2026年生物医药专业知识测试基因编辑与生物医药创新技术题

2026年生物医药专业知识测试：基因编辑与生物医药创新技术题一、单选题（共10题，每题2分）1.下列哪种基因编辑技术利用了CRISPR-Cas9系统？A.TALENB.ZFNC.MeganucleasesD.CRISPR-Cas12a2.在中国，获得国家药品监督管理局（NMPA）批准的第一款基因编辑药物是？A.Casgevy（编辑人源CD34+T细胞治疗β-地中海贫血）B.Lyo-Xiaflex（编辑猪胰岛细胞治疗糖尿病）C.CRISPR-Cas9基因治疗镰状细胞贫血的药物D.Caspase-11基因编辑药物3.以下哪种碱基编辑技术可以不依赖双链断裂修复途径？A.Cpf1碱基编辑B.碱基转换编辑（ABE）C.碱基替换编辑（ABE3）D.碱基插入/删除编辑（HAP）4.美国食品药品监督管理局（FDA）批准的基因治疗产品中，主要用于治疗遗传性盲目的药物是？A.Luxturna（VEGFR）B.Zolgensma（SMA）C.Strimvello（地西他滨）D.Kymriah（CAR-T）5.以下哪种技术不属于基因编辑范畴？A.基因敲除B.基因沉默C.基因合成D.基因打靶6.中国在基因编辑领域的重要突破之一是首次实现哪种疾病的体细胞基因治疗临床试验？A.β-地中海贫血B.苯丙酮尿症C.肌营养不良D.系统性红斑狼疮7.在基因编辑过程中，以下哪种脱靶效应可能导致非预期基因突变？A.PAM序列错配B.Cas9蛋白脱靶切割C.gRNA设计不当D.以上都是8.以下哪种技术常用于基因编辑后的脱靶效应检测？A.全外显子组测序（WES）B.精确量化的荧光检测C.基因芯片分析D.以上都是9.以下哪种基因编辑工具更适合大片段DNA删除？A.CRISPR-Cas9B.Cpf1C.TALEND.Meganucleases10.在中国，基因编辑药物的临床试验审批主要由哪个部门负责？A.国家卫生健康委员会B.国家药品监督管理局（NMPA）C.中国食品药品检定研究院D.中国生物技术股份有限公司二、多选题（共5题，每题3分）1.以下哪些是中国基因编辑领域的领军企业？A.科大生物（SinoGene）B.沃森生物（WugenBiotech）C.康龙化成（Pharmaron）D.亚盛医药（AscentagePharma）2.以下哪些碱基编辑技术可以实现C→T的碱基转换？A.ABE2B.ABE3C.Cpf1碱基编辑D.碱基替换编辑（ABE1）3.基因编辑技术的伦理争议主要包括哪些方面？A.可遗传性编辑的潜在风险B.知情同意问题C.基因歧视D.编辑技术的安全性4.以下哪些基因编辑技术已进入临床试验阶段用于治疗遗传性疾病？A.Casgevy（β-地中海贫血）B.Zolgensma（脊髓性肌萎缩症）C.Caspase-11基因编辑药物D.Lyo-Xiaflex（猪胰岛细胞编辑）5.基因编辑技术的质量控制环节包括哪些？A.gRNA设计和验证B.编辑效率检测C.脱靶效应评估D.细胞毒性测试三、判断题（共10题，每题1分）1.基因编辑技术可以完全避免脱靶效应。（×）2.中国已批准两款基因编辑药物上市。（√）3.Cpf1比Cas9的PAM序列更短，因此编辑效率更高。（√）4.基因编辑技术仅限于治疗遗传性疾病。（×）5.美国FDA已批准所有基因编辑药物上市。（×）6.碱基编辑技术可以不依赖DNA双链断裂修复途径。（√）7.中国的基因编辑技术主要应用于临床研究阶段。（√）8.CRISPR-Cas9系统的脱靶效应可以通过优化gRNA设计降低。（√）9.基因编辑技术的伦理争议主要集中在可遗传性编辑上。