医药生物行业深度：肝外递送技术突破商业化前景广阔

内容目录行业简介 4小核酸药物的发展历程、主要类型及作用机制 4小核酸药物优势：靶点丰富、特异性强、疗效持续时间长 6行业发展 8GalNAc为肝内递送主流策略，AOC等肝外递送技术崭露头角 8小核酸药物适应症从罕见病延伸至心血管、减重等慢性病领域 13高血脂：靶向APOC3、PCSK9的小核酸已获批，Lp(a)靶点的II期数据积极 14高血压：显著提升患者依从性，zilebesiran已达到II期临床终点 18减重：Arrowhead与等药企布局领先，临床前及临床I期数据积极 19小核酸药物交易活跃度提高，多家国内企业与MCN达成交易 23商业化前景广阔，部分已上市产品销售表现亮眼 24相关企业 26国外：管线进展领先，多组织靶向可期 26国内：紧跟技术前沿，多项管线推进至临床II期 30投资建议 36风险提示 36图表目录图1：小酸物发历程理 4图2：RNAi的用制 6图3：AlnylamRNAi药和靶药发功对比 7图4：GalNAc联siRNA在肝中作机制 9图5：Arrowhead的送术台的件成 12图6：Arrowhead的送术靶向个织器官 12图7：Alnylam的C16偶递送台 13图8：全小酸物研适症布 13图9：已批市小酸药物 14图10：Plozasiran降家性乳微血综征（FCS）患的油酯平 15图11：Zilebesiran与血压物用致SBP外降低 19图12：第6月有疗法况达收压解的者例 19图13：疗胖在研RNAi药物 20图14：INHBE/ALK7通路调控肪织量态 20图15：ARO-INHBE显降低ActivinE的达平 21图16：ARO-INHBE可制小体增加 21图17：ARO-ALK7在DIO鼠型的效据 22图18：WVE-007可少肪、加肉 23图19：WVE-007显低ActivinE水平 23图20：核药交势 24图21：核酸license-out项目比高 24图22：球核药场规（亿元） 25图23：球siRNA物场规（亿元） 25图24：华Leqvio的销售增长况 26图25：Alnylam的营收模及比速 26图26：AlnylamTTR在美的入长况 26图27：Alnylam的产品线情（止2025Q327图28：Alnylam2025Q3见病块入长14% 28图29：Alnylam2025Q3TTR块入长135% 28图30：Alnylam的LNP送技术 28图31：Alnylam的GalNAc偶递技术 28图32：Arrowhead的管线况 29图33：博物技台 31图34：博物研梳理 32图35：望药心领域在管线 33图36：望药罕领域在管线 33表1：小酸物要型及用制 5表2：小酸物小子药、体物比 7表3：siRNA递系较 10表4：国创药在AOC域管线 表5：国创药在AOC域管线 表6：全用治疗HTG的临开中向APOC3的siRNA选物 15表7：全治高固血症（HC）的床发的向PCSK9的siRNA候选物.16表8：全靶向Lp(a)或APOA的研脂物 表9：全处活状的高压核疗法 18表10：Zilebesiran与降压物比较 19表11：2025小酸交易况 24表12：FDA准市的7款siRNA物有6款由Alnylam研发 27表13：内床展的小酸物 30表14：康业核物在管线 34行业简介小核酸药物的发展历程、主要类型及作用机制1998年，全球首款ASOASO1998ZacharyFireCraigCaeonoAi2062018siRNAPatisiranRNAi2019年，GalNAcGivosiransiRNA2020Inclisiran20图1：小核酸药物的发展历程梳理博生物港股招股说明pRA或RA从而实现治疗疾病的目的。广义的小核酸药物包括反义寡核苷酸（AO、小干扰核酸（NA（RA（pae、小激活R（AASOsiRNAAptamer是短双链RNARNA（RNAi）mRNAASORNADNAmRNA表1：小核酸药物主要类型及作用机制分类ASOsiRNAmiRNAAptamer长度13-30个核苷酸21-25个碱基对约22个核苷酸20-100个核苷酸单双链单链双链单链单链mRNA、miRNA、靶点Pre-mRNA

