转化医学与循证医学及其与中医药临床疗效评价

转化医学与循证医学及其与中医药临床疗效评价(全文)

转化医学意在将基础研究的成果转化成为临床应用，该项工作至少分

为两个阶段，一是从基础研究到临床研究，二是从临床研究到临床应用。

转化医学提出的背景在于近20年来在医学领域投入的研究经费和项目对

于临床治疗的进步影响不大，因而更加关注从基础到临床的研究转化。循

证医学是典型的转化医学，着重于将临床研究向临床应用转化。中医药的

疗效评价是转化研究的前提，通过获得疗效的证据，在临床推广应用，再

到医疗卫生服务及政策制定的后期转化。本文介绍了转化医学及其与循证

医学的关系，转化医学对中医疗效评价的作用和影响，力求从新的思路和

方法来推动中医现代化发展。

1转化医学的基本概念

转化医学是近10年来医学领域最热门的话题之一。转化医学，或称

转化研究,是一个泊来词，原意为"translationalmedicine"、

“translationalresearch"或"translationalmedicinescience”。这种〃转

化"(translational)与'转移"(transfer)或"转型”(transition)不同,它需要

进行解释和翻译，以使不同领域的研究结果能够互通并得到正确的理解和

应用。转化医学产生的背景是各个国家政府)国际组织和研究基金会在医

学领域的研究投入了大量的经费，而没有产出能够在疾病防治领域应用的

成果，因此，提出了如何将基础研究成果转化成临床应用的技术和方法。

英文对转化医学的常见描述为〃BtoB〃意即从基础到床旁(frombenchto

这里所指的基础研究包括基因组学、蛋白组学、代谢组学、分

bedside)o

子生物学及任］可其他基础实验研究如分子、细胞、离体（invitro）和在体

（invivo）细胞、器官实验；而临床研究的方法包括临床流行病学所涉及

的临床研究设计、测量与评价方法以及循证医学的系统综述方法。

根据转化的阶段不同，国际上提出转化医学的两个阶段模式，即T1

和T2J1是指从实验室研究到临床研究，T2是指从临床研究到临床实践。

而临床研究的基石是临床流行病学的方法，应用于解决有关疾病的病因、

危险因素、预后、筛查、诊断、预防、治疗、康复等临床问题。然而，基

础研究与临床研究之间存在一个巨大的鸿沟，具体表现在一方面基础研究

脱离临床实际，所研究的内容和命题与临床相关性不大，其研究结果不可

能转化到临床应用；另一方面，基础研究结果缺乏一种良好的机制将其转

化为临床前期或临床研究，而仅仅停留在基础研究水平。比如，采用的疾

病动物模型所进行的干预研究结果却无法转化到人体研究，原因在于动物

疾病模型与人类疾病的差异巨大，研究的结果无法在人体疾病中得到重

复。因此，在基础研究和临床之间的链条是断裂的。转化医学的目的就

在于在基础研究和临床医疗的实际应用之间架起一座桥梁，这就是转化医

学所力求解决的问题。

转化医学的阶段模式包括双向六阶段，即：

基础研究临床前研究临床研究临床应用社区应用医疗政策

转化医学至少应当包括以下五个方面的内容：（1）涉及人类治疗措施

生物效应的基础科学研究；（2）研究疾病发生的生物学基础并为产生新

的或改进的治疗措定科学基础；（3）开展旨在将治疗措施应用到人

类疾病治疗或临床应用的非人体、非临床研究（4）根据上述研究而开展

的以毒理学和/或效力研究为目的的）针对治疗措施的临床试验（5）从法律

法规的角度来看，转化研究可以定义为采用临床试验分期进行的）以临床应

用为目标的产品开发研究。除治疗措施以外，近年来采用的新技术如组学

（omics）、功能组学和蛋白组学,已经可以用于研发新的诊断或预后指

标检测工具。由于这些新技术的应用也开发了预测疾病进展和疗效的替代

终点结局的标志物。

目前国际上转化医学通行的做法是建立临床信息资料库和疾病相关生

物标本库，采用多学科的方法，开展基础到临床的研究，这样的基础医学

学科包括生物学、分子医学（基因、蛋白、代谢组学）、免疫学、药理学、

微生物学、医学信息学、医学统计学、临床流行病学，将常规医疗信息与

科学研究整合在一起。而从临床研究到临床应用主要依靠循证医学的方

法，临床应用之后还应扩大到社区应用，也可以扩大到医疗卫生政策的制

定，如医疗卫生服务规划）医疗保险等。可见，实施转化医学，需要多学科

