医药小核酸药物行业市场前景及投资研究报告：奇点已至小核酸药物平台多维纪元

证券研究报告|行业专题研究2026

03

26年

月

日国

盛

医

药

小

核

酸

药

物

行

业

专

题奇点已至：小核酸药物迈向平台多维布局新纪元奇点已至：小核酸药物迈向平台多维布局新纪元

螺旋向上：小核酸重构现代制药版图小核酸是化学合成的短核酸序列，用于调节基因表达水平，通过mRNA转录水平调节达到治疗疾病目的提供了一种直接方法。小核酸药物主要包括小干扰RNA(siRNA)、反义小核酸（ASO）和适配体等，通过不同的机制发挥作用，调节基因表达和蛋白质水平调控相应的蛋白质功能。小核酸药物治疗突破不可成药限制，相较于小分子和抗体药物有给药周期长和安全性优势等差异化优势。

方兴未艾：商业化与BD共舞正酣全球小核酸药物市场呈现强劲且持续的增长态势，从2019年的27亿美元增长到2024年的57亿美元，复合年增长率为16.2%。弗若斯特沙利文预计，在技术进步持续、上市批准与临床验证不断增加的推动下，于2029年及2034年将分别达到206亿美元及549亿美元，2024年至2029年的复合年增长率为29.4%，2029年至2034年的复合年增长率为21.6%。截至2025年底已有三款小核酸药物进入十亿美元销售行列。全球小核酸领域交易数量及交易金额整体呈上升趋势。2025年小核酸领域交易金额达322.10亿美元，交易数量46起。

由点及面：新适应症的破局与延展小核酸药物从肝脏靶器官逐步向脑靶、脂肪靶向拓展。小核酸药物在降脂、减重、MASH、感染、降压等领域的临床进展和试验结果不断拓展当前药物边界。

全球竞速：海内外药企各显锋芒通过海外及国内小核酸药物代表企业及管线详细梳理，国内企业凭借高效的临床开发效率和全面的管线布局，开始在全球小核酸药物布局中占据主动权。

建议关注：国内企业：前沿生物、瑞博生物、中国生物制药、舶望制药（未上市）、靖因药业（未上市）、圣因生物（未上市）、必贝特、阳光诺和、悦康药业、恒瑞医药、石药集团、腾盛博药、成都先导等；海外企业：AInylam、lonis、Arrowhead等风险提示：竞争风险、研发风险、市场震荡风险2奇点已至：小核酸药物从临床验证迈向平台化爆发目录12螺旋向上：小核酸重构现代制药版图方兴未艾：商业化与BD共舞正酣3

由点及面：新适应症的破局与延展4

全球竞速：海内外药企各显锋芒01螺旋向上：小核酸重构现代制药版图小核酸药物：基于mRNA调控靶蛋白的生成

小核酸是化学合成的、短的（通常为15-25个核苷酸）核酸序列，用于调节基因表达水平，通过mRNA转录水平调节达到治疗疾病目的提供了一种直接方法。小核酸药物主要包括小干扰RNA(siRNA)、反义小核酸（ASO）和适配体等，它们通过不同的机制发挥作用，调节基因表达和蛋白质水平，进而调控相应的蛋白质功能。图：通过RISC降解靶mRNA抑制蛋白表达资料：Alnylam，国盛证券研究所小核酸药物治疗突破不可成药限制

目前主流的大小分子药物通常以致病蛋白为靶点，如激酶、受体、抗原等，通过调控这些蛋白的功能来发挥治疗作用。相比之下，小核酸药物理论上可调节任意基因的表达，有望从上游直接调控致病蛋白的生成，从而在源头上干预“致病”因素，同时避免因蛋白质结构复杂所带来的一系列问题。

Alnylam的RNAi治疗平台在药物研发各阶段的成功率（POS）均显著高于行业平均水平。在I期至II期阶段，Alnylam成功率达85.7%，而行业整体仅为35.2%；在II期至III期阶段，Alnylam为88.9%，行业为27.4%；在III期成功率方面，Alnylam为87.5%，行业为69.2%。从累计成功率来看，Alnylam达66.7%，远超行业的5.7%。图：各阶段临床试验成功率：Alnylam

vs

行业基准图：小核酸疗法的潜在治疗领域广阔资料：

Principles

for

targeting

RNAwith

drug-like

small

molecules

（Katherine

Deigan

Warner,

Christine

E.

Hajdin

&Kevin

M.

Weeks）

，Alnylam，国盛证券研究所小核酸药物具备给药周期长和安全性优势图：siRNA、小分子和抗体药物模式的比较特性siRNA小分子抗体分子量通常>7千道尔顿；~14千道尔顿主要为RNA分子，亦可作用于蛋白质/DNA细胞内（细胞质或细胞核）通常<500道尔顿主要为蛋白质约>150千道尔顿作用靶点作用位点特异性蛋白质或其缺陷依靶点而定（细胞内/细胞外）细胞内/细胞外均作用基因表达的调控；ASO:调节RNA剪接/稳定性/翻译等；siRNA:通过RNA干扰（RNAi）降解靶mRNA蛋白质的调控；通过与特定靶点结合发挥

蛋白质的调控；特异性结合靶抗原：•阻断受体-配作用机制作用体相互作用•诱导受体内化•激活免疫反应特异性影响持续时间给药方式高低高长短中静脉注射、皮下注射或局部给药口服、静脉注射、局部给药等静脉注射给药频率每月/季度/双季度每日每月/双月生产方法/成本临床开发成功率免疫原性和ADA开发药物相互作用安全性/毒性合成技术/适中化学合成/低生物工艺/高高低低最小中高最小常见低肝肾毒性脱靶效应及潜在毒性可能引发免疫相关不良反应资料：弗若斯特沙利文，Current

status

and

trends

in

small

nucleic

acid

drug

development:

