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文档简介
前言2026年被定义为AI虚拟细胞商业化元年。技术突破、政策加持、资本涌入与需求释放在同一时间窗口交汇,行业正式迈入产业化落地周期。在热度背后,产业各方对AI虚拟细胞的概念边界、技术路线、竞争格局和真实瓶颈仍缺乏统一认知。本份白皮书希望回答三个问题:全球参与者形成了怎样的竞争格局,哪些路径更具长期生命力?从数据到模型再到应用落地,真正的瓶颈在哪里?产业界已经出现了哪些值得关注的创新解法?为此,动脉智库梳理了全球AI虚拟细胞的技术演进与产业脉络,访谈了多家企业,盘点了数据供给、模型开发、商业落地各环节的参与者布局,并对阻碍行业规模化发展的痛点进行了拆解。我们发现,尽管行业热度高涨,但数据层的高价值数据缺失、模型层的预测能力未达产业预期、应用层的验证标准与闭环机制缺位,构成了关键制约。与此同时,一批企业正在数据生产、跨模态对齐、干湿闭环和真实场景交付上展开系统性探索,为行业走向规模化落地提供了现实可行的突破口。核心内容与观点:AI虚拟细胞进入爆发增长阶段。AI大模型与单细胞测序技术进步;全球主要经济体同步加码AIforScience;全球融资总规模已突破30亿美元;药企开始实质性采购。产业仍处于早期,数据、模型、应用三层均存在深层矛盾。包括数据层,扰动数据和功能蛋白质组学数据供给不足,阴性数据流失,跨模态跨尺度数据对齐困难。模型层,现有模型性能未达预期,可解释性不足。应用层,验证标准与闭环机制缺位。行业尚未出现绝对主导者,跨界合作与竞争并存是当前阶段的基本特征。数据供给能力、跨模态跨尺度对齐能力和干湿闭环能力,正成为区分企业长期竞争力的关键。 1.1定义与三层技术架构 91.1.1AI虚拟细胞:数据驱动的细胞行为预测模型 91.1.2技术架构:数据、模型、应用、闭环主动学习 1.2产业价值:短期重构研发逻辑,长期重塑产业基座 1.2.1短期制药产业价值:药物研发的计算基础设施 1.2.2长期大健康产业价值:构建生命科学智能基础设施 1.3行业爆发窗口:技术、政策、资本、市场四维共振 1.3.1技术拐点:AI建模与数据获取技术的双重突破 1.3.2政策拐点:主要经济体同步加码AIforScience 1.3.3资本拐点:全球资本加速入局,产业资金条件逐步成熟 1.3.4需求拐点:传统研发体系承压,行业迎来刚性需求 1.4产业链图谱:已形成完整闭环雏形,参与主体持续丰富 2.1数据层约束:高价值数据生产与标准化推高产业落地门槛 2.1.1核心痛点:高价值数据获取、标准化成本极高 212.1.2产业负面影响:数据短板形成多层传导效应,制约模型规模化迭代 222.2模型层瓶颈:通用架构与生物系统运行规律的结构性错配 2.2.1核心痛点:评估基准揭示数十亿参数未跑赢简单统计基线 2.2.2产业负面影响:仿真可信度不足,产品定位被迫降级 232.3应用层挑战:从技术验证到产业落地之间的断层 2.3.1核心痛点:验证标准与闭环机制的双重缺位导致行业信任赤字 232.3.2产业负面影响:商业化停留在试点层级 24 3.1参与类型多元,形成七大差异化发展路径 3.2数据层:从公开数据集到私有资产壁垒的构建 303.2.1发展现状:专业化数据生产商快速崛起 303.2.2数据层创新方案:面向模型训练需求,补齐关键数据短板 3.3模型层:从状态表征走向扰动预测,多技术路线并行 343.3.1发展现状:规模扩张,进入扰动预测模型竞速阶段 3.3.2模型层创新方案:面向扰动预测、多模态融合的优化 373.4应用与验证层:商业化处于早期,干湿闭环构筑长期进化壁垒 383.4.1商业模式现状:药企合作为主流 383.4.2干湿闭环体系:实现数据生产、模型迭代、生物状态空间覆盖效率的提升 403.4.3应用与验证层创新方案:交付部署与干湿闭环的产业实践 4.1技术趋势:多模态融合与跨尺度建模成核心壁垒 444.2落地趋势:药企合作从试点走向深度嵌入 4.3数据趋势:闭环数据迭代体系构建成企业核心护城河 464.4合规趋势:标准化与合规化体系从空白走向成型 5.1百图生科:跨模态跨尺度技术+干湿闭环,打造真正可用的AI虚拟细胞 5.2嘉华药锐:以专有蛋白检测技术构建数据壁垒 525.3神拓生物:产业端反向入局,以CGT场景切入AI虚拟细胞 图表目录 图表1虚拟细胞技术路线 图表2AI虚拟细胞与相近概念内涵及关系 图表3AI虚拟细胞三层技术架构 图表4AI虚拟细胞发展历程时间轴 