白血病网（ELN）关于慢性髓性白血病（CML）管理建议2026

白血病网（ELN）关于慢性髓性白血病（CML）管理建议2026时光镌刻突破足迹，岁月沉淀行业深耕。回望2025年，中国血液领域迎来诸多进展，为患者带来全新希望，为行业发展注入强劲动能。当2025年的篇章缓缓落幕，CCMTV临床频道重磅推出年度盘点《医年鉴・2025》系列节目。2025年，欧洲白血病网（ELN）关于慢性髓性白血病（CML）管理建议第5版正式在《Leukemia》杂志发表。该共识小组由来自欧洲、北美、亚洲和澳大利亚的38名成员组成，通过对2019年1月至2025年3月期间发表的文献进行系统性综述，并结合在美国临床肿瘤学会（ASCO）、美国血液学学会（ASH）、欧洲血液学协会（EHA）和欧洲血液学学院-国际CML基金会（ESH-iCMLf）等国际会议上发表的摘要，系统梳理了自2020年版建议发布以来需要审查和修订的核心议题，最终形成第5版更新建议。2025版欧洲白血病（ELN）管理建议，是慢性髓系白血病领域年度重要的学术更新，相较于既往版本，其在CML全病程管理理念层面实现了里程碑式的突破与核心转向，实现了对传统诊疗认知的重要深化与拓展。新版管理建议最核心的更新，在于对CML高危人群实现了更为系统、精准的界定与划分，打破了以往仅依托单一评分系统划分低、中、高危人群的局限，综合治疗前患者基线临床特征、治疗过程中分子遗传学动态变化，以及患者对药物治疗的实际反应等多重维度，全面识别预后不良人群，为后续个体化诊疗策略的制定筑牢根基。当前，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物迭代升级迅速，药物选择日趋多元，高代次TKI疗效优势显著，但三代TKI安全性仍存在一定挑战，而四代TKI的安全性则相对乐观。基于这一核心导向，新版管理建议明确将生活质量确立为治疗的核心目标之一，与延长生存同等重要，弱化了以往对“强制停药”的极致追求，吸纳国际前沿理念，将停药定义为“治疗间歇（treatmentholiday）”，倡导临床医师与患者理性看待停药。管理建议明确提出，无需一味强求停药，多数需长期用药的患者，可将病情稳定阶段的停药视作治疗休整，若后续分子学指标出现波动，及时恢复用药即可，既不影响疾病控制效果，也能有效缓解患者盲目追求停药的心理负担，更贴合“带病生存、保障生活质量”的慢病管理理念。与此同时，管理建议对治疗里程碑判定与“治疗失败”定义作出关键调整，摒弃既往机械、严苛的换药评判标准，充分认可“慢反应型患者”的临床特殊性。这类患者虽药物起效速度较慢，但长期规范用药仍可获得理想疗效，不应简单判定为治疗失败而仓促更换药物。新版管理建议更强调结合患者年龄、病情分层，科学界定治疗反应不佳状态，精准把握治疗转换时机，让临床治疗决策更具科学性、灵活性与人文性。此外，药物不良反应管理被提升至全新战略高度，长期用药过程中，药物毒性直接影响患者生活质量，与核心治疗目标高度关联，管理建议要求临床医师精准掌握不同TKI药物的毒性谱、高危易感人群特征，在药物种类选择、剂量制定环节主动规避风险，强化治疗前全面评估与治疗中动态监测，最大限度降低药物毒性，在控制疾病进展、延长生存期的同时，全方位保障患者生活质量。2、预后监测体系革新：评分工具迭代优化，本土科研成果赋能临床实践预后评分系统是CML风险分层、诊疗决策的核心依托，各类评分体系均诞生于特定的治疗时代与药物应用场景，具备鲜明的时代特征。从早期的Sokal评分、Euro评分，到后续的EUTOS评分等，均在对应阶段为预测CML患者疾病相关生存、治疗细胞遗传学反应等提供了重要参考依据。随着TKI药物长期临床应用数据的不断积累，传统评分体系的预测效能逐步显现局限，基于伊马替尼治疗背景研发的ELTS欧洲长生存评分，凭借更优异的预测精准度，成为2025版ELN管理建议优先推荐的预后评估工具。ELTS评分对CML高危人群的识别能力显著优于传统评分体系，且适用范围更广，不仅适用于一代TKI药物治疗场景，对二代TKI药物同样具备良好的预测价值，未来有望成为全球CML领域通用的预后评估标准。