视神经脊髓炎谱系疾病诊疗指南

诊疗指南解读视神经脊髓炎谱系疾病诊疗指南解读从疾病认知到治疗跃迁汇报科室神经内科日期2026年9月内容导览01疾病认知从发病机制到疾病负担，建立诊疗共识02诊断革新IPND2025标准更新与鉴别诊断要点03治疗跃迁急性期与缓解期靶向治疗全景04实践落地真实世界证据与特殊人群管理01疾病认知高复发、高致残，早诊早治是关键从AQP4抗体致病机制到疾病负担，建立NMOSD诊疗共识从AQP4抗体致病机制到疾病负担，建立NMOSD诊疗共识疾病定义与核心病理疾病独立性NMOSD独立于多发性硬化（MS）和MOG抗体相关疾病（MOGAD）。体液免疫主导体液免疫在发病中占据主导地位，不同于MS的细胞免疫为主。核心临床表现核心表现为视神经炎与长节段横贯性脊髓炎（LETM）。高复发、高致残具有高复发、高致残特点，需早期诊断并长期预防复发。常规治疗无效甚至有害传统多发性硬化治疗药物对其常无效甚至有害。NMOSD是一种以AQP4-IgG抗体介导为主的中枢神经系统自身免疫性炎性脱髓鞘疾病，核心病理为星形胶质细胞损伤，主要累及视神经、脊髓和脑干定义演变与疾病重分类传统NMO时代单相病程双侧视神经炎+横贯性脊髓炎同时或短期内相继发生双侧视神经炎和横贯性脊髓炎的单相病程疾病2007年Wingerchuk扩展概念统一命名NMOSD将具有相似机制的局限形式统一命名为NMOSD，拓展概念边界2015年IPND整合定义按AQP4-IgG阳性与阴性分层取消NMO单独定义，整合入NMOSD，按AQP4-IgG阳性与阴性分层2025年IPND修订独立疾病实体AQP4-IgG阳性NMOSD为独立疾病实体AQP4-IgG阴性且MOG-IgG阴性者归为NMO临床综合征，不再直接命名NMOSD发病机制：抗体攻击通路AQP4-IgG与星形胶质细胞足突上的AQP4结合后，通过两条毒性通路造成损伤。遗传与环境协同HLA-DPB1*0501

易感背景叠加吸烟、低维生素D、病毒感染等诱因抗体攻击通路：CDC与ADCC双通路协同损伤星形胶质细胞，并引发下游级联破坏两条毒性通路2项补体依赖性细胞毒性（CDC）激活补体级联，形成

C5b-9膜攻击复合物，导致星形胶质细胞溶解抗体依赖性细胞毒性（ADCC）募集效应细胞杀伤靶细胞下游后果与关键因子2项下游后果血脑屏障破坏、炎性细胞浸润、继发性轴索损伤IL-6在复发中关键诱导浆母细胞产生

AQP4-IgG，并增加血脑屏障通透性六大核心临床症候视神经炎急性视力下降伴眼球转动痛，可双侧、可相继，后期视神经萎缩急性脊髓炎长节段（≥3个椎体节段），伴运动、感觉、括约肌受累极后区综合征顽固性呃逆、恶心、呕吐，延髓背侧病灶为特征线索急性脑干或小脑综合征复视、吞咽困难，2025版新增小脑共济失调复发风险随病程持续累积60%高危数据·1年累积复发率未经长期预防治疗的患者，1年累积复发率即达60%。90%更高风险·3年攀升至90%复发风险随时间急剧累积，每一次发作都可能造成不可逆损伤。90%+多时相病程·反复发作约

90%以上患者为多时相病程，反复发作导致神经功能缺损逐次累加。流行病学与疾病负担NMOSD负担集中于青壮年女性，致残后果严重性别失衡男女患病比例约

1比8至9，AQP4-IgG阳性患者中女性占比高达

90%发病高峰18至45岁，正值人生黄金期患者规模中国患者基数超

5万，每年新增约

4000例，年发病率

0.278每10万历史死亡率未经治疗历史死亡率报道在

25%至50%

之间致残风险50%

患者在

5至10年内遗留严重功能障碍，误诊率高加剧致残风险02诊断革新精准分型，从抗体检测开始IPND2025诊断标准更新与鉴别诊断要点IPND2025诊断标准更新与鉴别诊断要点IPND2025诊断标准更新2025年ECTRIMS大会发布IPND2025修订框架，为2015版标准的首次重大更新。类疾病重分类阳性AQP4-IgG阳性NMOSD