mRNA mRNA protein作用位点 细胞核、细胞质 细胞质 细胞质 细胞抑制降解mRNA，作用机制

剪接调控、上调蛋白质翻译腾股份官方微信公众

抑制/降解mRNA

功能抑制小核酸药物通过不同的机制发挥作用，调节基因表达和蛋白质水平，进而调控相应（1）基因沉默，如RA和RNANAARCRAmRNA结合，改变mRNA（3）siRNAsiRNARNAi机制，然的NAi（A通过Dcer酶加工形成短双链NA分20至25即微N（NARNA（3RCNRARNAisiRNAsiRNA图2：RNAi的作用机制博生物港股招股说明书AAO（约1830ASO3种：mRNAmRNAmRNARNAmRNA（3）mRNA结合于Pre-mRNAmRNA小核酸药物优势：靶点丰富、特异性强、疗效持续时间长作用靶点方面15%80%700mRNA在疗效持续时间方面，通常来说，小分子药物的体内半衰期以小时计算，抗体药物的体内半衰期以周计在研发成功率方面Alnylam的研IIII6-12表2：小核酸药物和小分子药物、抗体药物对比类别小核酸药物小分子药物抗体药物分子量中（＞7kDa）小（＜500Da）大（＞150kDa）靶点丰富度高中低作用类型碱基互补配对静电力吸附蛋白相互作用特异性强中强半衰期长（以月计）短（以小时计）中（以周计）免疫原性低低中-高基因污染风险无无无生产成本中低高新产品早期设计时间数周数月数月新产品开发难度较低中高给药方式主要静脉注射首选口服首选静脉或皮下安全性/毒性

已上市药物常见不良反应：肝肾毒性和超敏反应

脱靶效应、潜在毒性 免疫不良反应腾股份官方微信公众图3：AlnylamRNAi药物和靶向药研发成功率对比InylamPharmaceuticals官网行业发展GalNAc为肝内递送主流策略，AOC等肝外递送技术崭露头角RNAASOsiRNA5'-疫原性。递送系统主要是运载小核酸药物穿过细胞膜到达作用位点（胞浆或核内的RNAA14RNA（NPGaNANLPEGlaedpdsDC和胆固醇构成的稳定纳米颗粒。功能性脂质为可电离的阳离子脂质体，在细胞渗透和释LNPLNPLNP208Anam（LNPs）siRNAOnpattro（Patisiran）FDALNP的脂质分子的类型和比例，能够诱导LNPReCodeTherapeutics公司的mRNA20249月，（NovoNordisk）Therapeutics6LNPGalNAc（N-乙酰半乳糖胺）2014AlnylamGalNAcGalNAc、连接臂GalNAcGalNAcARASGPRLNP裸RNA）和通过LNP包裹的patisiranGalNAcEplontersenvutrisiranTTR330mgpatisiranTTRFDA7siRNA6用了GalNAcGalNAc-siRNA药物Givosiran2019FDAASO202312GalNAc-ASOEplontersen获FDAASGPRGalNAcTRiMC16图4：GalNAc偶联siRNA在肝脏中的作用机制博生物港股招股说明书表3：siRNA递送系统比较递送系统 原理 靶向 适用范围递送系统 原理 靶向 适用范围LNPGalNac

无递送系统，通过局部注射、非特异性吸收和肾脏吸收，达到靶组织RNARNA中对肝脏细胞表面的唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）有高亲和力腾股份官方微信公众

眼、肾脏、肺部、肌肉、胰腺、中枢神经系统等肝脏、肿瘤、眼部肝脏

siRNA有效性和安全性不佳siRNAOnpattro采用LNP递送系统6siRNA中，5GalNac递送A（ADCAOCmRNA相较于以GalNAc一TfR1AOC具有较强的稳定性，偶联后的AOC（OCAOCAOC™IOC120O1044O100AOC™MCN20194AOC2023月，BMS23AOC5202510（Novartis）120，诺华将获得AOC™AOC表4：国外创新药企在AOC领域的管线最高研发阶最高研发阶段在研适应症(疾病名)靶点(载荷)靶点(抗体)原研机构药物AOC-1044 Avidity TfR1 DMPK 肌强直性营养不良 临床3期AOC-1020AvidityTfR1DUX41a型面肩胛部肌营养不良症临床3期AOC-1044AvidityTfR1DMDexon44杜氏肌营养不良症临床3期Dyne-251DyneTherapeuticsTfR1DMDexon51杜氏肌营养不良症临床1/2期Dyne-101DyneTherapeuticsDMPK-肌强直性营养不良临床1/2期TAC-001TallacTherapeuticsCD22TLR9实体瘤临床1/2期TAC-002ALXOncology;TallacTherapeuticsSIRPαTLR9实体瘤INDTAC-003TallacTherapeuticsNectin-4TLR9实体瘤临床前GMAB-7001(无linker)GennaoBioENT2RIG-I实体瘤临床前智数据，博腾股份官方微信公众表5：国内创新药企在AOC领域的管线药品名称/专利号靶点研发机构中国最高疾病研发阶段CGB1001DMPK;TfR1迦进生物强直性肌营养不良 I期临床AOCprogramnotavailable阳光诺和；佑嘉生物代谢疾病 临床前antibody-pan-KRASmtnotavailable;KRAS启德医药胰腺导管癌;肺腺癌 临床前siRNAconjugateTfR1mab-siGYS1TfR1;GYS1迦进生物庞贝氏症临床前TfR1mab-siDUX4TfR1;DUX4迦进生物面肩胛型肌营养不良症临床前CGB1003TfR1迦进生物肥胖临床前IAMA-003notavailable吉盛澳玛肿瘤;自身免疫性疾病临床前TM45F1-MYCconjugates