立足中国CML患者人群特征与临床实际，江倩教授团队深耕本土科研，自主研发出伊马替尼治疗失败评分，以及涵盖一、二代TKI药物的综合治疗评分系统，这项研究成果经过中国人群大样本验证及意大利学者同步验证，对国内CML患者治疗失败、治疗效果不佳的预测能力突出，且操作简便易行，目前已广泛应用于国内临床常规工作，深受一线医师欢迎。该本土评分体系将ELTS评分作为核心变量纳入其中，既能精准预判患者整体疾病预后，又能直接指导临床药物选择，为医师制定个体化诊疗方案、与患者开展病情沟通提供了客观易懂、科学可行的依据，有效弥补了国际评分体系在中国患者人群中应用时的局限性，让风险分层真正落地于CML全程精细化管理，推动国内CML预后评估与分子监测实践迈向规范化、精准化。3、个体化治疗纵深推进摒弃一刀切模式，破解国内临床实践现实挑战“个体化治疗”是2025版ELN管理建议通篇贯穿、反复强调的核心原则，管理建议明确反对“一刀切”的粗放式诊疗模式，细化一线治疗药物选择、治疗转换时机等关键决策逻辑，这与当前CML诊疗手段日益丰富、慢病管理理念深入人心的行业趋势高度契合。过去受药物种类、治疗手段限制，CML诊疗模式相对单一，而随着多代TKI药物获批应用、可覆盖不同治疗阶段，临床诊疗必须跳出统一化模式，结合患者个体病情、身体状况、基础疾病等因素分层施策、精准施治。结合中国临床诊疗实际，践行个体化治疗原则仍面临现实挑战，基层医师对CML精细化管理的知识体系更新不够及时，部分基层医生在药物选择上存在相对盲目的情况。这提示基层患者获得个体化治疗可能存在不足，也凸显了未来加强基层继续教育、推动优质医疗资源下沉的紧迫性。临床实践中，还需精准平衡多重核心矛盾：一是科学区分真正的治疗失败与慢反应型患者，避免盲目换药；二是兼顾高危患者强化治疗需求与老年、合并基础疾病患者的药物耐受性，防止过度治疗；三是理性定位停药目标，扭转极端化治疗认知。当前CML治疗目标已实现深刻转变，从以往注重延长生存期、减少疾病进展，转向更加聚焦患者生活质量，接纳长期低剂量用药的带病生存状态。仅针对疗效达到深层缓解、药物毒性无法耐受、存在生育需求等特殊情况的患者，才谨慎考虑停药，通过个体化剂量调整、药物替换等方式，在疗效与安全性之间找到最佳平衡点，让诊疗方案更贴合患者实际需求。4、锚定未来发展方向：理性看待停药目标，全链条提升国内CML管理水平2025版ELN管理建议针对尝试无治疗缓解（TFR）的患者，优化了停药后监测频率与监测方案，与此同时，针对耐药患者的新药研究也持续推进。展望2026年及今后一段时期，推动中国CML整体诊疗管理水平提质升级，江倩教授认为，未来应着眼于构建一个覆盖全程、多层面协同的整体管理蓝图。CML全程管理需将个体化理念贯穿始终，从初始疾病风险评分、个体化药物筛选，到治疗期间规律分子监测、疗效不佳或疗效优异时的动态方案调整，每一个环节都要贴合患者个体情况。对于疗效优异但药物耐受性差的患者，可逐步优化剂量、适当减量；若减量后仍无法耐受，及时更换药物；仅针对年轻、有生育等特殊需求的人群，谨慎探索停药可能，老年患者无需将停药列为治疗追求。江倩教授特别强调，当前国内对CML停药话题的关注度偏高，亟需回归理性、科学认知。目前全球范围内尚无任何评估工具能够100%精准预测停药成功率，目前停药成功率预测工具的最高效能约为70%-80%；同时，亚洲患者与欧美患者在疾病认知、心理状态、治疗接受度上存在显著差异，欧美人群对停药接受度更高，亚洲患者普遍存在焦虑、恐慌心理，部分患者停药后还会出现短期停药综合征，加之停药后长期监测带来的经济成本、时间成本，反而会降低生活质量。因此，停药应当是水到渠成的个体化选择，而非普适性的极致追求，对于多数国内CML患者而言，长期低剂量规范用药、稳定控制病情、减少复诊频次，更符合慢病管理规律，也更能保障生活质量。未来，中国CML诊疗领域将聚焦四大核心方向发力：持续普及规范化诊疗理念，提升基层与专科医师专业能