确认为独立疾病双阴双阴性者归为

NMO临床综合征检抗体检测升级首选血清为首选样本标准活细胞法（LCBA）为参考标准症核心症候扩展纳入急性脑干或小脑综合征纳入小脑共济失调新新增关注症状痉挛阵发性强直性痉挛瘙痒神经性瘙痒人适用人群明确人群适用于成人与儿童患者抗体检测方法学要点“AQP4-IgG检测是诊断关键，但方法学与时机直接影响结果判读。”—方法学要点导览AQP4-IgG检测方法学要点5项首选标本血清为AQP4抗体测定首选标本，推荐活细胞法（LCBA）为标准方法方法一致性固定细胞法（FCBA）阳性时无需再以LCBA确认，两者总一致性约

96.9%检测时机尽量在免疫治疗开始前采集标本，激素、免疫抑制剂、B细胞耗竭治疗可致假阴性结果判读仅脑脊液AQP4-IgG阳性而血清阴性，通常不独立支持NMOSD诊断鉴别检测MOG-IgG用CBA

检测以鉴别MOGAD，两者一般不应双阳核心影像特征识别MRI是诊断的三位一体支柱之一病灶与

AQP4表达分布高度重合，是与其他脱髓鞘疾病鉴别的关键鉴别提示：需识别更像MS的特征——短节段病灶、Dawson手指征脊髓长节段横贯性病灶，≥3个椎体节段，T2高信号，中央灰质受累视神经长节段强化，超过视神经长度

二分之一

或颅内段受累脑部极后区、第三脑室周围、中脑导水管周围等AQP4高表达区病灶鉴别诊断：NMOSD与MSNMOSD与多发性硬化（MS）常被混淆，但在

病理、影像与实验室

层面差异显著鉴别维度NMOSDMS致病抗体AQP4-IgG阳性率

70%至90%通常阴性脊髓病灶长节段连续（≥3椎体节段）短节段斑片状脑脊液寡克隆带阳性率

低于30%阳性率高病程特点发作凶猛、致残率高复发相对温和鉴别诊断：NMOSD与MOGADMOG抗体相关疾病（MOGAD）与NMOSD表型部分重叠，但致病本质不同：NNMOSD靶细胞AQP4-IgG

靶向星形胶质细胞病灶特征以星形胶质细胞损伤为主MMOGAD靶细胞MOG-IgG

靶向少突胶质细胞病灶特征多为皮质下白质脑膜强化抗体双阳警示AQP4-IgG与MOG-IgG一般不应双阳，出现时需重新审视诊断归属；两者治疗反应与预后显著不同，误判会直接影响治疗方案选择。2025标准已将AQP4阳性NMOSD与MOGAD明确区分。红旗征：不支持NMOSD的线索以下特征提示更可能为

MS或其他疾病，应警惕

NMOSD误诊病程特征3项进展性病程无明确发作相关的持续神经功能恶化超急性起病发病时间小于

4小时，不符合炎性脱髓鞘时序持续恶化过长从发病起神经功能持续恶化超过

4周影像与表现3项节段不符症状提示部分性横贯性脊髓炎，或脊髓病变较短表现不典型缺乏典型长节段脊髓炎或极后区表现却反复发作组合指向他病影像与实验室组合更符合

MS或其他系统性疾病03治疗跃迁靶向时代，防复发减残疾急性期与缓解期治疗策略全景急性期与缓解期治疗策略全景治疗总原则：三阶段闭环NMOSD治疗分三块协同推进，核心目标是减少发作、减轻峰值损伤、保护视力与行走功能2025版指南首次明确序贯药物使用原则：尽早启动高效疗法急性期快速制动炎症缩短峰值残疾，尽快控制病情。一线为激素冲击缓解期尽早启动序贯治疗以预防复发为目标。坚持长期应用对症康复症状管理与并发症预防疼痛、痉挛、尿潴留、深静脉血栓预防。同步开展电解质管理急性期一线：激素冲击用药注意🔍

