儿童心力衰竭管理指南解读完整版

儿童心力衰竭(简称心衰)是由多种病因导致的心室收缩或舒张功能障碍以及容量或压力负荷过载，上述因素既可单独存在也可相互作用[1]。其管理策略长期依赖于成人证据的外推和有限的小型儿科研究。自2014版Transplantation,ISHLT)指南发布以来，心衰领域，尤其是成人领域，经历了革命性变化。血管紧张素受体脑啡肽酶双效抑制剂(angiotensinreceptor-neprilysininhibitor,ARNI)、钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制magneticresonance,CMR)、遗传学等诊断技术也快速发展。2025版ISHLT指南(简称新指南)的发布，旨在将这些新知识与儿童心衰的特殊性相结合，为全球儿科心血管医师提供一个与理框架。现对该指南的核心更新与亮点进行解读指南中证据级别及推荐等级说明见表1。1、核心内容解读与重要更新新指南参考美国心脏病学会(AmericanCollegeofCardiology,ACC)/美国心脏协会(AmericanHeartAssociation,AHA)成人心衰分期概念对儿童心衰进行了分期(表2),并强调了分期的重要性(I类推荐，证据等级C),认为该分期系统的优势在于能在心衰症状出现(C期)或进展为晚期心衰(D期)之前，识别出处于风险中的患者(A期)和早期心脏病患者(B期);建议在儿童心衰管理过程中规范记录心衰的严重程度和分期，以便于动态监测病情进展并指导个体化治疗策略(I类推荐，证据等级C)。新指南与我国儿童心衰分期定义(表3)稍有不同，其核心新指南中SHD的范畴包括左心室或右心室收缩功能下降、射血分数壁运动异常及瓣膜性心脏病等，但未明确涵盖小型脏病。新指南将单心室明确纳入心衰风险期，但对于某些先天性心脏病，如小型房间隔缺损、动脉导管未闭等，无心衰表现、无心脏病理性重构，成人与儿童SHD的概念存在显著不同，中国儿童心衰分期引入了心脏病理性重构的概念，存在病理性重构者属于心衰前新指南最显著的变革是首次在儿童中正式采纳了基于左心室射血分数(leftventricularejectionfraction,LVEF)的成人心衰分类体系，并进行了适应性修改(表4),旨在与成人临床研究和试验接轨。建议基于体循环心室EF对心衰进行分类可能有助于连续监测和评估心衰治疗反应(Ⅱb类推荐，证据等级C)。基于LVEF的儿童心衰分类为未来针对特定心衰人群的儿科临床研究提供的是，该分类法直接套用了成人的EF界值，而儿童心脏正处于发育成熟过程，不同年龄段的EF正常值范围存在差异[4-5],此界值缺乏儿科特异性的循证医学证据支持其与预后和治疗反应的Ⅱb类(C级证据),这也反映了专家委员会对此分类法在儿童心衰中实熟的阶段，《儿童心力衰竭诊断和治疗建议(2020年修订版)》中将EF下降和保留心衰的EF临界值设为55%[61。儿童EF值与年龄密切相关，1.3心衰诊断与评估的深化与扩展新指南极大地丰富了心衰的诊断内涵，强调多模态评估。具体如下：(1)遗传学诊断：推荐等级显著提升。强烈推荐(I类推荐，证据等级C)对所有心肌病患儿进行全面或靶向Panel基因检测，并对识别出致病/可能致病变异的先证者家属进行级联检测。全外显子组/基因组测序(Ⅱa类推荐，证据等级C)的地位上升，适用于重症、复杂型或综合征型心肌病。(2)生物标志物：B型利钠肽(B-typenatriureticpeptide,BNP)或N末端B型利钠肽前体(N-terminalpro-B-typenatriureticpeptide,NT-proBNP)的推荐等级提升至I类推荐(证据等级B),确立了其在整合诊断、风险分层和疗效监测中的核心地位。但BNP本身即为胎儿型领域如何制定BNP临界值仍是目前难点问题。(3)CMR:新指南明显强调了CMR的应用价值，获得了多项高级别推荐：①用于无需镇静的较大儿童心律失常性心肌病(arrhythmogenic心动图图像不佳时评估心功能与心室重塑(Ⅱa类推荐，证据等级);③评估右心室大小功能(Ⅱa类推荐，证据等级);④在不明原因心肌病或心肌炎中，评估心肌纤维化、水肿或炎症(当无创检查未能确诊时)(Ⅱa类级C);⑥三维成像、应变分析及组织多普勒技术可能有助于评估心肌病或心衰患儿(推荐等级Ⅱa,证据等级C)。