新药优先审评审批制度

PAGE新药优先审评审批制度一、总则（一）目的为了鼓励创新，加快具有临床价值的新药上市，满足公众健康需求，根据《药品管理法》等相关法律法规，制定本新药优先审评审批制度。（二）适用范围本制度适用于在中华人民共和国境内申请注册的新药，包括化学药品、生物制品、中药及天然药物等。（三）基本原则1.临床急需原则优先审评审批临床急需且具有明显治疗优势的新药，以尽快满足患者的治疗需求。2.科学评估原则依据科学的审评标准和方法，对新药的安全性、有效性、质量可控性等进行全面评估。3.信息公开原则审评审批过程和结果依法公开，接受社会监督。二、优先审评审批的适用情形（一）临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药1.对于临床急需且国内尚无有效治疗手段的短缺药品，如罕见病用药、突发公共卫生事件应急所需药品等，可申请优先审评审批。2.针对重大传染病，如新型冠状病毒肺炎等疫情期间相关治疗药物，以及罕见病的创新治疗药物，给予优先考虑。（二）儿童用药1.符合儿童生理特征的儿童用化学药品新品种、剂型和规格。2.儿童专用的创新型治疗药物。（三）老年人特有和多发疾病用药针对老年人常见的心血管疾病、神经系统疾病、肿瘤等特有和多发疾病的创新治疗药物。（四）列入国家科技重大专项和国家重点研发计划的药品1.国家科技重大专项支持的创新药物研发项目成果。2.国家重点研发计划中涉及新药研发且具有重要临床价值的项目产出。（五）使用先进技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的临床急需新药1.采用基因治疗、细胞治疗等先进技术的创新药物。2.具有全新作用机制、能够显著提高临床疗效或改善患者生活质量的创新治疗药物。（六）申请人在欧盟、美国同步申请并获准开展药物临床试验的新药临床试验申请申请人在欧盟、美国等发达国家同步开展新药临床试验且已获得批准，其在我国的临床试验申请可申请优先审评审批。三、优先审评审批程序（一）申请申请人认为其申请符合优先审评审批适用情形应当在提出药品注册申请时，同时提交《优先审评审批申请表》及相关证明材料。证明材料应包括但不限于：1.临床急需的相关证据，如疾病流行病学数据、临床需求分析报告等。2.儿童用药或老年人用药的相关研究资料，如临床试验方案、目标人群特点分析等。3.列入国家科技重大专项或国家重点研发计划的项目证明文件。4.先进技术或创新治疗手段的说明及相关研究成果。5.欧盟、美国同步申请并获准开展临床试验的证明文件。（二）审核药品审评机构应当自收到申请之日起5个工作日内，对申请进行形式审查，并作出是否受理的决定。对于受理的申请，应当在30个工作日内组织对申请进行审核，审核内容包括：1.申请资料是否齐全、符合形式要求。2.申请是否符合优先审评审批的适用情形。3.相关证明材料是否真实、有效。（三）审评经审核符合优先审评审批条件药品审评机构应当按照优先审评程序进行审评。审评过程中，可根据需要组织召开专家咨询会、沟通交流会等，与申请人就新药研发进展、临床试验方案、安全性和有效性等问题进行沟通交流。审评时限按照相关规定执行，一般情况下，对于优先审评审批的新药临床试验申请，审评时限为60个工作日；对于新药上市申请，审评时限为120个工作日。（四）审批药品审评机构根据审评结果，作出审批决定。对于符合要求的新药，予以批准，并颁发药品注册证书；对于不符合要求不予批准，并书面说明理由。四、沟通交流（一）沟通交流的目的在新药优先审评审批过程中，通过与申请人进行沟通交流，确保审评审批工作科学、高效进行，提高新药研发质量，加快新药上市进程。（二）沟通交流的方式1.会议沟通组织专家咨询会、沟通交流会等，邀请申请人、审评专家、监管人员等参加，就新药研发中的关键问题进行讨论和交流。2.书面沟通审评机构可就审评中发现的问题以书面形式向申请人提出，要求申请人在规定时间内进行回复和说明。3.电话沟通对于一些较为简单的问题或需要及时沟通的事项，可通过电话方式进行沟通交流。（三）沟通交流的内容1.新药研发进展了解新药的研发背景、研究思路、技术路线、已取得的研究成果等。2.临床试验方案讨论临床试验的设计、样本量、观察指标、终点指标等是否科学合理，是否符合临床试验质量管理规范（GCP）要求。3.安全性和有效性交流新药的安全性数据、有效性初步结果，探讨潜在的风险和获益情况。4.质量控制了解新药的质量标准、生产工艺、稳定性研究等情况，确保药品质量可控。五、监督管理（一）对申请人的监督1.申请人应当按照药品注册相关法律法规和本制度的要求，如实提供申请资料，积极配合审评审批工作。2.对于在优先审评审批过程中发现申请人存在弄虚作假、隐瞒真实情况等行为药品审评机构将依法予以处理，取消其优先审评审批资格，并按照相关规定进行处罚。同时，该申请人在一定期限内不得再次申请优先审评审批。（二）对审评审批工作的监督1.药品审评机构应当建立健全内部监督管理制度，加强对审评审批工作人员的培训和管理，确保审评审批工作公正公平、科学规范。2.加强对审评审批过程的记录和档案管理，对审评审批工作中的各类文件、资料、沟通交流记录等进行妥善保存，以备查阅和监督检查。3.接受社会监督，对于社会公众提出的关于优先审评审批工作的意见和建议，应当认真研究处理，并及时反馈处理结果。六、信息公开（一）公开内容1.优先审评审批的适用情形、程序、申请要求等相关制度信息。2.优先审评审批申请受理情况，包括申请人名称、药品名称、申请事项等。3.优先审评审批审评进展情况，如审评时间节点、沟通交流情况等。4.优先审评审批结果，包括批准的新药品种、不予批准的原因等。（二）公