图表5主要经济体AIforScience重点政策(2025—2026 14图表6全球AI虚拟细胞投融资事件盘点 图表7四重压力驱动下的药企需求拐点 图表8AI虚拟细胞产业链图谱 图表9数据获取与加工痛点 图表10模型层核心痛点 图表11虚拟细胞应用层核心矛盾与结论 图表12AI虚拟细胞行业格局全景图谱 图表13七种发展路径对比 图表14AI虚拟细胞训练常用公开数据库 30图表15AI虚拟细胞数据生产商布局 图表16数据生产企业与模型开发企业合作案例 图表17从传统实验数据生产到AIReady数据体系的模式转变 图表18海内外AI虚拟细胞模型 图表19AI虚拟细胞模型核心变化 37图表20AI虚拟细胞模型应用落地案例 图表21AI虚拟细胞商业模式对比 39图表22AI虚拟细胞干湿闭环体系与三重效率迭代 图表23单模态向多模态演进的五个阶段 图表24从概念到嵌入式AI虚拟细胞企业落地之路 45图表25闭环数据迭代体系构建成企业核心护城河 46图表26标准化与合规是AI虚拟细胞企业未来入场券 47图表27百图生科多层级模型产品矩阵 图表29神拓生物AI虚拟细胞布局 名词解释模态神经网络模型。其目标是让研究者能够在计算机上进行实验,而非完全依赖活细胞实验。2024年12月,斯坦福大学、基因泰克与陈-扎克伯格基金会在《Cell》联合发表论文,正式提出AIVC概念框再仅是科研辅助工具,而是能够与科学家共同探索未知科数字孪生:物理实体在数字空间中的动态镜像,强调与实体的实时同步和双向数据反馈。在生物医学领器官芯片:一种基于微流控技术的微型生物工道精准操控流体,构建包含活体细胞和生物流体等复杂类器官:由成体干细胞或多能干细胞在体外三维培养条世界模型:一种AI架构范式,模型通过学习环扰动预测:预测细胞在受到药物、基因编辑或环境变化等外部干预后状态跨模态、跨尺度对齐:跨模态指将转录组、蛋白质组、空间组学等不同数据模态映射到统一尺度指在分子、细胞、组织等不同生物层级之间建立信息流转。两者是构建统一虚拟细胞模型的基础技术单细胞测序:一种在单个细胞水平上检测其基因组或转录组的技术,能够提供细胞间变异的高分辨率视在实验室中进行的真实生物实验。干湿闭环即“模型预测→湿实验验证→数据回流→模型优化蛋白质组学:对蛋白质组进行大规模分析的研究领域,涵盖蛋白质的定性、定量和功能分析。功能蛋白质组学进一步聚焦于蛋白质的翻译后修饰、蛋白质间的相互作用以及蛋白质功能对数千个基因进行功能性扰动并在单细胞分辨率上体内治疗技术:与传统体外制备后再回输的方式不同,体内治疗技术通过病毒载体或脂质纳米颗粒ScalingLaw(缩放定律):描述大模型性能随模型参数量、训练数据量和计算量增长而提升的经验规律。但在AI虚拟细胞领域,高质量训练数据供给不足时,单纯扩大参数规模难以带来等比例的能力提图神经网络:一类专门处理图结构数据的神经网络,通过对节点和边进行建模,利用消息传递机制提取为连续时间动态系统的导数函数,用ODECASP(蛋白质结构预测关键评估全球计算结构生物学界最具影研究团队为实验结构尚未公开的大分子提交预测模型,由独立评未见扰动类型、跨数据集泛化三类真实挑战性场景下基因调控网络推断、模态整合、时间动态、多尺度整合关且可解释的指标,涵盖基因表达计数、差异表达分析和扰动效应大小三个维度,用于全面评估单细胞扰领域常用于评估模型预测的基因表达谱与实际观测值黑灯实验室:全自动化运行的湿实验设施,无需人第一章爆发增长,AI虚拟细胞开启生命科学新范式AI虚拟细胞正在从科研概念快速向产业端渗透,但行业内对其概念边界、技术体系的认知尚未完全统一。本章从四个维度建立对AI虚拟细胞产业的基础认知:首先厘清定义与技术架构,形成与其他生命科学AI工具的区别特征;其次分析其产业价值,论证其从短期制药工具到长期生命科学基础设施的价值演进;再从技术、政策、资本、需求四个角度分析行业爆发的底层动因;最后梳理产业链的上中下游结构。虚拟细胞(VirtualCell)是指利用数学方程、物理模拟和AI技术,在计算空间中构建细胞行为的数字化模型,使研究者在不依靠实体湿实验的条件下预测细胞对外部扰动(药物、基因编辑、环境变化等)的响应。传统生物医药研发依赖实体实验反复试错,大量在动物实验阶段验证有效的候选药物,最终会因安全性、有效性问题折损于临床试验阶段,造成高额的研发资金与时间损耗。虚拟细胞的商业逻辑起点正在于此:如果能在计算阶段准确地预测候选药物对细胞的影响,就有可能在早期筛除无效或毒性过高的候选分子,提升整个医药创新体系的产出效率。