(4)心导管检查和心内膜心肌活检：当无创影像学检查结果不能明确诊断时，可考虑通过冠状动脉造影来明确冠状动脉解剖结构，适用于不明原因心衰患儿(推荐等级Ⅱb,证据等级C)。心导管检查评估血流动力学可能有助于指导管理和对心衰或心肌病患儿进行风险分层(Ⅱb类推荐，证据等级C)。对于心衰患儿，当活检结果可告知预后或影响治疗时，心内膜心肌活检可能有用，但必须考虑其发病和死亡风险(Ⅱb类推荐，证据等级C)。(5)运动和身体活动评估：正式推荐心肺运动试验(cardiopulmonaryexercisetesting,CPET和6min步行试验(6-minutewalktest,6MWT)作为心功能耐量和预后评估的客观工具，均为Ⅱa类推荐(CPET证据等级B;6MWT证据等级C)。推荐可考虑将可穿戴技术纳入心脏康复和身证据等级C)。(6)全面并发症筛查：新指南系统阐述了对贫血(尤其缺铁性贫血)、疗的更新对于EF降低的心衰(heartfai-lurewithredfraction,HFrEF),新指南将利尿剂(证据等级C)、血管紧张素转换酶抑制剂(angiotensinconvertingenzymeinhibitor,ACEI)(证据等级B)作为I类推荐，血管紧张素受体拮抗剂(angiotensinreceptorblocker,ARB)、醛固酮拮抗剂及β受体阻滞剂列为Ⅱa类推荐(证据等级C)。而地高辛地位有所下降，仅作为Ⅱb类推荐(证据等级C),用于缓解症状，且强调使用低血清浓度(0.5～0.9ng/mL)。然而，地高辛在中国儿童心衰中仍有较广应用，其对于儿童心衰多中心、大样本研究证实。尽管儿科证据基础强弱开展。具体如下：(1)ARNI(沙库巴曲缬沙坦):基于PANORAMA-HF试验，获得Ⅱa类推荐(B级证据),用于>1岁、有症状的左心室收缩功能下降者，替代ACEI或ARB。禁忌证包括血管性水肿病史、与ACEI合用等。(2)SGLT2i(达格列净/恩格列净):用于HFrEF和EF保留的心衰(heartfailurewithpreservedejectionfr证据)。其在儿童中的安全有效性尚待系统研究，但基于成人巨大获益，(3)伊伐布雷定：用于窦性心律、心率偏快的稳定性心衰患儿(Ⅱa类推荐，B级证据)。禁忌证包括心动过缓、房室传导阻滞、与强效CYP3A4(4)维立西呱：一种可溶性鸟苷酸环化酶(solubleguanylatecyclase,sGC)刺激剂，用于经优化治疗后仍恶化的心衰患儿，作为附加治疗(Ⅱb类推荐，证据等级C)。绝对禁忌：与硝酸盐或5型磷酸二酯治疗和共识性意见。因此对于HFpEF,新指南仅推荐利尿剂(I类推荐，证据等级C)和SGLT2i(Ⅱb类推荐，证据等级C)。1.5非药物治疗的更新新指南对于非药物治疗的更新主要在心律失常方后果，也可能是其可逆的病因。因此，对心衰患殊需求。更新要点可概括为以下3个方面：证据等级B)对任何表现为扩张型心肌病(dilatedcardiomyopathy,DCM)的患儿评估心动过速性心肌病的可能性。对于由持续过速/房性心动过速或频发室性期前收缩(通常>10%～15%)导致的心肌病，若药物治疗无效或不耐受，导管消融是明确的I类推荐(证据等级(2)器械治疗：推荐趋于保守与精准。新指南引入了传导系统起搏(如希氏束起搏)这一前沿概念，旨在避免传统右心室心尖部起搏导致的心室不同步和心功能恶化。但目前其在儿童中数据有限，仅为据等级C),需严格根据术者经验和条件权衡。(3)植入式心律转复除颤器：推荐非常保守。新指南明确指出在儿童非缺血性DCM中，缺乏证据表明植入式心律转复除颤器用于一级预防能改善生存率。其推荐主要基于对成人指南和风险评分的外推(Ⅱb类推荐，证据等级C),强调必须进行个体化风险评估和医患共同决策，而非简单套用成人标准(如EF<35%)。此外，新指南强调评估与监测，如推荐对对于心衰合并高心律失常风险或晕厥的患儿，建议检查(Ⅱa类，证据等级C)。1.6对特殊人群的管理新指南强调对特殊人群需采取个体化的治疗策略，其核心在于在标准据病因进行叠加或调整。