现有治疗手段的界定及对新治疗手段的评估技术指导原则

2009年6月药审中心组织翻译拜耳医药保健有限公司翻译北核协会审核药审中心最终核准 2 2 2 3 3 51FDA指导原则文件(包括本指导原则)没有法律强制性。指导原则只是说明管“现有疗法”及其相关术语(例如““当前治疗”(existingtreatment)和“当前疗法（”existingtherapy)出现在CDER和CB比如“现有疗法”是否仅是指由FDA批准使用于某适应Ⅲ.相关的法规和政策声明FDA法规允许在有治疗方案或新药研究申请（IND）时，使用研究的药物进行治疗。根据21CFR312.34(b)，只有在满足以下标准时研究药物才允许用于这•“没有作用相当的或满意的替代药物或其它疗法能够用于治疗目标患者群体的疾病发展阶段”(312.34(b)(ii)。•该药物正在进行IND有效性试验，或者所有临床试验已经完成。2在21CFR第312章E部分中，对于那些有希望治疗危及生命的以及重症疾病的疗法，管理部门制定了相关程序以促进其开发、评价和上市，这反映了管理部门在决定是否批准一个药品或生物制品时，必须进行医学风险-获益评估。作为这一风险-获益分析的组成部分，管理部门会“考虑疾病的严重性和是否缺少令人满意的替代疗法”(21CFR312.84)。在21CFR的H分部中，FDA针对以下新药和生物制品制定了加速审批程序和限制销售管理办法：(1)治疗严重或致命性疾病；(2)为患者提供优于现有疗法的有意义的治疗方法（例如，能够治疗对现有疗法没有反应或无法耐受的患者，或患者对该治疗的反应比现有疗法有所改善）(21CFR314.500和601.40)对于拟用于治疗严重或危及生命的疾病，且已证明具有解决尚未满足的医疗需求潜力的药品及生物制品，FDA制定了药物开发快速通道程序，旨在促进开发及加快审评。（FDA行业指导原则“药物开发快速通道程序：资格认定、开发•与其它疗法相比，可以进一步改善某些病症的严重后果•对未知是否有其它疗法的病症的严重后果具有疗效•能够使对其它药物不耐受或无反应的患者获益，或能够与无•与其它疗法的疗效相似，同时可避免现有疗法的严重毒性，3•与其它疗法疗效相似，但能改善某些因素，例如依从性或便对于新药研究申请（NDAs）、生物制品许可证申请（BLA）以及有效性的补充申请，CDER和CBER制定了审评分类和审评政策及程序，优先并加快这些申请的规E部分、加速审批法规、药物开发快速通道程序、优先审评政策），其与常规申请相比，优先审评的目的之一是对于那些在治疗、预防或诊断方面具有明显优势的产品给予更多的关注并提供更多的资源2。对于CDER管理的产品，如果对疾病的治疗、诊断或预防与上市产品相比具有明显的改善，则符合优先审评的条件。对于CBER管理的产品，如果对严重的或致命性疾病上述法规和政策没有对“现有疗法”作出明确定义。CDER和CBER在此规定，如果没有另外的定义，在法规和政策声明中，该术语定义如下：产品的说明书中所指明的疗法，仅包括极少FDA意识到有这样的情况，即对一种疾病或状况存在一种安可被视为“现有疗法”，即对于那些非FDA管理（如手术以及加快其审评。FDA将现有疗法的定义限定在已批准产品用于说明书中指明的疾病或状况，这样(1)强调了对确立药物的特定用途的安全性和有效性的批准程序之重要性；(2)最大程度地为开发和批准合适的说明书的药物提供机会。在这些程序中，那些用于批准说明书以外的适应证的产品，以及未经过FD4314.530），那么通过加速审批获得的批准可能会被撤回。这种撤回将会导致没601.2）。在基于限制销售的优先批准(priorapproval)中，当前治疗是指被批5FDA,CDERManualofPoliciesandProcedures(MAPP)6020.3,PriorityReviewFDA,CBERManualofStandardOperatingProceduresandPolicies8405,CompleteReviewandIssuanceofActionLettersFDAguidanceforindustryonProvidingClinicalEvidenceofEffectivenessforHumanDrugandBiologicalProductsFDAguid