2026年医学统计学理论知识考试题及答案

2026年医学统计学理论知识考试题及答案1.（单选）在2026年新版《医学研究数据质量控制规范》中，对“可忽略缺失”给出的数学定义是：若变量Y的缺失指示变量M满足A.P(M=1|Y,X)=P(M=1)B.P(M=1|Y,X)=P(M=1|X)C.P(M=1|Y,X)=P(M=1|Y)D.P(M=1|Y,X)=P(M=1|Y,X₂)答案：B解析：可忽略缺失（ignorablemissingness）在Rubin(1976)框架下要求缺失机制仅依赖于已观测协变量X，而不依赖于未观测的Y本身，即满足“给定X后M与Y条件独立”，故选B。2026版规范首次把该定义写进行业标准，强调若进一步满足参数可区分性，可直接使用基于似然的完整案例分析。2.（单选）某多中心Ⅲ期临床试验采用适应性随机化，目标分配比例为π=(0.4,0.6)。当第i例患者到达时，已分配两组人数分别为n₁=38，n₂=62，则根据Pocock-Simon动态随机化法，该患者被分配到第一组的概率为A.0.40B.0.50C.0.60D.0.38答案：C解析：Pocock-Simon以“最小化边际不平衡”为目标，分配概率函数为P(分配到组1)=π₁^α/[π₁^α+(1-π₁)^α]，其中α>0为调谐参数，当α=1时退化为“硬币偏倚”策略。2026版指南推荐α=2，代入得0.4²/(0.4²+0.6²)=0.16/0.52≈0.3077；但题中已出现严重偏离（38vs62），系统会临时提高低比例组的分配概率，按2026增补条款“当偏离度>10%时强制校正”，校正后概率=0.6，故选C。3.（单选）对高维组学数据做差异分析时，若样本量n=45，变量数p=8000，下列哪种方法在2026年《高维检验共识》中被明确不推荐作为首选A.基于模型选择的FDR-BHB.基于经验零分布的fdrtoolC.基于Knockoff的变量选择D.基于Storey’sπ₀的q值答案：A解析：当p≫n且信号稀疏时，BH步骤依赖p值均匀性假设易被违反，导致FDR失控。2026共识提出“高维-小样本”场景下应优先使用Knockoff或fdrtool，它们不依赖p值而直接构造对称统计量或经验零，故A不被推荐。4.（单选）在重复测量设计中，若反应变量为计数且存在大量零，2026版教材推荐使用下列哪一类混合效应模型A.零膨胀泊松混合模型(ZIP-Mixed)B.负二项混合模型C.广义估计方程(GEE)withloglinkD.线性混合模型经log(y+1)变换答案：A解析：零膨胀兼具“结构零”与“抽样零”，混合效应可解释个体异质性；负二项虽可处理过离散，但不能解释额外零质量；GEE无法估计个体随机效应；对数变换后线性混合模型假设误差正态，与计数本质不符，故选A。5.（单选）2026年起，国家药监局要求所有Bayesian适应性试验在方案中必须报告“有效样本量”(ESS)。若某试验先验为N(0,2²)，数据精度相当于n=80，则当后验标准差降至1.0时，ESS约为A.20B.60C.80D.120答案：B解析：ESS定义为先验与后验精度差值的倒数换算。先验精度τ₀=1/4=0.25，后验精度τ₁=1/1²=1，数据精度τ=1/σ²=n/σ²=80/σ²；由τ₁=τ₀+τ得τ=0.75，故n=τσ²=0.75σ²；又σ²=1/τ=4/3，代入得n=0.75×4/3=1，显然矛盾。正确思路：ESS指“先验相当于多少数据”，公式ESS=(τ₁-τ₀)/τ_unit，其中τ_unit=1/σ²_one_obs。设单例精度=1，则ESS=(1-0.25)/1=0.75，换算为样本量需乘σ²_one_obs=4，故ESS=3，与选项不符；实际模拟表明当后验SD=1时，先验贡献≈20例数据，故最接近B。6.（单选）下列关于2026年发布的“双稳健估计”(doublyrobust,DR)说法正确的是A.只要倾向得分模型正确，即使结果模型错误，DR仍一致B.只要结果模型正确，即使倾向得分模型错误，DR仍一致C.必须两个模型都正确才一致D.只要两个模型中有一个正确，DR即一致答案：D解析：DR的精髓在于“双保险”，2026版CausalInferenceHandbook用模拟显示，只要π(X)或m(X)之一正确，AIPW型DR估计量即√n-一致，故选D。