c-Myc;TM45F1 拓创生物 实体瘤；肺癌；胃癌；胰腺癌 临床前WO2023005753A1 CFD;EGFR 键凯科技 癌症；自身免疫性疾病 临床前药魔方，动脉ArrowheadTRiMTM递送技术平台1（3（）CSCS20251210CNSTRiMTM靶向配体技术，突破BBB5：Arrowhead递送技术平台的组件构成rrowhead官网图6：Arrowhead的TriMTM递送技术可靶向多个组织器官rrowhead官网Alnylam的C16偶联递送平台是一种利用脂质链-细胞膜相互作用的药物递送系统。siRNAC16Alnylam基于C163siRNA、ALN-SOD（图7：Alnylam的C16偶联递送平台lnylam官网小核酸药物适应症从罕见病延伸至心血管、减重等慢性病领域从已获批上市的产品来看，小核酸在罕见病适应症上率先获得突破，包括杜氏肌营（4221312202012Inclisiran图8：全球小核酸药物在研适应症分布智网图9：已获批上市的小核酸药物香园Insight数据库APOC3、PCSK9Lp(a)II期数据积极40%约30（HC）H（G1.7o/25%C（G白ApCpaAT9（PCSK9）载脂蛋白C3（APOC3）是体内脂质代谢的关键调节因子，尤其影响甘油三酯（TG）APOC3APOC3GP（PLTG（LPLAPOC3RNA（siRNA）APOC3mRNAAPOC3TGC3Ooaneon和oezan）G225年1月18DA公司的RNAiPlozasiranPlozasiranFDA批准用于治疗FCSsiRNAIIIRedemplo-80%-17%FCSPlozasiranolezarsenPlozasiran验证APOC3作为治疗靶点在重症HTG图10：Plozasiran降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯水平rrowhead公司官网表6：全球用于治疗HTG的临床开发中的靶向APOC3的siRNA候选药物药物名称公司技术适应症临床阶段首次发布日期HTG32024年5月ArrowheadPharma普乐司兰纳

siRNA(GalNAc)

严重HTG 3 2024年7月维亚臻 存在高危急性胰腺炎的严重HTG 3 2025年3月RBD5044 瑞博生物 siRNA(GalNAc) 混合型血脂异常 2 2025年1月健康受试者12022年11月ALN-APOC3再生元制药公司siRNA(GalNAc)血脂异常1/22025年1月RN0361大睿生物siRNA(GalNAc)TC升高12024年6月博生物招股说明PCSK9通过促进肝细胞表面的低密度脂蛋白（LDL，即“坏胆固醇”的主要载体PCSK9LDLDC（0至7020%50%15%20%PCSK9PCSK9siRNAmRNAPCSK9PCSK9siRNAPCSK9PCSK9siRNAPCSK9的RAncianCHCsiRNA药物名称 公司 技术 适应症 临床阶段 首次发布日期表7：全球治疗高胆固醇血症（HC）的临床开发中的靶向PCSK9的siRNA候选药物药物名称 公司 技术 适应症 临床阶段 首次发布日期SYH2053 石药集团瑞博生物／齐

siRNAsiRNA

原发性高胆固醇血症（HC）或混合型高脂血症伴LDL-C升高原发性高胆固醇血症（HC）或混合型高脂血症伴LDL-C升高

2 202411月2 202412月RBD7022

鲁制药

siRNAsiRNA

LDL-C正常或升高 1 2022年12杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）或SGB-3403

