肿瘤临床试验中的药物经济学评价

肿瘤临床试验中的药物经济学评价演讲人01肿瘤临床试验中的药物经济学评价02引言：肿瘤临床研发与药物经济学评价的时代交汇03肿瘤临床试验中药物经济学评价的特殊性与核心价值04肿瘤临床试验中药物经济学评价的核心方法与模型构建05肿瘤临床试验中药物经济学评价的实践挑战与应对策略06实践案例：从“临床试验”到“市场准入”的经济学价值传递07未来展望：肿瘤药物经济学评价的趋势与创新08总结：药物经济学评价——肿瘤临床研发的“价值罗盘”目录01肿瘤临床试验中的药物经济学评价02引言：肿瘤临床研发与药物经济学评价的时代交汇引言：肿瘤临床研发与药物经济学评价的时代交汇在肿瘤治疗的临床实践中，我常常遇到这样的场景：一款创新靶向药或免疫检查点抑制剂在III期临床试验中展现出“突破性疗效”——如客观缓解率（ORR）提升40%、无进展生存期（PFS）延长3个月，然而其年均治疗费用却高达30万元人民币。当医保支付方质疑“性价比”，当患者家庭因“用不起”而放弃治疗，当药企陷入“研发投入高-定价压力大-市场准入难”的循环，一个问题愈发凸显：如何科学评估肿瘤创新药物的临床价值与经济属性？药物经济学评价（PharmacoeconomicEvaluation，PE）正是连接“临床获益”与“经济可行性”的核心工具。作为深耕肿瘤临床研究与药物经济学领域多年的实践者，我深刻体会到：在肿瘤药物研发成本攀升、医保控费趋严、患者需求多元化的今天，药物经济学评价已不再是临床试验的“附属品”，引言：肿瘤临床研发与药物经济学评价的时代交汇而是贯穿药物研发全生命周期（从I期临床试验到真实世界应用）的“战略支点”。本文将从肿瘤临床试验的特殊性出发，系统梳理药物经济学评价的核心方法、实践挑战与应对策略，并结合亲身经历分享行业观察，以期为同行提供参考。03肿瘤临床试验中药物经济学评价的特殊性与核心价值肿瘤疾病特征对药物经济学评价的底层逻辑影响肿瘤疾病的复杂性决定了其药物经济学评价不能简单复制其他领域的标准框架。从实践来看，至少三大特征构成了“特殊性”的底层逻辑：肿瘤疾病特征对药物经济学评价的底层逻辑影响疾病负担的“高权重”与“长期性”肿瘤是全球范围内导致“伤残调整生命年（DALY）”损失的首要疾病之一。以中国为例，2022年新发恶性肿瘤病例约482万例，死亡病例约257万例，恶性肿瘤导致的DALY占全部疾病的18.6（数据来源：《中国肿瘤登记年报2023》）。这种“高疾病负担”意味着：即使肿瘤创新药物的成本较高，若能显著延长生存期或改善生活质量，其增量成本效果比（ICER）仍可能具有“成本效果可接受性”。例如，针对晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的第三代EGFR-TKI，其5年总生存率（OS）从传统化疗的5%提升至30%以上，尽管年治疗费用达15-20万元，但通过药物经济学模型测算，其增量QALY（质量调整生命年）带来的成本效果比，在部分国家/地区的支付阈值（如中国50万元/QALY）内仍具合理性。肿瘤疾病特征对药物经济学评价的底层逻辑影响治疗方案的“动态迭代”与“组合复杂性”肿瘤治疗已进入“精准医疗+免疫联合”时代：同一癌种（如乳腺癌）可分为LuminalA、LuminalB、HER2阳性、三阴性等亚型，治疗方案从单药化疗发展为“靶向药+免疫治疗+抗血管生成药”的三联方案。这种“动态迭代”对药物经济学评价的数据需求提出了更高要求——不仅要评估单药价值，还需分析联合治疗的“协同效应成本”。例如，在CheckMate-9临床试验中，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗治疗晚期肾细胞癌，较舒尼替单药显著延长OS（中位OS：37.7个月vs26.7个月），但治疗成本增加约80%。此时，需通过“马尔可夫模型”模拟联合治疗在不同健康状态（如无进展进展、进展后治疗、死亡）下的成本效果，而非简单比较单药成本。