以下为对各特殊人群治疗要点的精炼解读：(1)先天性心脏病相关心衰。该人群的治疗缺乏高级别证据支持，是临导的药物治疗时需极度谨慎，因儿科试验显示其可能效果不佳甚至有害。最关键的推荐是早期转诊至具备晚期心衰与移植管理经验的治疗中心(Ⅱa类推荐，证据等级B),进行个体化评估。药物治疗(如ACEI/ARB)仅为可考虑的选择(Ⅱb类推荐，证据等级C),而非标准方案。(2)肿瘤性心脏病(Cardio-Oncology)。此部分的核心原则是预防重患者，需进行终生规律的心功能监测。在预防方面，右雷佐生(Dexrazoxane)是唯一被明确推荐的药物(Ⅱa类推荐，证适用于预期蒽环类药物累积剂量>150mg/m²的患儿，且证实其不影响肿(3)RAS信号通路相关综合征、贮积病及代谢性疾病。对于此类疾病，病因特异性治疗远优于单纯对症处理。新指南强烈推荐(I类推荐，证据等级B)对婴儿早发型庞贝病(补充注射用阿糖苷酶α)和黏多糖贮积症Ⅱ型(补充重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶)患者使用酶替代疗法，这是能相关综合征相关肥厚型心肌病的潜在靶向药物(如丝裂原活化蛋白激酶激酶抑制剂),展现了精准治疗的新方向。的建议[7]。(4)肌营养不良相关心肌病。管理的关键在于早期干预和主动监测(I类推荐，证据等级C)。由于症状隐匿，存在以下任一情况，即可考虑启动口服抗心衰药物治疗：①无症状左心室功能障碍；②BNP持续升高；③CMR显示心肌出现显著或进展性的纤维脂肪替代；④年龄>10岁。推荐将CMR和BNP作为核心监测工具(Ⅱa类推荐，证据等级C),以精准评估心肌纤维化和心功能状态。此外，患儿必须在动，除非有证据提示运动可能导致不良事件能有助于识别心衰患者运动的心脏限制，运动训练或心脏康复计划可能有益。在个体化运动处方中纳入有氧和阻力训练化目标和强化的家庭运动训练计划可能有益于改善功能能力和生活质量。这些建议不同于2015年AHA/ACC科学声明中提出的关于参加竞技体育新指南用独立章节详细阐述了心衰常见合并症的(1)贫血与缺铁：十分常见且影响预后。新指南强烈推荐(I类推荐，证据等级C)对所有心衰患儿进行贫血和缺铁筛查。对于确诊缺铁者，推荐静脉补铁(Ⅱa类推荐，证据等级B),这与成人证据一致，但儿科仍缺乏足够数据支撑。(2)肾功能不全(心肾综合征):强调其是独立危险因素。管理核心在于严格液体管理、优化血流动力学(减轻后负荷)及审慎调整经肾排泄的药物剂量(如地高辛、米力农)。(3)精神健康与神经发育：新指南给予了前所未有的重视。强烈推荐(I类推荐，证据等级B)对心衰患儿进行年度情感和行为筛查(如焦虑、抑郁、适应障碍等),并在需要时提供心理干预和支持。同时，也推荐关注其神经发育结1.9急性心衰管理新指南在急性心衰部分给予了相对系统的急救操作手册，为临床医师提供命体征，同时积极寻找并处理可逆诱因和病因。新指南强调，急性心衰的诊断需结合症状、体征及辅助检查(胸片、心电图、超声心动图、BNP/NT-proBNP)进行综合判断。其中，最关键的第一步是进行临床血流动力学分型，即根据“充血”和“灌注”状态将患者分为4型：(1)干暖型：无充血，灌注良好，病情最轻；(2)湿暖型：有充血(如肺水肿、肝大),但灌注尚可，最常见；(3)湿冷型：既有充血，又有灌注不良(如四肢冷、尿少、意识差),最危重，死亡率最高；(4)干冷型：无充血，但灌注不良，可能为低血容量或心源性休克早态变化，治疗也需相应调整。此外，新指南还明确了几种特殊情况：(1)急性右心衰：常见于先天性心脏病术后，推荐使用米力农(兼具强心和扩张肺血管作用)及小剂量肾上腺素(Ⅱa类，证据等级C)。(2)术后低心排：推荐使用米力农预防和治疗(Ⅱa类，证据等级B),对难以脱离体外循环者，应早期启用体外膜肺氧合(extraco(3)呼吸支持：无创通气(Ⅱa类，证据等级C)可用于急性肺水肿伴中心。本部分证据等级绝大多数为C级，推荐多基于成人数据、观察级中心”和“早期启用MCS”的建议依赖于完善的区域性转诊体系和强大的中心支持能力，这在当前国内许多地区仍是挑症心肌炎、重症先天性心脏病比例较高，需要在情的经验。我国医师应在理解其