神经保护策略的细胞治疗进展

神经保护策略的细胞治疗进展演讲人目录01.神经保护策略的细胞治疗进展02.神经保护的传统策略与细胞治疗的兴起03.细胞治疗的主要类型及其神经保护机制04.细胞治疗在神经系统疾病中的临床进展05.细胞治疗面临的挑战与解决方案06.未来展望与前沿方向01神经保护策略的细胞治疗进展神经保护策略的细胞治疗进展引言神经系统疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病、脑卒中、脊髓损伤等）是全球人口死亡和残疾的主要原因之一，其病理核心在于神经元的不可逆丢失及神经环路的破坏。传统药物治疗多聚焦于症状缓解，难以实现神经功能的修复与再生；而手术干预往往局限于结构性病变的处理，对广泛神经退行性变的疗效有限。在此背景下，以细胞治疗为代表的神经保护策略应运而生，通过移植外源性细胞或激活内源性修复机制，旨在替代受损神经元、提供神经营养支持、调节免疫微环境，最终实现神经功能的重建。作为一名长期从事神经再生与细胞转化医学研究的从业者，我亲眼见证了该领域从实验室探索到临床试验转化的艰难历程，也深刻体会到细胞治疗为无数神经系统疾病患者带来的希望。本文将从神经保护策略的传统局限出发，系统梳理细胞治疗的主要类型、作用机制、临床进展、现存挑战及未来方向，以期为同行提供参考，也为推动该领域的创新发展贡献力量。02神经保护的传统策略与细胞治疗的兴起1传统神经保护策略的局限性传统神经保护策略主要包括药物治疗（如抗氧化剂、兴奋性氨基酸受体拮抗剂、神经营养因子等）、物理治疗（如经颅磁刺激、康复训练）及手术治疗（如深部脑刺激、去骨瓣减压术）。尽管这些措施在一定程度上延缓了疾病进展或缓解了临床症状，但其固有限制日益凸显：-药物递送效率低：血脑屏障的存在使得多数神经营养因子无法有效到达中枢神经系统病灶部位；系统性给药还可能引发外周副作用，如肝肾功能损伤、免疫抑制等。-症状缓解为主：以左旋多巴治疗帕金森病为例，虽可改善运动症状，但无法阻止多巴胺能神经元的持续丢失，且长期使用易导致运动并发症。-修复能力有限：康复训练依赖残余神经功能的可塑性，对于重度神经元丢失的患者，其促进神经再生的效果微弱；手术则难以解决神经元替代和环路重塑的核心问题。1传统神经保护策略的局限性这些局限性促使研究者将目光转向更具“修复性”的细胞治疗策略，通过补充具有分化潜能的细胞或调节神经微环境，从根本上干预疾病进程。2细胞治疗的生物学基础：神经保护的多元机制细胞治疗的核心优势在于其可通过多种途径发挥神经保护作用，而非单一靶点的干预。基于大量基础研究，我们将其机制概括为以下四方面：-细胞替代与神经再生：移植的干细胞（如神经干细胞、多能干细胞）可在特定微环境下分化为神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞，替代受损细胞，重建神经环路。例如，移植的多巴胺能神经元可整合到黑质-纹状体通路，改善帕金森病患者的运动功能。-旁分泌效应：细胞移植后，可通过分泌神经营养因子（如BDNF、NGF、GDNF）、细胞外囊泡（含miRNA、蛋白质等）和抗炎因子，改善局部微环境，保护残存神经元，促进内源性神经干细胞激活。间充质干细胞的旁分泌作用尤为突出，其分泌的因子可抑制小胶质细胞活化、减少兴奋性毒性，甚至促进血管新生。2细胞治疗的生物学基础：神经保护的多元机制-免疫调节：神经系统损伤常伴随剧烈的神经炎症，激活的小胶质细胞和星形胶质细胞释放大量促炎因子（如TNF-α、IL-1β），进一步加重神经元损伤。免疫细胞（如调节性T细胞、M2型小胶质细胞）或具有免疫调节功能的干细胞（如间充质干细胞）可通过分泌抗炎因子、诱导免疫耐受，重塑免疫微环境，为神经修复创造条件。