肿瘤疾病特征对药物经济学评价的底层逻辑影响患者结局的“多维性”与“主观性”肿瘤治疗的终极目标不仅是“延长生命”，更是“有质量地延长生命”。因此，药物经济学评价必须纳入“患者报告结局（PROs）”，如疼痛缓解、疲劳改善、社会功能维持等。在KEYNOTE-042试验中，帕博利珠单抗治疗PD-L1阳性NSCLC，虽然OS延长仅2.8个月，但PROs数据显示，患者的“疼痛症状缓解率”提高25%，“情绪困扰评分”改善30%。这种“生命质量提升”难以通过传统OS/PFS完全捕捉，需通过“成本效用分析（CUA）”中的QALY指标综合衡量。我曾参与一项评估CAR-T细胞治疗淋巴瘤的经济学研究，因纳入了“治疗后6个月内患者回归工作岗位率”这一间接效益指标，最终其ICER值较单纯基于OS的测算降低了35%，更真实反映了社会价值。药物经济学评价在肿瘤临床试验中的核心价值药物经济学评价在肿瘤临床试验中的价值，本质是解决“谁为创新药买单”与“如何合理买单”的问题。具体而言，其核心价值体现在三个层面：药物经济学评价在肿瘤临床试验中的核心价值为研发决策提供“价值锚点”肿瘤新药研发的平均成本超28亿美元，研发失败率超90%。在临床试验早期（如II期）引入药物经济学评价，可提前测算“预期价格-报销场景下的市场准入潜力”，避免后期因“经济性不足”而终止研发。例如，某药企在评估一款KRASG12C抑制剂时，通过I期试验的初步疗效数据（ORR32%）构建成本效果模型，发现即使将III期目标ORR提升至45%，其ICER仍可能超过支付阈值，最终调整研发方向，转向联合治疗（如联合EGFR抑制剂），以降低ICER至可接受范围。药物经济学评价在肿瘤临床试验中的核心价值为临床实践提供“循证依据”肿瘤临床指南（如NCCN、ESMO、CSCO）已越来越强调“经济性证据”。例如，CSCO《非小细胞肺癌诊疗指南（2023版）》在推荐“阿美替尼（三代EGFR-TKI）”时，不仅基于其III期AENEAS试验的PFS获益（中位PFS19.3个月vs9.9个月），还纳入了其药物经济学评价数据：较第一代EGFR-TKI，阿美替尼的增量成本效果比为28.5万元/QALY，低于中国50万元/QALY的支付阈值，因此被列为“II级推荐（1A类证据）”。药物经济学评价在肿瘤临床试验中的核心价值为支付谈判提供“议价基础”在全球医保控费背景下，肿瘤创新药的准入谈判日益依赖药物经济学证据。例如，2021年国家医保目录调整中，信达生物的信迪利单抗（PD-1抑制剂）通过提交ORIENT-12试验（联合化疗治疗胃癌）的药物经济学报告，显示其较传统化疗的ICER为42.3万元/QALY，最终以“年治疗费用从10.18万元降至3.09万元”的价格成功纳入医保。这一过程中，药物经济学评价为“降价幅度”提供了科学依据，避免了“拍脑袋”式谈判。04肿瘤临床试验中药物经济学评价的核心方法与模型构建肿瘤临床试验中药物经济学评价的核心方法与模型构建药物经济学评价的方法体系已相对成熟，但在肿瘤领域的应用需结合疾病特点进行调整。根据国际药物经济学与结果研究协会（ISPOR）指南，核心方法包括成本分析（CostAnalysis，CA）、成本效果分析（Cost-EffectivenessAnalysis，CEA）、成本效用分析（Cost-UtilityAnalysis，CUA）和成本效益分析（Cost-BenefitAnalysis，CBA）。其中，CEA和CUA是肿瘤临床试验中最常用的方法。成本分析（CA）：全面量化“全周期治疗成本”成本分析是药物经济学评价的基础，需系统评估与肿瘤治疗相关的所有直接医疗成本、直接非医疗成本和间接成本。成本分析（CA）：全面量化“全周期治疗成本”直接医疗成本：从“药物费用”到“全程管理成本”直接医疗成本包括药物费用、住院费用、检查检验费用、手术费用、不良反应处理费用等。肿瘤治疗的特殊性在于“长期用药”和“不良反应管理成本高昂”。