创新药物药物经济学评价方法与医保准入策略-1

创新药物药物经济学评价方法与医保准入策略演讲人2025-12-17

创新药物药物经济学评价方法与医保准入策略结论与展望创新药物医保准入策略创新药物药物经济学评价方法引言目录01ONE创新药物药物经济学评价方法与医保准入策略02ONE引言

引言创新药物的研发与应用是提升医疗水平、攻克重大疾病的核心驱动力。近年来，随着全球医药创新进入爆发期，肿瘤、罕见病、慢性病等领域涌现出大量具有新靶点、新机制的创新药物，为患者带来了前所未有的治疗希望。然而，创新药物往往伴随高昂的研发成本与定价压力，而医疗资源（尤其是医保基金）的有限性与患者对可及性需求的增长之间存在显著张力。在此背景下，如何通过科学的药物经济学评价方法，客观评估创新药物的价值与成本效益，并基于此制定合理的医保准入策略，成为连接创新研发与临床实践的关键纽带，也是实现医药创新可持续发展、保障患者权益的核心命题。作为行业从业者，我深刻体会到：药物经济学评价不是简单的“成本计算”，而是对“价值”的系统性权衡——既要考量药物的临床疗效、安全性对患者健康的直接贡献，也要评估其对医疗体系资源分配、

引言社会整体福利的长期影响；医保准入策略则不是“价格谈判”的单一维度，而是融合医学价值、经济性、创新程度、基金承受能力与社会公平的多目标决策过程。本文将从药物经济学评价的方法体系出发，深入探讨其在创新药物评估中的应用逻辑与实践挑战，并进一步分析医保准入策略的设计原则、国际经验与中国实践，以期为行业提供兼具理论深度与实践参考的思考框架。03ONE创新药物药物经济学评价方法

创新药物药物经济学评价方法药物经济学评价是通过对药物治疗方案的成本与效果进行系统比较，为决策者提供证据支持的科学方法。对于创新药物而言，其“创新性”往往意味着缺乏长期真实世界数据、适应症人群特殊、治疗模式突破传统等特点，这要求评价方法既要遵循通用原则，又要针对创新特性进行适配与优化。

1药物经济学评价的定义与核心目标药物经济学评价的核心目标是“实现有限医疗资源的最优配置”，即在确保临床效果的前提下，以最低的成本实现最大的健康产出。其本质是通过量化分析，回答三个关键问题：①该药物是否“有效”（临床价值）？②其“成本”是否合理（经济性）？③相较于现有治疗，是否“更值得投入”（增量价值）？对于创新药物，评价还需额外关注“创新程度”——即该药物是否解决了未被满足的临床需求、是否突破了现有治疗的瓶颈，这些因素共同构成了“药物综合价值”。

2理论基础与核心评价方法药物经济学评价的理论基础在于“机会成本”——将资源投入某一药物，意味着放弃了用于其他医疗项目的可能性，因此需确保该资源的投入能带来更大的健康收益。基于此，国际通用的核心评价方法主要包括以下四类，其适用场景与评价指标各有侧重：2.2.1成本-效果分析（Cost-EffectivenessAnalysis,CEA）CEA是药物经济学评价中最常用的方法，主要用于比较不同药物治疗方案在“相同效果维度”下的成本差异。其核心指标为“增量成本效果比”（IncrementalCost-EffectivenessRatio,ICER），计算公式为：\[ICER=\frac{\text{创新药物成本}-\text{对照药物成本}}{\text{创新药物效果}-\text{对照药物效果}}\]

2理论基础与核心评价方法其中，“效果”通常采用临床直接指标，如血压下降值、肿瘤缩小率、血糖控制达标率等。CEA的适用场景为“效果指标可量化且同质”的对比（如同一适应症内不同药物的疗效比较）。例如，在comparing两种SGLT-2抑制剂治疗2型糖尿病时，可比较其降低HbA1c的幅度与日均成本，计算ICER以判断经济性。关键挑战：创新药物的“效果”可能突破传统指标（如肿瘤免疫治疗的“长期生存获益”难以用肿瘤缩小率衡量），此时需结合“替代终点”（如无进展生存期PFS、总生存期OS）进行评价，并明确替代终点的临床意义。2.2.2成本-效用分析（Cost-UtilityAnalysis,CUA