的技术平台支撑，包括建立实验室、医疗信息系统、生物标本库（生物银

行）、临床研究中心、循证医学中心、医学伦理、技术规范等。

当前，国际上涉及转化医学的期刊至少有17种被PubMed收录，包

寸舌：Clinicalandtranslationalgastroenterology,?ranslationalstroke

research,Theopenteanslationalmedicine

journaLExperimental&translationalstrokemedicine,Science

translationalmedicine,Clinicalandtranslationalscience,American

journaloftranslationalresearch,Summitontranslational

bioinformatics,Progressinmolecularbiologyandtranslational

sciencejournalofcardiovasculartranslationalresearchjournalof

experimentalstroke&translationalmedicine,Translational

oncology,Translationalresearch:thejournaloflaboratoryand

clinicalmedicinejranslationaloncogenomics,Clinical

&translationaloncology,ClinicalproteomicszandJournalof

translationalmedicine.中国目前也正在创办中文的转化医学期刊。

2转化医学与循证医学的关系

循证医学（evidence-basedmeditation）概念的提出是针对临床医

学的，即任何医疗行为都应当建立在研究证据的基础之上。这一概念的

提出立即得到国际医学界的普遍认同和支持，并在短短十年当中从临床医

学领域扩大应用到包括医疗卫生决策、医疗俣险、医疗卫生服务购买、临

床药学、医学教育、心理学以及传统医学。由此可见循证医学理念的先进

性和鲜明性，它被认为是临床研究证据与临床实践之间的桥梁，将最佳证

据如系统综述（对多个随机对照试验的系统综合和随机对照试验用于制定

临床实践指南或临床路径。循证医学特别强调实践的应用，而循证的实

践包括五个步骤：（1）出临床相关的问题，（2）查找相关的临床证据，

（3）对获取的证据进行真实性和临床应用性的严格评价，（4）结合患者

的具体情况谨慎）准确）明智地加以应用，（5）对应用证据后患者的诊疗效

果进行评价。可见，循证医学是转化医学的一个重要步骤，属于转化医

学的第二阶段（T2）。转化的手段是通过实施临床实践指南和临床路径,

将临床干预研究最终应用到临床诊疗决策中。

过去30年中，国际期刊杂志上发表了大量的临床研究，而医生的医

疗行为并没有大的改变，医疗行为主要依靠医生的临床经验。因此，在

临床研究证据与医疗行为（决策）之间需要一座桥梁，以跨越研究证据和

临床实践。〃转化〃不仅是单向的，医学的发展和进步还离不开转化医学的

第二个方向，即从临床到基础（frombedsidetobench）。通过大量的

临床观察，提出临床研究的命题，开展临床研究，在此基础之上开展基础

研究了解疾病的生物学机制。新药的临床开发和研究，基本上遵循了从

基础到临床的转化，例如肿瘤治疗新药研究从发现肿瘤细胞的特异抗原，

开发针对特异性抗原的药物，最终研发成功靶向治疗药物。而传统中医

药学的转化研究，则应当采取从临床到基础的路径，原因在于，中医药的

产生和发展在过去2000多年的历史长河中已经发展成为一门典型的实践

医学，但在当今循证医学时代，要求我们提供给病人的治疗措施应当具备

循证医学的证据，迫使我们从经验医学、实践医学向实证医学发展，以适

应当今医疗体系和发展趋势。可见，转化医学离不开循证医学，循证医学

是转化医学的重要组成部分，循证实践是促进转化医学的重要手段。

3转化医学与中医药疗效评价

中医学生命力的体现在于其临床疗效。中医药的现代化发展和在与西

医的医疗竞争中所面临的一个重要挑战是，如何拿出中医药疗效的客观证

据。因此，