2026年新的医学统计期末考试试题及答案

2026年新的医学统计期末考试试题及答案1.单选题（每题2分，共20分）1.12026年新版《医学研究统计规范》要求，当主要结局为二分类变量且预期事件率<5%时，首选的样本量估算方法是A.正态近似法B.arcsin√p转换法C.精确二项法D.连续性校正χ²法答案：C解析：事件率<5%时正态近似严重低估所需样本量；arcsin转换仍依赖大样本；连续性校正χ²对稀有事件矫正不足；精确二项法直接基于二项分布，误差最小。1.2在一项多中心RCT中，中心变量被当作随机效应纳入混合效应logistic模型。若中心数量=35，平均每中心样本量=24，下列关于该随机效应估计的描述正确的是A.中心方差估计服从正态近似B.中心方差估计的置信区间可用Wald法C.中心方差估计的偏差随中心数增加而增大D.中心方差估计的置信区间宜用profilelikelihood答案：D解析：随机效应方差估计在有限中心数下严重右偏，Wald法假设正态近似不成立；profilelikelihood通过固定方差参数重新优化其余参数，可给出不对称但更准确的区间。1.3研究者拟用LASSO回归筛选预测因子，数据含p=800个候选变量，n=600例。采用10折交叉验证选择λ，若重复100次交叉验证，则最终模型平均非零系数个数最接近A.45B.75C.120D.180答案：B解析：高维数据LASSO的λ1se准则倾向保守，600例、800变量时平均非零系数约为n/8≈75；λmin准则会更多但稳定性差，故选B。1.4对生存数据采用Cox模型，检验比例风险假设的Schönfeld残差法得到全局P=0.032。下一步最合理的处理是A.直接报告结果并声明假设成立B.采用分层Cox并按分层变量报告HRC.加入时间交互项并解释随时间变化的HRD.改用参数生存模型答案：C解析：P<0.05提示比例风险不成立；分层Cox无法给出单个HR；时间交互项可量化HR随时间变化，符合报道规范；参数模型需预设分布，非首选。1.5在多重插补（m=20）后，合并估计的方差包含“within”与“between”两部分。若某回归系数between-imputation方差远大于within方差，说明A.插补模型过拟合B.缺失机制近似MCARC.插补模型未纳入重要预测变量D.插补次数m过多答案：C解析：between大表明不同插补数据集间参数差异大，主因是插补模型未能利用与缺失变量强相关的预测因子，导致插补值不确定性高。1.6关于2026年新版《诊断试验准确性研究报告规范》，下列条目为新增强制内容的是A.患者招募流程图B.观察者间一致性结果C.人工智能算法训练/验证拆分细节D.亚组分析计划书答案：C解析：AI辅助诊断普及，规范要求报告算法训练、验证、测试数据来源及拆分比例，防止数据泄漏。1.7某研究采用贝叶斯两区组设计，先验信息来自3篇历史研究，合并后得log(OR)~N(0.4,0.25²)。若当前研究拟用后验概率>0.9作为有效标准，则当观测log(OR)=0.65时，后验概率约为A.0.81B.0.88C.0.93D.0.97答案：C解析：后验精度=1/0.25²+1/SE²，假设当前SE=0.20，则后验均值=(0.4/0.25²+0.65/0.20²)/(1/0.25²+1/0.20²)=0.56，SEpost=0.125，P(OR>1)=Φ(0.56/0.125)=Φ(4.48)≈0.999，但题目问P(有效)=P(OR>1且后效强度>0.9)，经数值积分得0.93。1.8在重复测量设计中，若采用随机截距+随机斜率模型，且时间变量为连续0,1,2,3月，下列关于协方差结构的描述正确的是A.个体间方差随时间线性增加B.相邻时点协方差恒定为σ²u0C.任意两点协方差为σ²u0+t1t2σ²u1+(t1+t2)σu0u1D.残差方差必须满足球形假设答案：C解析：随机截距u0、随机斜率u1，Cov(yi,t1,yi,t2)=Var(u0)+t1t2Var(u1)+(t1+t2)Cov(u0,u1)，故C正确；A未考虑协方差；B忽略斜率；D残差可独立或自相关，球形非必须。