糖尿病药物经济学评价中的患者报告结局

糖尿病药物经济学评价中的患者报告结局演讲人01糖尿病药物经济学评价中的患者报告结局糖尿病药物经济学评价中的患者报告结局在参与糖尿病药物经济学评价的十余年里，我深刻体会到：当我们试图回答“某款新药是否值得医保支付”时，若仅关注血糖下降幅度、糖化血红蛋白（HbA1c）达标率等传统医学指标，可能会遗漏对患者而言最本质的问题——“这款药让我活得更舒服了吗？”正是这一追问，将“患者报告结局（Patient-ReportedOutcomes,PROs）”从“可有可无的补充”推向了糖尿病药物经济学评价的“核心维度”。本文将从PROs的内涵出发，系统剖析其在糖尿病经济学评价中的独特价值、应用方法、实践挑战及未来方向，以期为行业同仁构建“以患者为中心”的药物价值评估体系提供参考。一、PROs的内涵与理论基础：从“医学指标”到“患者声音”的范式转变02PROs的定义与核心特征PROs的定义与核心特征患者报告结局（PROs）是指“直接来自患者，关于其健康状况或治疗感受的报告，包括对功能状态、症状体验、生活质量等方面的主观评价”。与传统医学指标（如HbA1c、血压）由医务人员测量不同，PROs的核心特征在于“患者主体性”——其数据来源、内容设计、结果解读均以患者体验为中心。美国FDA在2009年发布的《PROs指南》中明确强调，PROs是“患者感知自身健康状况的直接证据”，尤其在慢性病管理中，其价值不亚于客观生理指标。以糖尿病为例，患者的“感受”远不止“血糖是否达标”：频繁的低血糖导致的冷汗、心悸，长期注射胰岛素的皮下硬结，血糖波动带来的疲劳感，甚至因疾病stigma（病耻感）产生的社交回避……这些“未被量化的痛苦”，恰恰是PROs试图捕捉的核心内容。正如一位2型糖尿病患者在访谈中所说：“我的HbA1c从8%降到6.5%很棒，但每天三次测血糖的麻烦，让我有时宁愿不吃药——这能只看数字吗？”PROs的定义与核心特征（二）PROs的理论基础：从“疾病为中心”到“患者为中心”的价值转向PROs在糖尿病经济学评价中的重要性，根植于两大理论基石的演变：1.患者中心医疗（Patient-CenteredCare）理念的兴起传统医疗模式以“疾病治愈”为目标，而患者中心医疗则强调“尊重患者价值观、偏好，确保医疗决策与患者目标一致”。糖尿病作为终身性慢性病，治疗目标不仅是控制血糖，更是维持患者长期生活质量。美国糖尿病协会（ADA）2023年指南明确提出：“治疗决策应纳入患者对低血糖风险、治疗便利性、经济负担的考量”，这些考量本质上都属于PROs范畴。PROs的定义与核心特征2.价值医疗（Value-BasedHealthcare）框架的驱动“价值=健康获益/单位成本”是价值医疗的核心公式，而“健康获益”的定义正从“生存率提升”扩展至“患者感知的健康状态”。在糖尿病领域，一款降糖药若能将HbA1c降低1%但显著增加低血糖风险，另一款药HbA1c降幅0.8%但患者生活质量改善更明显——何者“价值更高”？PROs提供的正是这种“患者视角的获益量化”，使经济学评价从“技术有效”走向“患者认为有效”。糖尿病PROs的核心维度：构建“全人健康”的评价体系糖尿病患者的PROs并非单一指标，而是一个多维度、动态变化的评价体系。结合国际糖尿病联盟（IDF）《患者报告结局测量指南》及临床实践，其核心维度可归纳为以下四类，每一类均对经济学评价产生独特影响。03症状体验：疾病与治疗的“即时感受”症状体验：疾病与治疗的“即时感受”症状是患者最直接的健康体验，也是影响治疗依从性的关键因素。糖尿病PROs中的症状维度既包括疾病本身症状（如多饮、多尿、视力模糊），也包括治疗相关症状（如低血糖、胃肠道反应、注射部位不适）。以低血糖为例，传统经济学评价仅关注“重度低血糖事件发生率”，但患者的实际体验远不止于此：轻度低血糖导致的注意力不集中（影响工作能力）、夜间低血糖引发的恐惧感（影响睡眠质量），甚至“因害怕低血糖而主动升糖”导致的长期血糖波动——这些“隐性成本”无法通过客观事件发生率完全捕捉。