Leading

the

future

(Yuxi

Miao

et.al),

国盛证券研究所小核酸疗法的发展历程

核酸类治疗药物的演进历程，始终伴随着显著的技术进步与关键药物的获批。奠基（1956–2000s）：RNA杂交、反义RNA、microRNA及RNA干扰的发现，为该领域奠定了重要基础。探索（2000–2010）：首个反义寡核苷酸（ASO）与RNA适配体药物相继获批，RNA干扰技术亦首次进入临床研究阶段。突破（2010–2020）：在GalNAc递送系统等关键技术的推动下，多款重磅药物相继上市。加速（2020至今）：新一代小干扰RNA与反义寡核苷酸药物应用步伐加快，适应症范围不断拓展，临床试验数量显著增长。图：小核酸疗法发展历程图：小核酸药物2015年后进入快速增长阶段资料：RNAi-based

drug

design:

considerations

and

future

directions

(Qi

Tang

&Anastasia

Khvorova)，

：Landscape

of

small

nucleic

acid

therapeutics:

moving

from

the

bench

to

the

clinic

as

next-generation

medicines（Liu,M.,

Wang,

Y.,

Zhang,

Y.），国盛证券研究所小核酸药物类型图：小核酸药物类型与作用机制类别英文简称长度单双链作用机制1.

阻断翻译：结合mRNA翻译起始位点，阻止蛋白合成2.

促进降解：结合mRNA，招募RNase

H切割靶序列，降低蛋白表达3.

调控剪接：结合pre-mRNA特定位点，改变剪接方式，调控基因表达反义寡核苷酸ASO18-30

nt单链4.

上调翻译：靶向uORF序列，解除抑制作用，提升蛋白合成1.

外源双链RNA（dsRNA）

经

Dicer酶切割成

21–23

碱基对的siRNA2.

siRNA进入细胞后，Ago2酶

裂解正义链，反义链加载至RISC复合体3.

RISC与靶mRNA特异性结合，使其降解4.

抑制靶蛋白表达，实现基因沉默小干扰RNA微小RNAsiRNA19-23

bp~22

nt双链单链主要通过抑制

/裂解

mRNA

来调控基因表达：1.

经Drosha/Dicer加工为成熟miRNA2.

整合至RISC复合体3.

不完全配对抑制翻译或完全配对切割mRNA，调控基因表达miRNA1.

抑制剂：结合并阻断靶蛋白功能2.

激动剂：激活目标受体3.

载体：递送其他药物分子1.

结合特定基因启动子区域2.

招募转录因子等核酸适配体AptamersaRNA20-100

nt~10-20

nt单链双链小激活RNA3.

激活靶基因转录1.

与Cas9蛋白形成复合物2.

通过5'端20nt序列靶向DNA3.

介导DNA双链断裂向导RNAgRNA60-80

nt单链4.

触发细胞DNA修复机制资料：医药魔方，Cytiva,甘肃省中医药研究院，弗若斯特沙利文，国盛证券研究所小核酸药物作用机制

ASO可以通过招募RNase

H来调控mRNA的切割过程。Gapmer型ASO由三个主要部分组成，分别是中间的DNA“Gap”片段、两侧的RNA“翼”结构和化学修饰。

双链RNA（无论是转录产生的还是人工引入的）被Dicer酶加工为siRNA，并被加载进RISC复合体。随后，siRNA的导向链引导活性RISC识别靶mRNA。siRNA导向链与靶mRNA之间的完全互补结合，最终导致mRNA的切割。图：反义寡核苷酸示意图图：siRNA的RNAi作用路径FFFFF资料：弗若斯特沙利文

，国盛证券研究所小核酸药物作用机制

miRNA基因在细胞核内经RNA聚合酶II转录生成pri-miRNA，由Drosha加工为pre-miRNA后，经Exportin

5转运至胞质，在Dicer作用下成熟为miRNA。成熟miRNA加载至RISC复合体。

适配体通过结构识别与其靶标相互作用并结合，这一过程类似于抗原-抗体反应。因此，适配体也被称为“化学抗体”。图：miRNA的RNAi作用路径图：核酸适配体（Aptamer)与靶标结合示意图资：Current

status

and

trends

in

small

nucleic

acid

drug

development:

Leading

the

future

(Yuxi

Miao

et.al),

Oligonucleotide

Aptamers:

New

Tools

for

Targeted

Cancer

Therapy

(Hongguang

Sun

et.al)，国盛证券研究所小核酸药物技术路径对比表：siRNA、ASO与适配体：三类小核酸药物的特性对比siRNA双链，通常为20-25个核苷酸mRNAASO适配体单链，通常为20-80个核苷酸，折叠成特定单链，通常为15-30个核苷酸主要是mRNA的三维结构蛋白质；小分子加载到RNA诱导沉默复合体（RISC），

通过mRNA

结合和降解抑制基因表蛋白质结合和调节识别并切割靶点mRNA达，或空间位阻阻断基因转录•低浓度下的高效能•更好的稳定性•高亲和力和特异性•强大的抑制潜力•低免疫原性•更容易的体内递送和无载体要求•简单的化学修饰•长期疗效•相对更容易获得强效siRNA•毒性一般高于siRNA•活性和长效性通常弱于siRNA•复杂的筛选路径•半衰期短需要组织特异性递送技术资料：

瑞博医药招股书，国盛证券研究所02方兴未艾：商业化与BD共舞正酣小核酸药物市场规模快速增长

全球小核酸药物市场呈现强劲且持续的增长态势，从2019年的27亿美元增长到2024年的57亿美元，复合年增长率为16.2%。在技术持续进步、上市批准及临床验证不断增加的推动下，预计全球小核酸药物市场将加速增长，于2029年及2034年将分别达到206亿美元及549亿美元，2024年至2029年的复合年增长率为29.4%，2029年至2034年的复合年增长率为21.6%。图：小核酸疗法市场规模（单位：亿美元）600500400300200100035.00%30.00%25.00%20.00%15.00%10.00%5.00%33.33%31.46%32.05%30.10%27.24%28.99%54948923.91%21.05%21.05%2

24.