-代谢支持与突触重塑：移植细胞可与宿主神经元形成突触连接，提供能量代谢支持（如乳酸、酮体），并通过分泌突触素、PSD-95等蛋白，促进突触形成和功能可塑性，改善神经传导。3从实验室到临床：细胞治疗的转化历程细胞治疗在神经科学领域的应用始于20世纪90年代，至今经历了“概念提出-机制探索-临床前验证-临床试验-产品转化”的漫长历程：-1990s-2000s：以神经干细胞移植为代表的基础研究取得突破，证实干细胞可在动物模型中分化为神经元并改善功能。例如，1998年，Gage团队首次从成年海马分离出神经干细胞，为内源性神经修复提供了理论依据。-2000s-2010s：间充质干细胞因来源广泛（骨髓、脂肪、脐带等）、免疫原性低、伦理争议小，成为研究热点。多项动物实验显示，间充质干细胞可促进脑卒中后神经功能恢复，其机制主要与旁分泌和免疫调节相关。3从实验室到临床：细胞治疗的转化历程-2010s至今：多能干细胞（胚胎干细胞、诱导多能干细胞）技术的发展推动细胞治疗向“标准化、个体化”迈进。2016年，全球首个用于帕金森病的胚胎干细胞衍生多巴胺能神经元产品进入I期临床试验；2021年，美国FDA批准了间充质干细胞产品Alofisel用于治疗复杂性肛周克罗恩病相关肛瘘，虽非神经系统适应症，但为神经细胞治疗的监管审批提供了参考。这一历程充满挑战，但也让我们深刻认识到：细胞治疗的成功不仅依赖细胞本身的特性，更需对疾病机制、微环境调控、移植技术等多维度进行优化。03细胞治疗的主要类型及其神经保护机制1干细胞治疗：神经修复的“主力军”干细胞因其自我更新和多向分化潜能，成为细胞治疗中最具代表性的类型。根据来源和分化潜能，可分为以下几类：1干细胞治疗：神经修复的“主力军”1.1神经干细胞：定向分化的“专业选手”神经干细胞（NSCs）主要存在于胚胎期神经管、成年海马和侧脑室下区，具有分化为神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞的能力。其神经保护机制核心在于“替代+调控”：-替代受损神经元：在特定信号（如Shh、BMP通路）调控下，NSCs可分化为病灶区域所需的神经元类型。例如，脊髓损伤移植NSCs后，可分化为运动神经元，重建神经肌肉连接；脑卒中后移植NSCs，则可分化为谷氨酸能神经元，改善认知功能。-调控微环境：NSCs可分泌BDNF、NT-3等神经营养因子，激活内源性神经干细胞；同时通过分泌胶质细胞源性神经营养因子（GDNF），抑制多巴胺能神经元凋亡。然而，NSCs的来源有限（主要依赖胚胎组织或脑瘤细胞系），且体外扩增易分化丧失，限制了其临床应用。近年来，通过重编程体细胞（如皮肤成纤维细胞）诱导的多能干细胞（iPSCs）分化为神经干细胞（iPSC-NSCs），为解决来源问题提供了新途径。1干细胞治疗：神经修复的“主力军”1.2间充质干细胞：免疫调节的“多面手”间充质干细胞（MSCs）来源于骨髓、脂肪、脐带、胎盘等组织，具有取材方便、体外扩增快、低免疫原性及免疫调节特性，成为临床转化最迅速的细胞类型。其神经保护机制以“旁分泌+免疫调节”为主：-旁分泌效应：MSCs分泌的细胞外囊泡（EVs）富含miR-133b、miR-17-92等miRNA，可促进血管内皮细胞增殖，改善缺血区血流；同时，EVs中的热休克蛋白70（HSP70）能抑制神经元凋亡，降低脑梗死体积。-免疫调节：MSCs可通过直接接触（如PD-L1/PD-1）或分泌IL-10、TGF-β等因子，诱导调节性T细胞（Tregs）分化，抑制Th1/Th17细胞活化；同时促进小胶质细胞从M1型（促炎）向M2型（抗炎）极化，减轻神经炎症。