2025年大学《统计学》专业题库- 统计学在药物管理中的应用

2025年大学《统计学》专业题库——统计学在药物管理中的应用考试时间：______分钟总分：______分姓名：______一、选择题（每小题2分，共10分）1.在一项评估新药A治疗高血压有效性的临床试验中，研究人员将患者随机分为治疗组和安慰剂组。这种研究设计最主要的优势是能够有效控制什么因素对结果的影响？A.选择偏倚B.时间趋势C.混杂因素D.测量误差2.某研究欲比较服用药物X和安慰剂对缓解轻度焦虑症状的效果差异。研究人员收集了两组患者治疗前后焦虑评分的变化量，并计算了各自的样本均值和标准差。最适合用来推断两组总体均值是否存在差异的统计方法可能是：A.配对样本t检验B.独立样本t检验C.Wilcoxon符号秩检验D.卡方检验3.在一项关于药物Y不良反应的研究中，观察到某种罕见不良反应在服用药物Y的患者中出现率为0.1%，在未服用该药物的人群中出现率为0.01%。为检验药物Y与该不良反应是否相关，最适合选用的统计检验方法是：A.单样本t检验B.独立样本t检验C.配对样本t检验D.卡方检验4.医学研究常使用95%置信区间来估计一个参数的近似范围。若某研究计算出某药物有效率的95%置信区间为（10%,20%），下列说法中最准确的是：A.该药物有效率有95%的可能性落在10%到20%之间B.如果重复进行该研究100次，大约有95次计算出的置信区间会包含真实的总体有效率C.我们可以95%地确信该药物的有效率就是15%D.置信区间太宽，说明研究结果不可靠5.在分析影响患者对某药物依从性的因素时，研究者收集了年龄、性别、收入、教育程度、疾病严重程度等多个自变量和一个表示依从性的二元因变量（依从/不依从）。若想建立预测模型并分析各因素对依从性的独立影响，最合适的统计方法是：A.线性回归分析B.Logistic回归分析C.多因素方差分析D.主成分分析二、简答题（每小题5分，共15分）6.简述假设检验中第一类错误和第二类错误的含义，并说明它们之间通常存在怎样的矛盾关系？7.在药物临床试验中，为什么通常需要设立安慰剂对照组？8.解释什么是生存分析，并列举至少三种在药物研究中适用生存分析的常见情景。三、计算题（每小题8分，共24分）9.某医生欲比较两种治疗方法（A法和B法）治疗某疾病的疗效。随机选取30名患者，平均分成两组，分别接受A法和B法治疗。治疗后，A组患者的平均缓解时间为15天，标准差为3天；B组患者的平均缓解时间为18天，标准差为4天。假设两组缓解时间数据近似服从正态分布且方差相等。请计算两种方法平均缓解时间差值的95%置信区间。10.研究人员调查了100名使用药物Z的患者，发现有12名报告出现了某种不良反应。试计算该不良反应的发生率的95%置信区间。（可使用正态近似法，并注明α=0.05）11.在一项药物临床试验中，研究者欲比较新药X与现有标准药物Y的有效性。假设已知标准药物Y的有效率约为60%，研究者希望新药X如果能使有效率提高10%，能够以80%的把握检测出这种差异（即检验效能1-β=0.80），显著性水平α=0.05。若该试验计划采用双侧检验，并假设两组样本量相等，试估计完成该试验所需的样本量。四、分析题（共27分）12.某医院药师想评估该院近两年（2023年、2024年）门诊处方中某种降压药（药物A）的使用变化趋势及其可能的影响因素。她收集了以下数据：（此处省略具体数据表格）*2023年和2024年该药物A的总处方量。*2023年和2024年该院门诊总处方量。*2023年和2024年该院高血压患者占总门诊人次的比例。*2023年和2024年该院患者平均年龄（岁）。*2023年和2024年该院处方中药物A的平均单次剂量（mg）。药师希望利用这些数据回答以下问题：*2023年至2024年，该院药物A的使用强度（如人均处方量或占总处方量比例）发生了什么变化？*高血压患者比例和/或患者平均年龄的变化是否与药物A使用强度的变化存在关联？*药物A的使用剂量是否有变化？请根据上述研究背景和数据描述，设计一个统计分析方案。具体说明：*你将选择哪些变量作为因变量和自变量进行分析？（需说明理由）*针对每个研究问题，你将分别采用哪些统计方法？简要说明选择这些方法的理由。*简要说明进行数据分析前需要进行哪些数据预处理或检验。*请描述你预期如何解释分析结果，以回答上述研究问题。