2197%34117.27%13.33%26812.27%11.76%11.11%20615611789695727303438460.00%201920202021202220232024E2025E2026E2027E2028E2029E2030E2031E2032E2033E2034E营业收入YOY资料：瑞博医药招股书，弗若斯特沙利文，国盛证券研究所全球已上市小核酸药物达23款

截至

2026年3月，全球已获批的小核酸药物有23款，包括12款ASO药物、8款siRNA药物、2款配体类药物以及1个寡核苷酸端粒酶抑制剂。其中Vitravene、Macugen、Kynamro三款产品因药品安全性问题或市场竞争等因素已退市。表：全球已上市小核酸药物

(

含已退市药物

)分类商品名公司获批年份靶点递送系统适应症VitraveneIonis/Novartis1998(已退市)CMV

UL123/巨细胞病毒视网膜炎KynamroIonis/Sanofi2013(已退市)ApoB-100/纯合子家族性高胆固醇血症SpinrazaEteplirsenIonis/BiogenSarepta20162016Exon7of

SMN2Exon51of

DMD//脊髓型肌萎缩症杜氏肌营养不良症TegsediIonis2018TTR/家族性淀粉样多发性神经病变WaylivraVyondys53VolanesorsenIonis201920192019ApoCIIIDMD基因的Exon

53ApoC3///家族性乳糜微粒血症综合征肚氏肌营养不良症ASOSareptaIonis/Akcea家族性乳糜微粒血症综合征ViltepsoAmondys45Tofersen日本新药株式会社Sarepta202020212023Exon53

ofDMDDMD基因的Exon

45SOD1基因突变///杜氏肌营养不良症杜氏肌营养不良症肌萎缩侧索硬化BiogenEplontersenOnpattroIonis20232018TTRTTR/转甲状腺素蛋白淀粉样变性家族性淀粉样多发性神经病变AlnylamLNPGivosiranOxlumoLeqvioAlnylamAlnylamAlnylam/Novartis201920202020ALAS1HAO1PCSK9GalNAcGalNAcGalNAc急性肝卟啉症原发性高草酸尿症1型高胆固醇血症siRNA遗传性ATTR（hATTR)淀粉VutrisiranAlnylam2022ATTRGalNAc样变性NedosiranFitusiran诺和诺德Alnylam/Sanofi20232025LDHATIIIGalNAcGalNAc原发性1型高草酸尿症血友病PlozasiranMacugenArrowhead2025ApoC3GalNAc/家族性乳糜微粒血综合症新生血管性年龄相关性光斑变性Pfizer/Eyetech2004(已退市)VEGF-165适配体继发于年龄相关性黄斑变性的地理萎缩IzervayAstellas20232023C5//gRNAExagamglogene

autotemcelCRISPR

TherapeuticsBCL11A镰状细胞病,β地中海贫血资料：Cytiva,

CPHI制药在线公众号,

新药情报局,

Recent

Progress

of

Antisense

Oligonucleotide

Therapyfor

Superoxide-Dismutase-1-Mutated

Amytrophic

Lateral

Sclerosis:Focus

on

Tofersen

(Hidenori

Moriyama

and

Toshifumi

Yokota),

香港济民药业、Tofersen:

FirstApproval（Hannah

A

Blair

）、凯莱英药闻、精准药物、天津友爱罕见病中心、上海北外滩金融研究院、药方舟，药渡公众号，药智网公众号，药明康德，鼎泰集团TriApex，中生药协，MedChemExpress等，国盛证券研究所三款小核酸药物进入十亿美元行列表：全球已上市小核酸药物商业化表现商品名成分词企业2020

年2021

年2022

年2023

年2024

年2025

年2025

年yoy靶点成分类别AlnylamPharmaceuticalsAmvuttra

Vutrisiran--$93.80M$558.00M$970.45M$2313.84M138%TTRsiRNASpinrazaLeqvio诺西那生英克司兰钠渤健制药诺华制药$2052.10M-$1905.10M$12.00M$1793.50M$112.00M$1741.20M$355.00M$1573.20M$754.00M$1546.80M$1198.00M-2%59%SMN2PCSK9ASOsiRNASareptaTherapeuticsAlnylamPharmaceuticalsSareptaTherapeuticsExondys

51

依特立生$422.01M$55.11M-$454.36M$127.82M$68.53M-$511.75M$173.14M$214.58M-$541.00M$219.00M$274.00M-$528.30M$255.87M$301.41M$85.00M$538.38M$308.49M$299.10M$212.00M$191.44M$172.79M$128.08M2%21%-1%DMDALAS1DMDTTRASOsiRNAASOGivlaariGivosiranAmondys45Casimersen依普隆特生钠WainuaOxlumoOnpattro阿斯利康制药-149%15%-32%-7%ASOAlnylamPharmaceuticalsAlnylamPharmaceuticalsSareptaTherapeuticsIonisPharmaceuticalsLumasiran$0.33M$306.08M$33.86M$59.59M$474.74M$89.51M$69.78M$557.61M$117.44M$110.00M$355.00M$130.00M$167.05M$252.86M$137.47MHAO1TTRsiRNAsiRNAASO帕替司兰Vyondys