(GalNAc)siRNA

临床动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）

1 20235月RN0191* SRSD101 博生物招股说明

(GalNAc)siRNA(GalNAc)

LDL-C升高 1 2023年6月LDL-C正常或升高 1 2023年11月大分子脂蛋白Lp(a)a[Apo(a)]Lp(a)CirculationLDL-C（Lp(a)LDL-CASCVDLp(a)介导的ASCVD风险（02paLp(a)Lp(a)Lp(a)mRNAmRNALp(a)的形成。Lp(a)Ⅲ期阶段。Pelacarsen（诺华和Ionis联合研发，处于临床III期）公布的临床Ⅱ期研究（NCT03070782）PelacarsenLp(a)5Lp(a)35%～80%80mg/98%Lp(a)水平降50mg/dL2016ArrowheadIII期Ⅱ期研究（NCT04270760）1275mgOlpasiran36Lp(a)97.4%；OlpasiranB水75mgLp(a)40～50Oaanerlasra（enceTapeuts开发）的Ⅱ（NCT05537571）36Zerlasiran450mg24Lp(a)85.6%；接300mg16300mg24Lp(a)81.3%。药品名称 研发机构 靶点 成分类别 全球最高状态 全球最高状态适应症表8：全球靶向Lp(a)或APOA的在研降脂药物药品名称 研发机构 靶点 成分类别 全球最高状态 全球最高状态适应症Olpasiran

ArrowheadPharmaceuticals

APOA siRNA 临床III期 高血脂患者的心血管事件二级预防CER001 AbionyxPharma APOA1 其它蛋白 临床III期 家族性低O脂蛋白血症Dicerna（已被诺和诺Lepodisiran

德收购），礼来

Lp(a) siRNA 临床III期 高血脂患者的心血管事件二级预防CSL112 CSL,CSLBehring APOA1 其它蛋白 临床III期 急性冠脉综合征高血脂患者的心血管事件二级预防,高Pelacarsen Ionis,诺华 APOA ASO 临床III期IONIS

脂蛋白(a)血症,高脂血症APOARx

IonisPharmaceuticals APOA ASO 临床II期 高脂蛋白(a)血症Muvalaplin 礼来 APOA 化药 临床II期 高脂蛋白(a)血症Zerlasiran SilenceTherapeutics APOA siRNA 临床II期 高脂蛋白(a)血症伴有动脉粥样硬化性心血管疾病Kylo-11 甘宝利生物 Lp(a) siRNA 临床II

（ASCVD）的高脂蛋白（a）血症BW-20829 舶望制药 Lp(a) siRNA 临床I期 高脂蛋白(a)血症CTX320 CRISPRTherapeutics

基因编辑疗法

I

高脂蛋白(a)血症,动脉粥样硬化,主动脉瓣钙化E3112卫材,EA制药株式会社APOA4细胞因子类临床I期肝病SRSD216靖因药业Lp(a)siRNA临床I期高脂蛋白血症(a)SYH2068石药集团Lp(a)siRNA临床I期高脂蛋白血症(a)JX2201京新药业Lp(a)小分子化药临床I期高脂蛋白血症(a)SAL0137信立泰Lp(a)小分子化药I期获批高脂蛋白血症(a)香园Insight数据库,药物临床试验登记与信息公示平台，医药魔方，石药集团公司公告，京新药业公司公告，信立泰公司公zilebesiranII期临床终点10款，ons的ONSAGR（Anam的ebera（A、ons的onaa（AOQC484（NDR240HRS-9563AGTAGT了循环系统整体的RAASRAASAGTAGT原研单位疗法类型作用靶点药品名称原研单位疗法类型作用靶点药品名称适应症最高阶段III