2理论基础与核心评价方法）CUA是CEA的延伸，其核心在于将“效果”转化为“健康效用值”，即以“质量调整生命年”（Quality-AdjustedLifeYear,QALY）为核心指标。QALY综合了生命的数量（生存时间）与质量（生活质量，取值0-1，0代表死亡，1代表完全健康），计算公式为：\[QALY=\sum(\text{生存时间}\times\text{该时间段的健康效用值})\]CUA的ICER计算公式与CEA一致，但效果单位为“每增加1个QALY所消耗的成本”。相较于CEA，CUA的优势在于“跨疾病可比性”——不同疾病（如肿瘤、心血管疾病、精神疾病）的治疗效果均可通过QALY进行统一衡量，

2理论基础与核心评价方法为医保基金的整体资源配置提供依据。例如，在评估一款延长晚期肺癌患者3个月生存期但伴随严重副作用的新药时，需通过患者报告结局（PROs）计算其QALY，判断每增加1个QALY的成本是否可接受。关键挑战：健康效用值的测量依赖患者报告或量表（如EQ-5D、SF-36），创新药物（如基因治疗、细胞治疗）的长期生活质量影响尚未有成熟工具，且不同文化背景下效用值可能存在差异，需进行本土化验证。2.2.3成本-效益分析（Cost-BenefitAnalysis,CBA

2理论基础与核心评价方法）CBA是将所有成本与收益均转化为货币值进行分析，核心指标为“净货币效益”（NetMonetaryBenefit,NMB）或“效益成本比”（Benefit-CostRatio,BCR）。成本包括直接医疗成本（药物、住院、检查）、间接成本（生产力损失）、无形成本（疼痛、焦虑）；收益则包括直接医疗收益（减少的疾病治疗成本）、间接收益（生产力提升）、无形成益（生活质量改善）。例如，一款预防流感的新药，其收益可计算为“减少的流感住院费用+避免的误工收入+降低的死亡风险货币化估值”。

2理论基础与核心评价方法CBA的优势在于“可直观比较医疗与非医疗项目的资源分配优先级”，但挑战在于“健康收益货币化”的伦理争议——如何为“生命质量”或“生命年”定价？目前国际上有多种估值方法（如人力资本法、意愿支付法WTP），但尚未形成统一标准，因此在药物经济学评价中应用较少，多用于宏观卫生政策评估。2.2.4最小成本分析（Cost-MinimizationAnalysis,CMA）CMA适用于“效果无差异”场景下的成本比较，即当两种药物治疗方案在临床效果、安全性、生活质量等方面完全相同时，仅需比较其成本差异，选择成本较低的方案。例如，不同品牌的仿制药通过一致性评价后，若疗效相当，则可通过CMA选择成本最低者。

2理论基础与核心评价方法局限性：创新药物因“创新性”通常伴随效果或安全性优势，因此CMA在创新药物评价中适用场景有限，仅适用于“me-too药物”（类似靶点、机制的改进型药物）的初步筛选。

3药物经济学评价的关键要素与实施步骤无论采用何种评价方法，创新药物的药物经济学评价均需遵循标准化流程，确保结果的科学性与可靠性。其核心要素包括：

3药物经济学评价的关键要素与实施步骤3.1研究设计的选择药物经济学评价的研究设计可分为“试验经济学研究”（基于临床试验数据）与“真实世界经济学研究（Real-WorldEvidence,RWE）”两类。-试验经济学研究：依托随机对照试验（RCT）数据，优点在于“内部效度高”（随机分组可控制混杂因素），但缺点是“外部效度低”（受试人群严格、排除标准多，难以代表真实世界患者）。例如，肿瘤免疫治疗的RCT可能排除了老年、合并症患者，而这类患者在实际临床中占比很高，其疗效与成本效果可能不同于RCT结果。-真实世界经济学研究：基于电子健康记录（EHR）、医保数据库、患者登记等真实世界数据，优点在于“外部效度高”（能反映实际临床实践），但缺点是“混杂因素多”（如患者基线差异、治疗依从性差异），需通过倾向性评分匹配（PSM）、工具变量法等方法控制偏倚。