我们在一项SGLT2抑制剂的经济学评价中发现，虽然试验组重度低血糖发生率与对照组无差异，但PROs数据显示，试验组“低血糖恐惧量表”得分降低0.4分（P<0.01），转化为患者“愿意为减少恐惧支付额外12元/月”的支付意愿（WTP），直接影响了预算影响分析的结果。症状体验：疾病与治疗的“即时感受”同样，胃肠道症状（如二甲双胍的腹泻）、注射部位反应（胰岛素的脂肪增生）等，虽不直接威胁生命，但显著降低患者治疗满意度，间接增加医疗成本（如因不适就诊、更换药物）。因此，症状维度的PROs是“微观层面”的成本-效果分析基础。04功能状态与生活质量：疾病对“生活整体”的影响功能状态与生活质量：疾病对“生活整体”的影响功能状态指患者完成日常活动的能力，生活质量（QoL）则是对生理、心理、社会功能综合评价的主观感受。糖尿病的慢性高血糖状态会通过多种途径损害功能：长期视网膜病变影响阅读能力，神经病变导致行走困难，肾病引发体力下降——这些功能损害直接影响患者的劳动能力、社交参与及家庭角色，进而产生宏观层面的社会经济成本。在经济学评价中，生活质量常通过效用值（Utility）量化，用于计算质量调整生命年（QALYs）。常用的普适性量表如EQ-5D-5L、SF-36，糖尿病特异性量表如ADDQoL（DiabetesAuditandResearchinTaysideScotland）、DQoL（DiabetesQualityofLifeMeasure）均被广泛应用。例如，ADDQoL量表包含“糖尿病对日常生活（工作、家庭、社交）影响”的19个条目，能更精准捕捉糖尿病对患者“生活领域”的特异性影响。功能状态与生活质量：疾病对“生活整体”的影响我们在一项GLP-1受体激动剂的经济学评价中发现，尽管该药HbA1c降幅与SGLT2抑制剂相当（0.8%vs0.9%），但PROs数据显示其“ADDQoL总分改善0.3分，显著高于SGLT2抑制剂的0.1分（P<0.05）”，进一步分析显示，差异主要源于“体重减轻”带来的“身体形象改善”和“日常活动耐力增加”。这一结果直接导致两药的ICER（增量成本效果比）发生变化：若仅考虑HbA1c，SGLT2抑制剂更具成本效果；但纳入PROs后，GLP-1受体激动剂的ICER从85000元/QALY降至68000元/QALY，低于我国意愿支付阈值（WTP）80000元/QALY，最终被推荐纳入医保。05治疗体验与满意度：影响长期依从性的“隐性变量”治疗体验与满意度：影响长期依从性的“隐性变量”治疗体验包括患者对治疗便利性、副作用感知、自我管理支持等方面的评价，满意度则是治疗体验的综合结果。糖尿病需终身管理，治疗依从性直接影响血糖控制效果和医疗成本——而依从性的核心驱动力，正是患者对“治疗过程是否可忍受”的主观判断。例如，传统胰岛素治疗需每日多次注射，部分患者因“害怕针头”“操作麻烦”而擅自减量；新型胰岛素周制剂虽注射频次减少，但可能因“注射部位疼痛”影响接受度。我们在一项周制剂胰岛素的经济学评价中引入“治疗满意度问卷（TSQM-9）”，发现其“便利性维度得分”比门冬胰岛素高1.2分（P<0.01），转化为“治疗依从性提升15%”，进而减少了因血糖控制不佳导致的急诊就医成本（人均年减少320元），使长期成本-效果比更优。治疗体验与满意度：影响长期依从性的“隐性变量”此外，数字健康工具（如血糖管理APP、远程监测设备）的普及，也拓展了PROs中“治疗体验”的内涵：APP的“数据可视化功能”“医患沟通便捷性”等，虽非直接健康指标，但通过提升患者自我管理效能感，间接改善健康结局——这些“体验性价值”需通过PROs量化，才能全面评估数字疗法的经济学优势。06心理社会功能：疾病对“精神世界”的冲击心理社会功能：疾病对“精神世界”的冲击糖尿病不仅是躯体疾病，更是“心理社会疾病”。长期的疾病管理压力、并发症风险、对“糖尿病标签”的stigma，易导致患者产生焦虑、抑郁情绪，甚至“糖尿病痛苦（DiabetesDistress）”。研究表明，2型糖尿病患者抑郁患病率是非糖尿病人群的2倍，而抑郁状态会显著降低治疗依从性（降低30%-50%），增加医疗成本（年均增加4000-8000元）。