中枢神经系统脱髓鞘疾病急性期识别和治疗总结2026

中枢神经系统脱髓鞘疾病急性期识别和治疗总结2026中枢神经系统自身免疫性疾病包括多发性硬化（MS）以及一个不断扩展的相关疾病谱，如视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）和髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）。尽管这些疾病靶向的神经抗原和免疫效应机制不同，但它们具有共同的临床模式：以急性神经发作起病，病程中的复发。及时识别急性发作或复发颇具挑战，不仅因为患者报告与医生确认的神经症状之间存在差异，还因为合并症、治疗相关副作用以及与疾病无关的短暂症状波动等混杂因素。一旦识别出发作或复发，及时启动治疗至关重要，因为急性期患者对治疗的反应在很大程度上决定长期神经功能结局。然而，该领域目前仍面临诸多挑战：急性发作或复发缺乏标准化且经过临床验证的定义，进而造成诊断延迟；驱动复发的机制仍认识不足，也缺乏可靠生物标志物用于预测或确认急性疾病活动；治疗选择仅限于静脉注射甲泼尼龙（IVMP）、血浆置换/免疫吸附（PLEX/IA）和静脉注射免疫球蛋白（IVIG）三种主要手段，其疗效欠佳且反应不一，缺乏明确的治疗选择标准化流程，在特殊或难治性人群中支持其使用的证据也不充分；此外，急性期临床试验的设计还面临实践与伦理层面的障碍。上述问题都是在实践中亟待解决的临床痛点。

2026年9月，天津医科大学总医院李瑀靖等作者在Nature子刊《CellDeath&Differentiation》（影响因子13.7）上系统阐述了以上问题。本综述聚焦MS、NMOSD和MOGAD，讨论急性发作和复发的临床模式，包括对及时识别和诊断至关重要的临床与辅助检查手段。呈现关于三类治疗：静脉注射甲泼尼龙（IVMP）、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）以及血浆置换/免疫吸附（PLEX/IA）的选择和反应性的现有证据。值得注意的是，综述还更新了正在进行的临床试验，包括采用快速起效的靶向补体的抑制剂和新生儿Fc受体（FcRn）的拮抗剂。讨论了复发的潜在驱动因素以及急性期机制导向的干预措施。呼吁在这一重要但研究不足的领域开展国际合作，建立明确的复发标准，最终目标是开发更有效的疗法。

图1.急性中枢神经系统脱髓鞘疾病发作传统治疗流程：患者报告神经功能缺损，医生通过神经查体和辅助检查确认急性发作，首选高剂量激素冲击治疗；在特定人群或疗效不佳时，可选用IVIG，而NMOSD/MOGAD严重发作或有证据提示为MS特定病理亚型时选择PLEX/IA。

表1.MS、NMOSD和MOGAD急性期治疗的关键挑战与未来展望关键挑战起病或复发时的急性发作缺乏明确定义患者报告的症状与医生确认的新发神经功能缺损之间存在差异。诊断和启动治疗存在延迟。驱动疾病复发的潜在机制仍知之甚少。缺乏可预测疾病复发的可靠生物标志物。治疗选择有限，且缺乏明确的治疗选择流程。对主要疗法（IVMP、PLEX/IA、IVIG）的反应欠佳且差异较大，在特殊患者人群和难治性患者中支持证据有限。急性期临床试验的设计面临实践和伦理挑战。启动维持治疗的最佳时机仍有待确定。未来展望全面且高度精细的免疫表型分析。用于患者症状监测的可穿戴设备，并借助人工智能辅助提取临床相关信息。拓展临床证据和辅助检查的研究，以指导三种治疗（IVMP、PLEX/IA、IVIG）选择流程。建立联合委员会，设计急性