需要指出的是,虚拟细胞并非一个单一产品,而是一类技术体系的总称。根据建模方法的不同,目前主要存在两条技术路线。数据驱动的AI建模路线,用大规模神经网络从数据中学习细胞行为的映射关系。规模化能力强、迭代速度快,但黑箱特性明显,缺乏因果性解释能力。2024年12月,斯坦福大学、基因泰克与陈-扎克伯格基金会在《Cell》上联合提出的AI虚拟细胞概念,是这一路线的代表性框架。经典计算细胞生物学路线,基于数学物理方程,从已知的生化反应动力学出发构建模型。机制透明、可解释性强,但扩展性差,难以适配真实生物系统的高复杂度、动态化特征,无法实现复杂场景的泛化推演。当前行业的前沿探索方向,是在数据驱动框架中融入生物机理约束,试图兼顾规模化能力与可解释性。从技术范畴与行业研究边界来看,本文探讨的AI虚拟细胞,以数据驱动的AI建模技术路线为研究主体。在讨论AI虚拟细胞时,有几个相近的概念有必要厘清边界。斯坦福大学、基因泰克与陈-扎克伯格基金会在《Cell》上联合提出“通用表示+虚拟仪器”架构。前者将跨物种、跨条件、跨模态的生物数据映射到统一的连续向量空间,后者是在此空间上运行的模块,分为模拟扰动的操纵器和将表示解码为可读输出的解码器。动脉智库从技术构建到产业落地的实际流程,将AI虚拟细胞技术划分为数据层、模型层、应用层三层架构,同时由闭环主动学习驱动持续进化。数据层负责生物数据的采集、处理与存储,是构建AI虚拟细胞的基础。2025年3月,西湖大学郭天南团队在《CellResearch》发表的评述文章中,提出了AI虚拟细胞构建的三大数据支柱——先验知识、静态架构和动态状态,三者覆盖细胞仿真所需的全维度信先验知识整合已发表的生物医学文献、已知的分子表达规律和多尺度成像数据,搭建模型训练的基础生物学认知框架,明确细胞生命活动的基础规则。静态架构依托冷冻电镜、超分辨率成像、空间组学等技术,收录细胞形态结构、分子空间分布等固定信息,还原细胞固有物理特征。动态状态是构建具备真实推演能力模型的关键,聚焦细胞自然发育、衰老、药物干预、基因编辑等外部扰动下的状态变化。微扰高通量组学尤其是微扰蛋白质组学数据,能够精准捕捉细胞动态应答机制,是支撑AI虚拟细胞实现动态仿真的核心数据底座。模型层基于数据层提供的信息,构建能够表征和预测细胞行为的数字化模型,产品形态大致分为以下几类。细胞表征模型是当前数量最多的类型,其中通用单细胞转录组基础模型发展最成熟,在数千万甚至上亿个细胞上进行预训练,学习基因之间的共表达关系、细胞状态和组织差异,再将这些知识迁移到新的数据和任务中,如Geneformer、scGPT。扰动预测模型是目前核心竞争方向,在单细胞基础模型底座之上,针对性优化外部扰动响应建模能力,预判药物、基因编辑等干预行为对细胞状态的影响,包括CellOS、X-Cell等。多模态整合、跨尺度建模模型是长期演进方向,多模态整合模型融合转录组、蛋白质组、空间组学等多维度信息,跨尺度模型解决从分子、细胞到组织的跨尺度建模问题,是贴合真实细胞生命活动规律、突破现有仿真精度瓶颈的必然发展趋势。应用层将模型能力转化为实际应用场景中的解决方案,包括药物研发领域,可覆盖靶点发现与验证、候选药物虚拟筛选、药效评估、毒性预测、适应症拓展等,未来其应用边界可延伸至再生医学、精准个体化诊疗等领域。在数据层、模型层和应用层之间,存在一个关键的动态机制——闭环主动学习。AI虚拟细胞在应用过程中自主识别模型认知缺口与预测不确定性区域,针对性设计基因编辑、小分子药物处理等新型湿实验方案,产出新数据,再将新增数据回流至数据层,驱动模型迭代优化。这一机制使AI虚拟细胞从静态的预测工具,变为一个能够持续逼近真实细胞行为的学习系统。虚拟细胞的技术起源可追溯到1990年代。三十余年间,这一领域经历了从物理方程驱动到AI数据驱动的跃迁。真正的转折发生在最近三年。2023年-2024年,AI大模型技术爆发,数据驱动建模路线快速崛起。2024年-2026年,AI虚拟细胞快速发展,全球权威研究体系成型、开源基础模型不断迭代、国内外测评基准与赛事体系逐步完善,模型参数规模、仿真精度与场景适配能力大幅提升,行业进入商业化探索的全新阶段。多年的发展和积累,推动AI虚拟细胞从实验室内部工具向平台化基础设施演进,这种“基础设施级”价值体现在两个时间维度:短期内的制药产业价值和长期的大健康产业价值。短期内,AI虚拟细胞产业价值集中释放于制药领域,其战略意义不在于替代某一个制药环节,而是为整个药物研发链条提供统一的计算底座,让每一个决策都建立在细胞生物学理解之上。