3药物经济学评价的关键要素与实施步骤3.1研究设计的选择实践建议：创新药物评价应采用“RCT+RWE”结合的策略——以RCT数据为基础，通过RWE验证长期效果、亚组人群差异（如老年、肝肾功能不全患者），确保评价结果既科学严谨，又贴近临床实际。

3药物经济学评价的关键要素与实施步骤3.2成本与结果的界定与测量-成本的界定：需从“全社会视角”（而非仅医疗机构视角）出发，包括直接成本（药物成本、住院成本、门诊成本、护理成本等）、间接成本（患者及家属的误工成本、生产力损失）、无形成本（患者痛苦、焦虑等）。创新药物的特殊成本（如基因治疗的长期随访成本、罕见病药物的特殊配送成本）也需纳入考量。-结果的测量：临床结果需明确“主要终点”（如OS、PFS）与“次要终点”（如客观缓解率ORR、生活质量评分）；经济性结果需计算ICER、QALY增量，并与“阈值阈值”比较（见2.4节）。关键细节：成本数据需采用“微观成本核算”（Microcosting）方法，精确到每项医疗资源（如每小时的护理成本、每次检查的成本）；结果测量需采用“患者报告结局（PROs）”或“临床结局报告（ClinROs）”，确保反映患者真实感受。

3药物经济学评价的关键要素与实施步骤3.3贴现率与敏感性分析-贴现率：由于成本与健康收益发生在不同时间点（如药物成本发生在近期，健康收益发生在远期），需通过贴现率将未来值转换为现值。国际常用贴现率为3%-5%（如WHO推荐5%，英国推荐3.5%），中国目前暂无统一标准，但实践中多采用3%-5%。贴现率的选择会影响长期效果药物的经济性评价——例如，一款能延长患者10年生存期的药物，高贴现率会大幅降低其远期收益的现值，可能导致ICER高于阈值。-敏感性分析：用于评估“不确定性”对结果的影响，包括“一维敏感性分析”（单个参数变化对ICER的影响，如药物价格±10%、效果指标±5%）和“probabilisticsensitivityanalysis(PSA)”（多个参数同时变化的概率分布，通过蒙特卡洛模拟绘制成本-效果可接受曲线CEAC）。敏感性分析结果可判断评价结果的稳健性——若ICER在多数参数变化下仍低于阈值，则经济性结论可靠。

4当前药物经济学评价面临的挑战尽管药物经济学评价方法已相对成熟，但在创新药物领域仍面临诸多特殊挑战，需在实践中不断探索解决方案：

4当前药物经济学评价面临的挑战4.1创新药物的“数据缺口”与“长期效果不确定性”创新药物（尤其是first-in-class药物）往往缺乏长期随访数据，其真实世界的长期疗效、安全性、持久性尚未明确。例如，CAR-T细胞治疗在血液肿瘤中显示出显著短期疗效，但其5年以上的生存数据仍有限，且可能存在“迟发性不良反应”（如细胞因子风暴的远期影响）。此时，需借助“决策树模型”“马尔可夫模型”或“离散事件模拟模型”进行预测，但模型的假设（如“疗效持久性”“不良反应发生率”）会显著影响结果，需通过专家咨询、文献回顾等方法验证假设合理性。

4当前药物经济学评价面临的挑战4.2“罕见病药物”与“超罕见病药物”的特殊性罕见病药物因患者人数少、研发成本高，往往定价极高，其ICER远超常规阈值。例如，治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液，定价约69万元/针，首年需6针，后续每年4针，总治疗成本超千万元，其QALY增量可能仅为1-2，ICER高达数百万元/QALY，远超中国人均GDP（约12.7万元）的3倍阈值。此时，传统的“ICER阈值”模型难以适用，需引入“创新溢价”“生命周期成本”“社会价值”等维度综合评估，或采用“风险分担机制”（如按疗效付费、分期付款）降低基金短期压力。

