26年集采药物长期获益评估指南

26年集采药物长期获益评估指南演讲人2026-04-2901.02.03.04.05.目录指南制定的背景与核心目标长期获益评估的基本原则长期获益评估的核心维度与量化指标长期获益评估的实施流程与方法规范评估结果的应用场景与政策价值我作为从第一批4+7集采启动就参与政策效果评估的医药卫生政策研究者，近八年来跑遍全国20余个省份的基层医疗机构、生产企业与医保经办网点，亲眼见证了集采政策从试点到常态化制度化的全过程，也深刻感受到传统短期、单一维度的评估已经无法匹配集采发展的新需求。随着首批集采中选药物落地已超过7年，大量中选药物的长期使用数据已经积累，建立一套系统规范的长期获益评估指南，既是对过往政策效果的科学复盘，也为后续集采政策优化提供依据。本指南立足我国集采发展实际，明确长期获益评估的背景目标、基本原则、核心维度、实施流程与应用场景，为全行业开展相关评估提供统一规范。指南制定的背景与核心目标011集采政策演进对评估体系提出新要求我国集采政策启动初期，核心目标是挤掉药价虚水分、快速降低医保基金支出压力，对应的评估体系也以短期价格降幅、年度基金节约额为核心指标。随着集采进入常态化制度化阶段，政策目标已经拓展为“降价保供、改善可及、促进创新”的多目标体系，社会对集采的关注也从“降了多少价”转向“带来了多少长期价值”，这要求评估体系必须从短期截面评估转向长期趋势评估，从单一价格评估转向多维度获益评估。2现有评估体系的短板凸显我在2019年第一次参与省级集采中期评估时就发现，当时的评估框架仅统计了政策落地12个月内的直接基金节约额，基层医疗机构反映的患者规范用药率提升、并发症减少等深层次改变完全没有纳入评估。梳理过往公开的评估报告可以发现，现有评估普遍存在三个核心不足：一是评估周期多不超过2年，无法反映药物对慢性病患者健康结局的长期影响；二是评估维度多聚焦医保基金的直接收益，忽略患者健康获益、产业结构升级、公共卫生提升等间接长期获益；三是多侧重描述性总结，缺乏统一的量化方法规范，评估结果可比性不足。这些短板决定了我们必须推出新的统一评估指南，填补现有体系的空白。3本指南的核心定位与评估边界本指南的核心定位是为我国国家组织药品集中采购中选药物的长期获益评估提供统一规范，评估对象为临床广泛使用的常见病、慢性病用药以及大品种仿制药，评估周期设定为中选药物落地后至少3年，核心是评估集采政策带来的净获益，而非药物本身的疗效评价。本指南不针对地方组织的零散集采项目，也不涉及创新药集采的特殊评估需求，相关领域可结合实际调整应用。明确了指南制定的背景与核心目标后，我们需要进一步统一评估开展的基本原则，为后续具体评估工作划定科学框架。长期获益评估的基本原则021多维净获益整合原则长期获益评估不能仅算“医保的账”，也不能只算“健康的账”，需要整合医保基金、患者群体、医药产业、公共社会四个维度的收益，同时客观纳入可能存在的短期调整成本，最终计算长期净获益，避免以偏概全。2长期队列追踪原则长期获益的核心特征是滞后性，尤其是对患者健康结局、产业结构调整的影响，往往需要3-5年才能显现，因此评估不能依赖截面数据，必须建立长期跟踪队列，动态观察变化趋势，我参与首批4+7阿托伐他汀的跟踪研究已经持续6年，越追踪越能感受到长期数据的价值，短期数据很可能会得出偏差性结论。3因果关联归因原则长期评估过程中会有公卫项目、医保支付改革等其他政策同时实施，因此必须通过科学方法控制混杂因素，明确区分其他政策的影响与集采政策的净效应，不能将所有积极变化都归因于集采，保障评估结果的客观性。4风险收益平衡原则评估既要系统梳理长期获益，也要客观反映集采推进过程中出现的供应波动、临床适应调整等问题，最终得出客观的净获益结论，不回避问题，也不放大局部风险，为政策调整提供真实依据。在基本原则的指引下，本指南构建了覆盖四大核心领域的多维度评估指标体系，全面反映集采药物的长期净获益。