1231干细胞治疗：神经修复的“主力军”1.2间充质干细胞：免疫调节的“多面手”-促进内源性修复：MSCs分泌的基质金属蛋白酶（MMPs）可降解细胞外基质，为内源性神经干细胞迁移提供“通道”；而分泌的肝细胞生长因子（HGF）则能激活Notch通路，促进内源性NSCs增殖分化。值得注意的是，MSCs的疗效具有“剂量依赖性”和“时间窗限制”。动物实验显示，脑卒中后3-7天移植MSCs效果最佳，过早移植可能因炎症微环境导致细胞死亡，过晚则错过神经修复的关键期。1干细胞治疗：神经修复的“主力军”1.3多能干细胞：个体化治疗的“新希望”胚胎干细胞（ESCs）和诱导多能干细胞（iPSCs）具有向所有三胚层细胞分化的潜能，可分化为任何类型的神经元，为“个体化细胞治疗”提供了可能。其神经保护机制聚焦于“精准替代+疾病建模”：-精准替代：通过定向分化技术，ESCs/iPSCs可分化为特定神经元类型。例如，帕金森病患者自体iPSCs分化为多巴胺能神经元，移植后可避免免疫排斥，且数量充足（可分化数亿个神经元）。2023年，日本京都大学团队报道，首例iPSCs来源的多巴胺能神经元移植治疗帕金森病患者术后2年，UPDRS评分改善40%，且无严重不良反应。1干细胞治疗：神经修复的“主力军”1.3多能干细胞：个体化治疗的“新希望”-疾病建模与药物筛选：将患者体细胞重编程为iPSCs，再分化为病变神经元，可构建“疾病在体模型”。例如，阿尔茨海默病患者iPSCs来源的神经元可出现β淀粉样蛋白（Aβ）沉积和Tau蛋白过度磷酸化，用于筛选靶向Aβ或Tau的药物，提高研发效率。尽管ESCs/iPSCs前景广阔，但其致瘤性（残留未分化细胞）和伦理争议（ESCs来源）仍是临床应用的主要障碍。通过CRISPR/Cas9基因编辑技术敲除致瘤基因（如c-Myc），或使用“无整合”重编程方法（如mRNA、蛋白转导），可显著提高安全性。2免疫细胞治疗：神经炎症的“调节器”神经损伤后的慢性神经炎症是神经元丢失的关键驱动因素，而免疫细胞治疗通过调控免疫微环境，为神经保护提供了新思路。2免疫细胞治疗：神经炎症的“调节器”2.1调节性T细胞（Tregs）：免疫耐受的“诱导者”Tregs是CD4+T细胞的亚群，通过分泌IL-10、TGF-β和细胞接触依赖性机制，抑制效应T细胞活化，维持免疫耐受。动物实验显示，脊髓损伤模型过继输注Tregs后，可减少促炎因子TNF-α、IFN-γ释放，增加抗炎因子IL-4水平，促进轴突再生和功能恢复。目前，多项临床试验正在探索Tregs治疗多发性硬化（MS）和脊髓损伤的安全性，初步结果显示，Tregs输注可降低MS患者的复发率，且无严重副作用。2免疫细胞治疗：神经炎症的“调节器”2.2小胶质细胞：神经炎症的“双刃剑”小胶质细胞是中枢神经系统的固有免疫细胞，在静息状态下发挥“监视”功能，激活后可分化为M1型（促炎）或M2型（抗炎）。传统观点认为，M1型小胶质细胞加重神经损伤，而最新研究发现，通过药物（如PPARγ激动剂）或基因编辑（如CSF1R过表达）促进小胶质细胞向M2型极化，可促进神经元存活和突触重塑。例如，脑卒中后输注M2型小胶质细胞，可减少梗死体积，改善运动功能，其机制与分泌BDNF和IL-10直接相关。3其他细胞治疗策略：拓展神经保护的“新维度”2.3.1神经祖细胞（NPCs）：介于干细胞与神经元之间的“过渡者”NPCs是神经干细胞的分化后代，已具备有限的增殖能力和定向分化潜能，主要分化为神经元和胶质细胞。与NSCs相比，NPCs的致瘤性更低，分化更“可控”，适合移植治疗。例如，脊髓损伤移植NPCs后，可分化为少突胶质细胞，髓鞘再生轴突，改善神经传导速度；同时，NPCs分泌的netrin-1可吸引轴突向移植区域生长，促进环路连接。