试卷答案一、选择题（每小题2分，共10分）1.C解析思路：随机分配是随机对照试验的核心，其主要目的是将未知的、未受控制的混杂因素在治疗组和对照组之间进行均衡分配，从而减少混杂因素对结局的影响，使两组除治疗因素外其他方面尽可能相似，以便比较治疗效果的优劣。2.B解析思路：研究将患者随机分为治疗组和安慰剂组，是比较两组（独立组）均值差异的经典设计。两组患者治疗前的焦虑评分变化量被视为来自两个独立总体的样本，且涉及均值比较，故选用独立样本t检验。3.D解析思路：该研究比较的是两个分类变量（服用药物Y/未服用，出现不良反应/未出现）之间的关联性，即药物暴露与不良反应事件是否相关，属于典型的列联表分析问题，适合使用卡方检验。4.B解析思路：置信区间反映的是参数估计的不确定性范围。95%置信区间意味着如果重复抽样并重复计算置信区间，大约有95%的区间会包含真实的总体参数。它不是对单次研究结果概率的描述，也不是参数的真值。5.B解析思路：因变量是二元的（依从/不依从），需要预测的是类别，且分析自变量对二元因变量的独立影响，建立预测模型，这是Logistic回归分析的标准应用场景。二、简答题（每小题5分，共15分）6.第一类错误（α）：指原假设H0为真时，错误地拒绝了H0，即“虚报假阳性”。在药物研究中，意味着认为药物有效，但实际上药物无效。第二类错误（β）：指原假设H0为假时，错误地接受了H0，即“虚报假阴性”。在药物研究中，意味着认为药物无效，但实际上药物有效。矛盾关系：通常情况下，减小α（减少第一类错误的概率）会增大β（增加第二类错误的概率），反之亦然。这是因为检验的势（Power=1-β）是固定的，控制一个错误类型往往会牺牲另一个错误类型的控制水平。7.安慰剂对照的作用：*建立疗效基线：安慰剂是一种外观、气味、味道等与活性药物相似但不含有效成分的物质。通过设立安慰剂组，可以确定即使不接受特定药物治疗，患者的症状或病情也可能存在自然的改善（安慰剂效应），从而明确活性药物相对于安慰剂的额外疗效。*排除非特异性效应：许多疾病症状的改善可能源于心理因素、患者期望、研究过程中的关怀等。安慰剂对照有助于将这类非特异性效应与药物本身的特异性生物效应区分开来。*增强结果可信度：安慰剂对照是金标准之一，其结果更具说服力，能帮助判断观察到的治疗效果是否确实归因于药物本身。8.生存分析：是一种专门用于分析涉及时间至事件数据（Time-to-EventData）的统计方法。它研究的是事件发生时间（如生存时间、无病生存期、缓解期、复发时间等）的分布规律，并考虑事件可能未发生（如患者存活、疾病未复发）的情况。适用情景：*药物生存研究：分析某种治疗措施对延长患者生存期的影响（如癌症化疗、移植术后生存）。*临床试验安全性评估：分析药物引起严重不良反应或死亡事件的累积发生率随时间的变化。*药物经济学评价：分析药物治疗过程的成本随时间的变化，或比较不同治疗方案的总成本。*疾病进展分析：分析从诊断到疾病进展（如肿瘤进展、并发症发生）的时间。三、计算题（每小题8分，共24分）9.（15-18)/sqrt(3^2/15+4^2/15)=-3/sqrt(9/15+16/15)=-3/sqrt(25/15)=-3/sqrt(5/3)=-3*sqrt(3)/5≈-1.039（15-18)/sqrt(3^2/15+4^2/15)=3/sqrt(25/15)=3*sqrt(3)/5≈1.03995%置信区间=（15-18）±1.96*1.039=-3±2.038=[-5.038,-0.962]答：两种方法平均缓解时间差值的95%置信区间为[-5.038天,-0.962天]。解析思路：由于比较的是两组独立样本的均值差，且已知两组方差相等（或假设相等），采用独立样本t检验。计算公式为(X̄1-X̄2)±t_(α/2,df)*sqrt(s₁²/n₁+s₂²/n₂)，其中df=n₁+n₂-2。根据样本量n₁=n₂=15，自由度df=28，查t分布表得t_(0.025,28)≈2.048。计算标准误sqrt(s₁²/n₁+s₂²/n₂)=sqrt(9/15+16/15)=sqrt(25/15)=sqrt(5/3)。最终计算出置信区间。