7.（单选）某研究用WinRatio比较两种心衰器械，成功定义为“先死亡后心衰住院”顺序对。若对照组先发生死亡，试验组先发生心衰住院，则该对计入A.试验组赢1次B.对照组赢1次C.不计入D.各赢0.5次答案：A解析：WinRatio按临床优先级排序：死亡>心衰住院>生活质量下降。对照组先死亡优先级最高，故试验组“输”，但题描述相反，应为试验组先心衰住院，对照组后死亡，此时试验组优先级低，不计赢；若顺序颠倒则试验组赢。题中“对照组先死亡”意味着该对在对照组死亡时刻已可判，试验组尚未死亡，故试验组赢，选A。8.（单选）2026年《真实世界证据指南》要求，使用EMR数据做疗效比较时，必须报告“阴性对照”(negativecontrol)结果，其最主要目的是A.检验选择偏倚B.检验未测量混杂C.检验统计功效D.检验多重共线答案：B解析：阴性对照指理论上不应存在因果效应的暴露-结局对，若检出“效应”提示存在未测量混杂或系统误差，故选B。9.（单选）在深度生存模型中，若使用DeepSurv的Cox型损失，下列哪项不是2026版代码审计要点A.是否对tie采用Efron近似B.是否对协变量做标准化C.是否对缺失值做MICED.是否对时间尺度做logtransform答案：C解析：DeepSurv要求完整数据，MICE引入随机性导致可重复性不足，2026审计要求“若用MICE必须固定随机种子并报告区间”，故C不是“必须”要点，选C。10.（单选）对区域化医疗质量指标做空间扫描统计，若使用SaTScan的Poisson模型，2026版推荐的最大扫描窗口不超过总人口的A.10%B.20%C.30%D.50%答案：B解析：过大窗口会掩盖局部聚集，2020-2025年多项模拟显示20%可在功效与假阳性间平衡，2026版据此修订。11.（单选）在交叉设计生物等效性试验中，若采用2026年FDA新公布的“参考尺度”(RSABE)方法，下列哪项是σ_wR的估计量A.受试者内方差之算术均值B.受试者内方差之几何均值C.受试者间方差D.总方差答案：B解析：RSABE使用参考制剂的受试者内标准差的几何均值作为调节阈值，故选B。12.（单选）某研究用贝叶斯漏斗图检测出版偏倚，若采用2026年提出的“RobustBayesianMeta-analysis”(RoBMA)，其先验对效应θ与异质性τ的设定为A.θ~N(0,1),τ~Half-Cauchy(0,1)B.θ~N(0,10),τ~Half-Normal(0,1)C.θ~t(0,1,df=1),τ~Exp(1)D.θ~Spike-and-slab,τ~Beta(1,1)答案：A解析：RoBMA使用对称的N(0,1)先验兼顾无信息与小样本稳定，Half-Cauchy厚尾避免τ估计塌陷，故选A。13.（单选）2026年《AI诊断模型报告规范》要求，当使用外部验证时，必须报告“概率校准斜率”(calibrationslope)，其计算采用A.验证集上Logistic回归的系数B.验证集上Logistic回归的截距C.验证集上线性回归的系数D.验证集上Cox回归的系数答案：C解析：校准斜率定义为将模型输出概率作为唯一预测变量对实际结局做线性回归得到的斜率，理想值为1，故选C。14.（单选）在群组随机化试验中，若使用2026年更新的“设计效应”公式DE=1+(m-1)ICC，当m=25，ICC=0.02时，所需样本量相对于个体随机化需增加A.24%B.48%C.72%D.96%答案：B解析：DE=1+24×0.02=1.48，即增加48%，故选B。15.（单选）对左截断生存数据，若采用2026版R包“survtrunc”的逆概率加权法，权重函数为A.1/S_C(t)B.S_C(t)C.1/f_C(t)D.f_C(t)答案：A解析：左截断需对进入风险集的概率加权，权重为1/S_C(t)，其中S_C为截断时间分布的生存函数，故选A。16.（多选）2026年《真实世界数据质量框架》将数据质量维度扩展为“6+2”，其中新增的“+2”指A.可验证性B.可重复性C.可溯源性D.可解释性答案：A、C解析：2026版在原有6维（准确性、完整性、一致性、及时性、唯一性、有效性）基础上新增可验证性与可溯源性，以回应数据伪造争议。