53

GolodirsenTRYNGOLZDMDOlezarsen-------$108.00M$86.90M$29.32MAPOC3SOD1ASOASOASOAQalsody托夫生渤健制药--$5.90M$20.35M$32.40M$26.21M168%12%VolanesorseWaylivraQfitlia苏庇医药$14.04M$15.00MAPOC3n芬妥司兰钠赛诺菲制药--------$10.18MAT-IIIKLKB1TTRsiRNAASODonidalorsenIonisPharmaceuticalsDAWNZERATegsedi----$8.00M伊诺特生苏庇医药$49.53M-$42.34M-$29.28M$82.72M$17.28M$400.99M--ASOAvacincaptadpegolIzervay安斯泰来制药C5适配体IonisTegsedi伊诺特生-------TTRASOASOPharmaceuticalsTegsediAndWaylivraVolanesorsenIonisPharmaceuticals$70.00M$55.50M$30.00M$35.00M$34.19MAPOC3资料：Insight，国盛证券研究所全球小核酸药物BD规模持续攀升

全球小核酸领域交易数量及交易金额整体呈上升趋势。2025年小核酸领域交易金额达322.10亿美元，交易数量46起。图：历年全球小核酸领域BD金额梳理交易首付款总额(亿/美元)交易总额(亿/美元)交易数量（右轴）350300250200150100505045403530252015105322.123.870020162017201820192020202120222023202420252026M1-3资：Insight，国盛证券研究所全球小核酸药物企业中三巨头BD数量领跑

基于转让方企业交易总量来看：Ionis

Pharmaceuticals

以58项交易总量占据绝对领先地位，Alnylam

Pharmaceuticals

以20项交易量位列第二，凭借在临床II期和上市申请阶段的活跃表现，稳居第二。Arrowhead

Pharmaceuticals

以11项交易量排名第三，项目阶段主要集中在临床前和临床II期。图：小核酸药物转让方企业交易总量资料：Insight，国盛证券研究所MNC竞相追逐小核酸资产

基于受让方企业交易总量来看：诺华制药以15项交易总量位居首位；渤健制药药以13项交易量位居第二；阿斯利康制药以11项交易量位居第三，其中临床前阶段活跃度最高。图：小核酸药物受让方企业交易总量资料：Insight，国盛证券研究所03由点及面：新适应症的破局与延展全球高脂血症及高胆固醇血症小核酸药物临床进展表：全球高脂血症/高胆固醇血症小核酸药物管线（截至2026年3月）登记号/代号适应症杂合子型家族性高胆固醇血症申办者主要试验药靶点成分类别分期首次登记

/

公示日期试验状态尚未招募项目全球最高进度

项目中国内地最高进度NCT07450378齐鲁制药有限公司RBD7022PCSK9siRNAIII期2026-03-04临床III期临床III期临床III期临床III期临床II期临床III期临床III期临床III期NCT07465263CTR20260676杂合子型家族性高胆固醇血症石药集团SYH2053ZodasiranZodasiranPCSK9siRNAsiRNAsiRNAIII期III期III期2026-03-092026-03-162024-11-22尚未招募尚未招募招募完成NCT07473843SPRUCE纯合子型家族性高胆固醇血症ArrowheadPharmaceuticalsANGPTL3ANGPTL3NCT06712771CTR20244397纯合子型家族性高胆固醇血症维亚臻杂合子型家族性高胆固醇血症NCT01475825NCT07102628NCT04641299KastleTherapeutics诺华制药米泊美生英克司兰钠AZD8233APOBPCSK9PCSK9ASOsiRNAASOIII期III期II期2011-11-212025-08-042020-09-14已完成招募中已完成批准上市批准上市临床II期-高胆固醇血症高脂血症高胆固醇血症批准上市临床I期阿斯利康制药Cepadacursen-iVi007NCT04164888高胆固醇血症CiVi

BiopharmaPCSK9PCSK9ASOII期II期2019-11-152025-12-16已完成临床II期临床II期-NCT07391722CTR20254913原发性高胆固醇血症混合型高脂血症鼎乐新为DNV001siRNA尚未招募临床II期纯合子型家族性高胆固

亿腾医药（珠海）有限CTR20260080NCT03455777EDP167ANGPTL3ANGPTL3siRNAASOII期II期2026-01-192018-03-07招募中临床II期临床II期临床II期临床I期醇血症纯合子型家族性高胆固醇血症公司IonisPharmaceuticalsVupanorsen招募前撤回NCT07368608CTR20260395高血压原发性高胆固醇血症广州必贝特医药股份有限公司BEBT-701AGT，PCSK9siRNAI/II期2026-01-26招募中临床I/II期临床I/II期混合型高脂血症家族性高胆固醇血症

杭州天龙药业有限公司非家族性高胆固醇血症CTR20254114ChiCTR2600116277YKYY015PCSK9PCSK9siRNAsiRNAI/II期I期2025-10-202011-09-20招募中已完成临床I/II期临床I期临床I/II期AlnylamNCT01437059高胆固醇血症ALN-PCS02-PharmaceuticalsIkaria

HoldingsInc.Ikaria

BioscienceNCT05905068NCT07347678高胆固醇血症高胆固醇血症RN0191RN5681PCSK9siRNAsiRNAI期I期2023-06-152026-01-16已完成临床I期临床I期临床I期Lp(a)，PCSK9尚未招募临床前NCT06239714CTR20240125ACTRN12623000439640杂合子型家族性高胆固醇血症苏州圣因生物医药有限公司SGB-3403PCSK9siRNAI期2023-05-01招募完成临床I期临床I期高胆固醇血症NCT05896969NCT01365663NCT01350960高胆固醇血症高胆固醇血症SyneosHealthSantaris