10.p̂=12/100=0.12,1-p̂=0.88z_(α/2)=z_(0.025)≈1.96SE=sqrt[p̂(1-p̂)/n]=sqrt[0.12*(1-0.12)/100]=sqrt[0.12*0.88/100]=sqrt[0.1056/100]=sqrt[0.001056]≈0.0325置信区间=p̂±z_(α/2)*SE=0.12±1.96*0.0325=0.12±0.0637答：95%置信区间为（0.0563,0.1837）。解析思路：计算样本发生率p̂=x/n=12/100=0.12。由于n=100较大，p̂和1-p̂均大于5，且n足够大，可用正态近似法计算置信区间。公式为p̂±z_(α/2)*sqrt[p̂(1-p̂)/n]。查标准正态分布表得z_(0.025)≈1.96。代入数值计算得到置信区间。11.检验效能1-β=0.80,α=0.05,两尾检验,π1=0.60,π2=π1+d=0.60+0.10=0.70使用样本量计算公式：n₀=(Z_(α/2)+Z_β)²*[(π1(1-π1)+π2(1-π2))/(π2-π1)²]Z_(α/2)=Z_(0.025)≈1.96,Z_β=Z_(0.20)≈0.84n₀=(1.96+0.84)²*[(0.60*0.40+0.70*0.30)/(0.10)²]n₀=(2.80)²*[(0.24+0.21)/0.01]n₀=7.84*[0.45/0.01]n₀=7.84*45=352.8由于是双侧检验且两组样本量相等，每组样本量n=n₀/2=352.8/2≈176。为保证足够的检验效能，每组至少需要176例。考虑到脱落等因素，实际试验可能需要增加样本量。解析思路：这是样本量估计问题，目的是检测两组比例（有效率）的差值（d=0.10）。使用两样本比例比较的样本量公式。需要知道α（显著性水平），检验效能1-β（希望检测出差异的能力），以及两组的理论比例π1和π2（π2=π1+d）。根据这些参数查找标准正态分布分位数Z_(α/2)和Z_β。代入公式计算出每组所需的最小样本量n₀。由于计算结果是每组176例，且为独立设计，最终确定每组样本量。四、分析题（共27分）12.分析方案：*变量选择与理由：*因变量：药物A的使用强度。可以选择两种衡量方式：*人均处方量：计算每年总处方量/该年门诊总人次。反映平均每位患者使用该药物的情况。*总处方量占比：计算每年药物A总处方量/该年门诊总处方量*100%。反映该药物在所有处方中的相对使用比例。**理由：*这两种指标直接衡量了药物A的使用广度和强度，是药师关注的核心问题。*自变量：*高血压患者比例：该年该院高血压患者人次/该年门诊总人次。反映目标患者群体的规模变化。*患者平均年龄：该年门诊患者总年龄/该年门诊总人次。反映患者群体的年龄结构变化，可能影响药物使用。**理由：*高血压是药物A的适应症，其患者比例和年龄结构的变化是影响药物需求的最直接因素。控制这些变量有助于分析药物使用强度变化中可能存在的独立影响。*统计方法选择与理由：*研究问题1（使用强度变化）：*方法：使用配对样本t检验（如果使用人均处方量或总占比作为因变量，且数据呈正态分布）或Wilcoxon符号秩检验（如果数据非正态）比较2023年和2024年两个时间点上的药物A使用强度（人均处方量/占比）是否存在显著差异。**理由：*比较同一对象（医院）在两个不同时间点的数据，属于配对设计。*研究问题2（与影响因素的关联）：*方法：使用Pearson相关分析（如果高血压患者比例和患者平均年龄为连续变量且数据呈正态分布）或Spearman秩相关分析（如果数据非正态或关系非线性）分析2023-2024年药物A使用强度变化量与高血压患者比例变化量、患者平均年龄变化量之间的相关关系。**理由：*分析两个连续变量（变化量）之间的线性或非线性关系。**备选/补充：*如果想考察这些因素对使用强度的独立影响，并且变量满足线性关系、正态性、方差齐性等假设，可以使用简单线性回归分析（以药物A使用强度变化量为因变量，以高血压患者比例变化量或患者平均年龄变化量为自变量）。如果涉及多个自变量，则使用多元线性回归。选择理由同前。*研究问题3（使用剂量变化）：*方法：使用配对样本t检验（如果数据呈正态分布）或Wilcoxon符号秩检验（如果数据非正态）比较2023年和2024年两个时间点上的药物A平均单次剂量是否存在显著差异。**理由：*比较同一对象（医院）在两个不同时间点的数据，属于配对设计。*数据预处理与检验：