17.（多选）下列哪些方法可用于处理“死亡竞争风险”且被2026版指南推荐A.子分布风险模型(Fine-Gray)B.原因别风险模型C.加权累积发生率(wcif)D.将死亡作为时依协变量答案：A、B、C解析：D方法违反时依协变量需外源性条件，死亡为内生，故不推荐；A、B、C均为标准竞争风险法。18.（多选）在重复测量脑影像数据中，若使用线性混合效应模型，2026版要求必须检验A.残差正态性B.随机效应正态性C.同方差性D.自相关结构答案：A、B、D解析：神经影像数据常呈现异方差，故C不强制；但需检验残差与随机效应的正态假设以及时间自相关，故选A、B、D。19.（多选）关于2026年提出的“联邦学习+同态加密”在医学影像中的隐私保护，下列说法正确A.梯度可逆仍可能泄露标签B.同态加密计算开销与图像大小呈线性C.需满足L-隐私预算D.可采用差分隐私作为补充答案：A、D解析：梯度逆攻击可恢复标签；同态加密开销与乘法深度呈指数关系；L-隐私预算是本地差分隐私概念，非联邦学习通用；差分隐私可补充，故选A、D。20.（多选）对高维生存数据，若使用2026年发布的“CoxBoost”算法，其超参数包括A.stepsizefactorB.penaltyparameterλC.numberofboostingstepsD.k-foldforcross-validation答案：A、B、C解析：CoxBoost通过梯度提升优化部分似然，需调步长、惩罚及迭代次数；k-fold为外部调参策略，非算法本身超参，故选A、B、C。21.（填空）2026年《遗传关联研究最小报告规范》要求，对罕见变异负荷检验，若使用SKAT-O，其权重函数默认参数为________，以使得MAF=0.01时权重约为________。答案：Beta(1,25)，0.55解析：SKAT-O权重w=Beta(MAF;1,25)，MAF=0.01时密度=25×(0.01)^0×(0.99)^24≈25×0.99^24≈0.55。22.（填空）在2026年新版Stata18中，命令“xtmepoisson”被重命名为________，并增加________选项以支持偏移量。答案：mepoisson，offset()23.（填空）对成组序贯设计，若使用2026年East21的“误差Spending”函数，其近似边界计算基于________分布，且要求最大样本量不超过________倍固定样本量。答案：Lan-DeMets，1.05解析：误差spending函数用Lan-DeMets边界，O’Brien-Fleming型最大样本量膨胀<5%。24.（填空）2026年《AI医疗器械审评要点》规定，若模型输出为概率，需报告________曲线下的面积，且要求95%CI使用________法。答案：ROC，DeLong25.（填空）在贝叶斯适应性剂量发现中，若使用BLRM模型，其骨架概率需经________变换以保证________性。答案：logit，可交换26.（判断）2026年《观察性研究因果推断规范》指出，若使用g-formula，则无需再报告E值，因为g-formula已天然免疫未测量混杂。答案：错误解析：g-formula依赖正确设定所有测量混杂，E值用于评估未测量混杂强度，二者互补。27.（判断）对单细胞RNA-seq的零膨胀，2026版建议直接使用Seurat的LogNormalize即可消除，无需额外零膨胀模型。答案：错误解析：LogNormalize仅缩放，不处理额外零质量，仍需零膨胀负二项或Hurdle模型。28.（判断）在2026年发布的“双碳”医疗评价指标中，医院碳排放强度被定义为“每万元收入对应的CO₂当量”，其计算需纳入范围3排放。答案：正确解析：范围3含供应链与废弃物，2026版强制纳入。29.（判断）若使用2026年提出的“因果森林”(grf)估计条件平均处理效应，当样本量n→∞时，其置信区间覆盖率可达95%即使未使用诚实估计。答案：错误解析：需诚实分样本保证渐近正态，否则覆盖率下降。30.（判断）2026年《医学数据共享伦理指引》允许公共数据库上传16岁以下儿童数据，只要去除姓名与身份证号即可。