4当前药物经济学评价面临的挑战4.3“间接成本”与“患者报告结局”的纳入困境间接成本（如生产力损失、照护成本）在慢性病、罕见病药物评价中占比显著，但实际操作中常因“数据获取困难”（如患者收入数据隐私保护）而被忽略。例如，治疗类风湿关节炎的生物药，通过改善患者关节功能，可减少其误工时间、降低家属照护成本，这些间接成本可能占总体成本的30%-50%，但纳入评价需跨部门数据共享（如医保部门与社保部门合作），目前在中国仍存在制度障碍。患者报告结局（PROs）如生活质量、治疗满意度，是反映药物“患者价值”的核心指标，但现有量表多为西方开发，缺乏中国本土化的PRO工具。例如，肿瘤化疗药物的“疲劳感”“恶心呕吐”等副作用，不同文化背景患者的耐受度与报告方式存在差异，需开发符合中国患者认知的PRO量表，确保评价结果的真实性。04ONE创新药物医保准入策略

创新药物医保准入策略药物经济学评价为医保准入提供了“价值判断”的科学依据，但医保准入策略的制定还需结合国家医保基金承受能力、医疗政策导向、社会公平等多重因素。其本质是“价值导向”下的资源再分配——既要确保创新药物“该进必进”（满足患者未满足需求），又要避免“过度消耗”（保障基金可持续性）。

1医保准入的核心意义与基本原则1.1核心意义医保准入是创新药物实现“可及性”的关键路径。据统计，全球创新药物进入市场后，未纳入医保目录的年治疗费用往往在患者年收入的10倍以上，绝大多数患者难以自费；而纳入医保后，通过价格谈判，治疗费用可降至患者年收入的1-3倍，可及性显著提升。例如，中国PD-1抑制剂在谈判前年治疗费用约10-20万元，谈判后降至1.5-3.9万元，纳入医保后患者使用率提升超10倍。此外，医保准入还具有“信号效应”——纳入目录的药物会被医生、患者视为“优选方案”，从而影响临床处方行为，推动创新药物的普及与应用。

1医保准入的核心意义与基本原则1.2基本原则-价值导向原则：以药物经济学评价结果为核心依据，综合考量临床价值（疗效、安全性）、经济性（成本效果）、创新程度（是否解决未满足需求）。例如，国家医保局《基本医疗保险用药管理暂行办法》明确“优先考虑临床必需、疗效确切、安全可靠、价格合理”的药物。-基金可持续性原则：医保准入需评估基金影响，避免“因个别药物导致基金收支失衡”。例如，通过“预算影响分析（BudgetImpactAnalysis,BIA）”预测药物纳入后对医保基金的年度支出影响，通常要求“年增加支出不超过医保基金总支出的1%-3%”。-公平可及原则：重点关注重大疾病、罕见病、儿童用药等领域，确保患者不因经济原因被剥夺治疗机会。例如，中国医保目录对罕见病药物设立“单独评审通道”，2022年新增的7款罕见病药物中，6款通过谈判纳入。

1医保准入的核心意义与基本原则1.2基本原则-动态调整原则：建立“有进有出”的动态机制，定期评估已准入药物的临床价值与经济性，对疗效下降、安全性问题、性价比低的药物调出目录，确保目录的“时效性”与“最优性”。