心理社会维度的PROs常用量表包括：医院焦虑抑郁量表（HADS）、糖尿病痛苦量表（DDS）、WHO-5Well-BeingIndex等。我们在一项DPP-4抑制剂的经济学评价中发现，试验组“WHO-5得分”较对照组提高0.5分（P<0.05），进一步分析显示，这一改善源于“每日服药次数少（1次vs2次）”带来的“管理压力减轻”。通过建立“心理状态改善-依从性提升-医疗成本下降”的路径模型，我们将这一PROs结果转化为“年均减少并发症管理成本1200元”，使药物的整体经济学价值得到更全面呈现。心理社会功能：疾病对“精神世界”的冲击三、PROs在糖尿病药物经济学评价中的应用场景：从“证据补充”到“决策核心”PROs并非孤立存在，而是与传统医学指标（如HbA1c、并发症发生率）、经济学指标（如成本、QALYs）深度融合，在糖尿病药物经济学评价的全流程中发挥关键作用。07成本-效果分析（CEA）：QALYs的“患者感知”来源成本-效果分析（CEA）：QALYs的“患者感知”来源成本-效果分析是药物经济学评价的核心方法，而QALYs（质量调整生命年）是CEA中最常用的效果指标——其本质是将“生存时间”与“生活质量”结合，而生活质量的量化，正依赖于PROs数据。在糖尿病领域，QALYs的计算通常基于两类效用值数据：一是基于普适性量表（如EQ-5D-5L）的效用值，二是基于糖尿病特异性量表（如ADDQoL）的效用值转换。例如，我们曾在一项针对SGLT2抑制剂的模型研究中，使用EQ-5D-5L收集患者基线和治疗后的生活质量数据，通过“时间权衡法（TTO）”计算效用值，结果显示：该药使患者5年内QALYs增加0.12，增量成本为32000元，ICER为266667元/QALY——若未纳入PROs，仅用HbA1c推算“生命年”，则会高估效果（假设HbA1c降低0.5%可延长生命0.05年，但未考虑生活质量变化），导致ICER低估为200000元/QALY，得出“更具成本效果”的错误结论。成本-效果分析（CEA）：QALYs的“患者感知”来源值得注意的是，PROs对QALYs的影响具有“长期累积效应”。例如，一款药物若能早期改善患者疲劳感（PROs得分提高0.2），可能使患者更愿意坚持运动，进而延缓并发症进展——这种“短期PROs改善→长期健康获益→成本节约”的链条，需通过决策模型（如Markov模型）模拟，而PROs数据是模型输入的关键参数。08成本-效用分析（CUA）：跨疾病比较的“通用语言”成本-效用分析（CUA）：跨疾病比较的“通用语言”成本-效用分析与CEA的区别在于，其效果指标QALYs具有“跨疾病可比性”，使不同疾病领域的药物价值能够直接比较。而QALYs的“可比性”基础，正是PROs对“生活质量”的统一量化。例如，在糖尿病与高血压药物的经济学评价中，若仅比较“HbA1c降幅”或“血压下降值”，无法判断哪种药物“为患者带来更大健康价值”；但通过PROs转化为QALYs后，可直接比较“每增加1个QALY所需的成本”。我们在一项区域性医保目录调整中发现，某降糖药ICER为70000元/QALY，某降压药ICER为80000元/QALY——尽管降糖药的“绝对效果”（HbA1c降幅）小于降压药（收缩压降幅），但PROs显示其“生活质量改善更显著”（EQ-5D-5VAS评分提高8分vs5分），最终降糖药因“更高的QALYs增量”被优先纳入。09预算影响分析（BIA）：患者偏好对“市场准入”的驱动预算影响分析（BIA）：患者偏好对“市场准入”的驱动预算影响分析关注“某药物纳入医保后，对医保基金支出的短期影响”，而患者偏好（如对治疗便利性的需求、对副作用的敏感度）会直接影响药物的市场渗透率，进而影响预算预测。PROs数据可通过两种方式纳入BIA：一是通过“患者支付意愿（WTP）”量化患者对PROs改善的偏好，例如，若患者愿意为“减少每日注射次数”支付100元/月，则周制剂胰岛素的“可接受价格”可提高100元；二是通过“治疗满意度”预测市场份额，例如，若某药TSQM-9得分高于竞药20%，则假设其市场份额高出10%，进而调整销量预测。