《医疗机构儿童罕见病用药管理规范》(试行)

《医疗机构儿童罕见病用药管理规范》(试行)一、总则为加强医疗机构儿童罕见病用药管理，保障儿童用药安全、有效、可及，根据《中华人民共和国药品管理法》《医疗机构药事管理规定》等法律法规，制定本规范。本规范适用于开展儿童诊疗服务的各级各类医疗机构。儿童罕见病用药管理应当遵循“以患儿为中心，保障用药需求，确保用药安全”的原则，建立健全管理制度和工作机制，提高管理水平。二、管理机构与职责医疗机构应当成立药事管理与药物治疗学委员会（组），负责儿童罕见病用药的相关管理工作。药事管理与药物治疗学委员会（组）的职责包括：贯彻执行医疗卫生及药事管理等有关法律、法规、规章。审核制定本机构儿童罕见病用药目录和处方集；推动儿童罕见病用药临床应用相关指南、规范的制定与实施；监测、评估儿童罕见病用药的使用情况和安全性，提出干预和改进措施；协调解决儿童罕见病用药管理中的重大问题等。药学部门负责儿童罕见病用药的采购、储存、调配、发放和不良反应监测等日常管理工作。应当配备专业的药师，负责对儿童罕见病用药进行审核、调配和用药指导。临床科室负责儿童罕见病的诊断、治疗，合理开具儿童罕见病用药处方，监测药物治疗效果和不良反应。三、采购与储备管理医疗机构应当根据本机构儿童罕见病诊疗需求，合理制定儿童罕见病用药采购计划。优先选择国家基本药物目录、国家医保目录中的儿童罕见病用药。对于临床急需、市场供应短缺的儿童罕见病用药，医疗机构应当及时与药品生产企业、配送企业沟通协调，保障药品供应。必要时，可以通过国家短缺药品信息直报系统等渠道报告药品短缺情况。医疗机构应当建立儿童罕见病用药储备制度，根据本机构儿童罕见病诊疗情况和药品供应情况，合理确定储备品种和数量。对于易发生短缺的药品，应当适当增加储备量。药品储备应当定期检查和盘点，确保药品质量和有效期符合要求。四、处方与调剂管理医师开具儿童罕见病用药处方时，应当严格掌握用药指征，遵循药品说明书和临床诊疗指南、规范。处方应当清晰、完整地填写患儿姓名、年龄、性别、诊断、药品名称、剂型、规格、用法、用量等信息。对于超说明书用药的情况，医师应当在处方上注明理由，并取得患儿监护人的知情同意。药师应当对儿童罕见病用药处方进行审核，主要审核处方的合法性、规范性和用药的适宜性。对于不符合规定的处方，药师应当及时与医师沟通，要求其更正或重新开具。调配儿童罕见病用药时，药师应当严格按照操作规程进行，确保药品剂量准确、质量合格。发出药品时，应当向患儿监护人提供用药指导，包括药品的用法、用量、注意事项、不良反应等。五、临床使用与监测管理医疗机构应当加强对儿童罕见病用药临床使用的管理，建立健全临床药师参与临床药物治疗团队工作制度。临床药师应当参与儿童罕见病患者的药物治疗方案制定，对药物治疗进行全程监护，为临床医师和患儿提供专业的药学服务。医师、药师应当密切观察儿童罕见病患者使用药物后的反应，定期对药物治疗效果进行评估。对于出现不良反应的情况，应当及时采取措施进行处理，并按照有关规定报告药品不良反应。医疗机构应当建立儿童罕见病用药监测数据库，对儿童罕见病用药的使用情况、疗效、不良反应等进行监测和分析，为合理用药提供科学依据。六、信息化管理医疗机构应当建立儿童罕见病用药管理信息系统，实现药品采购、库存、处方、调配、使用等环节的信息化管理。通过信息系统，及时掌握儿童罕见病用药的供应情况和使用情况，提高管理效率和决策科学性。儿童罕见病用药管理信息系统应当与医疗机构电子病历系统、医院信息系统等互联互通，实现信息共享。确保患儿的用药信息准确、完整、可追溯。同时，应当加强信息系统的安全管理，保障患儿信息的隐私和安全。七、培训与教育医疗机构应当定期组织开展儿童罕见病用药相关的培训和教育活动，提高医务人员的罕见病诊疗水平和用药管理能力。培训内容应当包括儿童罕见病的诊断、治疗、药物治疗原则、药品不良反应监测等方面的知识。培训对象应当涵盖医师、药师、护士等相关人员。可以邀请国内外专家进行授课，也可以组织内部专业人员进行经验分享和交流。同时，应当鼓励医务人员参加学术会议、继续教育课程等，不断更新知识，提高业务水平。八、监督与考核医疗机构应当建立健全儿童罕见病用药管理监督考核机制，定期对儿童罕见病用药的管理工作进行检查和评估。监督考核内容包括药品采购、储备、处方、调剂、临床使用、不良反应监测等方面的工作情况。对于在儿童罕见病用药管理工作中