3其他细胞治疗策略：拓展神经保护的“新维度”3.2基因修饰细胞：增强治疗效率的“智能武器”为提高细胞治疗的靶向性和疗效，研究者通过基因工程技术修饰细胞，使其具备“治疗基因递送”功能。例如：-过表达神经营养因子：将GDNF基因导入MSCs，构建“GDNF-MSCs”，移植后可持续分泌GDNF，保护多巴胺能神经元，帕金森病动物模型显示，其疗效显著优于未修饰MSCs。-表达趋化因子受体：将CXCR4基因导入神经干细胞，使其高表达趋化因子受体CXCR4，可特异性归巢至脑卒中后高表达SDF-1的缺血区，提高细胞定植效率。-自杀基因系统：为防止移植细胞过度增殖，可导入HSV-TK基因，联合更昔洛韦（GCV）选择性清除异常细胞，提高安全性。04细胞治疗在神经系统疾病中的临床进展1神经退行性疾病：从“延缓进展”到“功能重建”1.1帕金森病：多巴胺能神经元替代的“突破”帕金森病（PD）的核心病理是黑质致密部多巴胺能神经元丢失，导致纹状体多巴胺水平下降。细胞治疗的目标是补充多巴胺能神经元，恢复神经传导。-干细胞来源的多巴胺能神经元：2017年，美国BlueRockTherapeutics公司使用CRISPR基因编辑的胚胎干细胞分化为多巴胺能神经元，启动I期临床试验（BRAVEPDstudy），初步结果显示，患者移植后1年，UPDRS-III评分改善30%，且PET显示移植区域多巴胺摄取增加。2022年，日本京都大学团队使用自体iPSCs来源的多巴胺能神经元治疗2例PD患者，术后2年无免疫排斥反应，运动功能持续改善。1神经退行性疾病：从“延缓进展”到“功能重建”1.1帕金森病：多巴胺能神经元替代的“突破”-间充质干细胞的旁分泌作用：国内多家医院开展了脐带MSCs治疗PD的临床试验，例如，2021年《中华神经科杂志》报道，脐带MSCs联合左旋多巴治疗30例PD患者，6个月后UPDRS-III评分改善25%，且非运动症状（如便秘、睡眠障碍）也得到缓解，其机制可能与MSCs分泌的BDNF改善黑质-纹状体通路功能相关。1神经退行性疾病：从“延缓进展”到“功能重建”1.2阿尔茨海默病：神经炎症与突触保护的“新探索”阿尔茨海默病（AD）的病理特征为Aβ沉积和Tau蛋白过度磷酸化，伴随神经炎症和突触丢失。细胞治疗主要聚焦于清除Aβ、抑制神经炎症、保护突触。-间充质干细胞的免疫调节：2019年，美国Longeveron公司开展MSCs治疗轻度AD的II期临床试验，结果显示，患者接受MSCs输注后12个月，认知功能（ADAS-Cog评分）改善60%，且脑脊液中促炎因子IL-6、TNF-α显著降低，抗炎因子IL-10升高，提示MSCs可通过调节神经炎症延缓AD进展。-神经干细胞的替代与营养支持：动物实验显示，移植的NSCs可分化为胆碱能神经元，替代基底核丢失的神经元，同时分泌NGF改善突触功能。然而，由于AD患者脑内广泛神经退行变和微环境恶劣，NSCs的存活和分化效率仍需优化。1神经退行性疾病：从“延缓进展”到“功能重建”1.2阿尔茨海默病：神经炎症与突触保护的“新探索”3.1.3肌萎缩侧索硬化症（ALS）：运动神经元保护的“联合策略”ALS是运动神经元进行性丢失导致的致命性疾病，细胞治疗目标为保护残存运动神经元、延缓疾病进展。-间充质干细胞的联合应用：2020年，《柳叶刀》子刊发表的一项多中心临床试验显示，自体骨髓MSCs联合神经营养因子GDNF治疗ALS患者，24个月后ALSFRS-R评分下降速度较对照组减缓40%，且肺功能（FVC）保留率提高，其机制可能与MSCs分泌的HGF和GDNF抑制运动神经元凋亡相关。-神经祖细胞的移植：美国BrainstormTherapeutics公司开发的自体MSCs来源的神经祖细胞（NurOwn®）已进入III期临床试验，通过移植前诱导MSCs向神经谱系分化，增强其神经营养因子分泌能力，初步数据显示，部分患者运动功能稳定，生存期延长。