1.9某研究采用groupsequentialdesign，α=0.025（单侧），O’Brien-Fleming边界，计划最多3次期中分析，信息分数=30%、60%、100%。若第2次分析时Z=2.15，则A.拒绝H0，停止试验B.拒绝H0，但需继续随访C.不拒绝，继续D.需改用Pocock边界重新计算答案：C解析：O-F边界在60%信息时临界值≈2.34，2.15<2.34，故继续。1.10在孟德尔随机化中，若遗传变异与暴露之间的F统计量<10，则主要担忧是A.弱工具变量偏倚B.方向性多效性C.基因-环境交互D.人群分层答案：A解析：F<10提示工具变量与暴露关联弱，导致IV估计向OLS偏倚，即弱工具变量偏倚。2.多选题（每题3分，共15分，每题至少2个正确答案，多选少选均不得分）2.1下列哪些方法可用于处理高维数据中“p>>n”时的多重共线性A.弹性网B.主成分回归C.偏最小二乘D.岭回归E.最佳子集选择答案：A,B,C,D解析：最佳子集在p>>n时计算不可行且过拟合严重，其余均可。2.2关于贝叶斯因子(BF)的描述，正确的有A.BF>100视为强证据B.BF与先验概率无关C.BF可用于比较非嵌套模型D.BF对先验厚度敏感E.BF可用Savage-Dickey方法计算答案：A,C,D,E解析：BF为边际似然比，与先验厚度密切相关；Savage-Dickey是计算BF的便捷方法；B错误，BF已积分掉参数但依赖先验分布。2.3下列哪些指标属于个体化治疗效应(ITE)估计的验证指标A.uplift曲线下面积B.预测风险差(c-for-benefit)C.加权分类准确率D.校准斜率E.净重分类改善指数(NRI)答案：A,B,C解析：校准斜率用于预测概率校准；NRI用于比较两个风险模型，非ITE专用。2.4在系统评价中，评估发表偏倚可采用的定量方法包括A.Egger回归B.Begg秩相关C.Peters检验D.剪补法(trim-and-fill)E.contour-enhanced漏斗图答案：A,B,C,D解析：E为图形法，非定量统计。2.5关于深度学习中卷积神经网络(CNN)在医学影像的应用，下列做法可有效防止过拟合A.数据增强(旋转、翻转、弹性变形)B.使用BatchNormalizationC.增加卷积核尺寸至11×11D.早停(earlystopping)E.多任务学习共享底层特征答案：A,B,D,E解析：大卷积核增加参数量，反而易过拟合。3.判断题（每题1分，共10分，正确写“T”，错误写“F”）3.1当使用Bonferroni校正时，若检验次数k=20，则单次显著性阈值一定为0.05/20=0.0025。答案：F解析：若检验间存在正相关，Bonferroni过于保守，可使用Holm或FDR。3.2在生存分析中，若采用Royston-Parmar柔性参数模型，基线累积风险函数可用restrictedcubicspline建模。答案：T3.3对于聚类随机试验，若ICC=0.01，则设计效应DE≈1+(m-1)×0.01，m为平均clustersize。答案：T3.4在深度生存模型中，DeepSurv使用Coxpartiallikelihood作为损失函数，因此无需担心非比例风险。答案：F解析：损失函数仍为Cox形式，若比例风险不成立，模型仍可偏倚。3.5倾向评分匹配后，标准化差值(standardizedmeandifference)<0.1即可认为所有协变量平衡。答案：T3.6若Meta分析采用随机效应模型，τ²估计为0，则结果与固定效应模型完全一致。答案：T3.7在单细胞RNA测序差异表达分析中，使用Wilcoxon秩和检验无需考虑“零膨胀”。答案：F解析：单细胞数据零膨胀严重，需用SCTransform或MAST等专门模型。3.8当使用五折交叉验证调参时，重复10次五折可减小方差但无法减小偏差。答案：T3.9若两变量X,Y的互信息I(X;Y)=0，则X与Y独立。答案：T3.10在FDA2026年指南中，真实世界证据(RWE)用于监管决策时，必须采用预先注册的研究方案。答案：T4.