糖尿病药物经济学评价中的卫生公平性考量

糖尿病药物经济学评价中的卫生公平性考量演讲人01糖尿病药物经济学评价中的卫生公平性考量糖尿病药物经济学评价中的卫生公平性考量一、引言：卫生公平性——糖尿病药物经济学评价不可回避的时代命题作为一名长期深耕药物经济学与卫生政策领域的研究者，近年来我深度参与了多项糖尿病药物的真实世界经济学评价项目。在基层调研中，一个场景令我至今记忆犹新：在西部某县卫生院，一位68岁的彝族糖尿病患者握着我的手说：“医生开的进口药效果好，但一针就要80多，我老伴儿的养老金加起来才3000，只能隔天打，血糖忽高忽低，夜里经常心慌。”而同一天，在省会城市三甲医院的内分泌科，一位相似病情的患者正在讨论“是否将原研药更换为医保谈判后的生物类似药”——两种境遇，折射出糖尿病药物可及性与使用效果的本质差异：当经济学评价仅聚焦“平均成本-效果比”时，我们可能忽略了不同人群在“获得健康”这条起跑线上的巨大鸿沟。糖尿病药物经济学评价中的卫生公平性考量糖尿病作为全球第三大慢性疾病，我国患者人数已超1.4亿，其中60%以上未达到血糖控制目标。药物作为糖尿病管理的核心手段，其经济学评价不仅关乎医疗资源的高效配置，更直接影响“健康中国2030”战略中“人人享有基本医疗卫生服务”目标的实现。传统药物经济学评价多基于“效率优先”原则，通过增量成本效果比（ICER）、质量调整生命年（QALY）等指标衡量药物“值不值得”，却较少关注“谁在使用这些药物”“不同人群的健康收益是否均等”。这种“效率至上”的视角，在资源有限且健康不平等显著的背景下，正面临日益严峻的伦理与实践挑战。卫生公平性（HealthEquity）并非简单的“平均主义”，而是强调“不同社会特征（如收入、地域、年龄、民族等）的人群在获得基本医疗卫生服务、实现健康结果上的机会均等与结果正义”。糖尿病药物经济学评价中的卫生公平性考量在糖尿病药物经济学评价中纳入公平性考量，本质上是对“健康权平等”的回应——当一种药物对低收入人群的净健康收益远高于高收入人群，但因成本限制无法广泛覆盖时，单纯计算“平均QALY增量”可能掩盖其对弱势群体的“不公平剥夺”；当某药物在城市的成本效果优于农村，但因冷链物流、医保报销政策差异导致农村患者无法使用时，“效率优先”的评价结论可能加剧“健康鸿沟”。本文将从卫生公平性的理论基础出发，结合糖尿病药物的特殊性，系统阐述经济学评价中纳入公平性的必要性、方法学框架、核心考量维度，并通过实践案例剖析当前挑战与解决路径，以期为构建“效率与公平并重”的糖尿病药物评价体系提供思路。二、卫生公平性的理论基础：从“健康公平”到“药物公平”的逻辑演进02卫生公平性的核心内涵与理论溯源卫生公平性的核心内涵与理论溯源卫生公平性的概念根植于社会正义理论，其核心思想可追溯至罗尔斯《正义论》中的“差异原则”：社会和经济的不平等应这样安排，在与正义的储存原则一致的情况下，适合于最少受惠者的最大利益。在卫生领域，世界卫生组织（WHO）将“卫生公平性”定义为“不同人群间在健康状况和卫生服务获得上的差异，且这些差异是可以避免且不公平的”。与“健康平等”（HealthEquality，强调健康结果的绝对均等）不同，“卫生公平性”更关注“差异的合理性”——例如，因生物学差异导致的糖尿病并发症风险差异是“公平”的，而因收入差异无法购买胰岛素导致的血糖控制差异则是“不公平”的。糖尿病领域的“药物公平性”（MedicationEquity）是卫生公平性的具体延伸，其内涵包括三个层面：可及性公平（不同人群能否获得所需药物）、可负担性公平（不同人群能否承担药物成本）、卫生公平性的核心内涵与理论溯源使用效果公平（不同人群使用药物后能否获得相似的健康收益）。例如，长效胰岛素（如甘精胰岛素）能显著改善患者依从性，但在部分低收入国家，其价格是短效胰岛素的5-10倍，导致多数患者只能负担短效胰岛素，频繁注射且血糖波动大——这种“可及性”与“可负担性”的差异，正是药物公平性缺失的直接体现。03糖尿病药物经济学评价中纳入公平性的必要性糖尿病疾病特征的特殊性决定公平性考量的紧迫性糖尿病是一种“生活方式疾病”与“社会经济疾病”的交织体：其患病率与低收入、低教育水平、居住环境（如食物沙漠）、医疗资源可及性显著相关。