PharmaSantaris

PharmaSNK-396SPC4955SPC-5001--siRNAASOI期I期I期2023-06-092011-06-032011-05-10已完成已完成临床I期临床I期临床I期---APOBPCSK9家族性高胆固醇血症ASO试验终止靖因药业（上海）有限公司CTR20233758高胆固醇血症SRSD101PCSK9siRNAI期2023-11-20已完成临床I期临床I期资料：

insight,

国盛证券研究所全球高血压小核酸药物临床进展表：全球高血压症小核酸药物管线（截至2026年3月）项目中国内地最高进度登记号/代号适应症申办者主要试验药齐贝司兰靶点成分类别分期首次登记

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公示日期试验状态尚未招募项目全球最高进度CTR20261053高血压成人患者AlnylamAGTsiRNAIII期2026-03-20--NCT06857955JPRN-高血压诺华制药BW-00163AGTsiRNAII期2025-03-05招募中临床II期临床I期jRCT2031250149IonisPharmaceuticalsNCT04714320CTR20254537高血压EvazarsenGW906AGTAGTASOII期II期2021-01-192025-11-13已完成招募中临床II期临床II期-原发性高血压国为生物siRNA临床II期NCT07297797CTR20254927福建盛迪医药有限公司高血压原发性高血压高血压HRS-9563LDR2402AGTAGTAGTsiRNAsiRNAsiRNAII期II期II期2025-12-162025-08-272026-01-15招募中招募中临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期成都先衍生物技术有限公司CTR20253348NCT07352969CTR20260014苏州圣因生物医药有限公司SGB-3908尚未招募NCT06864104NCT05314439高血压高血压KardiganTonlamarsenTonlamarsenAGTAGTASOASOII期II期2025-03-072022-04-06招募完成已完成临床II期临床II期--IonisPharmaceuticalsNCT07368608CTR20260395高血压原发性高胆固醇血症广州必贝特医药股份有限公司BEBT-701ADX-850AGT，PCSK9siRNAsiRNAI/II期I期2026-01-262024-01-16招募中临床I/II期临床I期临床I/II期ADARxPharmaceuticalsNCT06205628高血压AGT招募完成-苏州昂拓生物医药有限公司上海民为生物技术有限公司CTR20253973CTR20260870高血压ART-101(昂拓生物)AGT--siRNAsiRNAI期I期2025-10-142026-03-06招募中临床I期临床I期临床I期临床I期原发性高血压MWX401尚未招募施能康医药科技（苏州）有限公司CTR20251753高血压SNK-2726AGTsiRNAI期2025-04-30招募完成临床I期临床I期NCT06842537CTR20250311SYH2062-001原发性高血压石药集团SYH2062AGTsiRNAI期2025-01-24招募中临床I期临床I期CTR20252860ChiCTR2500106480北京悦康科创医药科技股份有限公司，杭州天龙药业有限公司高血压YKYY029AGTsiRNAI期2025-07-23招募完成临床I期临床I期资料：

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国盛证券研究所全球肾病小核酸药物临床进展表：全球肾病小核酸药物管线（截至2026年3月）登记号/代号NCT05797610适应症IgA肾病申办者罗氏制药主要试验药Sefaxersen靶点CFB成分类别ASO分期III期首次登记

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公示日期试验状态招募中项目全球最高进度

项目中国内地最高进度2023-04-04临床III期临床III期QuarkPharmaceuticalsNCT03510897急性肾损伤Teprasiranp53siRNAIII期2018-04-27试验终止临床III期-C3肾小球病IgA肾病CTR20260771元羿生物ADX-038CFBsiRNAII期2026-03-09尚未招募临床II期临床II期膜增生性肾小球肾炎肾移植排斥反应肾细胞癌NCT06744647NCT00740441CTR20260337Alexion

阿斯利康Antisoma上海舶望制药有限公司AlnylamPharmaceuticalsIonisPharmaceuticalsAlnylamALXN2030AS1411BW-40202C3NucleolinCFBsiRNA适配体siRNAII期II期II期2024-12-202008-08-252026-01-30招募中招募完成尚未招募临床II期临床II期临床II期临床II期-临床II期IgA肾病NCT03841448NCT03358030NCT05161936IgA肾病CemdisiranIONISFXIRxLumasiranC5FXIsiRNAASOII期II期II期2019-01-072017-08-312021-11-30试验终止已完成临床III期临床II期批准上市临床III期肾衰竭--肾结石高草酸尿症慢性肾脏病IgA肾病HAO1siRNA试验终止Pharmaceuticals阿斯利康制药炫景生物科技有限公司NCT06824987NCT07305974opemalirsenRG002C0106APOLC3ASOsiRNAII期II期2025-02-132025-07-31招募中招募中临床II期临床II期-临床II期IgA肾病苏州圣因生物医药有限公司NCT06786338膜增生性肾小球肾炎C3肾小球病C3肾小球病IgA肾病SGB-9768C3siRNAII期2025-01-22招募中临床II期临床II期CTR20260603CTR20260041维亚臻生物技术（苏州）有限公司VSA012尼德司瑞CFBLDHACFBsiRNAsiRNAsiRNAII期II期2026-01-072020-09-302024-01-17招募中招募中临床II期批准上市临床I/II期临床II期高草酸尿症肾脏病DicernaPharmaceuticalsArrowheadNCT04580420--NCT06209177AROCFB-1001NCT02079896EUCTR2013-003585-14IgA肾病ARO-CFBI/II期招募完成Pharmaceuticals贫血肾脏病TMEPharmaLexaptepid

pegolHAMP适配体I/II期2013-10-30已完成临床II期-神经内分泌肿瘤肾上腺皮质癌慢性肾脏病NCT01262235NCT06452771NCT05521191Arbutus