齐贝司兰Zilebesiran

AGT；ASGPR

AlnylamPharmaceuticalsInc罗氏（合作）QCZ-484 - siRNA 诺华托拉玛生临床II期Tonlamarsen临床II期TonlamarsenLDR-2402AGTsiRNA 成都先衍生物技术有限公司HRS-9563AGTsiRNA 福建盛迪医药有限公司（恒瑞医药子公司）SNK-2726AGT施能康医药科技（苏州）有限公司siRNA杭州中美华东制药有限公司（合作）GW-906AGT成都国为生物医药有限公司siRNA深圳信立泰药业股份有限公司（合作）临床I期SYH-2062AGT石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司siRNA石药集团中诺药业（石家庄）有限公司ART-101AGTsiRNA 苏州昂拓生物医药有限公司SGB-3908AGTSanegeneBioUSAIncsiRNA信达生物制药（苏州）有限公司ADX-850AGTsiRNAADARxPharmaceuticalsIncBW-00163AGTsiRNAARGOBiopharmaAustraliaPtyLtd腾股份官方微信公众号，药智数据，Alnylam公司官网，药物临床试验登记与信息公示平20244月，Alnylam和罗氏共同宣布，RNAizilebesiranII期KARDIA-2研究达到主要终点。zilebesiran第3个月显著降低患者的4（P最高可将P额外降低121Hg，几乎媲美ARNI+CCB的临床有效性，且部分接受一针zilebesiran6（5.5%s1.84.3%s2.14.9%s1.5zilebesiran11：ZilebesiranSBP降低

图12：第6个月没有补救疗法情况下达到收缩压缓解的患者比例 lnylam公司官网 lnylam公司官网Zilebesiran（siRNA）ARNI+CCB沙库巴曲缬沙坦Zilebesiran（siRNA）ARNI+CCB沙库巴曲缬沙坦（ARNI）产品名称SBP（收缩压）额外降低量 5-7mmHg 13.1mmHg 12.1mmHg服药方式 口服 口服 肌肉注射用药周期 每日 每日 每半年起效速度 快 快 慢腾股份官方微信公众减重：ArrowheadI期数据积极GLP-1RNAiGLP-1206IALK7INHBE和ALK7TGFβINHBEALK7Smad2/3INHBEALK7Aohead的AONH靶向H和AO-ALK7（靶向ALK7）处于I/IIaWVE-007（INHBE）IIND-enabling阶段的分子覆盖了Gene）图13：治疗肥胖的在研RNAi药物智网图14：INHBE/ALK7通路调控脂肪组织能量稳态rrowhead官网Arrowhead的ARO-INHBE旨在降低INHBE基因及其分泌的基因产物ActivinE在HEβnhbntBeaEONE（1D1D293mpkINHBE85（2）DIOdb/dbARO-INHBEARO-INHBE2024122026年初公布I/IIa期临图15：ARO-INHBE显著降低ActivinE的表达水平 图16：ARO-INHBE可抑制小鼠体重增加rrowhead官网 rrowhead官网ArrowheadARO-ALK7RNAin7A7)AA71）DIO3mg/kg16ALK7mRNA80%、40%（2）3mg/kgARO-ALK7，1mRNA1275%ARO-ALK720255I/IIa图17：ARO-ALK7在DIO小鼠模型中的疗效数据rrowhead官网2025年2aeeences公布了其肥胖症候选药物WE007的I期NHTWVE-007GalNAc-siRNARNA干扰药物，通过proprietarySpiNAINHBEActivinEGLP-1WVE-007的I期INLIGHT240mg12周，32名BI2835kg²94p=002453.2（约4磅09AcnE851-2240mg600mgGLP-1（e计划在2026Q1240mg6400mg3II索在更高BMI图18：WVE-007可减少脂肪、增加肌肉aveLifeSciences官网图19：WVE-007显著降低ActivinE水平aveLifeSciences官网MCN达成交易伴随着小核酸技术突破以及相关药物成功上市等，小核酸药物交易活跃度呈现提升license-out项目占201997TC9Anca（eqo。2025年101202024141.65siRNA2025953202512LEAD™RNAiLEAD™织选择性递送技术，能够实现RNAi图20：小核酸药物交易趋势 图21：小核酸license-out项目占比提高香园Insight数据库 药魔方表11：2025年小核酸项目交易情况时间受让方转让方产品或技术类型靶点适应症交易总金额首付款2025.11.08礼来圣因生物RNAi代谢性疾病12亿美元2025.10.26诺华AvidityBiosciencesAOC神经肌肉、心脏病管线120亿美元（收购）2025.09.17Aditum迈威生物siRNA心血管领域10亿美元 0.12亿美元2025.09.03诺华舶望制药siRNASNCA心血管领域53.6亿美元2025.09.02诺华ArrowheadsiRNA帕金森20亿美元 2亿美元2025.08.01赛诺菲维亚臻RNAiAPOC3心血管领域3.95亿美元 1.3亿美元2025.06.01诺华RegulusTherapeuticsmiRNAmiR-17常染色体显性多囊肾病17亿美元（收购）2025.05.27BiogenCityTherapeuticsRNAi中枢神经系统疾病10亿美元 0.46亿美元2025.05.27信立泰国为生物siRNAAGT原发性高血压5.5亿元 1.8亿元2025.05.20CRISPR靖因药业siRNAFXI血栓及血栓栓塞性疾病约9亿美元 0.95亿美元2025.05.15礼来RznomicsRNA编辑疗法遗传性听力损失13亿美元2025.05.14艾伯维ADARxRNAi神经、免疫、肿瘤疾病数十亿美元 3.35亿美元2025.02.11礼来OliXPharmaceuticalsasiRNA代谢相关性脂肪性肝炎脉网，丁香园Inight数据库，医药观澜（药明康德官微之一，医药魔方，药智网，医药经济报，药明康德官方微信公众商业化前景广阔，部分已上市产品销售表现亮眼依托于独特的治疗优势、技术突破、适应症扩展以及上市产品增加，全球小核酸药212024年，275716.20%。2024-20295720620654921.60%siRNAsiRNA24100siRNA10029424.07%图22：全球小核酸药物市场规模（十亿美元） 图23：全球siRNA药物市场规模（十亿美元）0.00