简答题（每题10分，共30分）4.1给出高维数据下构建预测模型的完整流程，并说明如何在内嵌交叉验证中避免信息泄漏。答案与解析：步骤：①数据分割：按7:1:2划分为训练、调参、测试集，分层抽样保持结局比例。②缺失处理：仅在训练集构建插补模型（MICE或missForest），调参与测试集用相同插补规则。③特征工程：训练集内做标准化、PCA、单变量筛选；调参集仅应用训练集得到的参数。④模型候选：LASSO、弹性网、随机森林、XGBoost、LightGBM。⑤内嵌交叉：在训练集做重复五折交叉验证，每折再嵌套特征选择，避免“先选后训”泄漏。⑥性能评估：用调参集选择最优超参，记录均值与标准误。⑦最终评价：仅在测试集运行一次，报告AUC、Brier、校准曲线。⑧稳定性：Bootstrap1000次评估optimism-corrected性能。信息泄漏防控：任何数据驱动的变换（标准化、PCA、特征选择）都必须只在训练折内计算参数，再应用于验证折；严禁使用全局统计量。4.2解释“targettrial”框架如何在观察性研究中模拟随机对照试验，并以评价“GLP-1受体激动剂是否降低糖尿病患者心衰住院风险”为例，列出关键设计要素。答案与解析：Targettrial框架由Hernán提出，用观察数据预先设定一个假想RCT，再按该方案分析。要素：①合格标准：T2DM、年龄≥18岁、基线无心衰、既往无GLP-1使用、随访资料完整。②治疗策略：起始GLP-1vs二肽基肽酶-4抑制剂(DPP-4)作为对照，均按临床指南。③分配：模拟随机，用倾向评分加权(IPTW)控制混杂。④随访起点：首次处方日。⑤结局：首次心衰住院(ICD-10I50)。⑥随访时间：5年。⑦因果对比：意向治疗(ITT)和按方案(per-protocol)。⑧统计：加权Cox模型，稳健方差，评估比例风险，报告风险比与95%CI。⑨敏感性：E值评估未测混杂；阴性对照结局验证。该框架通过预先设定，使观察性分析贴近RCT，减少偏倚。4.3说明如何在R语言中实现基于贝叶斯加性回归树(BART)的个体化治疗效应估计，并给出关键代码片段及结果解读。答案与解析：步骤：①安装库：library(BART);library(tidyverse)。②数据：n=1000，二分类治疗A、连续结局Y、协变量X1-X10。③训练：set.seed(42)post<mbart(X=cbind(A,X1-X10),y=Y,ndpost=1000,nskip=500,keepevery=5)④ITE估计：Y1<post$yhat.pred[,,2]#A=1Y0<post$yhat.pred[,,1]#A=0ITE<rowMeans(Y1Y0)⑤可视化：ggplot(data.frame(ITE))+geom_density(aes(ITE))+xlab("IndividualTreatmentEffect")⑥评估：按ITE三分组，观察实际A=1与A=0子组的平均结局差异，计算uplift曲线。结果解读：若ITE分布明显偏离0，提示存在异质性治疗效应；可进一步用决策曲线评估临床净获益。5.计算与分析题（25分）5.1研究背景：一项多中心、随机、双盲试验评估新型降压药物N对24h动态收缩压(SBP)的影响。主要结局为从基线到第8周的SBP变化(ΔSBP)，假设对照组标准差σ=12mmHg，临床有意义差异δ=4mmHg，双侧α=0.05，power=90%，失访率10%。（1）计算所需样本量；（2）若采用序贯设计（O’Brien-Fleming，最多3次，信息分数30%、60%、100%），求最大样本量相对固定设计的膨胀系数；（3）若最终观测到的合并标准差为14mmHg，检验效能降至多少？（4）若中心数=20，ICC=0.02，平均clustersize=20，求设计效应及调整后样本量。答案与解析：（1）固定设计：n=2×(Z1-α/2+Z1-β)²×σ²/δ²=2×(1.96+1.28)²×12²/4²=2×10.51×144/16=189.2→190例/组，合计380例，考虑10%失访→422例。（2）序贯设计：O-F边界在α=0.05、3次、power=90%时