原发性胆汁性胆管炎诊疗指南 2026 年版

原发性胆汁性胆管炎诊疗指南2026年版解读诊断标准·治疗进展·危险分层汇报人消化内科日期2026年09月指南更新要点速览01疾病认知更新流行病学变迁与发病机制要点02诊断标准确立三项核心依据与无创评估流程03治疗格局剧变一线基石与二线药物新进展04风险分层管理三分层路径与个体化策略05实践落地要点随访监测与特殊人群管理疾病认知与流行病学认识疾病，从流行病学开始慢性自身免疫性胆汁淤积性肝病，早期识别是关键01疾病本质与流行病学慢性自身免疫性胆汁淤积性肝病，早识别早干预预警·转归未及时治疗可进展为肝硬化乃至肝衰竭核心病理肝内小叶间胆管进行性非化脓性破坏流行病学特征性别比

女男比

9:1，近年降至

(3.9-6.2):1全球年发病率

约

1.76/10万全球患病率

约

14.6/10万中国估算患病率

约

19/10万，与欧美高流行区相近临床表现分期与早期识别40%-60%患者初诊时无症状，易被漏诊无症状期隐匿起病占初诊40%-60%，仅ALP/GGT升高（常超正常值

1.5倍）10%-15%患者5年内进展为肝硬化症状期症状显现乏力（60%-90%）、皮肤瘙痒（20%-70%，夜间加重）、黄疸、脂肪泻、黄色瘤肝外表现多系统受累约50%合并干燥综合征10%-20%合并硬皮病、甲状腺功能减退终末期失代偿阶段门脉高压、腹水、肝性脑病肝细胞癌年发生率约0.3%-1.3%诊断标准与评估流程三项依据，两项即可诊断生化异常、自身抗体、组织学证据构成诊断核心02三项核心诊断依据满足三项中两项即可诊断AMA-M2诊断敏感度

98%，特异度

99%；90%-95%

患者AMA阳性，三项中满足两项即可确诊胆汁淤积生化异常依据一ALP/GGT升高影像学检查可排除胆道梗阻自身抗体阳性依据二AMA或AMA-M2阳性阴性者可查抗gp210、抗sp100抗体肝组织学证据依据三非化脓性破坏性胆管炎伴小叶间胆管破坏无创评估流程与技术应用无创技术优先，肝活检指征明确病因不明胆淤者应常规检测

AMA/AMA-M2，无创评估优先第1步超声一线非侵入影像手段区分肝内、肝外胆汁淤积第2步MRCP/EUS评估远端胆道疾病明确胆道梗阻部位与性质第3步LSM瞬时弹性成像非侵入性纤维化评估核心工具肝活检指征仅推荐用于以下情形：无特异性自身抗体疑重叠综合征肝脏合并症治疗格局与药物进展一线基石稳固，二线格局重塑UDCA应答不足者的治疗选择正在发生深刻变革03一线UDCA与治疗挑战UDCA是一线基石，但覆盖仍有缺口治疗目标转向生化应答·纤维化稳定/逆转·症状控制UDCA一线价值13-15mg/kg/日改善肝生化延缓组织学进展延长无移植生存期治疗缺口40%患者生化应答不足，残余风险持续存在疲劳、瘙痒、干燥综合征等症状长期影响生活质量临床研究方向从"是否有二线药"转向"能否覆盖残余风险"二线格局剧变OCA退市，PPAR激动剂重塑二线格局奥贝胆酸（OCA）退市因未证实肝脏硬终点获益，已被

EMA

撤销上市许可中国上市申请亦

未获批准PPAR激动剂与贝特类新格局司拉德帕：高选择性PPARδ激动剂，2024年8月获FDA加速批准埃拉非诺：PPARα/δ双激动剂，已获批用于UDCA应答不佳或不耐受患者贝特类（苯扎贝特、非诺贝特）：国内共识列为二线用药，失代偿肝硬化

不推荐新型PPAR激动剂在Ⅲ期研究中显示

降低ALP、提升生化应答率Linafexor二期研究数据linafexor二期数据积极，Ⅲ期试验推进中二期研究数据2mg组20.8%4mg组33.3%安慰剂3.8%复合生化应答率📋二期研究解读机制新型脉冲式FXR激动剂，半衰期约1小时，旨在减少FXR持续激活毒性应答复合生化应答率：2mg组

20.8%、4mg组

33.3%、安慰剂组

3.8%安全最常见不良反应为瘙痒，多为轻中度，未见药物性肝损伤12周ALP平均变化率2mg组-18.1%4mg组-20.6%安慰剂组+5.6%风险分层与个体化管理从二元应答到风险分层整合生化、纤维化、症状的多维管理模式04风险分层框架与高危表型识别高危表型，是分层管理的前提以

高危表型

为分层核心，驱动个体化管理高风险表型高危年轻患者男性晚期纤维化胆红素为主的胆汁淤积严重瘙痒PBC-AIH重叠综合征导管减少表型低风险表型低危老年女性胆红素正常无PBC-AIH重叠综合征肝硬度分层与失代偿风险肝硬度越高，失代偿风险指数级上升LSM≤6.5kPa可排除晚期纤维化，>11kPa可确认，≥10kPa提示失代偿风险升高LSM≤6.5kPa可排除晚期纤维化>11kPa可确认LSM≥10kPa提示肝失代偿风险升高10-20kPa风险倍数10-15kPa为6倍15.1-20kPa为25倍三分层管理路径三分层路径指导治疗升级决策风险层级判定标准管理策略低风险继续观察UDCA应答充分+LSM低于

10kPa+GLOBE低于

0.5继续UDCA治疗中风险需评估UDCA应答不足或不耐受+LSM≥10

且<15kPa

和/或GLOBE0.5–1.8考虑二线治疗高风险需转诊失代偿肝硬化或临床显著门脉高压，或LSM≥15kPa，或GLOBE≥1.8转诊三级或肝移植中心临床实践与随访要点规范随访，长期管理将指南推荐转化为临床可执行的诊疗路径05生化应答评估与随访监测应答评估时机需个体化持续深度生化缓解与纤维化风险下降，共同决定长期预后评估时机UDCA应答评估常规于治疗

12个月

后进行高风险患者可提前至

6个月

评估ALP>1.9×ULN者12个月时

90%

无法达POISE标准，可考虑早期加药随访监测指标ALP、GGT、胆红素、肝功能肝硬度（LSM）、GLOBE评分持续深度生化缓解与纤维化风险下降，共同决定长期预后特殊人群与对症支持对症支持与终末期管理并重对症支持从症状缓解到终末期管理瘙痒·饮食·移植·个体化对症支持管理4项瘙痒管理考来烯胺；维生素D和钙剂预防骨质疏松饮食管理低脂高蛋白，补充脂溶性维生素肝移植终末期唯一有效手