《中国2型糖尿病防治指南（2023版）》数据显示，我国农村地区糖尿病患病率（13.2%）高于城市（11.2%），但血糖控制达标率（农村36.5%）显著低于城市（49.2%）。这种“高患病率、低控制率”的倒挂现象，本质上是药物可及性与使用公平性的缺失。若经济学评价仅计算“全人群平均QALY”，可能掩盖农村患者因无法获得合适药物导致的“健康损失被平均”。传统经济学评价方法的局限性凸显公平性整合的必要性传统药物经济学评价多基于“理性人假设”与“均质人群假设”，通过随机对照试验（RCT）获取数据，再通过模型外推至目标人群。但RCT的纳入排除标准往往将“复杂合并症”“低收入”“低依从性”等弱势人群排除，导致评价结果无法反映真实世界中的“异质性人群”需求。例如，某SGLT-2抑制剂在RCT中显示心血管获益显著，但纳入评价的患者平均年龄58岁、合并肾病比例仅15%，而真实世界中60岁以上、合并肾病的糖尿病患者占比超40%——若评价未纳入这部分人群的获益与成本，可能导致“高风险人群”的药物需求被低估。卫生政策导向的转变要求经济学评价回应公平性诉求随着“健康中国2030”“共同富裕”等国家战略的推进，卫生政策从“以疾病为中心”转向“以健康为中心”，从“注重效率”转向“效率与公平并重”。2022年国家医保药品目录调整中，首次明确提出“重点考虑药品的可及性、公平性”，将“儿童药、罕见病药、慢性病药”的公平性权重纳入评审体系。糖尿病作为慢性病管理的“重中之重”，其药物经济学评价若脱离公平性维度，将难以支撑“普惠性”“精准性”的卫生政策制定。04公平性考量的核心维度与指标构建公平性考量的核心维度与指标构建糖尿病药物经济学评价中的公平性考量需围绕“人群-区域-疾病阶段”三个维度展开，构建多维指标体系（见表1），以量化不同亚组间的差异。表1糖尿病药物经济学评价公平性核心维度与指标|维度|子维度|核心指标||--------------|-----------------------|--------------------------------------------------------------------------||人群公平性|社会经济地位|不同收入水平、教育程度、职业人群的药物可及率、自付负担比例、QALY增量差异|||年龄与性别|老年人（≥65岁）、女性患者的药物使用率、不良反应发生率、成本效果比差异|||特殊人群|少数民族、流动人口、残障人士的医保报销率、配送覆盖率、依从性差异||维度|子维度|核心指标|21|区域公平性|城乡差异|城市/农村地区的药物配备率、基层医疗机构可及性、平均就诊成本差异|||合并症与严重程度|无合并症、合并肾病/视网膜病变/心血管疾病患者的净健康收益、成本效用差异|||地域分布|东部/中部/西部省份的医保目录覆盖差异、冷链物流能力、远程医疗支持度差异||疾病阶段公平性|新诊断与病程长短|新诊断患者与病程＞10年患者的药物选择自由度、并发症预防成本效果比差异|43|维度|子维度|核心指标|以“人群公平性”中的“收入维度”为例：若某GLP-1受体激动剂在月收入＜3000元人群中的QALY增量为0.8，自付成本占比为月收入的15%；而在月收入＞10000元人群中，QALY增量为1.2，自付成本占比为3%。传统评价可能仅计算“平均QALY增量1.0”，但公平性分析需进一步计算“差异系数”（如QALY增量离散度、自付负担集中指数），以揭示“低收入人群用更高成本获得更低健康收益”的不公平现象。05公平性整合的经济学评价方法公平性整合的经济学评价方法1.分布成本效果分析（DistributionalCost-EffectivenessAnalysis,DCUA）DCUA是传统成本效果分析的扩展，通过模拟不同亚组（如收入分层、地域分层）的成本与效果分布，绘制“成本-效果接受曲线”（Cost-EffectivenessAcceptanceCurve,CEAC），展示“在给定预算下，不同亚组获得健康收益的概率”。