BiopharmaTKM-080301ALN-ANG3FarabursenPLK1ANGPTL3miR-17siRNAsiRNAASOI/II期I期2010-12-172024-06-112022-08-30已完成招募完成已完成临床I/II期临床II期临床I期临床I/II期再生元制药RegulusTherapeutics--常染色体显性多囊肾病I期ASO，多肽偶联药物NCT06714006常染色体显性多囊肾病

PYCTherapeuticsPYC-003PKD1I期2024-12-03招募中临床I期-PDCRegulusTherapeuticsNCT04536688NCT06995326常染色体显性多囊肾病C3肾小球病IgA肾病透明细胞肾细胞癌RGLS4326SGB-3383zifcasiranmiR-17CFBASOsiRNAsiRNAI期I期I期2020-09-032025-05-292019-11-20已完成招募完成已完成临床I期临床I期临床I期-临床I期-苏州圣因生物医药NCT04169711AROHIF21001ArrowheadPharmaceuticalsIonisHIF2ANCT03506854肾脏病佩拉卡生APOAASOI期2018-04-24已完成临床III期临床III期Pharmaceuticals资料：

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国盛证券研究所全球减重小核酸药物临床进展表：全球减重小核酸药物管线（截至2026年3月）项目中国内地最高进度登记号/代号适应症肥胖申办者主要试验药靶点成分类别分期首次登记

/公示日期试验状态已完成项目全球最高进度NCT02476019NCT02463240IonisPharmaceuticalsIONIS

FGFR4RxFGFR4ASOII期2015-06-02临床II期-肥胖2型糖尿病AlnylamPharmaceuticalsNCT05761301NCT07463846NCT06937203ALN-KHKALN-2232ARO-ALK7KHKALK7ALK7siRNAsiRNAsiRNAI/II期I/II期I/II期2023-03-092026-03-112025-04-22试验终止招募中临床I/II期临床I/II期临床I/II期---AlnylamPharmaceuticals肥胖肥胖ArrowheadPharmaceuticals招募中ArrowheadPharmaceuticalsNCT06700538NCT07245771肥胖肥胖ARO-INHBERN3161INHBEINHBEsiRNAsiRNAI/II期I/II期2024-11-222025-11-24招募中招募中临床I/II期临床I/II期--IkariaBioscienceNCT068452022024-519005-35-00肥胖2型糖尿病AlnylamPharmaceuticalsALN-4324GRB14siRNAI/II期2025-02-25招募中临床II期-苏州时安生物技术有限公司深圳市康哲生物科技有限公司成都先衍生物技术有限公司NCT07479862CTR20260904CTR20260372肥胖肥胖肥胖SA030CMS-D008LDR2515ALK7INHBEINHBEsiRNAsiRNAsiRNAI期I期I期2026-03-182026-03-102026-02-26尚未招募尚未招募招募中临床I期临床I期临床I期-临床I期临床I期NCT07324850CTR20255080苏州圣因生物医药有限公司肥胖肥胖SGB-7342HRS-5817INHBE--siRNAsiRNAI期I期2025-12-232025-11-20招募中招募中临床I期临床I期临床I期临床I期NCT07238647AtridiaNCT068421862024-520203-41-00WAVELifeSciences肥胖WVE-007INHBEsiRNAI期2025-02-24招募中临床I期-INLIGHTNCT06934408CTR20251414拓界生物，盛迪医药肥胖肥胖HRS-5817RES-010--siRNAASOI期I期2025-04-162024-10-08招募中招募中临床I期临床I期临床I期2024-514871-17-00ResalisTherapeuticsmiR-22-资料：

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国盛证券研究所全球肝炎小核酸药物临床进展表：全球肝炎小核酸药物管线-1（截至2026年3月）登记号/代号NCT07246889CTR20252792适应症申办者主要试验药成分类别分期首次登记

/公示日期项目全球最高进度项目中国内地最高进度临床结果靶点乙型病毒性肝炎杭州浩博医药有限公司AHB-137ASOIII期2025-07-23临床III期临床III期-HBVAntigenElebsiranTobevibart贝普若韦生siRNA单特异性抗体ASO临床III期临床III期申请上市临床II期临床I期临床III期HBXHBsAgHBVAntigenNCT06903338丁型病毒性肝炎VIRBiotechnologyIII期2025-03-30-NCT05630807NCT02631096乙型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎葛兰素史克制药III期II期2022-10-042015-12-15积极:乙型病毒性肝炎积极:乙型病毒性肝炎Arbutus

BiopharmaARB-1467siRNA临床II期-HBeAgArrowheadPharmaceuticalsNCT02349126NCT04439539乙型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎ARC520siRNAII期II期2015-01-282020-05-19临床II期临床II期-HBeAgBersacapavirDaplusiran+Tomligisiran-JNJ3989Janssen

Research

&Development化药siRNA临床II期临床II期临床II期临床II期HBcAgHBsAg积极:乙型病毒性肝炎BersacapavirDaplusiran+Tomligisiran-JNJ3989化药siRNA临床II期临床II期临床II期临床II期HBcAgHBsAgNCT04288310乙型病毒性肝炎强生制药II期2019-10-17不佳:乙型病毒性肝炎NCT07135349CTR20253050乙型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎丁型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎上海舶望制药有限公司BW-20507siRNAsiRNAsiRNAsiRNAII期II期II期II期2025-08-042020-12-072020-09-022023-08-01临床II期临床II期临床II期临床III期临床II期临床II期临床II期临床II期-ASGPR，HBsAgHBsAgJanssen