药物筛选:在计算空间中预测细胞对药物扰动的响应,在更早阶段排除无效候选分子。毒性预测:预测药物对细胞的毒性反应,降低临床前试验的失败率。适应症发现:通过模型预测药物在新靶点或新疾病中的潜在效果,扩展药物的应用范围。患者分层:基于患者特征预测药物响应的个体差异,实现精准医疗。如果将视野拉长到十年甚至更长时间,AI虚拟细胞的价值边界将超出药物研发,成为整个大健康产业的基础设施,影响范围覆盖从健康管理到疾病治疗的全链条。预防性医疗:构建个体的AI虚拟细胞模型,并模拟随着年龄增长或环境因素变化而出现的细胞异常,理论上可以提前识别疾病风险,在症状出现之前进行干预。个性化治疗:基于个体细胞特征构建AI虚拟细胞模型,预测不同治疗方案的效果,实现个性化医疗。当前医疗决策大多基于群体统计数据,AI虚拟细胞有望将决策粒度细化到单个患者。疾病机制理解:通过模拟疾病状态下细胞行为的变化,深化对疾病机制的理解,揭示传统的还原论方法难以捕捉的系统性机制。合成生物学:用于设计和测试人工基因回路与代谢通路,在计算空间中完成概念验证,降低合成生物学的实验成本。总的来说,AI虚拟细胞的终极目标,不是成为某个行业的工具,而是成为生命科学领域的基础设施,为所有涉及细胞层面问题的场景提供预测能力。2024年-2026年间,AI虚拟细胞从实验室概念走向产业化落地,迎来确定性产业爆发窗技术侧,新一代建模能力打通仿真精度的瓶颈;政策侧,全球多国相继出台配套政策,从战略、资金、监管层面完善发展环境;资本侧,海内外资本持续加注,为技术开发和产业落地提供资金土壤;市场侧,制药行业受研发效益、临床转化、市场竞争等现实问题驱动,生成真实的落地诉求。四个拐点共振,共同推动行业进入爆发期。AI虚拟细胞产业爆发的技术前提,来自两个方向:AI建模能力,以及生物数据获取能力的提升。AI建模层面,AI大模型技术向生命科学领域渗透,行业摆脱人工预设生物规则的传统模式,形成数据驱动、自主学习、动态推演的全新建模逻辑。过去十年,计算生物学主流依托固定方程开展生物仿真,通过人工设定动力学方程、信号传导规则搭建细胞模型,这种方式仅适用于边界清晰、参数已知的简单生物场景,无法适配细胞系统高维度、非线性、强异质性的核心特征,存在模型不可扩展、场景不可迁移的短板,精度与通用性无法兼顾。新一代AI虚拟细胞模型不再依赖固化的人工方程,通过海量生物数据自主挖掘细胞运行规律与扰动关联关系,实现仿真精度与场景通用性的跨越式提升,为复杂细胞行为的系统化仿真提供了关键技术支撑。数据获取层面,数据获取技术的逐步成熟,提供了不可或缺的燃料基础。近年来单细胞测序技术成本大幅下降、检测通量指数级提升,Drop-seq、10xGenomicsChromium等高通量平台将单细胞转录组测序的成本降低了数个数量级,使得实验室可以在单次实验中捕获数万乃至数十万个细胞的完整基因表达谱。同时,空间组学、器官芯片、多组学联检等技术将生物检测维度从单一转录组拓展至蛋白质丰度、染色质可及性、细胞空间位置等多层信息,形成了体量更大、维度更全、真实性更高的生物数据集。这些数据的体量和密度,能够支撑模型自主学习细胞干预响应机制、挖掘未知生物规律。2025年以来,美国、英国、欧盟、日本、中国等主要经济体密集出台AIforScience政策,普遍将其上升为国家级战略工程。各国政策从顶层规划、资金扶持、监管适配、基建建设多维度形成合力,为AI虚拟细胞爆发提供了政策背书与合规发展通道。美国,监管通道突破:创世纪计划2025年11月启动,2026年7月联邦投入超50亿美元,五大挑战方向含"预测生命系统",对标AI虚拟细胞技术研发与落地;FDA现代化法案3.0于2025年12月通过参议院,将"非临床测试"的定义从动物实验扩展到类器官、器官芯片和计算模型,为AI虚拟细胞的预测结果进入监管证据体系打开了法规通英国,提出短期药物快速研发的攻坚目标:2025年11月发布《AIforScienceStrategy(2026)》,从2026至2030年总额20亿英镑的AI议程中划拨1.37亿英镑专项用于加速AI驱动的科学突破,工程生物学列为重点方向;首个科学任务是"2030年前在100天内开发出可进入临床试验的药物";启动"主权AI单元",资助自主实验室建设,支持ARIA的"AI科学家"计划探索无需持续人工干预的完整研究流程,并要求国家实验室到2030年实现实验数据的FAIR标准化存储。欧盟,从资金和制度层面构建泛欧协作框架:欧盟推出AIContinentActionPlan、ApplyAIStrategy、AIinScienceStrategy等多份政策文件。