例如，在评价某胰岛素类似物时，可模拟“全人群”“农村人群”“低收入人群”的ICER分布，若农村人群的ICER（50,000元/QALY）低于城市人群（80,000元/QALY），且农村人群占比达60%，则提示“优先保障农村药物可及性”可提升整体健康公平性。公平性整合的经济学评价方法2.平等性加权成本效果分析（Equity-WeightedCEA）为解决“健康收益在不同人群间的价值差异”，平等性加权通过赋予“弱势群体更高的健康权重”，调整传统QALY计算。例如，参考WHO推荐“残疾调整生命年（DALY）”权重，对低收入人群的QALY赋予1.2倍权重，对老年人群赋予1.1倍权重。某研究中，对SGLT-2抑制剂采用平等性加权后，低收入人群的“加权QALY增量”从0.6提升至0.72，使其成本效果比优于高收入人群，为“医保向弱势人群倾斜”提供了依据。3.参与式价值评估（ParticipatoryValueAssessmen公平性整合的经济学评价方法t,PVA）传统经济学评价多由专家或决策者主导，易忽略患者真实诉求。PVA通过焦点小组访谈、德尔菲法、离散选择实验（DCE）等方法，让不同人群（尤其是弱势群体）参与“药物价值”的权重设定。例如，在评价某国产二甲双胍缓释片时，组织农村老年患者进行DCE，发现他们最看重的三个因素是“价格（权重0.4）”“服药次数（权重0.35）”“基层药店可及性（权重0.25）”，而非“纯降糖效果（权重0.1）”——这一结果直接改变了药物经济学模型的参数设定，使评价更贴近真实需求。06数据来源与真实世界证据的整合数据来源与真实世界证据的整合公平性分析依赖“异质性数据”，而传统RCT数据难以覆盖弱势人群，需通过真实世界研究（RWS）补充。例如：01-利用医保数据库：通过分析不同地区、不同医保类型（职工医保/居民医保）的糖尿病药物报销数据，可计算“报销比例差异”“自付负担差异”；02-开展基层调研：通过问卷调查与深度访谈，获取农村患者、流动人口的药物获取障碍（如“到县城医院买药往返路费要50元”“看不懂药品说明书”等隐性成本）；03-结合地理信息系统（GIS）：绘制“糖尿病药物配送地图”，分析偏远地区与城市社区的“药物配送时间差异”“冷链覆盖率差异”。04数据来源与真实世界证据的整合在某县域糖尿病药物经济学评价中，我们整合了医保报销数据（覆盖全县80%患者）、村级卫生室调研数据（120个行政村）、GIS地理数据（居民点与医疗机构距离），发现“距最近医疗机构＞5公里的患者，胰岛素使用率仅为＜2公里患者的1/3”，这一发现促使当地政府将“偏远地区胰岛素配送点建设”纳入慢性病管理专项规划。07当前面临的核心挑战公平性量化标准不统一，伦理争议大“何为公平的ICER阈值？”“如何确定不同人群的权重？”尚无国际共识。例如，世界银行推荐的“三倍人均GDP”阈值（我国约25万元/QALY）是否适用于农村人群？部分学者认为应采用“更低阈值”（如10万元/QALY），因为低收入人群的支付能力更低；但也有观点认为，降低阈值可能导致“资源过度倾斜”，损害整体效率。这种伦理争议使得公平性评价结果难以直接转化为政策。弱势人群数据严重缺失，外推偏差风险高RCT中老年患者、合并症患者、低收入人群的比例显著低于真实世界，而RWS样本量小、随访时间短，难以支撑稳健的公平性分析。例如，某新型降糖药在RCT中纳入的65岁以上患者仅占12%，但真实世界中该人群占比达30%，若直接用RCT数据外推至老年人群，可能高估其安全性（老年患者肝肾功能减退，不良反应风险更高），进而影响公平性判断。跨部门协作机制不健全，政策落地难药物经济学评价结果需与医保报销、药品招标、医疗资源配置等政策衔接，但当前各部门“各自为政”：医保部门关注“基金可持续性”，卫健部门关注“基层可及性”，药企关注“定价与市场份额”。例如，某经济学评价显示“某国产GLP-1在基层的成本效果优于进口药”，但因医保目录调整周期长、基层招标流程复杂，导致药物在基层的配备率仍不足20%。