感染筛查血糖血压对症反应不佳尽早挽救治疗大剂量糖皮质激素是急性期一线方案，目标是快速抑制急性炎症01一线方案推荐方案甲泼尼龙

1克每天

静脉冲击连续

3至5天冲击后序贯口服泼尼松逐渐减量02循证支撑疗效与证据可促进急性期患者神经功能恢复证据等级为

Ⅰ级推荐、C级证据急性期挽救与附加治疗对激素反应不佳者，应尽早升级清除致病抗体或阻断补体华山医院

9例急性发作回顾：7例视神经炎中

6例视力显著改善血浆置换(PE)或免疫吸附(IA)2项尽早采用激素反应差或有禁忌时尽早采用疗程次数一疗程

5至7次IVIG3项可能有益可能对冲击疗效不佳者有益推荐级别Ⅱ级推荐、C级证据不推荐情形急性视神经炎不推荐使用补体C5抑制剂急性期探索1项启动时机症状出现

21天内启动疗效更佳序贯治疗启动与分层原则预防复发是降低累积致残的核心，启动宜早不宜迟AQP4-IgG阳性存在终身复发风险复发风险伴随终身，是启动长程预防的直接依据。尽早启动长程预防确诊后即应考虑尽早启动长程预防治疗。AQP4-IgG阴性但复发病程个体化启动结合复发病程特点，个体化决定启动时机。更强排除诊断流程启动前需执行更强的排除诊断流程。选药与全程管理循证选药结合作用机制与不良反应，选取有循证证据支持的药物。全程评估调整启动后全程评估安全性与有效性，据整体情况调整方案。适应证优先适应证内疗法优先，严禁使用干扰素、芬戈莫德等MS专用药。三大获批靶向药全景截至2026年，中国已批准

三款生物制剂

用于AQP4阳性NMOSD，并逐渐成为首选药物作用靶点给药方式关键地位萨特利珠单抗抗IL-6R皮下注射长效序贯治疗伊奈利珠单抗抗CD19静脉输注B细胞耗竭依库珠单抗抗补体C5静脉输注补体阻断本页汇总三款获批生物制剂的关键对照信息萨特利珠单抗：长效皮下方案萨特利珠单抗通过再循环抗体技术实现长效半衰期，单药与联合方案均显著降低复发风险诱导期第0、2、4周各皮下注射

120mg，维持期每4周一次，适合居家管理伊奈利珠单抗与依库珠单抗两款靶向药分别从

B细胞与补体环节切断致病通路01B细胞耗竭伊奈利珠单抗抗

CD19单抗，实现

B细胞耗竭用于

AQP4-IgG阳性患者02补体阻断依库珠单抗抗补体

C5，2023年10月中国获批PREVENT试验确立一线地位首次输注后

60分钟内实现近乎完全的C5抑制需预防脑膜炎球菌感染，未接种者口服抗生素至治疗结束后两周两药均聚焦

AQP4-IgG阳性患者，阴性患者获益证据不足奥妥珠单抗β：中国原研突破1.0240.028年化复发率（次每人物年）2.2%总复发率97.5%复发风险降低EDSS较基线差异均值

负0.72分奥妥珠单抗β技术优势与安全奥妥珠单抗β通过两项工程设计实现更深、更持久的B细胞清除技术优势近乎完全去岩藻糖基化：显著增强ADCC活性II型抗体特性：促进B细胞直接非凋亡性死亡2026年2月获

NMPA批准，同年8月

NatureMedicine

发表III期结果安全性数据≥3级治疗相关不良事件发生率

6.7%

与安慰剂组

6.5%

相似未增加感染风险，无导致永久停药的不良事件，安全性良好04实践落地从证据到实践，全程管理真实世界证据与特殊人群管理真实世界证据与特殊人群管理SAILOR：中国真实世界证据SAILOR研究为萨特利珠单抗在中国NMOSD患者的临床应用提供重要真实世界证据。01模块一研究规模中国中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病登记研究（CNRID）核心子研究。30家全国分中心300例纳入AQP4阳性患者02模块二随访设计研究历时

1年4个月，覆盖核心随访全程。13个月核心随访时长78%随访完成率03模块三数据采集重点收集随访期间的疗效与安全性数据。复发率EDSS评分变化不良事件实验室检查04模块四发布预期预计

2026年在国际神经免疫权威期刊发布。为全球提供中国经验治疗可及性与费用痛点疗效之外，可及性决定着指南推荐能否真正落地。费用与疗效痛点3项年治疗费用现有生物制剂年治疗费用约

16至32万元负担比例94.4%

的患者认为难以负担高昂治疗费用复发率传统免疫抑制剂治疗后仍有

25%至60%

患者出现复发可及性改善路径2项原研药中国原研奥妥珠单抗β的上市，为改善可及性提供新选择政策支持医保政策与患者援助项目的推进，是提升长期依从性的关键特殊人群：儿童与妊娠期特殊人群需在疗效与安全性之间谨慎权衡：儿童NMOSD复发更频繁，A