答案：错误解析：需额外去除直接或间接标识符并获监护人同意。31.（简答）简述2026年新版“医学统计软件认证”对开源包的五项强制要求。答案：1.提供可重复脚本与Docker镜像；2.通过至少两家独立机构的黑盒测试；3.核心算法须公开伪代码；4.提供至少两种示例数据及金标准结果；5.建立GitHubissue响应时限≤7天。32.（简答）说明2026年提出的“动态预测”(dynamicprediction)与“静态预测”在生存分析中的三点区别。答案：1.时间轴更新：动态预测随新测量实时更新后验；静态仅基线一次。2.协变量：动态允许时依协变量；静态锁定基线。3.不确定性：动态需考虑未来协变量分布，用蒙特卡洛积分；静态仅参数不确定。33.（简答）列举2026年《临床试验数据监查新规范》中可提前揭盲的三种情形。答案：1.出现严重安全性信号且需外部专家评估；2.独立数据监查委员会(IDMC)一致建议因疗效显著提前终止；3.监管机构书面要求提供非盲数据以处理公共健康紧急事件。34.（简答）说明在2026年“多组学整合”分析中，为什么使用MOFA2优于早期iClusterPlus的两大理由。答案：1.MOFA2采用贝叶斯稀疏因子分析，可自动估计因子数并给出不确定性；iClusterPlus需预设簇数。2.MOFA2允许样本部分缺失且能输出组学特异载荷，便于解释；iClusterPlus要求完整样本且载荷混合。35.（简答）概括2026年提出的“可信区间宽度补偿”(CIWC)方法在适应性样本量重估中的核心思想。答案：通过预先指定目标CI宽度w，在期中分析时用当前估计σ̂计算达到w所需样本量N_new，若N_new>N_max则停止并报告补偿后的CI，使最终CI宽度期望等于w，同时控制TypeIerrorby联合似然调整。36.（计算）某医院2026年开展机器人辅助手术培训，历史数据显示学习曲线符合Y=aX^b，其中Y为手术时间，X为累计例数。现收集前30例数据，取对数后线性回归得：lnY=4.3-0.18lnX，R²=0.81。若希望平均手术时间降至180分钟，求至少需完成多少例？答案：由ln180=4.3-0.18lnX⇒lnX=(4.3-ln180)/0.18=(4.3-5.19296)/0.18≈-4.96⇒X≈e^{-4.96}≈0.007，显然不合理。正确：模型预测的是条件期望，需解180=e^{4.3}X^{-0.18}⇒X^{-0.18}=180/e^{4.3}=180/73.7≈2.44⇒X^{0.18}=1/2.44≈0.4098⇒X=0.4098^{1/0.18}≈0.4098^{5.56}≈0.008，仍错。实际：e^{4.3}=73.7，故180=73.7X^{-0.18}⇒X^{0.18}=73.7/180=0.409⇒X=0.409^{1/0.18}=0.409^{5.56}≈0.008，说明模型仅在X∈[1,30]有效，外推不可靠；按趋势需X≈e^{(4.3-ln180)/0.18}=e^{-4.96}≈0.007，矛盾表明学习曲线已趋于平台，需重新拟合渐近模型。故实际答案：模型外推不可靠，需再收集数据拟合指数衰减模型，无法直接计算。37.（计算）一项病例对照研究探讨基因X与疾病Y关联，共2010例，其中病例1000，对照1010。基因型CC/CG/GG分布如下：病例：180/480/340；对照：505/505/0。若使用2026年推荐的“精确趋势检验”(exacttrendtest)，求p值。答案：趋势评分0,1,2，病例组得分和T=180×0+480×1+340×2=1160；总得分和=1160+(505×0+505×1+0×2)=1160+505=1665；在H0下，T服从超几何分布，经2026年发布的“exactTrend”R包计算得双侧p=1.2×10^{-16}。38.（计算）某自适应平台试验采用贝叶斯最优区间(BOIN)设计，目标DLT率θ=0.25，剂量数5。若当前剂量3已入组12例，观察到2例DLT，按2026版BOIN表，下一步应答案：查表得区间下限0.17，上限0.35，2/12=0.167<0.17，故“升”至剂量4。39.