《中国儿童白血病诊疗指南（2025 版）》

《中国儿童白血病诊疗指南（2025版）》中国儿童白血病诊疗指南（2025版，CSCO官方）发布：2025年4月，中国临床肿瘤学会（CSCO），人民卫生出版社

适用：18岁以下儿童及青少年白血病，含ALL、AML、APL、JMML等

核心目标：规范MICM分型、危险度分层、个体化化疗/靶向/移植，提升长期生存率与生活质量一、诊断与分型（MICM原则）1.临床表现发热、贫血（苍白/乏力）、出血（瘀点/鼻衄）、肝脾淋巴结肿大、骨痛、髓外浸润（绿色瘤、中枢/睾丸白血病）2.MICM综合诊断形态学（M）：骨髓涂片+活检，原始/幼稚细胞≥20%诊断急性白血病免疫学（I）：流式细胞术（FCM），区分B-ALL、T-ALL、AML亚型细胞遗传学（C）：染色体核型+FISH，检出t(9;22)、t(12;21)、MLL重排等分子生物学（M）：PCR/NGS，必检ETV6-RUNX1、E2A-PBX1、MLL-AF4、BCR-ABL1、IKZF1缺失、CRLF2重排、Ph样突变3.危险度分层（核心更新）低危（LR）：B-ALL、ETV6-RUNX1阳性、超二倍体、MRD阴性（诱导后）中危（IR）：无高危因素、MRD低阳性、T-ALL（非高危）高危（HR）：BCR-ABL1（Ph+）、MLL重排、IKZF1缺失、Ph样、MRD高阳性、诱导失败二、急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗（占儿童白血病70%–85%）1.整体策略化疗为主：诱导缓解→巩固强化→维持治疗，全程CNS预防；高危联合靶向/移植2.诱导缓解（4周，VDLP方案）VCR（长春新碱）+Pred（泼尼松）+DNR（柔红霉素）+L-ASP（左旋门冬酰胺酶）Ph+ALL：加TKI（伊马替尼/达沙替尼）MLL重排：Dex替代Pred，增强疗效T-ALL：强化蒽环类+CTX3.巩固强化（分层治疗）低危：HD-MTX（3g/m²）+6-MP中危：HD-MTX（5g/m²）+Ara-C+CTX高危：多药联合（HD-MTX+HD-Ara-C+VP16），Ph+持续TKI4.维持治疗（2–3年）6-MP（50mg/m²/d）+MTX（20–30mg/m²/周）每3个月1次强化（VDLP样），高危延长至3年5.CNS白血病预防鞘内注射MTX/Ara-C/地塞米松；高危加颅脑放疗（≤18Gy）6.造血干细胞移植（HSCT）指征Ph+ALL、MLL重排、MRD持续阳性、复发难治、诱导失败7.靶向与免疫（2025重点更新）Ph+ALL：达沙替尼+化疗（CCCG-ALL2015方案）复发B-ALL：贝林妥欧单抗、CAR-T（如合源生物，2025医保纳入）三、急性髓系白血病（AML）治疗（15%–20%）1.诱导缓解标准方案：DA（DNR+Ara-C）、IA（去甲氧柔红霉素+Ara-C）APL（M3）：ATRA+砷剂±化疗，治愈率>90%2.巩固强化大剂量Ara-C为主，高危联合靶向（如FLT3-ITD用吉瑞替尼）3.HSCT指征高危（如FLT3-ITD、MLL重排、复杂核型）、复发难治四、微小残留病（MRD）监测（2025核心）时间点：诱导结束（第4周）、巩固后、维持中、停药前方法：FCM、PCR、NGS，敏感度10⁻⁴–10⁻⁵意义：MRD阳性=高复发风险，需升级治疗（加靶向/移植）五、疗效评估与随访1.疗效标准完全缓解（CR）：骨髓原始细胞<5%、血象正常、无髓外浸润MRD阴性CR：MRD<10⁻⁴（最佳）复发：骨髓原始细胞≥20%或髓外白血病2.长期随访（≥5年）每3个月复查：血常规、骨髓、MRD、肝肾功能、心脏/听力/生长发育评估六、支持治疗与不良反应管理感染防控：层流病房、预防性抗生素/抗真菌药、粒细胞集落刺激因子（G-CSF）出血管理：血小板输注、氨甲环酸化疗毒性：心脏保护（右雷佐生）、肝肾功能支持、胰腺炎防控（L-ASP）七、2025版核心更新要点分子分层：新增IKZF1缺失、CRLF2重排、Ph样突变作为高危标志MRD精准化：明确监测节点与阈值，指导治疗升级靶向普及：TKI用于Ph+ALL、贝林妥欧单抗/CAR-T用于复发B-ALL长