（√）10.基因编辑技术可以用于癌症免疫治疗。（√）四、简答题（共4题，每题5分）1.简述CRISPR-Cas9技术的原理及其在生物医药领域的应用。2.比较TALEN和CRISPR-Cas9技术的优缺点。3.简述碱基编辑技术的分类及其临床应用前景。4.阐述基因编辑技术在癌症免疫治疗中的潜在作用。五、论述题（共2题，每题10分）1.结合中国生物医药行业的发展现状，论述基因编辑技术在未来临床试验中的机遇与挑战。2.阐述基因编辑技术的伦理监管框架，并分析其对中国生物医药产业的影响。答案与解析一、单选题答案与解析1.D解析：CRISPR-Cas12a是另一种基因编辑工具，但Cas9是目前最广泛应用的系统。2.A解析：Casgevy（阿基夫妥昔单抗）是中国获批的首款基因编辑药物，用于治疗β-地中海贫血。3.B解析：碱基转换编辑（ABE）可以直接替换碱基，无需双链断裂。4.A解析：Luxturna是FDA批准的基因治疗药物，用于治疗遗传性视网膜疾病。5.C解析：基因合成属于基因工程范畴，而非编辑技术。6.A解析：中国首次进行体细胞基因治疗临床试验的是β-地中海贫血。7.D解析：脱靶效应可能由PAM序列错配、Cas9脱靶切割或gRNA设计不当引起。8.D解析：脱靶效应检测可通过WES、荧光检测或基因芯片分析。9.B解析：Cpf1切割后形成的staggeredends更容易引发大片段删除。10.B解析：NMPA负责基因编辑药物的临床试验审批。二、多选题答案与解析1.A、B解析：科大生物和沃森生物是中国基因编辑领域的领先企业。2.A、B解析：ABE2和ABE3可实现C→T转换，Cpf1和ABE1不适用于此。3.A、B、C解析：基因编辑的伦理争议主要涉及可遗传性、知情同意和基因歧视。4.A、B解析：Casgevy和Zolgensma已进入临床试验，Caspase-11和Lyo-Xiaflex尚未成熟。5.A、B、C解析：质量控制包括gRNA设计、编辑效率检测和脱靶效应评估。三、判断题答案与解析1.×解析：脱靶效应无法完全避免，但可通过优化技术降低风险。2.√解析：中国已批准Casgevy和Zolgensma上市。3.√解析：Cpf1的PAM序列（TG）比Cas9的（NGG）更短，编辑效率更高。4.×解析：基因编辑技术还可用于癌症、感染性疾病等。5.×解析：FDA尚未批准所有基因编辑药物上市，如Casgevy仍需长期随访。6.√解析：碱基编辑不依赖双链断裂修复途径。7.√解析：中国基因编辑药物多处于临床研究阶段。8.√解析：优化gRNA设计可降低脱靶效应。9.√解析：伦理争议主要集中于可遗传性编辑。10.√解析：基因编辑可用于CAR-T等癌症免疫治疗。四、简答题答案与解析1.CRISPR-Cas9技术的原理及其应用原理：CRISPR-Cas9系统利用向导RNA（gRNA）识别靶点DNA序列，Cas9蛋白切割DNA双链，引发基因编辑。应用：生物医药领域可用于治疗遗传病（如镰状细胞贫血）、癌症（CAR-T）、基因功能研究等。2.TALEN和CRISPR-Cas9技术的优缺点TALEN：优点是特异性高，缺点是设计复杂、成本高。CRISPR-Cas9：优点是设计简单、成本低，缺点是脱靶效应风险较高。3.碱基编辑技术的分类及其临床应用前景分类：ABE（碱基转换）、CBE（碱基替换）、HAP（插入/删除）。应用前景：可用于治疗点突变相关的遗传病（如β-地中海贫血）。4.基因编辑技术在癌症免疫治疗中的潜在作用可通过编辑T细胞（如CAR-T）增强抗肿瘤活性，或通过编辑肿瘤细胞（如消除PD-1/PD-L1）提高免疫杀伤效果。五、论述题答案与