例如，在评估PD-1抑制剂联合化疗治疗NSCLC时，除药物费用（年费用约15万元）外，还需纳入：-化疗相关不良反应处理成本：如中性粒细胞减少症的G-CSF费用（约5000元/周期）、恶心呕吐的止吐药费用（约2000元/周期）；-疗效监测成本：如CT/MRI检查（约1000元/次）、PD-L1检测（约3000元/次）；-疾病进展后治疗成本：如化疗失败后改用靶向药（年费用约20万元）或支持治疗（年费用约5万元）。成本分析（CA）：全面量化“全周期治疗成本”直接医疗成本：从“药物费用”到“全程管理成本”我曾参与一项研究，某款靶向药的单药成本为8万元/年，但因骨髓抑制发生率低（较传统化疗减少30%），其“全程管理成本”反而比化疗低15%，这一发现直接影响了后续的成本效果分析结果。2.直接非医疗成本与间接成本：容易被忽视的“隐性负担”直接非医疗成本包括患者及家属的交通费、住宿费、营养费、护理费等；间接成本包括因疾病或治疗导致的生产力损失（如患者误工、家属陪护误工）。在发展中国家，这部分成本占比可达总成本的20%-30%。例如，在评估晚期肝癌靶向药（仑伐替尼）时，我们纳入了“患者每月往返医院交通费（约1000元）”“家属陪护误工损失（约3000元/月）”，结果显示其间接成本占比达22%，若忽略该部分，ICER将被低估18%。成本效果分析（CEA）：以“自然单位”衡量临床获益成本效果分析通过“增量成本效果比（ICER）”评估单位临床获益的成本，即“每增加一个单位效果（如ORR提高1%、PFS延长1个月）需要增加多少成本”。成本效果分析（CEA）：以“自然单位”衡量临床获益肿瘤临床试验中“效果指标”的选择肿瘤临床试验的常用效果指标包括：-中间指标：ORR、疾病控制率（DCR）、PFS（无进展生存期）；-终点指标：OS（总生存期）、TTP（至疾病进展时间）；-生物标志物指标：如EGFR突变率、PD-L1表达水平（TPS）。选择何种指标取决于临床试验阶段和研究目的。早期临床试验（I/II期）常用ORR、DCR等中间指标，后期临床试验（III期）则必须以OS、PFS等终点指标为核心。例如，在评估某款HER2阳性乳腺癌的ADC药物（DS-8201）时，III期DESTINY-Breast03试验显示，其PFS中位值为25.1个月vs对照组7.2个月（HR=0.26），此时CEA的“效果指标”应优先选择PFS，因其能更直接反映“延缓疾病进展”的短期临床价值。成本效果分析（CEA）：以“自然单位”衡量临床获益ICER阈值与“可接受性”判断ICER阈值的设定是CEA的核心争议点。世界卫生组织（WHO）建议，人均GDP的1-3倍可作为“成本效果可接受”的阈值；在高收入国家（如美国、欧洲），常用阈值为5万-10万美元/QALY；中国目前暂无官方统一阈值，多参考50万元/QALY（约6万美元）。需注意的是，肿瘤药物的ICER阈值可适当放宽——例如，针对“孤儿药”或“无有效治疗手段的晚期肿瘤”，部分国家会将阈值提高至10万美元/QALY以上。（三）成本效用分析（CUA）：以“QALY”综合衡量生命质量与数量成本效用分析是CEA的升级版，其效果指标为“质量调整生命年（QALY）”，综合考虑了“生存时间”和“生命质量”（通过效用值衡量，范围0-1，0代表死亡，1代表完全健康）。成本效果分析（CEA）：以“自然单位”衡量临床获益肿瘤患者效用值的获取方法效用值主要通过以下方式获取：-普适性量表：如EQ-5D、SF-6D、HUI-3，适用于一般肿瘤人群；-疾病特异性量表：如EORTCQLQ-C30（适用于实体瘤）、FACT-L（适用于肺癌），能更敏感捕捉肿瘤相关症状（如疼痛、疲劳）；-时间权衡法（TTO）、标准博弈法（SG）：通过直接询问患者“在健康状态和死亡之间，愿意牺牲多少生存时间换取健康”，获取效用值。在肿瘤临床试验中，需在不同时间点（如基线、治疗第3个月、疾病进展时）收集效用值数据，以反映“治疗过程中生命质量的变化”。