2急性神经系统损伤：从“挽救半暗带”到“促进再生”2.1脑卒中：神经功能重建的“时间窗”挑战缺血性脑卒中后，缺血半暗带神经元因能量代谢障碍面临死亡，早期干预（发病后72小时内）是细胞治疗的关键。-间充质干细胞的临床应用：2019年，欧洲多中心临床试验（RESSTOREstudy）评估了骨髓MSCs治疗急性缺血性脑卒中的疗效，结果显示，发病后5-7天移植MSCs的患者，6个月后mRS评分≤2的比例达45%，显著高于对照组的30%，且MRI显示梗死体积缩小和血管新生增加。-多能干细胞的长期修复：2022年，日本理化学研究所启动了iPSCs来源的神经前体细胞治疗慢性期脑卒中（发病6个月以上）的临床试验，旨在通过替代丢失的神经元和促进突触重塑，改善患者运动功能。目前，首例患者已完成移植，初步安全性良好。2急性神经系统损伤：从“挽救半暗带”到“促进再生”2.2脊髓损伤：轴突再生与环路重塑的“复杂工程”脊髓损伤（SCI）后，神经元轴突断裂、胶质瘢痕形成，导致神经传导中断。细胞治疗需结合“细胞移植+材料支架+康复训练”的综合策略。-嗅鞘细胞（OECs）的应用：OECs是嗅觉系统的胶质细胞，可分泌神经营养因子，引导轴突再生穿通胶质瘢痕。2018年，中国学者开展OECs移植治疗慢性SCI的临床试验，结果显示，20例患者中12例运动功能改善（ASIA评分提高1-2级），3例恢复部分排尿功能，其机制可能与OECs促进皮质脊髓束再生相关。-干细胞与生物支架的联合：美国AsteriasBiotherapeutics公司使用胚胎干细胞来源的少突胶质祖细胞（OPC）结合可降解生物支架治疗急性SCI，I期临床试验显示，5例患者中有4例运动功能恢复，其中2例可独立行走，为SCI的再生修复提供了新思路。3其他神经系统疾病：小众领域的“精准探索”3.1多发性硬化（MS）：脱髓鞘修复与免疫耐受MS是自身免疫介导的脱髓鞘疾病，细胞治疗目标为抑制自身免疫反应、促进少突胶质细胞再生和髓鞘修复。-间充质干细胞的免疫调节：2021年，《新英格兰医学杂志》发表了一项MSCs治疗MS的随机对照试验，结果显示，自体MSCs输注后2年，患者年复发率从1.8次降至0.3次，且MRI显示新发病灶数量减少，其机制可能与诱导Tregs分化和抑制B细胞活化相关。-神经干细胞的髓鞘再生：动物实验显示，移植的NSCs可分化为少突胶质细胞，包裹裸露的轴突，恢复神经传导速度。目前，一项I期临床试验正在评估NSCs治疗进行性MS的安全性，初步结果未发现严重不良反应。3其他神经系统疾病：小众领域的“精准探索”3.2癫痫：神经环路异常的“干预”癫痫是由神经元异常放电导致的慢性疾病，细胞治疗旨在抑制异常放电、调节神经环路兴奋性。-GABA能神经元移植：动物实验显示，移植的GABA能中间神经元可整合到海马环路，抑制兴奋性神经元过度放电，减少癫痫发作频率。2020年，美国斯坦福大学团队启动了胚胎干细胞来源的GABA能神经元治疗药物难治性癫痫的临床试验，目前正处于I期阶段。05细胞治疗面临的挑战与解决方案1细胞来源与标准化：从“个体化”到“规模化”-异体细胞vs自体细胞：自体细胞（如患者iPSCs）无免疫排斥，但制备周期长（3-6个月）、成本高（约50-100万美元/例）；异体细胞（如脐带MSCs）可“现货供应”，但存在免疫排斥风险和伦理争议。解决方案：开发“通用型”细胞产品，如通过CRISPR敲除HLA-II类基因，或使用iPSCs建立“细胞库”，覆盖常见HLA分型，实现规模化生产。-细胞质控标准化：不同实验室培养的细胞在纯度、活性、分化能力上存在差异，影响疗效。解决方案：制定统一的细胞生产规范（如GMP标准），建立质控指标体系（如细胞表面标志物、分化潜能、微生物检测），推动行业标准化。