08应对策略与路径探索构建“公平性优先”的评价标准与伦理框架-分层制定ICER阈值：参考英国NICE“年龄调整阈值”（对老年患者采用更低阈值），建议我国对农村、低收入、老年人群的糖尿病药物ICER阈值上浮20%-30%，或设置“弱势人群专项预算”；01-建立公平性评估指南：借鉴《WHO药物经济学评价指南（2022版）》，制定《中国糖尿病药物公平性评价专家共识》，明确数据收集、指标计算、权重设定的标准化流程；02-引入“公民陪审团”机制：邀请患者代表、基层医生、伦理学家参与评价结论的伦理审查，确保“公平性”不是“专家闭门造车”，而是“利益相关方共识”。03加强真实世界数据建设与异质性分析-建立“糖尿病药物真实世界数据库”：整合医保、医院、疾控、基层医疗数据，覆盖不同地域、年龄、收入人群的用药情况、健康结局、经济负担；-开发“亚组特异性模型”：针对老年、肾功能不全等特殊人群，构建生理药代动力学（PBPK）模型，预测药物剂量调整与不良反应风险，减少外推偏差；-应用“机器学习算法”：利用随机森林、神经网络等方法，识别影响药物公平性的关键因素（如“医保报销比例”“药品配送距离”“健康素养”），为精准干预提供靶点。推动“评价-政策-支付”联动机制-将公平性指标纳入医保目录调整：参考国家医保局“黄金标准”，设置“公平性加分项”，如“基层配备率＞50%”“低收入人群报销比例＞80%”的药物优先纳入；-探索“差异化支付政策”：对农村地区、基层医疗机构的糖尿病药物采购给予“专项补贴”，对保障弱势人群可及性显著的药企给予“市场独占期延长”等激励；-建立“跨部门协调平台”：由卫生健康委员会、医疗保障局、药品监督管理局联合组建“糖尿病药物公平性工作小组”，定期召开评价结果解读会，推动政策落地。五、实践案例：某SGLT-2抑制剂在2型糖尿病肾病中经济学评价的公平性考量09案例背景案例背景达格列净（SGLT-2抑制剂）是国内外指南推荐的糖尿病肾病（DKD）治疗药物，其RCT（DAPA-CKD研究）显示，可降低肾脏复合终点风险39%。但我国DKD患者中，农村占比约55%，60岁以上患者占62%，合并高血压/冠心病者超70%。传统经济学评价多基于RCT数据，计算“全人群ICER”，但未考虑不同亚组的真实世界差异。10公平性评价方法公平性评价方法1.数据来源：整合DAPA-CKD研究数据（RCT）、中国肾脏疾病数据网络（CKDN）真实世界数据（覆盖10省、2万例患者）、医保报销数据（某省医保局2021-2023年DKD药物报销记录）。013.方法学：采用DCUA模拟不同亚组的成本-效果分布，通过平等性加权（对农村、≥65岁人群QALY赋予1.2倍权重）调整传统ICER。032.人群分层：按“地域（城市/农村）”“年龄（＜65岁/≥65岁）”“肾病分期（3期/4期）”分层，计算各亚组的成本（药物成本、并发症治疗成本、间接成本）、效果（eGFR下降幅度、心血管事件发生率、QALY）。0211结果与发现结果与发现1.传统评价结果：全人群ICER为68,000元/QALY，低于我国3倍人均GDP阈值（25万元/QALY），认为“成本效果良好”。2.公平性评价结果：-地域差异：农村人群ICER（92,000元/QALY）显著高于城市人群（58,000元/QALY），主要因农村患者“自付比例高”（35%vs20%）、“并发症治疗成本高”（基层医疗机构并发症识别延迟，住院费用高）；-年龄差异：≥65岁人群ICER（85,000元/QALY）高于＜65岁人群（52,000元/QALY），因老年患者“合并症多、药物不良反应风险高”（因住院、停药导致的间接成本增加）；-平等性加权后：农村、≥65岁人群的“加权ICER”分别降至76,000元/QALY、71,000元/QALY，仍高于城市、年轻人群，但差距缩小。结果与发现3.关键障碍识别：通过GIS分析发现，农村地区“达格列净配备率”仅为城市的41%；通过患者访谈发现，老年患者“担心副作用自行减量”的比例达28%（主要因“看不懂说明书”“医生未详细解释”）。12政策建议与落地效果政策建议与落地效果基于公平性评价结果，某省医保局于2023年出台《DKD药物专项保障政策》：-报销倾斜：农村、≥65岁患者达格列净报销比例提高至90%，自付费用