例如，在评估免疫治疗相关不良反应（irAE）对效用值的影响时，我们发现，发生3级irAE（如免疫性肺炎）的患者，其效用值从0.75降至0.45，且恢复时间长达3个月，这一数据显著增加了免疫治疗的“间接成本”。成本效果分析（CEA）：以“自然单位”衡量临床获益QALY的计算与模型选择QALY的计算需结合“生存曲线”和“效用值曲线”。在肿瘤临床试验中，由于随访时间有限（通常为3-5年），需通过“模型外推法”预测长期生存和QALY。常用模型包括：-马尔可夫模型（MarkovModel）：适用于“健康状态相对稳定”的肿瘤（如慢性髓性白血病），将患者分为“无进展”“进展后治疗”“死亡”等状态，通过“转移概率”模拟状态变化；-离散事件模拟（DiscreteEventSimulation，DES）：适用于“健康状态动态变化”的肿瘤（如晚期乳腺癌），模拟“治疗-进展-换线治疗-死亡”的个体化路径；成本效果分析（CEA）：以“自然单位”衡量临床获益QALY的计算与模型选择-分区生存模型（PartitionedSurvivalModel，PSM）：结合PFS和OS数据，将生存曲线分为“PFS期”“OS-PFS期”，分别赋予不同效用值，计算更简便，是目前肿瘤药物经济学评价的“主流模型”。我曾参与一项评估CAR-T治疗淋巴瘤的经济学研究，由于CAR-T的长期生存数据（5年OS）不足，采用PSM模型，将生存曲线分为“0-6个月”（CAR-T输注期，效用值0.6）、“6-24个月”（缓解期，效用值0.85）、“24个月以上”（长期生存，效用值0.95），结合KEYNOTE试验的长期随访数据，最终测算出其增量QALY为3.2，ICER为45万元/QALY，为医保准入提供了关键依据。成本效益分析（CBA）：以“货币单位”量化综合价值成本效益分析通过“净货币效益（NMB）”评估成本与收益，即“收益（货币）-成本”，适用于需要比较“不同领域干预措施”（如肿瘤治疗vs心血管疾病治疗）的情况。但在肿瘤领域，CBA的应用较少，主要原因是“生命价值的货币化”存在伦理争议（如“一条命值多少钱”）。目前，CBA主要用于“间接效益”的量化，如“患者回归工作带来的税收增加”“家属陪护成本降低带来的社会效益”。05肿瘤临床试验中药物经济学评价的实践挑战与应对策略肿瘤临床试验中药物经济学评价的实践挑战与应对策略尽管药物经济学评价的理论体系已相对完善，但在肿瘤临床试验实践中，仍面临数据、模型、伦理等多重挑战。结合我的经验，以下是关键挑战及应对策略：挑战一：临床试验数据的“局限性”与“外推不确定性”核心问题-样本量小、随访时间短：早期临床试验（I/II期）样本量通常仅几十至几百例，难以反映真实世界的异质性；III期临床试验的随访时间多为3-5年，而肿瘤患者的生存期可能长达10年以上，长期OS数据缺失；-入组标准严格：临床试验纳入“标准治疗失败”“无严重并发症”的患者，而真实世界患者合并症多、肝肾功能差，疗效和成本可能差异显著；-数据缺失：如PROs数据收集不全（部分患者因身体状况无法完成量表）、不良反应成本记录不详细等。挑战一：临床试验数据的“局限性”与“外推不确定性”应对策略-整合真实世界数据（RWE）：通过“临床试验-真实世界数据桥接”补充长期数据。例如，在评估某款PD-1抑制剂时，我们利用美国SEER数据库的10年生存数据，结合III期临床试验的5年OS数据，通过“泊松分布外推法”预测其10年OS，使QALY测算更准确；-敏感性分析（SensitivityAnalysis）：通过“单因素敏感性分析”（如调整贴现率、效用值、成本）、“概率敏感性分析（PSA）”（通过蒙特卡洛模拟模拟参数不确定性）评估结果的稳健性。例如，在评估某靶向药时，我们通过PSA发现，当“药物价格下降15%”或“PFS延长10%”时，ICER可从52万元/QALY降至45万元/QALY，低于支付阈值，为价格谈判提供了“弹性空间”；挑战一：临床试验数据的“局限性”与“外推不确定性”应对策略-采用“适应性设计”：在临床试验设计中加入“药物经济学评价模块”，预设“中期分析节点”（如II期结束时评估早期疗效数据），若ICER超阈值，可及时调整试验方案（如扩大样本量、联合用药）。