《医用耗材临床使用性价比真实世界分析指导原则（试行）》

《医用耗材临床使用性价比真实世界分析指导原则（试行）》本指导原则适用于各级各类医疗机构、医疗保障经办机构、医用耗材生产经营企业、第三方研究机构等主体开展普通耗材、高值耗材、植介入类耗材等全品类医用耗材临床使用性价比真实世界分析的方案设计、数据采集、统计分析、结果应用全流程管理，是开展相关评价工作的通用技术规范，特殊品类耗材可结合产品特性制定细化实施细则。开展医用耗材临床使用性价比真实世界分析应当遵循四项基本原则：一是科学性原则，严格遵循真实世界研究方法学规范，数据来源可溯源、分析方法符合统计学要求，评价过程可重复、结果可验证，避免主观干预对结果的影响。二是临床价值优先原则，始终将患者临床获益作为评价的核心前提，不得仅以价格高低作为性价比判定标准，优先保障耗材的安全性、有效性符合临床诊疗需求。三是公平透明原则，评价维度、指标权重、分析方法应提前向所有利益相关方公开，建立利益冲突回避机制，参与评价人员与被评价产品存在直接利益关联的必须主动申报并回避，保证评价过程中立。四是动态适配原则，结合医用耗材技术迭代、价格调整、临床证据更新等情况定期开展复评，评价结果有效期原则上不超过2年，新上市创新耗材需在上市后18个月内完成首次评价。评价维度设置需覆盖临床价值、全周期成本、社会价值三个核心模块，各模块指标权重可根据耗材品类特性调整，其中临床价值模块权重占比不得低于50%。临床价值模块包含三类核心指标：第一类为有效性指标，需采集评价产品对应适应症的主要临床终点数据，包括治疗成功率、症状缓解率、功能恢复率、生存时间等，同时采集次要终点数据，包括平均住院日、术后30天再入院率、再干预率、相关检验指标改善幅度等，需同步对比同适应症下已在临床常规使用的同类耗材的有效性数据，明确评价产品的优效、非劣效或劣效结论，针对儿童、老年、合并基础疾病等特殊人群需单独统计亚组有效性数据，不得直接用全人群数据替代亚组结论。第二类为安全性指标，需统计分析真实世界中使用该耗材的不良事件发生率、严重不良事件发生率、不良事件致死致残率、不良事件转归率，植介入类耗材需至少覆盖术后5年的迟发性不良反应数据，包括植入物断裂、排异反应、慢性感染等，同时统计操作相关安全风险，包括耗材操作难度带来的术中意外发生率、操作学习曲线时长对应的新手操作不良事件发生率。第三类为临床适宜性指标，需评估耗材与现有临床诊疗流程、配套设备的兼容性，操作对医护人员的资质要求，是否需要配置专用设备或开展专项培训，同时评估不同体型、特殊生理状态患者的使用适配度，以及基层医疗机构无特殊辅助设备条件下的可使用性。全周期成本模块需统计使用该耗材产生的全流程直接成本与间接成本，不得仅以耗材采购价作为成本核算依据。直接医疗成本包含耗材采购价格、耗材使用对应的手术费、麻醉费、配套耗材费用、住院床位费、检查检验费、术后随访费用、不良事件治疗费用、再干预产生的全部医疗费用，需分别核算医保基金支出金额、患者自付金额及占比，明确不同医保支付政策下的患者负担差异。间接成本包含患者误工损失、陪护人员误工损失、跨区域就医交通住宿成本，以及医疗机构端的耗材储存、消毒、报废损耗成本，操作时长对应的人力成本差异，比如使用某耗材缩短手术时间带来的手术室占用成本、医护人力成本的节约金额。长期成本针对植介入类、长期使用类耗材，需核算终身随访、维护、更换的累计成本，以及耗材性能差异带来的患者劳动能力恢复对应的社会经济价值增益，比如使用某关节置换耗材后患者提前恢复劳动能力带来的收入增长，需按3%的年贴现率对长期成本与收益进行折现处理，可根据研究周期在1%-5%范围内调整贴现率开展敏感性验证。社会价值模块包含三类参考指标：一是公共卫生价值，评估耗材在重大疫情防控、突发公共卫生事件救治、重大疾病防治中的适配性，以及针对罕见病、特殊群体的可及性，是否存在针对低收入群体、残障群体的公益供给机制。二是供应链与产业价值，评估产品是否为国产自主创新产品，是否突破核心技术壁垒，供应链是否不受国际市场波动影响，能否保障极端情况下的临床持续供给，对国内医用耗材产业升级的带动作用。三是公平性价值，评估产品是否适配基层、偏远地区医疗机构的使用条件，是否能缩小不同区域、不同收入群体之间的诊疗质量差异。真实世界数据采集需覆盖多来源渠道，严格落实数据质控要求。