Research

&

Daplusiran+TomligisiranNCT04667104NCT04535544NCT05970289不确定:乙型病毒性肝炎积极:丁型病毒性肝炎积极:乙型病毒性肝炎Development-JNJ3989Daplusiran+Tomligisiran-JNJ3989强生制药HBsAg腾盛博药医药技术（上海）有限公司ElebsiranHBXNCT06650852CTR20243850ENHANCEVBI

Vaccines，腾盛博药医药技术（北京）有限公司siRNA治疗性疫苗，重组蛋白疫苗ElebsiranBRII-179临床III期临床II期临床II期临床II期HBXHBsAg乙型病毒性肝炎II期II期2024-10-142021-04-19-FosclevudinealafenamideImdusiran乙型病毒性肝炎丁型病毒性肝炎化药siRNA临床II期临床II期-DNAPolHBVAntigenNCT04847440Antios

Therapeutics积极:乙型病毒性肝炎申请临床NCT03020745NCT06425341NCT07245953CTR20254071乙型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎葛兰素史克制药福建盛迪医药有限公司苏州星曜坤泽生物制药有限公司GSK3389404HRS-5635HT-101ASOsiRNAsiRNA单特异性抗体化药化药siRNAASOII期II期2017-01-132024-05-22临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期临床II期不佳:乙型病毒性肝炎HBVAntigenHBVAntigenHBsAgHBsAgHBcAgTLR7HBsAgPD-L1-乙型病毒性肝炎II期2025-10-13-BM012LinvencorvirRuzotolimodXalnesiranRO7191863NCT04225715NCT05961098乙型病毒性肝炎罗氏制药II期2019-12-31积极:乙型病毒性肝炎苏州瑞博生物技术股份有限公司瑞博（香港）生物技术有限公司乙型病毒性肝炎丁型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎RBD1016RBD1016siRNAsiRNAII期II期II期2023-05-172024-03-142021-03-29临床II期临床II期临床II期临床II期--HBXHBXNCT06649266NCT04820686VebicorvirImdusiran化药siRNA临床II期临床II期临床II期申请临床积极:乙型病毒性肝炎|||慢HBcAgHBVAntigenAssembly

Biosciences性肝炎ACTRN12622000317796治疗性疫苗，病毒载体疫BarinthusBiotherapeuticsVTP-300Imdusiran临床II期临床II期申请临床申请临床积极:乙型病毒性肝炎|||慢

HDP，HBcAg，HBsAg乙型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎苗siRNAII期II期2022-02-212016-03-21性肝炎HBVAntigenNCT02738008EUCTR2014-004201-33ArrowheadPharmaceuticals恩替卡韦ARC520化药siRNA--无:乙型病毒性肝炎HDP临床II期临床II期终止:乙型病毒性肝炎HBeAg资料：

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国盛证券研究所全球肝炎小核酸药物临床进展表：全球肝炎小核酸药物管线-2（截至2026年3月）登记号/代号适应症申办者主要试验药成分类别分期首次登记

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公示日期项目全球最高进度

项目中国内地最高进度临床结果靶点ReversetranscriptaseReversetranscriptaseHBsAg富马酸替诺福韦二吡呋酯富马酸丙酚替诺福韦Daplusiran+Tomligisiran-JNJ3989化药化药siRNA----Janssen

Research

&DevelopmentNCT05275023NCT02508090NCT01200420NCT07183306CTR20244730乙型病毒性肝炎II期2022-02-09不佳:乙型病毒性肝炎临床II期临床II期基因1型丙型肝炎基因1型丙型肝炎罗氏制药米拉韦生ASOASOsiRNAII期II期2012-11-162010-03-24临床II期----miR-122Santaris

Pharma苏州星曜坤泽生物制药有限公司米拉韦生HT-101BM012临床II期临床II期临床II期miR-122HBsAgHBsAg临床II期临床II期乙型病毒性肝炎丙型病毒性肝炎I/II期I/II期2024-12-192003-06-18积极:乙型病毒性肝炎单特异性抗体IonisNCT00062816ISIS14803ASO临床II期---HCVPharmaceuticals正大天晴药业集团股份有限公司Tacere

TherapeuticsAligosTherapeuticsAligosTherapeuticsNCT06452693CTR20241960NCT02315638NCT05001022ISRCTN13113768乙型病毒性肝炎丙型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎TQA3038TT034siRNAshRNAASOI/II期I/II期I期2024-06-042014-12-122021-08-112022-09-30临床I/II期临床I/II期临床I期临床I/II期HBV

AntigenHCV----不佳:乙型病毒性肝炎终止:乙型病毒性肝炎积极:乙型病毒性肝炎ALG-020572ALG-125755HBsAgNCT05561530siRNAI期临床I期HBsAgNCT02826018EUCTR2015-004360-10AlnylamPharmaceuticals乙型病毒性肝炎ALN-HBVsiRNAI期2016-02-24临床I期--ASGPRArrowheadPharmaceuticals广东东阳光药业股份有限公司NCT02797522CTR20254683乙型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎ARC521siRNAsiRNAI期I期2016-06-132025-11-24临床I期临床I期-无:乙型病毒性肝炎HBeAgHBVHECN30227临床I期-JNJ64300535Daplusiran+Tomligisiran-JNJ3989治疗性疫苗，DNA疫苗NCT05123599OSPREY临床I期临床II期-HBcAg，HDP乙型病毒性肝炎强生制药I期2021-11-17积极:乙型病毒性肝炎临床II期HBsAgsiRNA北京凯因科技股份有限公司CTR20253007乙型病毒性肝炎丙型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎KW-040RG-101siRNAASOI期I期I期2025-07-312015-05-222019-02-22临床I期临床I期临床II期临床I期--HBsAg，HBeAgmiR-122EUCTR2015-001535-21ACTRN12619000271101RegulusTherapeutics-罗氏制药RO7191863ASO临床II期积极:乙型病毒性肝炎PD-L1北京思原瑞安生物技术有限公司，苏州时安生物技术有限公司NCT07275918乙型病毒性肝炎SA1211siRNAI期2025-11-10临床I期临床I期-PD-L1，HBV思合基因（北京）生物科技有限公司CTR20261035NCT03772249乙型病毒性肝炎乙型病毒性肝炎SG12ASOI期I期2026-03-192018-12-11临床I期临床II期临床I期临床II期-HBsAgHBsAgDicernaXalnesiransiRNA积极:乙型病毒性肝炎Pharmaceuticals北京悦康科创医药科技股份有限公司，杭州天龙药业有限公司CTR20254430ChiCTR2600116287乙型病毒性肝炎YKYY013siRNAI期2025-11-06临床I期临床I期-HBV资料：