2国际创新药物医保准入的经验借鉴不同国家根据其医疗体制、基金规模、产业政策，形成了差异化的医保准入策略，其经验与教训对中国具有重要参考价值：

2国际创新药物医保准入的经验借鉴2.1英国NICE的“价值导向定价”模式英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）是全球药物经济学评价与医保准入的标杆机构，其核心特点是“基于阈值的价值导向”。-阈值设定：NICE采用“增量成本效果比阈值”，为“每增加1个QALY成本低于2万-3万英镑”（约18万-27万人民币，相当于英国人均GDP的1-3倍）的药物推荐进入医保；对于“生命延长药物”（如肿瘤、罕见病药物），阈值可放宽至5万英镑/QALY。-创新药物额外奖励：对于“突破性药物”（First-in-class或解决未满足需求），NICE通过“癌症药物基金（CDF）”提供暂时性准入，通过“风险分担协议”（如按疗效付费）收集真实世界数据，再决定是否永久纳入。

2国际创新药物医保准入的经验借鉴2.1英国NICE的“价值导向定价”模式-患者参与：NICE设立“患者与消费者咨询小组”，在评价过程中纳入患者体验报告，确保药物价值评估符合患者需求。启示：明确的阈值标准与风险分担机制是平衡创新可及性与基金可持续性的关键。

2国际创新药物医保准入的经验借鉴2.2德国AMOG的“创新补偿与风险分担”机制德国通过“共同利益定价法（AMOG）”管理创新药物价格，其核心是“基于价值的创新补偿”：-价值评估维度：包括“医疗进步”（是否优于现有治疗）、“社会价值”（如罕见病、儿童用药）、“经济性”（ICER与人均GDP比较），赋予不同维度权重，计算“综合价值分”。-风险分担设计：对于“长期效果不确定”的药物（如肿瘤免疫治疗），采用“疗效付费（P4P）”模式——若药物未达到预设疗效目标（如OS延长未达3个月），医保可部分或全部退还药费。-参考定价体系：对同类创新药物（如同一靶点的PD-1抑制剂），设定“参考价格”，企业需在参考价格内竞争，超出部分由患者自付。启示：多维价值评估与风险分担机制可降低基金风险，同时激励企业证明药物长期价值。

2国际创新药物医保准入的经验借鉴2.3澳大利亚PBS的“创新溢价与疗效递进”策略澳大利亚药品福利计划（PBS）通过“分层定价”与“疗效递进支付”鼓励创新：-创新溢价认可：对于“突破性创新”，PBS允许企业在“基础价格”上增加“创新溢价”（通常不超过基础价格的20%），但需提供额外的临床证据（如亚组人群获益、生活质量改善）。-疗效递进支付：对于“疗效随时间递增”的药物（如某些慢性病药物），采用“分期付款”模式——初始支付基于短期疗效（如1年PFS），若长期疗效（3年OS）得到验证，追加支付剩余款项。-国际价格参考：PBS参考英国、加拿大、法国等5个国家的药品价格，设定“价格上限”，避免企业“高定价高谈判”。启示：分层定价与疗效递进机制可激励企业投入长期研究，同时通过国际参考控制价格。

3中国创新药物医保准入的实践与探索中国医保准入机制经历了从“目录制”到“谈判准入”的转型，尤其是2018年国家医保局成立以来，形成了“价值导向、以量换价、动态调整”的特色模式：

3中国创新药物医保准入的实践与探索3.1准入机制的演进与现状-目录制阶段（2000-2018年）：由原卫生部主导，目录调整周期长（每5年一次），准入标准模糊，创新药物进入目录难度大，多数创新药依赖“医院自费”或“商业保险”，可及性低。-谈判准入阶段（2018年至今）：国家医保局成立后，建立“年度药品目录调整”机制，包括“常规目录调整”（每年一次）与“专项谈判”（针对创新药、罕见病药）。核心特点是“以量换价”——通过承诺一定采购量（如约定采购量2-3年），换取企业大幅降价（平均降幅50%以上）。-当前机制：2023年《基本医疗保险用药管理暂行办法》明确“准入路径”：创新药可通过“谈判准入”（疗效显著、经济性合理）、“竞价准入”（仿制药通过一致性评价后竞争定价）、“直接挂网”（临床必需、价格低廉的药物）。