计划将HorizonEurope框架下的AI研究投资提升至每年30亿欧元以上。2025年11月启动的RAISE虚拟研究机构,首批投入1.07亿欧元,聚焦AI与科学研究的深度融合。日本:顶层战略与超算基础设施联动。2026年,日本文部科学省发布AIforScience基本战略方针,划定2026至2030年为集中改革期;ARiSE旗舰项目将生物与创新药列为三大重点方向之一,明确提出"虚拟细胞与数字孪生"的研究目标;“富岳NEXT”,定位为AI与仿真计算的融合基础设施,以高端算力集群支撑大规模细胞仿真与模型训练。中国:顶层设计与专项行动并进。2025年国务院发布“人工智能+”行动意见,将AIforScience纳入国家科技创新顶层设计;2026年十五五规划将AI驱动的研发列为先进制造、关键材料、工程生物学、量子信息等前沿领域的核心工具;新一代人工智能国家科技重大专项2026年度指南专门设置了跨学科科学发现系统任务。这些政策对AI虚拟细胞行业有两层含义:一是政策背书意味着行业从学术研究上升为国家科技竞争方向,资金和资源供给将大幅增加;二是监管通道正在打开,FDA现代化法案3.0和英国100天药物目标正在为AI虚拟细胞的证据地位创造条件。根据动脉智库统计,截至2026年8月底,全球AI虚拟细胞领域融资总规模突破30亿美元,成为生命科学智能方向的重点投资赛道。资本的集中涌入缩短了技术从实验室走向产业验证的周期,为行业技术迭代、数据积累与应用试错提供必要的资金土壤。海外市场,美国的资本布局起步更早,早期就诞生多笔大额融资。海外头部项目融资跨度覆盖种子轮到C轮,既出现Insitro这类完成多轮大额融资、发展相对成熟的企业,也涌现大量初创团队在种子轮、A轮获得机构下注。2024年XairaTherapeutics完成10亿美元种子轮融资,成为当年医疗健康领域规模最大的单笔投资,体现出资本对于AI虚拟细胞的高度期待。同时,海外投资机构类型多元,跨国风投、主权基金、慈善基金、产业资本共同参与,资金供给结构较为丰富。国内市场后发加速,融资热潮集中于2026年,呈现出早期化特征。红杉资本、君联资本等市场化头部机构,以及国方创投、国新创投、百度风投等国有及产业背景投资机构相继入场。对比海外,国内绝大多数项目仍集中在天使轮、种子轮、A轮等早期阶段,企业大多处于技术打磨、模型验证的发展周期,成熟商业化落地案例仍然较少。2026年以来,国有资本的入局信号尤为突出。国方创投参投耀速科技、国新创投投资百曜科技,国资基金具有长周期属性,匹配生命科学产业的研发节奏,提供了更具耐心的资本支撑。但也可能带来更复杂的退出路径,国资基金的存续期、考核机制和退出要求与市场化VC存在差异,在后续轮次的融资和退出阶段存在潜在摩擦。一个值得参照的背景是,AI虚拟细胞的融资格局与AI大模型早期阶段有相似之处,均是技术路线尚未收敛、商业化路径仍在探索,但资本已率先完成价值锚定,这种相似性引发了行业对估值合理性的讨论。不过,即便未来估值层面存在波动的可能,资本的集中进场,本身已是对行业发展潜力的确认。AI虚拟细胞的爆发,离不开传统新药研发体系长期积累的弊端。下游需求已经从前沿技术探索转向实质性采购,这一变化由多重行业压力驱动。药物研发的经济效益持续下行。德勤报告显示,全球TOP20药企的创新研发回报率已低至5.9%,单个药物的平均研发成本超过22亿美元,周期超过100个月。在此情况下,能有效缩短临床前研发周期、降低试错成本、减少无效投入的技术工具,已成为药企的刚性需求。动物实验模型存在局限,临床转化效率难以保障。新药临床前验证依赖动物实验,但跨物种的生物学差异,导致动物实验数据无法精准复刻人体反应,成为新药临床失败的重要原因。BIO、QLS联合发布的《2011-2020年临床开发成功率及影响因素》显示,从进入I期临床到最终获得FDA批准,所有在研药物的总体成功率低至7.9%。FDA现代化法案3.0的通过,对药企而言意味着在AI虚拟细胞平台上的布局迟早会成为申报路径中的必要能力。同质化竞争与专利悬崖的双重挤压。创新药热门靶点扎堆现象突出,CD19、PD-1等管线拥挤度极高,me-too类药物生存空间急剧收窄。与此同时,行业面临大规模专利到期压力,Deloitte基于EvaluatePharma数据估计,到2030年,全球生物制药行业可能有超过3000亿美元销售额的药物面临专利或其他市场独占权到期风险。在同质化环境中,AI虚拟细胞成为药企实现差异化创新、规避研发风险的基础能力。数据资产的竞争格局变化。