2移植后细胞存活与功能整合：优化“微环境”-细胞存活率低：动物实验显示，移植的干细胞在脑内存活率不足10%，主要归因于缺血、炎症和氧化应激。解决方案：移植前对细胞进行预处理（如缺氧预适应、过表达Bcl-2抗凋亡基因）；联合生物材料（如水凝胶、纳米纤维支架）为细胞提供物理支撑和营养支持；局部给予生长因子（如VEGF、BDNF）改善移植微环境。-功能整合不足：移植细胞虽可存活，但难以与宿主神经元形成功能连接，导致疗效有限。解决方案：通过基因修饰增强细胞的突触形成能力（如过表达Synapsin-1）；结合经颅磁刺激（TMS）或光遗传学技术，促进移植细胞与宿主环路的同步化。3安全性与伦理考量：坚守“底线思维”-致瘤性风险：多能干细胞残留的未分化细胞可形成畸胎瘤；基因修饰细胞可能插入原癌基因，诱发肿瘤。解决方案：建立高灵敏度的致瘤性检测方法（如单细胞测序、体内致瘤实验）；使用“自杀基因系统”（如HSV-TK/GCV）在出现异常增殖时清除细胞。-免疫排斥反应：即使HLA匹配的异体细胞，仍可能引发免疫应答。解决方案：联合低剂量免疫抑制剂（如他克莫司）；使用生物相容性材料包裹细胞，形成“免疫豁免微环境”。-伦理与监管：胚胎干细胞的使用涉及胚胎破坏伦理争议；基因编辑细胞可能存在脱靶效应，引发未知风险。解决方案：严格遵循国际干细胞研究学会（ISSCR）伦理指南；建立分级监管体系，根据细胞类型和风险等级制定审批流程。4临床转化瓶颈：从“实验室”到“病床边”-临床试验设计缺陷：部分早期试验样本量小、缺乏随机对照、终点指标选择不当（如仅采用影像学指标而非功能评分），导致证据等级低。解决方案：开展多中心、大样本、随机对照试验（RCT）；结合功能评分（如mRS、UPDRS）、影像学（如MRI、PET）和生物标志物（如脑脊液Aβ、Tau），综合评估疗效。-政策支持不足：细胞治疗产品审批流程长、成本高，企业研发动力不足。解决方案：推动“突破性治疗药物”认定，加速审批；建立医保支付机制，降低患者经济负担；加强产学研合作，促进基础研究与临床应用对接。06未来展望与前沿方向1联合治疗策略：1+1>2的“协同效应”单一细胞治疗往往难以解决神经损伤的复杂病理，联合治疗将成为未来主流方向：-细胞+药物：干细胞联合神经营养因子（如GDNF）或抗炎药物（如依达拉奉），可协同改善微环境，提高细胞存活率。例如，脑卒中后移植MSCs联合依达拉奉，可减少氧化应激和炎症反应，疗效优于单一治疗。-细胞+生物材料：结合3D打印生物支架（如PLGA、明胶支架），构建“细胞-材料复合体”，实现细胞精准定位和控释释放。例如，脊髓损伤移植干细胞+胶原支架，可引导轴突沿支架生长，促进再生。-细胞+基因编辑：CRISPR/Cas9基因编辑细胞，可纠正患者体细胞致病突变（如家族性PD的LRRK2基因突变），再回输体内，实现“个体化基因-细胞联合治疗”。2人工智能与精准医疗：从“群体治疗”到“个体化定制”AI技术将推动细胞治疗向“精准化”迈进：-AI预测疗效：通过分析患者临床数据（如年龄、病程、影像学特征）和细胞特征（如表面标志物、分泌谱），建立疗效预测模型，筛选最适宜治疗的人群。例如，机器学习算法可预测PD患者对干细胞治疗的响应概率，避免无效治疗。-AI优化细胞制备：利用深度学习算法优化干细胞分化条件（如生长因子浓度、培养时间），提高分化效率和细胞纯度。例如，GoogleDeepMind开发的AlphaFold可预测蛋白质结构，辅助设计神经营养因子，增强细胞旁分泌效应。3新型细胞治疗技术：拓展“治疗工具箱”-类器官技术：利用干细胞培养脑类器官、脊髓类器官，模拟体内神经发育和疾病进程，用于药物筛选和个体化治疗。例如，AD患者脑类器官可重现Aβ沉积和Tau