长期获益评估的核心维度与量化指标031医保基金长期可持续性获益医保基金的长期可持续是集采的核心政策目标之一，该维度的评估包括三个层面：1医保基金长期可持续性获益1.1直接成本节约效应量化指标包括：中选药物年均采购费用节约额、未中选同通用名药物价格下降带来的溢出节约额、年均节约额占同类药物总采购额的比例，该部分是最直观的获益，据我们测算，首批10个中选大品种落地5年，累计直接节约医保基金超过800亿元，溢出效应带来的额外节约占总节约的三成以上，这部分长期累积效应远高于短期评估的测算结果。1医保基金长期可持续性获益1.2远期疾病负担降低带来的间接节约该部分是长期评估最核心的补充内容，量化指标包括：因规范用药降低并发症发生率带来的住院费用节约额、重症监护费用节约额、康复费用节约额。我在江苏某地级市调研时看到，中选降压药落地5年后，辖区内脑出血住院人次下降12%，急性心梗住院年均费用下降8%，间接节约的医保基金已经超过了直接降价带来的节约，这部分收益在以往的短期评估中完全被忽略了。1医保基金长期可持续性获益1.3基金支出结构优化效应量化指标包括：医保基金用于创新药、罕见病用药的支出占比变化、医保基金用于药品流通环节的费用占比变化，长期来看，集采挤出了药价中的流通水分，让更多基金可以倾斜到高价值创新医疗服务，提升了基金整体使用效率。2患者群体长期健康获益集采的最终落脚点是患者受益，该维度是长期获益评估的核心：2患者群体长期健康获益2.1药物可及性与规范用药提升量化指标包括：中选药物落地后目标适应症患者的用药覆盖率变化、规范用药率变化、用药依从性评分变化。我跟踪过某省1.2万例2型糖尿病患者的队列，中选降糖药落地后，患者规范用药率从38%提升到67%，用药依从性评分提升了29分。去年我在山东某社区随访遇到一位62岁的合并高血压糖尿病的失地农民，他说原来吃进口原研药一个月要四百多，只能吃半个月停半个月，现在两种药加起来一个月不到四十，再也没断过药，去年体检血糖血压都达标了，这样的案例我遇到过太多，它们就是最真实的获益。2患者群体长期健康获益2.2长期健康结局改善量化指标包括：目标适应症患者5年并发症发生率、全因死亡率、心脑血管不良事件发生率、患者生活质量评分变化。我们和国内三甲医院合作跟踪的1.5万例高血压患者队列显示，持续使用中选药物的患者，5年心脑血管不良事件发生率比未持续使用组低14.7%，这个数据充分证明了中选药物的长期健康价值。2患者群体长期健康获益2.3患者疾病经济负担降低量化指标包括：患者年均自付药费变化、灾难性医疗支出发生率变化、因药致贫返贫发生率变化，数据显示，中选慢性病药物落地后，低收入群体的灾难性医疗支出发生率下降了11个百分点，有效减轻了患者的长期负担。3医药产业长期结构性获益集采是我国医药产业结构性改革的重要抓手，其长期价值远不止价格下降：3医药产业长期结构性获益3.1仿制药整体质量升级量化指标包括：过评仿制药占同类仿制药的比例变化、中选企业生产质量管理体系认证通过率变化、仿制药出口额变化。我认识一位仿制药企业的质量总监，他说原来企业做一致性评价的时候压力很大，觉得投入太多不划算，但是做完之后，整个生产线的管理水平提升了一个档次，现在他们的产品已经通过了FDA认证，出口到欧美，这就是集采带来的长期质量升级效应。截至2023年底，国内过评仿制药已经超过6000个，是2018年的12倍，整体仿制药质量水平实现了跨越式提升。3医药产业长期结构性获益3.2企业创新投入激励量化指标包括：国内上市药企研发投入占营收比例变化、年均新增IND申请数量变化、一类新药获批数量变化。数据显示，国内上市药企的平均研发投入占比从2018年的8.2%提升到2023年的16.3%，年均新增一类新药获批数量从2018年的10个左右提升到2023年的55个，集采打破了原来仿制药“靠营销、拼渠道”的盈利模式，倒逼企业向创新转型，这个结构性变化是影响我国医药产业未来几十年的核心获益。