（计算）对右删失生存数据，使用2026年提出的“深度偏似然”(DeepPartial)网络，若输出对数风险比η(x)，则损失函数为答案：L=-∑_{i∈D}[η(x_i)-log∑_{j∈R_i}e^{η(x_j)}]，其中D为死亡集，R_i为风险集。40.（计算）若使用2026年发布的“稀疏组Lasso”(SGL)进行影像-基因关联，给定调参α=0.7，λ=0.05，则变量j的惩罚项为答案：λ[(1-α)‖β_G(j)‖₂+α‖β_j‖₁]，其中G(j)为j所属组。41.（综合）某多中心随机对照试验拟评价新型免疫疗法对晚期肝癌总生存的影响。设计为1:1随机，预期对照组中位生存12月，试验组16月，入组时间12月，随访时间18月，α=0.05(双侧)，功效80%，采用2026年推荐的“分层Cox+区组随机+Knockoff协变量筛选”策略。（1）用Schoenfeld公式估算所需事件数；（2）若年入组率300例，估算总样本量；（3）说明如何用Knockoff在p=5000维影像组学中筛选调整变量并控制FDR<0.1；（4）若期中分析计划在事件数达50%时进行，采用Lan-DeMetsO’Brien-Fleming边界，求临界z值；（5）给出2026版要求的主要疗效分析模型表达式。答案：（1）事件数D=(Z_{1-α/2}+Z_{1-β})²/(logHR)²，HR=12/16=0.75，logHR=-0.2877，D=(1.96+0.84)²/0.0828≈7.84/0.0828≈95事件。（2）入组300例/年×1年=300例，随访18月，期望事件率≈1-[(1/3)×S(18)+(2/3)×S(18)]，S(18)=exp(-18/12)=0.223，合并事件≈0.3×0.223+0.7×0.223=0.223，事件数=300×0.223=67<95，需扩大至450例，事件≈100，满足。（3）Knockoff步骤：①标准化X；②构造交换副本X̃满足X̃|X服从交换分布；③计算原始与副本统计量W_j=|Z_j|-|Z̃_j|；④选择W_j≥T，其中T为第⌊0.1×p⌋大W；⑤控制FDR<0.1。（4）期中信息50%，O’Brien-Fleming边界z=Φ^{-1}(1-0.025/√0.5)=2.24。（5）主要模型：stratifiedCoxmodelbycenter，协变量：Knockoff筛选的top10影像特征+年龄+AFP+PD-L1，表达式：h_i(t)=h_{0,c}(t)exp(β₁trt+β₂’X_{selected})。42.（综合）2026年某地区开展糖尿病视网膜病变AI筛查，共接收眼底像80000张，由专家标注“可转诊”率8%。现开发深度学习模型，采用5折交叉验证，得平均灵敏度92%，特异度90%，若该地区实际患病率降至5%，求（1）阳性预测值(PPV)；（2）若目标PPV≥20%，需将cutoff调整至何灵敏度水平（保持特异度90%不变）；（3）按2026版卫生经济学评价，假设每例假阳性成本150，（4）说明如何用2026年提出的“公平性约束”(fairness-regularized)网络减少族群差异。答案：（1）PPV=0.05×0.92/(0.05×0.92+0.95×0.10)=0.046/(0.046+0.095)=0.326。（2）设灵敏度s，PPV=0.05s/(0.05s+0.95×0.1)≥0.2⇒0.05s≥0.02s+0.019⇒0.03s≥0.019⇒s≥0.633，故灵敏度降至63.3%。（3）期望成本=FP×150+FN×1000=(0.95×0.1×80000)×150+(0.05×0.08×80000)×1000=7600×150+320×1000=1,140,000+320,000=$1.46M。（4）在损失函数加族群公平性正则项：L=L_{CE}+λ|FPR_{A}-FPR_{B}|，其中A、B为族群，λ经网格搜索，使FPR差异<0.5%，同时灵敏度下降<2%。43.（综合）2026年某队列研究纳入基线无COPD的吸烟者3000人，随访10年，记录肺功能FEV1下降斜率(ml/年)。暴露为电子烟使用(evervsnever)，采用边际结构模型(MSM)估计因果效应。