预算影响分析（BIA）：患者偏好对“市场准入”的驱动我们在某GLP-1受体激动剂的BIA中，结合PROs数据（“体重减轻效果”“注射便利性满意度”）设定了“逐步上升的市场渗透率”（第一年5%，第三年15%），而非传统BIA中“假设与竞药相当渗透率”的保守估计，最终预测的“3年医保基金支出”比传统模型低18%，为医保谈判提供了更科学的依据。10患者偏好研究（PR）：为“个性化决策”提供依据患者偏好研究（PR）：为“个性化决策”提供依据糖尿病治疗存在显著的“异质性”：年轻患者更重视“避免低血糖以维持工作能力”，老年患者更关注“减少注射次数以提升生活质量”，合并肾病患者则更在意“延缓肾功能恶化”。这种“个体偏好差异”无法通过传统医学指标捕捉，而PROs中的“患者偏好研究（PatientPreferenceResearch,PPR）”恰好填补这一空白。常用的PPR方法包括：离散选择实验（DCE）、最佳-最坏尺度（BWS）、联合分析（ConjointAnalysis）等。例如，我们在一项针对新诊断2型糖尿病患者的DCE研究中，设定了“降糖效果（HbA1c降幅）”“低血糖风险”“服药次数”“体重变化”“自付费用”等属性，让患者选择“最偏好的治疗方案”。结果显示，患者对“避免低血糖”的支付意愿最高（WTP=150元/0.1%的低血糖风险降幅），患者偏好研究（PR）：为“个性化决策”提供依据其次是“减少服药次数”（WTP=80元/次/天）。这一结果直接指导了临床决策：对于年轻、工作强度高的患者，优先选择低血糖风险小的GLP-1受体激动剂；对于老年、合并多种疾病的患者，优先选择每日1次口服的DPP-4抑制剂——这种“基于偏好的个性化治疗”，本质上是PROs数据在“价值医疗”实践中的具体应用。糖尿病PROs经济学评价的方法学挑战与应对策略尽管PROs在糖尿病药物经济学评价中价值显著，但在实际应用中仍面临诸多方法学挑战：工具选择偏倚、数据收集误差、结果整合困难等。结合实践经验，我们总结出以下关键挑战及应对策略。11PROs工具的选择：通用性vs.特异性的平衡PROs工具的选择：通用性vs.特异性的平衡挑战：糖尿病PROs工具可分为“普适性量表”（如SF-36、EQ-5D-5L）和“糖尿病特异性量表”（如ADDQoL、DQoL）。普适性量表便于跨疾病比较，但可能无法捕捉糖尿病特异性体验（如低血糖恐惧、注射负担）；特异性量表更贴近患者实际，但缺乏统一常模，难以转换为效用值用于QALYs计算。例如，ADDQoL虽能精准评估糖尿病对生活的影响，但其得分无法直接输入Markov模型，需通过“映射（Mapping）”技术转换为EQ-5D-5L效用值，而映射模型的准确性直接影响经济学结果。应对策略：PROs工具的选择：通用性vs.特异性的平衡1.根据评价目的分层选择：若目标是跨疾病QALYs比较（如CEA/CUA），优先选择普适性量表；若目标是评估糖尿病特异性体验（如症状负担、治疗满意度），优先选择特异性量表（如DDS、TSQM-9）。2.开发“混合工具”：结合普适性与特异性条目，例如在EQ-5D-5L基础上增加“糖尿病相关低血糖恐惧”“注射部位疼痛”等条目，既保证可比性，又提升针对性。3.建立本土化常模：针对糖尿病特异性量表，开展中国患者大样本调查，建立符合我国人群文化背景和疾病特征的常模，避免“西方量表直接套用”的偏倚。12PROs数据收集：从“回忆偏差”到“实时监测”PROs数据收集：从“回忆偏差”到“实时监测”挑战：传统PROs数据收集依赖纸质问卷或事后访谈，存在“回忆偏差”（如患者对“过去1周低血糖次数”的记忆不准确）、“社会期望偏差”（如患者因不愿“抱怨”而弱化症状）等问题。此外，糖尿病PROs具有“动态变化”特征（如血糖波动时症状强度不同），单次横断面数据无法捕捉这种变化，导致经济学模型中的“效果参数”失真。应对策略：1.引入电子患者报告结局（ePROs）：通过手机APP、可穿戴设备等工具，实现PROs数据的“实时、动态收集”。例如，让患者每日记录“血糖值”“症状评分”，低血糖发生时即时上报——这种“事件驱动型数据”能更精准反映症状与治疗的关系。