传统药企的核心资产是化合物库,AI时代,高质量的细胞扰动数据正在成为新的竞争壁垒。AI虚拟细胞帮助药企积累专属的生物数据资产与研发认知,使率先布局的药企获得长久研发效率红利,构建起难以赶超的研发壁垒。综合来看,AI虚拟细胞的需求爆发,本质是行业生存压力倒逼的结果。跨国药企的动向,验证了需求拐点的真实到来。GSK与Noetik、Relation进行AI虚拟细胞相关合作,Noetik已达成与GSK合作的首个里程碑,证明AI虚拟细胞在真实药物研发中的价值。AI虚拟细胞产业链上游为基础设施,解决数据来源、算力支撑问题;中游是技术平台开发,搭建模型;下游是应用验证,将模型能力转化为真实的研发与临床价值。上游:数据与基础设施上游的核心功能是提供训练AI虚拟细胞模型所需的多组学数据与计算基础设施。数据端,数据供给方包括单细胞测序企业、蛋白质组学平台、空间转录组学服务商、器官芯片企业、药企等,数据经过标准化处理后形成可用于模型训练的高质量数据集。算力端,GPU集群与云计算平台为大规模模拟提供了物理支撑,当前上游的硬件供给已相对充裕,瓶颈在于生物数据与AI算力之间的接口标准化,数据格式与训练流水线的工程化程度有待提升。算法端,Transformer、图神经网络与自监督预训练等技术,为高维、复杂生物数据的解析学习提供支撑。中游:技术与平台开发中游是技术与平台开发,产出单细胞基础模型、细胞扰动预测模型等产品,参与方包括AI科技企业、生物技术公司、头部药企及科研学术机构。值得注意的是,推断与评估框架在中游扮演着重要角色,通过配套完善的模型推断与效果评估框架,明确模型有效性、商业价值的评判标准。目前缺少统一的评测基准,评估框架的不成熟使得模型之间难以横向比较,延缓了下游用户对模型能力的信任建立。下游:应用与验证下游是应用与验证,承担技术落地与商业价值转化职能,聚焦药物研发、基础生命科学研究等场景,服务主体以创新药企、各类科研机构为主。湿实验验证贯穿下游应用全过程。一方面,湿实验用于检验模型预测的可靠性,另一方面,湿实验产出的新数据会反馈回上游和中游,用于下一轮模型训练。整体来看,AI虚拟细胞产业链已形成完整闭环雏形,上游供给相对成熟,数据和算力资源已具备一定规模;中游扰动预测模型壁垒最高,价值集中度也最高,是核心竞争焦点;下游商业路径在探索中。行业仍处于发展早期,上下游标准化体系尚未统一,各环节协同效率有待提升,上游数据工程化、中游模型性能提升、下游场景落地的规范化建设,将是未来产业链成熟升级的核心方向。本章小结:虚拟细胞分为数据驱动的AI建模路线和经典计算细胞生物学路线。当前行业的前沿探索方向,是在数据驱动框架中融入生物机理约束,试图兼顾规模化能力与可解释性。AI虚拟细胞已经进入爆发增长阶段。技术侧,新一代建模能力打通仿真精度的瓶颈;政策侧,全球多国相继出台配套政策,完善发展环境;资本侧,海内外资本持续加注;市场侧,制药行业受效益、市场竞争等现实问题驱动,生成真实的落地诉求。第二章数据、模型、验证矛盾待解,规模化落地面临瓶颈AI虚拟细胞在2026年迎来商业化起步阶段,资本密集涌入,企业与药企的合作项目陆续落地,产业呈现快速发展态势。在产业热度之下,从数据生产、模型构建到场景验证的全链条中,仍存在多项深层次矛盾。动脉智库沿着数据、模型、应用三层产业链路,逐层拆解制约行业扩张的核心痛点,梳理现存约束。数据层的核心矛盾不是数据总量不足,而是高价值数据在生产与加工环节存在断点。(1)生产端:扰动、蛋白与阴性数据供给不足扰动数据成本高,实验周期长,供给存在明显缺口。扰动数据是训练预测型虚拟细胞模型的核心素材,但这类数据需要通过定向干预实验产出,获取成本更高、实验周期更长,整体积累速度远慢于静态观测数据,难以支撑模型持续迭代。蛋白质数据获取面临成本与技术瓶颈,供给严重不足。在细胞信息构成中,DNA仅承载约10%的静态信息,RNA反映约20%-30%的预备状态,蛋白质的功能修饰承载超过60%的信息权重。但目前质谱检测成本尚未出现指数级下降趋势,且蛋白覆盖率有限,使得蛋白组学数据获取的难度和成本都相对较高。药物研发与阴性数据的缺乏,对AI虚拟细胞模型性能也有重要影响。药企内部的研发数据是模型学习真实药物作用机制的核心素材。特别是阴性数据,覆盖无效分子、毒性反应、失败扰动等边界场景,能够提升真实研发场景中的预测稳定性与可靠性。但药企内部研发数据通常不会对外共享,且行业惯例只留存阳性结果,大量失败实验数据被丢弃,公开数据清洗时也仅保留阳性结果,导致模型无法学习失败边界。