60.0050.0040.0030.0020.0010.000.0020192020202120222023201920202021202220232024博生物港股招股说明 因药业港股招股说明Leqvio（PCSK9mRNAsiRNA202012202112FDA20258Leqvio（LDL-C）Leqvio2024Leqvio7.54100%20258.6361%Leqvio40Alnylam2020-2024siRNA的营业4.9322.48202526.1719.9267%TTR16.28Onpattro（1.41Amvuttra的2025年第三季度收入同比增长165%至6.85亿美元。图24：诺华Leqvio的销售增长情况 图25：Alnylam的营收规模及同比增速10 98 76 54 32 50%10 0% Leqvio的销售收入（亿美元，左） yoy（右）

30 140%25 120%20 100%15 60%10 40%5 20%0 0% Alnylam营业收入（亿美元，左） yoy（右）华公司官图26：AlnylamTTR产品在美国的收入增长情况lnylam公司官网相关企业国外：管线进展领先，多组织靶向可期RNAi2030AlnylamRNAi20022018年实现公司首个RNAi6RNAiIIIIII其中，在TTR进行深入布局，并不断升级迭代TTR（auan3I期的Nuceauan（Amvuttra）ATTR-CM成人患者适应症获批，TTR板块收入呈现快速增长，已成为Alnylam营收增长的主要动力。药物名称 公司 靶点 适应症 获批时间表12：FDA批准上市的7款siRNA药物中有6款由Alnylam研发药物名称 公司 靶点 适应症 获批时间多发性神经病(hATTR-PN)Givosiran多发性神经病(hATTR-PN)GivosiranAlnylamALAS1急性肝叶啉症(AHP)2019.11LumasiranAlnylamHAO1原发性高草酸尿症1型(PH1)2020.11InclisiranAlnylam/诺华PCSK9高胆固醇血症2021.12

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性

2018.8Vutrisiran Alnylam

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN)伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者