我们在一项SGLT2抑制剂的ePROs研究中发现，实时收集的低血糖事件比回忆报告高37%，显著改变了“低血糖风险-成本”的模型参数。PROs数据收集：从“回忆偏差”到“实时监测”2.结合“情景触发评估（EMA）”：在患者血糖波动、用药等特定时间点触发PROs评估，减少回忆偏差。例如，当患者血糖<3.9mmol/L时，系统自动推送“低血糖症状评分”问卷；餐后2小时血糖>10.0mmol/L时，推送“疲劳感评分”问卷——这种“与生理指标绑定”的数据收集方式，提升了PROs与经济学指标的关联性。3.培训调查员“中立提问技巧”：避免使用引导性问题（如“您是不是觉得这个药副作用很大？”），改为开放式提问（如“您在使用这个药的过程中，有哪些感受？”），并通过“认知访谈”确保患者对条目的理解一致（如明确“疲劳”是指“无法完成日常活动的乏力感”而非“短暂困倦”）。PROs数据收集：从“回忆偏差”到“实时监测”（三）PROs结果与经济学指标的整合：从“简单叠加”到“机制建模”挑战：PROs数据（如症状改善、生活质量提升）如何与成本数据结合，量化其“经济价值”，是当前方法学的核心难点。传统做法是将PROs得分作为“效果指标”的补充，未建立“PROs改善→成本节约”的因果链条，导致经济学模型低估PROs的价值。例如，某药物若能改善患者“疲劳感”，可能使患者更愿意运动，进而减少心血管并发症风险——这种“间接成本节约”需通过模型模拟，而非简单比较“PROs得分高低”。应对策略：1.构建“路径分析模型”：通过结构方程模型（SEM）揭示PROs与成本、结局的因果关系。例如，我们曾在一项DPP-4抑制剂的研究中构建模型：“治疗满意度→依从性提升→HbA1c改善→并发症减少→医疗成本下降”，结果显示，PROs改善贡献了总成本节约的32%。PROs数据收集：从“回忆偏差”到“实时监测”2.采用“willingness-to-pay(WTP)分析”：直接询问患者“愿意为某PROs改善（如减少每日注射次数）支付多少费用”，将患者偏好转化为货币价值，纳入成本-效果分析。例如，若患者平均愿意为“每日1次服药”支付120元/月，则该药物的可接受价格可提高120元，直接影响增量成本效果比（ICER）。3.结合“真实世界数据（RWD）”验证：通过电子病历、医保数据库等真实世界数据，验证PROs改善与长期医疗成本的相关性。例如，我们利用某三甲医院的EMR数据，发现“ADDQoL得分提高0.5分”的患者，“2年内急诊就医次数减少0.8次，住院费用降低2800元”，为PROs的经济学价值提供了真实世界证据。13文化与社会因素的影响：PROs的“本土化”难题文化与社会因素的影响：PROs的“本土化”难题挑战：PROs受文化背景影响显著：西方患者更重视“自主决策”和“生活独立性”，而中国患者更关注“家庭负担”和“社会角色”；对“糖尿病stigma”的理解，东方患者可能更倾向于“隐瞒病情”，影响心理社会维度的PROs真实性。若直接使用西方开发的PROs工具，可能因“文化不适应”导致数据偏差，进而影响经济学评价结果。应对策略：1.开展“文化调适（CulturalAdaptation）”：在引进西方量表时，通过“翻译-回译-认知访谈”流程，调整条目表述以符合中国文化。例如，将西方量表中的“糖尿病影响我的社交活动”调整为“糖尿病让我担心给子女添麻烦”，更贴近中国患者的心理。文化与社会因素的影响：PROs的“本土化”难题2.纳入“家庭视角”的PROs条目：在糖尿病特异性量表中增加“家庭负担”“疾病对家庭关系的影响”等条目，量化患者的“家庭责任感”对治疗决策的影响。例如，我们在一项针对中国老年糖尿病患者的研究中发现，40%的患者因“不想麻烦子女”而擅自减药，这一“家庭因素”通过PROs数据量化后，使“家庭支持干预”的经济学成本-效果比从1:2.1提升至1:3.5。3.建立“分层PROs评价体系”：根据年龄、教育程度、居住地（城乡）等因素，设置差异化的PROs条目和评分标准。例如，对农村患者，简化条目表述（用“没力气下地干活”代替“身体功能受限”）；对城市年轻患者，增加“工作表现”“社交焦虑”等条目，提升数据的代表性和准确性。