇单抗重庆智翔金泰宣布国家药品监督管理局批准公司自主研发的赛立奇单抗注射液用于治疗中重度斑块状银屑病。赛立奇单抗立奇单抗注射液针对放射学阳性中轴型脊柱关节炎（强直性脊柱炎）适应症的新药上市申请于2024年1月获国家药品监 立奇单抗注射液针对放射学阳性中轴型脊柱关节炎（强直性脊柱炎）适应症的新药上市申请于2024年1月获国家药品监精神分裂症肺炎球菌感染欧洲委员会已批准GSK的Arexvy疫苗扩大年龄适应症，涵盖50-59岁有较高风险的成年人。这一批准旨在保护30个欧洲国家中估计有2000万患有COPD、哮喘、心力衰竭和糖尿病等基础疾病的成年人。此决定继美国的类似批准之后，预计日本和其他地区也将获得批准。该批准得到了三期临床试验结果的支持，显示该疫苗在这一年龄组的安全性和免疫反应。 《柳叶刀》发表的一项新的汇总分析显示，司美鲁肽显著降低了心脏射血分数轻度降低或射血分数保留的心力衰竭射血分数降低的心力衰（HFpEF）患者的心血管（CV）死亡或心力衰竭（HF）恶化的综合风险。该分析在来自四项临床试验的3,743名患者中进竭；射血分数保留的心行，发现与安慰剂相比，司美鲁肽将综合CV死亡或HF恶化事件的风险降低了31%，将HF恶力衰竭司美鲁肽尚未在美国获批用于减少心力衰竭结果。司美鲁肽的生产公司诺和诺德强调了该药物对肥胖相关HFpEF患者的潜数据来源：医药魔方NextPharma®数据库Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202405.前沿专利Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024序号专利号申请人公开日靶点MOA1WO2024156**4A1甘李药业2024-08-02ERERPROTAC前列腺癌PROTAC热门靶点，高分靶点，BigPharma布局，临床数据2WO2024159**4A2Arvinas2024-08-02KRASG12DKRASG12DPROTAC癌症PROTAC热门靶点，KRAS-G12D/VPROTAC潜在核心专利，BigPharma布局，临床数据3WO2024159**6A1ContineumTherapeutics2024-08-02LPAR1LPAR1拮抗剂癌症小分子PIPE-791（I期临床）可能结构，晶型专利4WO2024160**6A1WO2024160**7A1WO2024160**8A1BeiGene2024-08-08DGKα/DGKζ抑制剂癌症小分子5WO2024160**6A1WO2024160**2A1UCBBioPharma2024-08-08SLC7A11SLC7A11抑制剂癫痫、癌症小分子6WO2024168**6A1VERGEANALYTICS2024-08-15PIKfyvePIKfyve抑制剂神经系统疾病小分子前药专利，VRG50635（I期临床）可能结构7WO2024167**0A1WO2024167**6A2Celgene2024-08-15MAPKAPK2MAPKAPK2PROTAC自身免疫性疾病、炎症PROTAC潜在FIC，热门靶点，BigPharma布局8WO2024167**9A1Celgene,BMS2024-08-15IKZF1IKZF1分子胶分子胶潜在FIC，工程蛋白质异源多肽降解剂9WO2024165**3A1Roche2024-08-15CCR6CCR6抑制剂自身免疫性疾病，银屑病小分子潜在FIC，BigPharma布局WO2024171**4A1Novartis2024-08-22CDK2CDK2抑制剂癌症小分子热门靶点，BigPharma布局，临床数据WO2024173**8A1GileadSciences2024-08-22hMPV,HRVhMPV,HRV抑制剂病毒感染小分子FIC，热门靶点，高分靶点，BigPharma布局Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024序号专利号申请人公开日靶点MOAWO2024173**2A2BMS2024-08-22RETRETPROTAC癌症PROTACWO2024178**7A1麻省理工学院2024-08-29CDK9,IKZF1CDK9/IKZF1PROTAC癌症PROTACFIC，热门靶点WO2024175**0A1Bayer2024-08-29factorXafactorXa抑制剂心血管疾病，血栓小分子热门靶点，高分靶点，BigPharma布局，临床数据WO2024174**1A1启元生物2024-08-29PDE4PDE4抑制剂特应性皮炎，银屑病，类风湿性关节炎小分子晶型专利，QY101（II期临床）可能结构ADC1WO2024158**7A1DaiichiSankyo2024-08-02LRRC15LRRC15ADC癌症ADCBigPharma布局，临床数据2WO2024158**4A1YaleUniversity,GennaoBio2024-08-02ENT2;cMyc抗体-寡核苷酸缀合物癌症抗体-寡核苷酸缀合物热门靶点，高分靶点，BigPharma布局，临床数据3WO2024163**4A1WisconsinAlumniResearchFoundation2024-08-08EGFREGFRLYTAC癌症LYTAC4WO2024165**5A1BeiGene2024-08-15CD276ADC癌症ADC新的linker5WO2024173**6A1RegeneronPharmaceuticals2024-08-22LAG389Zr标记的PET药物，抗体偶联核素肿瘤抗体偶联核素BigPharma布局Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024序号专利号申请人公开日靶点MOA抗体/多肽1WO2024156**2A1Roche；慕尼黑大学2024-08-02CSF-1R,CD3双抗双抗急性髓性白血病双抗热门靶点，高分靶点，BigPharma布局，临床数据2WO2024163**5A12024-08-08GLP-1R,GCGR，GIPRGLP-1R/GCGR/GIPR激动剂肥胖症多肽热门靶点，Retatrutide相关专利，BigPharma布局，临床数据3WO2024160**9A1山东先声生物2024-08-08CD3,MUC17CD3/MUC17双抗肿瘤双抗SCR-9171潜在核心专利，BigPharma布局4WO2024166**7A1JanssenBiotech2024-08-15TRBV17TRBV17双抗癌症双抗潜在FIC5WO2024164**7A1贝达药业2024-08-15PDL1,TGF-β,VEGF，GARPP