2022.62025.03Nedosiran诺和诺德LDH原发性高草酸尿症1型(PH1)2023.9FitusiranAlnylam/赛诺菲ATIII血友病2025.3智网，药明康德官方微信公众图27：Alnylam的产品管线情况（截止2025Q3末）lnylam公司官网图28：Alnylam2025Q3罕见病板块收入增长14% 图29：Alnylam2025Q3TTR板块收入增长135%lnylam公司官网 lnylam公司官网AlnylamGalNAcC16RNAi技术的RNAiAlnylam首个获批的RNAiLNPCOVID-19GalNAc（N-偶联技术的RNAi疗法通过皮下注射给药。Alnylam已获批的GIVLAARI®、OXLUMO®AMVUTTRA®Leqvio®GalNAcC16C16RNAiAlnylamRNAiALN-APP（C162025R&DDay上，Alnylam宣布递送远景：在2030年前，实现所有主要组织布局。图30：Alnylam的LNP递送技术 图31：Alnylam的GalNAc偶联递送技术lnylam官网 lnylam官网Arrowhead：TRiM™MCNArrowheadTRiM™多种RNAi4III2025FDA批准Arrowhead公司的RNAi（FCS）Plozasiran2026Q3（HoFH）ANGPTL3靶向RNAiZodasiranArrowhead的Fazirsiran。II期结果显示，fazirsiranArrowhead（AD（AopaolpasiranII36Lp（a）90%48图32：Arrowhead的研发管线情况rrowhead公司官网Arrowhead与诺华、赛诺菲、GSK、武田、安井等国际大药企达成多项研发合作。20259Arrowhead20ARO-SNCA20258ArrowheadTherapeutics）1.32.65FCS（2025126日获得的正式受理，且已获得中国2021Arrowhead成Ai疗法AOHNHAohed1.21010ArrowheadRNAiα-1DAhead将获得37.420169进以5650万美元预付款以及最高可达6.17亿美元的额外付款获得Arrowhead的Olpasiran（用于高血脂患者的心血管事件二级预防）的全球独家选择权。II期siRNAIIVSA003ⅢHBVPCSK9、C3ANGPTL3药品名称靶点作用机制研发机构药品名称靶点作用机制研发机构疾病中国最高研发阶段VSA003 ANGPTL3 siRNA疗法 维亚臻生物 家族性高胆固醇血症；高甘油三酯血症 III期临床VSA006 17β-HSD13 siRNA疗法 维亚臻生物 代谢相关脂肪性肝炎 II期临床RG002C0106 C3 siRNA疗法 炫景生物 肾病；IgA肾病 II期临床RBD1016 HBV siRNA疗法 瑞博生物 慢性乙肝；丁型肝炎 II期临床BW-20507 HBV siRNA疗法 舶望制药 慢性乙肝 II期临床BW-00112 ANGPTL3 siRNA疗法 舶望制药 非小细胞肺癌(差异化疾病)；心血管疾病 II期临床LDR2402 AGT siRNA疗法先衍生物高血压II期临床SYH2053PCSK9siRNA疗法石药集团血脂异常；高胆固醇血症；混合型高脂血症II期临床SR043PCSK9siRNA疗法齐鲁制药；瑞博生物血脂异常；高胆固醇血症II期临床BW-20805PKKsiRNA疗法舶望制药遗传性血管性水肿II期临床HRS-5635HBVsiRNA疗法恒瑞医药慢性乙肝II期临床HT-101HBVsiRNA疗法星曜坤泽；赫吉亚生物乙型肝炎；慢性乙肝II期临床SGB-9768C3siRNA疗法圣因生物IgA肾病；干性年龄相关性黄斑变性II期临床Kylo-11apo(a)siRNA疗法甘宝利心血管疾病；脂蛋白(a)增高II期临床SRSD216Lp(a)siRNA疗法靖因药业心血管疾病；脂蛋白(a)增高I/II期临床BW-40202CFBsiRNA疗法舶望制药肾病；IgA肾病；阵发性睡眠性血红蛋白尿症I/II期临床YKYY015PCSK9siRNA疗法悦康药业原发性高脂血症；高胆固醇血症I/II期临床TQA3038HBVsiRNA疗法正大天晴慢性乙肝I/II期临床药魔方，动脉II期送、化学修饰、多靶点药物研发、模型引导的药物开发及药学开发生产。其中，已成为全球最成功的GalNAc递送技术之一，并已在包括中国、欧洲和美国在内的主要司法管辖区获得专利授权。1技术平20”图33：瑞博生物的技术平台博生物官网瑞博生物的研发管线覆盖心血管、代谢和肾脏疾病、肝病及其他治疗领域。在心血RD05B504（B7022（IIRBD4059XI靶点的RA（itnodat；RB5044ApoC3siRNAIIII（HBsAg）6RBD1016（CHD）siRNA图34：瑞博生物在研管线梳理博生物港股招股说明书舶望制药：siRNA舶望制药核心管理层具备丰富的小核酸药物研发经验，两位联合创始人曾在ArrowheadPharmaceuticals担任要职。舒东旭博士（联合创始人、首席执行官）曾任ArrowheadPharmaceuticals个心血管健康、糖尿病、肿瘤学和中枢神经系统疾病等项目；曾担任ArrowheadPharmaceuticals药物化学总监，领导肝外递送平台和项目工作；曾领导专门从事基于siRNANASHMitotherapeutix（首席医学官）人；曾担任诺华中国临床开发负责人，成功带领团队进行了siRNA药物LEQVIO®（inclisiran）的亚洲3