(2)加工端:标注与对齐两大梗阻制约数据可用性即便数据被生产出来,进入模型前的加工环节仍面临双重梗阻。生物数据标注远比文本复杂,单个细胞状态需同时标注基因表达谱、蛋白丰度、表观遗传状态等多个维度,几乎缺乏自动化标注手段,高度依赖专家。跨模态、跨尺度数据对齐同样困难。单细胞测序具有破坏性,测完一个组学后其他组学无法再测,天然难以实现模态对齐。不同模态数据由不同技术平台产出,格式、命名规则、质控标准各异,仅转录组就有FASTQ、BAM、countsmatrix等多种存储形式,不同测序平台的基因检出率和表达量分布差异显著。跨数据源对齐整合需要大量批次效应校正和归一化处理,目前缺乏行业公认的统一流程。同时,真实场景中,很难同时获取组织、细胞和分子层面的配套数据。数据层面的缺陷,会沿着模型能力、商业落地、规模效应形成负向传导。首先,模型能力固化,难以建立可靠的预测能力,其次,模型输出与商业需求错位,药企研发决策高度依赖预测结果,对描述性模型付费意愿有限,再次,ScalingLaw局部失灵,若高质量数据供给无法持续扩充,单纯扩大模型参数量难以提升性能,让ScalingLaw局部失效。模型层的核心矛盾并非算力不足,而是通用AI架构与生物系统多尺度、非线性、强因果特性的错配。困境一:先验缺失,通用架构缺乏生物拓扑的内建理解结构性先验错配诱发通用AI架构核心功能失效。Transformer的自注意力机制假设序列中任意位置均可直接交互,但生物系统的相互作用具有严格的拓扑约束。通用架构未内建这些生物先验,只能依靠数据从零拟合。在样本有限的高维生物场景中,参数效率极低。困境二:表征割裂,组学模态与跨尺度动态难以统一多组学数据格式不统一,跨模态整合停留在特征拼接层面。把不同模态的数据拼在一起,并不等于模型真正理解了这些数据背后的生物学关联。这引发了三重问题:其一,不同模态的噪声相互干扰,高噪声模态会稀释低噪声模态的有效信号;其二,模型对模态完整性要求过高,缺失任一模态就会导致整条样本不可用,数据利用率明显下降;其三,不同模态的量纲与分布差异干扰梯度优化,导致训练不稳定。时空尺度跨越多个数量级,现有模型难以同时实现分子到组织过程动态建模。从分子尺度到细胞尺度、组织尺度,每一层级具有独立的时间分辨率与空间粒度。现有模型难以在统一框架内同时处理跨越多个数量级的时空动态,最终导致对蛋白功能与细胞行为的微观环境上下文预测失衡。困境三:解释性缺位,黑盒预测与高风险决策需求的错配黑盒预测与高风险决策需求的错配。深度学习模型的黑盒特性在消费互联网场景中通常不构成主要问题,但在药物研发等高风险决策场景中会直接影响其可信度和实际采纳。当前模型仅能输出相关性层面的预测结果,无法提供因果层面的机制解释,导致预测结果无法转化为可执行的实验设计。模型层架构与生物规律的错配,在产业端转化为一系列连锁反应。当前模型的综合性能尚未跨过大规模商业化应用的门槛。行业综合准确率约60%,而作为参照,AlphaFold在蛋白质结构预测领域达到商业化应用标准时,准确率已超过90%。在药物研发场景中,这样的性能差距意味着风险敞口不可接受。更值得关注的是性能分布的不均匀性。平均准确率掩盖了结构性缺陷。模型在训练分布覆盖的细胞系与药物组合上准确率可达70%至80%,但面对新的细胞类型或作用机制时,准确率可能骤降至30%至40%。这意味着模型的可靠应用范围被严格限定在已充分采样的区域,无法支撑对新靶点、新机制、新适应症的探索,决策支持价值被大幅削弱。能力缺口迫使产品定位发生降级。模型从核心决策依据退为辅助参考工具,商业化落地进度显著滞后于早期市场预期。从研究工具到研发引擎的跃迁,需要架构层面内建生物先验的根本性突破。在现有通用架构路径下,模型参数的增长难以转化为可信度的等比例提升,产品定位与市场预期之间的落差仍在扩大。AI虚拟细胞技术从实验室走向产业应用,面临的障碍并非技术原理未被证实。问题出在评估标准、流程接口与验证闭环三个环节的缺位,三者叠加形成了行业性的信任赤字。标准缺位,模型价值难以被客观量化。AI虚拟细胞领域至今缺乏类似CASP的行业级统立标准的初步尝试,但评测任务多为预定义、有限范围的学术场景,无法覆盖药企实际面对的复杂决策情境。评估标准碎片化,导致不同模型之间难以横向比较,药企在技术选型时缺乏可靠参照。接口错位,模型输出与药企研发流程难以嵌入对接。系统层面,多数药企数字化实验流程尚不完善。认知层面,模型输出多为计算原生格式,而研发团队习惯消费决策友好格式,跨界人才稀缺导致对接高度定制化。决策层面,大型药企技术引进决策权高度集中,早期合作往往依赖既有关系网络。