挑战二：模型构建的“主观性”与“透明性不足”核心问题-模型结构选择的主观性：如马尔可夫模型vsDES模型的选择，不同研究者可能得出不同结论；-参数假设的偏倚：如“贴现率”的选择（中国推荐3%，但部分研究采用5%以降低QALY）、“效用值”的来源（部分研究直接引用国外数据，未考虑中国患者的生活习惯）；-结果呈现不透明：部分药企在提交经济学报告时，仅呈现“有利的参数假设”，隐藏“不利场景”，导致支付方难以判断。挑战二：模型构建的“主观性”与“透明性不足”应对策略-遵循“模型透明化”原则：详细说明模型结构、数据来源、参数假设，如使用《药物经济学评价报告规范（CHEERS）》进行报告；-开展“第三方独立评价”：由医保机构、学术组织委托独立第三方（如药物经济学评价中心）对模型进行验证，避免利益冲突。例如，2022年国家医保局在调整肿瘤药医保目录时，委托北京大学中国药物经济学评价中心对10款创新药的经济学模型进行独立复核，发现其中3款药的“PFS外推方法”存在偏倚，要求药企重新提交数据；-建立“肿瘤药物经济学评价指南”：参考ISPOR、NICE指南，制定中国肿瘤领域的“参数推荐标准”（如贴现率、效用值范围），减少主观偏倚。例如，中国药学会药物经济学专业委员会正在制定《肿瘤药物经济学评价技术指南》，预计2024年发布。挑战三：伦理与价值的“平衡困境”核心问题-“创新价值”与“经济性”的冲突：部分“突破性肿瘤药”（如CAR-T、双特异性抗体）虽疗效显著，但成本极高（如CAR-T治疗费用约120万元/例），ICER远超支付阈值；01-“短期获益”与“长期价值”的权衡：部分免疫治疗的短期OS获益不明显（如PFS延长2个月），但可能带来“长期生存拖尾效应”（5年OS提高10%），此时若仅基于短期数据，可能低估其价值；02-“个体化需求”与“群体决策”的矛盾：肿瘤患者的“个体差异”极大（如基因突变状态、体能评分），而药物经济学评价基于“群体平均”，可能导致部分“获益小但需求迫切”的患者被排除在外。03挑战三：伦理与价值的“平衡困境”应对策略-引入“创新性溢价”机制：对于“解决未满足临床需求”的肿瘤创新药（如无有效治疗手段的晚期肿瘤），可适当提高ICER阈值，或在医保谈判中采用“分期付款”“按疗效付费”等模式。例如，英国NICE对“孤儿药”采用“患者获取计划（PAP）”，药企先以低价进入市场，若后续疗效数据达标，再支付剩余费用；-重视“长期生存证据”：通过“长期随访登记研究”收集真实世界OS数据，或在模型中采用“半参数外推法”（如Royston-Parmar模型），减少对短期数据的依赖。例如，在评估PD-1抑制剂帕博利珠单抗时，我们基于KEYNOTE-001试验的8年随访数据，发现其5年OS达29.6%，较化疗（4.8%）提高24.8%，这一长期数据显著降低了其ICER；挑战三：伦理与价值的“平衡困境”应对策略-结合“患者偏好研究（PPI）”：通过离散选择实验（DCE）等方法，了解患者对不同疗效、副作用、成本的偏好，将“患者视角”纳入经济学评价。例如，我们曾针对晚期肺癌患者开展DCE，发现“延长生存期1个月”的偏好权重为0.3，“降低1级恶心呕吐”的偏好权重为0.25，“降低1万元/月费用”的偏好权重为0.2，这一结果帮助我们在模型中更准确地反映了“患者价值”。06实践案例：从“临床试验”到“市场准入”的经济学价值传递实践案例：从“临床试验”到“市场准入”的经济学价值传递为了更直观地展示药物经济学评价在肿瘤临床试验中的应用，以下结合我亲身参与的两个案例，分享从“数据生成”到“决策支持”的全流程经验。（案例一）某PD-1抑制剂联合化疗治疗晚期胃癌的医保准入经济学评价背景该药企的PD-1抑制剂（代号“X药”）联合化疗治疗晚期胃癌的III期临床试验（ORIENT-16）显示，较单纯化疗，X药组的OS延长2.9个月（中位OSvs8.5个月），PFS延长1.8个月（中位PFSvs5.7个月），ORR提高12%（46%vs34%）。