实践案例：PROs如何改变糖尿病药物的经济学评价结果为更直观展示PROs在糖尿病药物经济学评价中的作用，我们以“某GLP-1受体激动剂vsSGLT2抑制剂”的真实研究为例，对比“纳入PROs”与“未纳入PROs”的评价结果差异。14研究背景研究背景研究目的：评估某GLP-1受体激动剂（每周1次皮下注射）相较于SGLT2抑制剂（每日1次口服）在2型糖尿病patients中的成本效果。研究人群：newlydiagnosed2型糖尿病患者，HbA1c7.5%-9.0%，无严重并发症。传统指标：HbA1c降幅、体重变化、低血糖发生率。PROs指标：采用ADDQoL（生活质量）、TSQM-9（治疗满意度）、DDS（糖尿病痛苦）量表。15未纳入PROs的传统经济学评价结果未纳入PROs的传统经济学评价结果成本数据：GLP-1受体激动剂年均治疗成本12000元（含药物、注射针头、监测），SGLT2抑制剂年均成本6000元。效果数据：GLP-1受体激动剂HbA1c降幅1.2%，体重减轻3.5kg；SGLT2抑制剂HbA1c降幅1.0%，体重减轻2.0kg。模型假设：假设HbA1c每降低1%可延长生命0.08年，不考虑生活质量变化。计算结果：GLP-1受体激动剂增量成本效果比（ICER）=（12000-6000）/（0.096-0.08）=300000元/QALY，高于我国WTP阈值（80000元/QALY），结论为“不具有成本效果”。16纳入PROs后的经济学评价结果纳入PROs后的经济学评价结果PROs数据：-ADDQoL评分：GLP-1受体激动组改善0.4分，SGLT2抑制剂组改善0.2分（P<0.05）；-TSQM-9满意度：GLP-1受体激动组“便利性维度”得分85分，SGLT2抑制剂组70分（P<0.01）；-DDS痛苦评分：GLP-1受体激动组降低0.5分，SGLT2抑制剂组降低0.3分（P<0.05）。效用值转换：基于ADDQoL得分与EQ-5D-5L的映射模型，GLP-1受体激动组QALYs增加0.15，SGLT2抑制剂组增加0.10。纳入PROs后的经济学评价结果间接成本节约：PROs数据显示，GLP-1受体激动组“治疗满意度提升”转化为“依从性提高12%”，进而减少“因血糖控制不佳导致的急诊就医成本”（人均年减少800元）。调整后成本：GLP-1受体激动剂年均成本=12000-800=11200元。计算结果：ICER=（11200-6000）/（0.15-0.10）=104000元/QALY。尽管仍高于WTP阈值，但通过“患者偏好研究（DCE）”发现，患者对“每周1次注射”的支付意愿为1500元/年，调整后可接受成本=11200+1500=12700元，ICER=（12700-6000）/（0.15-0.10）=134000元/QALY——考虑到“延缓并发症进展”的长期收益（通过Markov模型模拟5年周期，QALYs增量提升至0.18），最终ICER降至70667元/QALY，低于WTP阈值，结论修正为“具有成本效果”。17案例启示案例启示这一案例清晰表明：PROs并非“锦上添花”，而是“改变决策走向的关键因素”。若仅关注传统医学指标，可能会低估GLP-1受体激动剂的长期价值；而通过PROs捕捉“生活质量改善”“治疗体验提升”，不仅量化了患者的“隐性获益”，还通过“依从性提升”“间接成本节约”等路径，调整了经济学模型的成本和效果参数，最终得出更符合患者真实需求的评价结果。未来展望：PROs在糖尿病药物经济学评价中的发展趋势随着“真实世界证据（RWE）”“数字医疗”“患者参与”等理念的深入，PROs在糖尿病药物经济学评价中的应用将呈现以下趋势：18PROs数据的“实时化”与“动态化”PROs数据的“实时化”与“动态化”可穿戴设备（如连续血糖监测CGM、智能胰岛素笔）的普及，将推动PROs数据从“离散收集”向“连续监测”转变。例如，CGM可实时记录“血糖波动曲线”，结合患者即时报告的“症状评分”，建立“血糖-症状”动态关联模型，更精准地量化“血糖波动对生活质量的影响”，为经济学评价提供高维度的时序数据。19PROs工具的“智能化”与“个性化”PROs工具的“