细胞与基因治疗革命

细胞与基因治疗革命目录CGT治疗概述01主要治疗技术02技术应用进展03生产工艺控制04产业发展现状05未来发展趋势06CONTENTSCGT治疗概述01重塑细胞功能根治疾病1234细胞及基因治疗根治模式细胞及基因治疗通过重塑细胞功能或精准调控基因序列来根治疾病，区别于传统药物的缓解模式。细胞治疗技术分类细胞治疗包括免疫细胞疗法（如CAR-T、TCR-T）、干细胞移植等，在癌症、遗传病等领域疗效显著。基因治疗技术分类基因治疗涵盖基因替代、编辑（如CRISPR）及沉默技术，发展迅速但面临安全性等挑战。TIL疗法优势TIL疗法能精准识别肿瘤细胞抗原，降低逃逸风险，且自体使用无排斥，对多种实体瘤有效。分为细胞基因治疗两类细胞治疗分类细胞治疗包括免疫细胞疗法（如CAR-T、TCR-T）、干细胞移植等。基因治疗分类基因治疗涵盖基因替代、编辑（如CRISPR）及沉默技术。疗效显著但存挑战疗效显著但存挑战CGT在癌症、遗传病等领域疗效显著，但面临安全性、实体瘤疗效和高成本等挑战。主要治疗技术02TIL疗法精准识别肿瘤TIL疗法精准识别肿瘤TIL疗法能精准识别肿瘤细胞抗原，降低逃逸风险，且自体使用无排斥，对多种实体瘤有效，已进入Ⅲ期临床。溶瘤病毒裂解肿瘤细胞溶瘤病毒裂解肿瘤细胞溶瘤病毒可特异性裂解肿瘤并激活免疫，虽存在局限但联用其他疗法前景广。干细胞治疗应用广泛干细胞治疗应用广泛MSC具有多向分化和免疫调节等功能，在自身免疫病等领域应用广泛；iPSC避免了伦理争议，已在帕金森病等治疗取得进展；HSC移植用于血液疾病治疗，技术不断优化。基因编辑技术发展迅速基因编辑技术发展迅速基因治疗包括替代与编辑，后者利用工具精准修饰基因，发展迅速。CRISPR基因编辑通过精准修饰异常基因治愈疾病。技术应用进展03血液肿瘤疗效提升血液肿瘤疗效提升CAR-T疗法等显著提升血液系统疾病治疗效果，部分已进入临床试验或获批上市。01实体瘤治疗取得突破12TIL疗法精准识别肿瘤TIL疗法能精准识别肿瘤细胞抗原，降低逃逸风险，且自体使用无排斥，对多种实体瘤有效，已进入Ⅲ期临床。溶瘤病毒裂解肿瘤溶瘤病毒可特异性裂解肿瘤并激活免疫，虽存在局限但联用其他疗法前景广。遗传病领域成果显著遗传病领域成果显著基因治疗包括替代与编辑，前者通过递送正常基因治病，后者利用工具精准修饰基因，发展迅速。生产工艺控制04全流程质量控制关键04010203全流程质量控制原则细胞及基因治疗产品的生产与质量控制需遵循全过程控制原则，涵盖从原材料到最终产品的各个阶段。核心生产技术应用自动化、封闭式和去中心化生产技术的应用；关键工艺参数（CPPs）的严格控制。GMP质量体系要求符合GMP要求的质量体系，确保产品的安全性、有效性和一致性。生产工艺发展趋势悬浮培养、连续生产和无血清培养等技术的发展趋势。自动化封闭式生产自动化封闭式生产细胞及基因治疗产品的生产需遵循全过程控制原则，应用自动化、封闭式和去中心化生产技术。工艺参数严格监控01工艺参数严格监控细胞及基因治疗产品的生产需严格控制关键工艺参数（CPPs），确保质量。产业发展现状05全球监管体系差异01全球监管体系差异FDA、EMA和NMPA各有监管特点，国际组织正推动质量标准协调。在研项目数量激增在研CGT项目数量激增截至2025年6月全球在研CGT项目达3867项，技术不断突破，多款产品获批。区域市场特点鲜明区域市场特点鲜明北美是最大市场，亚太增速最快。传奇生物等中国本土企业表现出色，推出多款创新产品，展现出强劲的发展潜力。未来发展趋势06市场规模持续扩大市场规模持续扩大2025年全球市场规模预计达144.8亿美元，2030年将突破600亿美元。中国CGT产业特色鲜明，政策支持力度大、产业链逐步完善且临床需求旺盛。01技术精准化方向基因编辑工具优化未来技术将朝着优化基因编辑工具方向发展，实现更精准的基因修饰。通用型免疫细胞疗法开发通用型免疫细胞疗法是技术精准化的重要方向，可提升治疗效果和适用范围。干细胞产品标准化生产加速干细胞产品标准化生产是未来趋势，确