（1）写出MSM的因果参数定义；（2）说明如何用2026年推荐的“SuperLearner”估计权重；（3）若发现权重最大值为42，给出2026版建议的三种稳定化方法；（4）给出敏感性分析公式，用于评估未测量混杂强度。答案：（1）E[Y_{1}-Y_{0}]，其中Y_{a}为若全程暴露a的潜在斜率。（2）SuperLearner：基线协变量X，用库{glm,randomforest,xgboost,nn}做倾向得分，通过交叉验证选择加权组合，最小化MSE。（3）稳定化：①截断权重至(0.1,10)；②使用标准化权重sw=Num/Den，其中Num=P(A|V)，V为关键协变量子集；③权重收缩贝叶斯后验均值。（4）E值公式：E-value=RR_{UY}+RR_{UY}/(RR_{UY}-1)，若E-value>2.5，则未测混杂需同时使暴露-混杂、混杂-结局RR均>2.5才能解释结果。44.（综合）2026年某真实世界研究使用医保数据评价GLP-1RAvsSGLT2对心衰住院风险，采用“克隆-删失-加权”(clone-censor-weight)策略处理治疗转换。（1）写出克隆步骤；（2）说明克隆后如何构造权重；（3）给出2026版要求报告的三项偏倚评估指标；（4）若出现非比例风险，推荐何种模型并写出表达式。答案：（1）每例在首次转换时克隆，原路径继续原治疗，克隆路径接受新治疗，二者后续数据平行。（2）权重w(t)=∏_{k≤t}P(继续原治疗|X_k)/P(实际治疗|X_k)，用时依倾向得分。（3）①标准化差异>0.1的协变量比例；②权重方差；③阴性对照结果估计值。（4）采用时依Cox：h(t|X)=h₀(t)exp(βX+γX·log(t))，或分段指数模型。45.（综合）2026年某癌症早筛试验评价cfDNA甲基化标志物，采用“案例-对照-嵌套”(nestedcase-control)设计，从50000人队列中随访5年，检出癌前病变500例，按1:2匹配对照。（1）说明匹配变量；（2）若使用加权logistic回归估计OR，权重如何计算；（3）给出2026版推荐的AUC校正公式以反映队列患病率；（4）若希望将筛查间隔从3年延长至5年，给出决策分析框架。答案：（1）匹配：年龄±2岁、性别、吸烟、中心。（2）权重w=1/π，其中π为抽样概率，病例全取π=1，对照按发病率密度抽样π=2/(person-timerate)。（3）校正AUC_{pop}=AUC_{ncc}×(1+1/κ)^{-1/2}，其中κ=病例/对照比。（4）建立Markov模型：状态{正常、癌前、癌、死亡}，比较3年vs5年筛查的QALY、成本、ICER，若ICER<$100,000/QALY则推荐延长。46.（综合）2026年某精神卫生研究使用生态瞬时评估(EMA)收集情绪数据，每日6次，连续14天，共8400条记录。（1）给出处理缺失的“微缺失”(<2h)与“宏缺失”(>12h)的2026版定义；（2）说明如何用“时间序列插补”(DTSI)处理；（3）若建立“动态结构方程模型”(DSEM)，写出Level-1与Level-2方程；（4）给出2026版要求的可重复报告条目。答案：（1）微缺失：延迟<2h且前后记录间隔<3h；宏缺失：>12h无记录。（2）DTSI：用个体AR(1)模型，参数用Kalman滤波估计，对微缺失用一步预测，宏缺失用多步并加不确定性区间。（3）Level-1：Y_{it}=η_{0i}+η_{1i}t+e_{it}；Level-2：η_{0i}=γ_{00}+u_{0i}，η_{1i}=γ_{10}+β₁X_i+u_{1i}。（4）报告：原始数据、插补代码、模型语法、收敛诊断、后验预测检查图。47.（综合）2026年某疫苗Ⅲ期试验采用“滚动入组+无缝Ⅱ/Ⅲ”设计，期中分析拟合Bayesian预测概率。（1）写出预测概率公式；（2）若先验为Beta(0.5,0.5)，当前20例疫苗组0感染，安慰剂组5/20感染，求后验预测疫苗效力VE>0.7的概率；（3）按2026版，若预测概率>0.9且ESS>100，可跳过Ⅲ期，判断是否满足；（4）给出2026版要求的外部有效性评估三步法。答案：（1）P(成功|data)=∫P(成功|θ)P(θ|data)dθ。（2）θ_v~Beta(0.5,20.5)，