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国盛证券研究所全球MASH小核酸药物临床进展表：全球MASH小核酸药物管线（截至2026年3月）项目中国内地最高进度登记号/代号适应症申办者主要试验药ARO-HSDAZD2693靶点成分类别siRNAASO分期II期II期首次登记

/公示日期2023-10-27试验状态已完成项目全球最高进度临床II期NCT06104319

代谢功能障碍相关葛兰素史克/ArrowheadHSD17B13PNPLA3-SKYLINE脂肪性肝炎代谢功能障碍相关脂肪性肝炎NCT05809934阿斯利康制药2023-01-04试验终止临床II期临床II期NCT04932512

代谢功能障碍相关IonisPharmaceuticalsION

224RapirosiranVSA006DGAT2ASOsiRNAsiRNAII期II期II期2021-06-212022-08-292023-10-13已完成招募中临床II期临床II期临床II期--ION224-CS2脂肪性肝炎代谢功能障碍相关脂肪性肝炎NCT05519475再生元制药HSD17B13HSD17B13NCT06322628

代谢功能障碍相关

维亚臻生物技术招募完成临床II期CTR20233245脂肪性肝炎（上海）有限公司代谢功能障碍相关脂肪性肝病代谢功能障碍相关脂肪性肝炎NCT06836609再生元制药ALN-CIDEBCIDEBsiRNAI期2025-02-20招募中临床I期-代谢功能障碍相关脂肪性肝炎NCT06024408NCT05143905再生元制药ALN-PNPION455PNPLA3siRNAASOI期I期2023-09-062021-12-03已完成已完成临床I期临床I期--代谢功能障碍相关脂肪性肝炎阿斯利康制药HSD17B13代谢功能障碍相关脂肪性肝病代谢功能障碍相关脂肪性肝炎NCT06891365诺和诺德制药诺和诺德制药NNC0581-0001NNC4005-0001MARC1siRNAsiRNAI期I期2025-03-242025-10-09招募中招募中临床I期临床I期--代谢功能障碍相关脂肪性肝炎NCT07214870SLC25A5ACTRN12624001111561ACTRN12624000023550代谢功能障碍相关

AvanceClinical，OLX702AMARC1siRNAI期2024-01-11招募中临床I期-脂肪性肝炎OliX

AUPtyLtdOLX75016-01NCT04565717

代谢功能障碍相关AlnylamPharmaceuticalsRapirosiranRG125HSD17B13siRNAASOI期I期2020-09-252015-11-24试验终止已完成临床II期临床I期--ALN-HSD脂肪性肝炎代谢功能障碍相关脂肪性肝炎miR-103，miR-NCT02612662阿斯利康制药107资料：

insight,

国盛证券研究所04全球竞速：海内外药企各显锋芒瑞博生物：厚积薄发的小核酸开拓者

瑞博生物依托国际化研发平台，实现小核酸药物全周期技术覆盖，包括药物递送、化学修饰、多靶点药物研发、模型引导的药物开发及药学开发生产。其中，自主研发的肝靶向递送技术RiboGalSTARTM，推动多款产品进入临床II期，其有效性和安全性得到很好的临床验证。图：小核酸药物管线布局资料瑞博生物招股书，国盛证券研究所瑞博生物：厚积薄发的小核酸开拓者

RiboGalSTARTM肝靶向递送技术能够精准有效地实现肝组织靶向。RiboOncoSTARTM是瑞博生物的第一个肝外递送技术，具有多种肿瘤组织的靶向性。RiboPepSTARTM是对肝以外的组织和器官靶向递送的系统布局，正在肾靶向、中枢神经（CNS）靶向、脂肪和肌肉组织等领域筛选和验证候选递送分子。图：瑞博生物小核酸技术平台与多器官递送应用图：瑞博生物小核酸技术平台资：

瑞博生物公司官网，国盛证券研究所舶望制药：国内小核酸企业领军者

舶望制药是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新一代siRNA药物，为全球患者提供更好的治疗手段。siRNA疗法管线布局广泛，涉及心血管、罕见病、中枢神经系统、病毒性肝炎、代谢性疾病等多个重要治疗领域。舶望制药利用其行业领先的RADS（更强活性、持久性和安全性的RNA分子）平台技术，建立了丰富且差异化的siRNA候选药物管线，涵盖广泛的适应症。图：舶望制药小核酸药物管线布局项目全球最

项目中国内

项目境外最登记号/代号CTR20260337CTR20260159适应症申办者主要试验药BW-40202BW-40202靶点CFBCFB成分类别siRNAsiRNA试验组方案BW-40202BW-40202分期II期II期首次登记

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