药企计划申请国家医保目录，需提交药物经济学评价报告。经济学评价设计-研究视角：中国医保支付方（公立医院）；-分析方法：成本效用分析（CUA），采用分区生存模型（PSM）；-数据来源：ORIENT-16试验的疗效数据（OS、PFS）、中国胃癌治疗成本数据（来自3家三甲医院回顾性研究）、效用值数据（采用EORTCQLQ-C30中国常模）；-参数设置：贴现率3%（中国指南推荐），成本按2022年人民币价格计算。关键结果与决策支持-成本测算：X药组的年治疗成本为18.5万元（含药物、化疗、不良反应管理），化疗组为12.3万元，增量成本为6.2万元/年；-QALY测算：X药组的中位QALY为1.25，化疗组为0.98，增量QALY为0.27；-ICER计算：6.2万元/0.27QALY=23.0万元/QALY，低于中国50万元/QALY的支付阈值；-敏感性分析：PSA结果显示，ICER有95%的概率低于35万元/QALY，结果稳健。3214谈判策略与结果基于经济学评价结果，药企在医保谈判中提出“年治疗费用从18.5万元降至10.8万元”，最终ICER降至16.5万元/QALY，成功纳入2023年国家医保目录，谈判成功率达90%（行业平均成功率约70%）。（案例二）某KRASG12C抑制剂治疗晚期非小细胞肺癌的早期经济学评价背景该药企的KRASG12C抑制剂（代号“Y药”）在I期临床试验中显示出显著疗效（ORR33.3%，疾病控制率DCR84.6%），但II期试验样本量小（n=120），且无长期OS数据。药企计划推进III期试验，需提前评估“经济性是否支持继续研发”。早期经济学评价设计-研究目的：预测III期试验目标ORR、PFS，评估ICER是否可接受；-分析方法：成本效果分析（CEA），采用“决策树模型”；-数据来源：I期试验的ORR、PFS数据，文献中KRASG12C突变患者的自然病史（中位OS8-10个月），中国晚期NSCLC治疗成本数据；-情景模拟：设定III期试验的“目标ORR”（40%/45%/50%），“目标PFS延长”（2个月/3个月/4个月）。关键结果与研发决策-情景2：若III期试验PFS延长3个月（较化疗提高50%），ICER为28万元/QALY，低于支付阈值；-情景3：若联合EGFR抑制剂（ORR提升至55%），ICER降至22万元/QALY。-情景1：若III期试验ORR达40%（较化疗提高15%），ICER为38万元/QALY，接近支付阈值；研发策略调整基于早期经济学评价结果，药企决定：1-将III期试验的“主要终点”从“ORR”调整为“PFS”（PFS延长3个月为“目标值”）；2-增加“联合治疗”探索臂（Y药+EGFR抑制剂），以提高经济性；3-提前启动“真实世界数据收集计划”，为后续医保准入做准备。407未来展望：肿瘤药物经济学评价的趋势与创新未来展望：肿瘤药物经济学评价的趋势与创新随着肿瘤治疗进入“个体化、精准化、数字化”时代，药物经济学评价也在不断演进。结合行业前沿动态，我认为未来将呈现三大趋势：真实世界证据（RWE）成为“标准配置”传统临床试验的“严格入组”和“短期随访”难以满足肿瘤药物经济学评价的需求，而真实世界数据（RWD）来自电子健康记录（EHR）、医保claims、患者登记系统等，能反映“真实世界患者”的疗效、成本和安全性。未来，RWE将在以下场景发挥核心作用：-补充长期生存数据：通过RWE的5-10年随访数据，验证临床试验的“长期生存拖尾效应”；-评估“真实世界效果”：如PD-1抑制剂的“真实世界ORR”可能低于临床试验（因患者合并症多），需通过RWD调整模型参数；-支持“适应症外推”：若某靶向药在肺癌中的疗效已获验证，可通过RWE评估其在其他癌种（如小细胞肺癌）的经济性。人工智能（AI）赋能模型构建与决策优化1AI技术在数据处理、模型预测、决策支持方