3医药产业长期结构性获益3.3流通环节效率提升量化指标包括：药品流通环节加价率变化、流通企业营收中配送费用占比变化、医药商业贿赂案件数量变化，集采带量采购直接砍掉了中间的代理加价环节，流通行业从原来的“带金销售”转向“配送服务”，整体交易成本大幅下降。4公共卫生与社会长期获益集采对我国公共卫生体系建设和健康公平的促进作用，也是长期获益的重要组成部分：4公共卫生与社会长期获益4.1慢性病防控成效提升量化指标包括：慢性病规范管理率变化、主要慢性病控制率变化、慢性病过早死亡率变化，集采将常用慢性病药降到人人可及的价格，大大提升了基层慢性病管理的成效，助力健康中国2030目标的实现。4公共卫生与社会长期获益4.2临床用药行为规范量化指标包括：合理用药合格率变化、辅助用药、高价非过评药使用占比变化，集采改变了原来“开贵药、拿提成”的不合理用药习惯，临床用药逐步回归以疗效和价格为核心的合理逻辑。4公共卫生与社会长期获益4.3健康公平性提升量化指标包括：不同收入群体、不同区域人群的药物可及性差异变化，低收入群体的用药覆盖率提升幅度显著高于高收入群体，有效缩小了健康不平等。清晰的维度与指标为评估提供了方向，接下来需要明确评估的实施流程与方法规范，保障评估结果的科学性与可靠性。长期获益评估的实施流程与方法规范041评估准备阶段1.1研究设计与队列构建优先采用匹配队列研究设计，构建持续使用中选药物的暴露组与非暴露组，按照年龄、性别、并发症、基线病情等进行1:1倾向性匹配，保障组间基线均衡。1评估准备阶段1.2多源数据整合需要整合四类数据：医保基金结算数据、医疗机构电子病历与随访数据、公共卫生慢性病管理数据、企业生产供应数据，多源数据交叉验证，我团队做一次评估，数据清洗环节通常需要2-3个月，就是为了保证数据的准确性，避免偏差。2量化评估阶段2.1混杂因素控制采用双重差分法、倾向性评分匹配、工具变量法等方法，控制公卫项目、医保支付改革等其他政策的影响，准确估算集采带来的净效应，避免高估或低估获益。2量化评估阶段2.2多维度指标加权计算采用专家咨询法确定四个维度的权重，一般来说，患者健康获益权重不低于35%，医保获益权重不高于30%，产业和社会获益合计占比不低于35%，最终计算总的长期净获益得分。2量化评估阶段2.3风险调整客观纳入评估周期内出现的供应中断、临床适配性等问题，对总得分进行风险调整，得到最终的净获益结果。3结果验证与产出阶段3.1敏感性分析改变权重设定、改变队列纳入标准，验证结果的稳定性，避免结果受主观设定影响。3结果验证与产出阶段3.2多方咨询论证邀请医保部门、医疗机构、企业、患者代表对结果进行论证，充分听取不同意见，修正评估偏差。3结果验证与产出阶段3.3评估报告产出报告需要明确列出获益、存在的问题，提出政策调整建议，不得隐瞒客观存在的问题。规范的评估得到可靠结果后，需要进一步明确结果的应用场景，充分发挥评估的政策价值。评估结果的应用场景与政策价值051集采政策动态调整的依据对于长期净获益高、供应稳定的药物品类，可以在后续集采中延续现有规则，优化带量比例；对于长期净获益较低、存在持续供应风险的品类，及时调整中选企业数量、企业准入规则，保障政策效果。2公众科普与政策沟通的依据将长期评估得到的患者健康获益数据转化为公众易懂的内容，消除公众对“集采药便宜没好货”的误解，提升公众对集采政策的认可度。3医药产业政策制定的参考评估结果反映的集采对创新的促进作用，可以为后续制定仿制药政策、创新药激励政策提供依据，形成“仿制药提质降价-创新药快速发展”的良性循环。4医保基金预算管理的支撑将长期评估得到的间接节约纳入基金预算测算，提升基金预算的科学性，更合理地安排基金支出，促进基金长期可持续。结语综上，本指南以集采常态化制度化阶段的新需求为核