数据来源优先纳入三类合规数据源：一是医疗机构常规诊疗数据，包括电子病历、手术记录、护理记录、检查检验报告、处方记录、不良事件上报记录、院内费用结算数据，需覆盖门诊、住院、术后随访全流程的诊疗与费用信息。二是医保经办机构结算数据，包括统筹地区全人群的门诊慢特病结算数据、住院结算数据、异地就医结算数据，覆盖不同支付类型、不同等级医疗机构的使用记录。三是专科登记与研究数据，包括国家级、省级专科疾病登记库、高值医用耗材专项登记库数据，以及合规开展的上市后真实世界研究数据、患者自我报告结局（PRO）数据。数据质控需满足四项核心要求：一是完整性要求，核心变量缺失率不得超过5%，缺失数据需采用多重插补、敏感性分析等规范方法处理，不得随意剔除不符合预设要求的病例，剔除病例需说明原因及对结果的影响。二是准确性要求，需对多来源数据进行交叉核验，比如诊疗数据与医保结算数据核对费用信息，不良事件数据与国家药品不良反应监测系统数据交叉验证，排除录入错误、逻辑矛盾的无效数据。三是代表性要求，纳入病例需覆盖不同等级医疗机构、不同区域、不同年龄层、不同病情严重程度的使用人群，样本量需满足统计学功效要求，需在研究方案中明确样本量测算依据，避免单中心、特定人群的选择偏倚。四是合规性要求，数据采集、存储、使用需符合《中华人民共和国个人信息保护法》《医疗卫生机构网络安全管理办法》等法律法规要求，所有数据需进行去标识化处理，涉及人的生物医学研究需通过伦理委员会审查，符合豁免知情同意条件的需出具伦理审查意见。统计分析需采用规范的流行病学与卫生经济学方法，控制混杂偏倚，保证结果稳定可靠。混杂因素控制优先采用倾向性得分匹配、逆概率加权、工具变量法等方法，调整患者年龄、性别、基础疾病、病情严重程度、医疗机构等级、术者操作经验等混杂变量，确保对比组基线特征均衡可比。核心分析指标采用增量成本效果比（ICER），计算每获得1个质量调整生命年（QALY）、每减少1例严重不良事件、每缩短1天住院时间对应的增量成本，将ICER结果与当地当年1倍、3倍人均GDP阈值对比，ICER低于1倍人均GDP判定为性价比极高，介于1倍到3倍人均GDP之间判定为性价比良好，高于3倍人均GDP判定为性价比偏低。需开展多层次敏感性分析验证结果稳定性，包括单因素敏感性分析，变动耗材采购价格、有效率、不良事件发生率、贴现率等参数，观察结果变化幅度；多因素敏感性分析，同时变动多个核心参数的取值范围；概率敏感性分析，采用蒙特卡洛模拟对参数的概率分布进行抽样，计算ICER的可信区间。需针对不同适应症、不同亚组人群开展分层分析，明确耗材在不同使用场景下的性价比差异，比如某类冠脉支架在急性心梗患者中性价比更高，在稳定性冠心病患者中性价比偏低，需明确标注适用场景与限制条件。需对分析结果的不确定性进行充分说明，包括数据局限性、混杂因素控制的残留偏倚、样本代表性不足等对结果的影响，明确标注结果的适用范围。评价结果可应用于医用耗材全流程管理的多个场景：医疗机构临床使用管理环节，需将评价结果作为耗材遴选准入、目录动态调整的核心依据，优先准入性价比高的耗材，逐步淘汰性价比明显偏低的产品，同时根据亚组分析结果制定临床使用规范，明确不同耗材的适用人群、适应症范围，对超出适用范围的不合理使用行为建立预警与干预机制。医保支付管理环节，需将评价结果作为医用耗材医保目录准入、支付标准制定、DRG/DIP付费病组权重调整、医保谈判议价的重要参考，对性价比极高的产品优先纳入医保支付范围，适当提高支付标准；对性价比偏低的产品动态调出医保目录或降低支付比例。集中带量采购环节，需将评价结果作为中选产品遴选的核心指标之一，在质量达标的前提下，优先选择性价比高的产品，避免唯价格论，保障中选产品的临床价值符合需求。产业发展引导环节，相关监管部门需将评价结果反馈给生产企业，引导企业针对临床未满足的需求开展创新研发，重点布局临床价值高、成本可控的耗材产品，加快淘汰技术落后、性价比低的存量产品。开展评价工作的主体需落实全流程管理责任，建立质量控制机制。评价实施主体对评价结果的真实性、科学性承担首要责任，需建立利益冲突声明机制，所有参与评价的人员需主动申报与被评价产品生产经营企业的关联利益，包括持股、任职、接受资助等情况，存在利益关联的人员必须全程回避，严禁企业以任何形式干预评价过程。需建立全流程溯源机制，对数据采集、清洗、分析、报告撰写的全流程进行记录，留存