3中国创新药物医保准入的实践与探索3.2价值导向下的谈判与准入考量国家医保局谈判的核心逻辑是“价值衡量”，具体考量因素包括：-临床价值：是否为“临床急需”（如填补国内空白、解决无药可治问题），疗效是否优于现有治疗（如OS延长、PFS改善），安全性是否可控。例如，2022年谈判纳入的CAR-T疗法阿基仑赛注射液，虽价格较高（120万元/针），但因“难治性B细胞淋巴瘤患者无其他有效治疗手段”，被纳入医保。-经济性：ICER是否可接受。目前中国暂未统一ICER阈值，但实践中参考“人均GDP的1-3倍”（2023年中国人均GDP约12.7万元，阈值约12.7-38.1万元/QALY）。例如，某PD-1抑制剂ICER为12万元/QALY，低于1倍人均GDP，顺利谈判成功；某罕见病药物ICER超100万元/QALY，虽未进入目录，但通过“地方医保专项基金”解决部分患者需求。

3中国创新药物医保准入的实践与探索3.2价值导向下的谈判与准入考量-创新程度：是否为“全球新”（First-in-class）、“中国新”（未在国内外上市），或针对现有药物的显著改进（如剂型优化、副作用减少）。例如，2023年谈判纳入的“全球新”药物（如KRASG12C抑制剂），因“突破肿瘤治疗瓶颈”，获得更高降价容忍度。-基金影响：通过“预算影响分析（BIA）”评估药物纳入后对医保基金的年度支出增加额，通常要求“年增加支出不超过医保基金总支出的0.1%-0.5%”。例如，某肿瘤药年基金影响超10亿元，需进一步评估其经济性与临床价值。

3中国创新药物医保准入的实践与探索3.3目录动态调整与基金可持续性平衡为保障基金可持续性，中国医保目录建立了“动态调整”机制：-“双通道”管理：对临床必需但价格较高的谈判药品，通过“定点医院+定点药店”双通道供应，确保患者报销便利性，同时避免医院因“药占比考核”拒用高价药。-“有进有出”机制：对已准入药物，每3年进行一次“周期性评估”，若出现疗效下降（如新的临床证据显示不如现有治疗）、安全性问题（如严重不良反应）、性价比降低（如同类药物出现更优选择），将调出目录。例如，2023年目录调整中，部分被更优替代的“辅助用药”因经济性不足被调出。-多元支付机制：针对罕见病药物、高价创新药，建立“基本医保+大病保险+医疗救助+商业健康险”的多层次支付体系，减轻基金压力。例如，SMA药物诺西那生钠未进入国家医保，但部分省份将其纳入“大病保险”支付范围，患者自付比例降至30%以下。

4优化创新药物医保准入策略的路径思考尽管中国创新药物医保准入机制已取得显著成效，但在评价标准精细化、数据支撑、多方协同等方面仍有优化空间：

4优化创新药物医保准入策略的路径思考4.1评价标准的本土化与精细化-建立本土化ICER阈值：参考中国经济发展水平、疾病负担、基金承受能力，制定分疾病、分人群的ICER阈值。例如，肿瘤、罕见病等“高未满足需求领域”可设置较高阈值（如3-5倍人均GDP），慢性病、常见病领域采用较低阈值（1-2倍人均GDP）。-纳入“社会价值”量化指标：除QALY外，增加“生命延长年数（LYs）”“劳动力恢复率”“照护成本节省”等社会价值指标，构建“综合价值评分模型”。例如，对儿童用药、罕见病药物赋予“社会价值系数”（1.2-1.5），在ICER计算时进行加权调整。

4优化创新药物医保准入策略的路径思考4.2真实世界数据的应用与证据强化-构建“真实世界证据库”：整合医保数据库、医院电子病历、患者登记数据，建立创新药物长期疗效与安全性的RWE数据库，为药物经济学评价提供动态数据支持。例如，通过跟踪纳入医保的创新肿瘤药5年生存率，验证其长期经济性。-推动“真实世界研究（RWS）”与临床试验结合：对缺乏长期数据的创新药物，要求企业在上市后开展RWS，将RWS结果作为目录调整、续约谈判的依据。例如，对谈判准入的CAR-T疗法，要求企业提