三重错位叠加,使商业化落地难以脱离项目制模式。闭环断裂,干湿循环未打通,制约模型进化。AI虚拟细胞的核心价值是以计算预测替代湿实验试错,但当前模型预测结果的可靠性本身仍需湿实验验证。类器官、器官芯片或动物实验等验证路径成本高、周期长,许多企业只能做到算完即弃,无法将验证结果结构化回流至模型进行迭代优化。干湿闭环的断裂,使模型丧失了通过预测、验证、反馈循环持续提升能力的关键机制。截至本报告截稿,AI虚拟细胞行业尚无任何一个模型预测结果被直接用于支撑药物进入临床试验的公开案例。验证标准与闭环机制的缺位,在产业端直接导致市场规模受限、高价值场景未被激活,以及行业陷入低水平均衡。市场规模被限制在试点层级。商业订单高度POC化,行业收入结构被锁定在技术服务费层面。根据行业访谈估算,当前AI虚拟细胞领域现有合同中90%以上为一年期探索性协议,行业收入难以进入高价值分成区间。失败药物重定位场景尚未被激活。约70%的药物失败发生在Ⅱ期临床阶段,根本原因是从动物模型或细胞实验到人体的转化失败。若AI虚拟细胞能够将后期临床收集到的信号数据,转化为前期可预测的机制模型,打通从动物到人体的跨物种迁移逻辑,将直接重构药物开发的经济模型。但现实中,药企对模型预测的信任赤字导致其不愿开放失败药物的相关数据与管线信息,模型企业也无法向药企证明其重定位预测的可靠性,这一场景尚未被激活。行业陷入低水平均衡。由于真实研发数据与管线信息不对外部模型提供方开放,每家创业公司只能基于有限的公开数据集训练模型。头部药企数据封闭导致行业无法形成数据聚合效应,陷入参与者众多但无人形成实质性突破的局面。本章小结:产业仍处于早期,数据、模型、应用三层均存在深层矛盾。包括数据层,扰动数据和功能蛋白质组学数据供给不足,阴性数据流失,跨模态跨尺度数据对齐困难。模型层,现有模型性能未达预期,可解释性不足。应用层,验证标准与闭环机制缺位。第三章竞争路径分化,闭环能力决定长期竞争力过去两年间,一批企业和机构在数据基建、模型搭建和商业应用上展开了探索,针对行业痛点形成了多元化的技术突破路径与落地解决方案。本章基于行业发展现状,系统盘点市场参与主体类型、产品形态与整体发展进度,构建企业能力全景图谱,从数据、模型、应用三个层面梳理行业参与者的综合实力与发展差异。随着AI虚拟细胞进入产业化阶段,行业发展热度持续攀升,海内外各类市场主体持续加大布局力度,行业参与规模与技术创新活跃度显著提升。目前行业参与者类型多元、覆盖维度广泛,不同背景的企业与科研机构依据自身资源禀赋,分别在产业数据层、模型层、应用层形成差异化布局,整体呈现出多点开花、协同发展的繁荣格局。整体来看,行业尚未形成高度集中的竞争态势,各类主体仍处于能力搭建与赛道卡位阶段,多数企业呈现跨环节布局特征,逐步打造数据、模型、应用联动的闭环能力。可以发现,业内企业虽处同一个赛道,选择的发展路径却差异显著,从上游数据供给到下游临床应用,从技术驱动到需求拉动,从商业公司到非营利机构,不同参与者基于初始资源禀赋、数据获取方式、技术切入逻辑与壁垒建设思路,形成了七条发展路径,不少企业随业务推进,会叠加多条发展路径。路径一、全栈平台型:资本驱动的全链条布局该路径先投入重金建设数据基础设施和计算模型平台,形成从数据生成、模型训练到管线推进的全链条能力,再通过自研管线或对外合作实现长期价值回报,入场门槛极高,需要大规模的前期资本投入,且回报周期较长,是海外头部科技生物企业的主流发展路径。代表企业为XairaTherapeutics,种子轮即完成10亿美元融资,尚未公开临床管线,整体商业化节奏偏长期。这一路径风险集中于估值与商业化节奏的匹配度。企业高估值主要依托AI虚拟细胞技术大规模产业化的长期预期,若技术迭代、管线落地进度不及市场预期,后续融资节奏与估值体系将面临较大压力。路径二、服务验证型:以药企合作锚定技术价值该路径用跨国药企的合作合同为自身技术定价,是当前行业认可度最高的技术验证路径之一。药企的付费合作区别于风险投资的价值预判,需基于企业模型性能、数据安全体系、场景适配能力等维度开展系统评估,合作落地即代表技术能力通过产业端检验。代表企业包括Noetik,与GSK达成大额授权合作。路径三、数据供给型:将数据资产作为核心产品该路径打破数据作为实验副产品的传统定位,将生物数据打造为独立商业化产品,通过自主搭建实验体系规模化生产AI适配数据,供给模型研发企业。代表企业为GinkgoDatapoints、嘉华药锐、神拓生物、寻因生物、墨卓生物。路径四、场景飞轮型:用临床场景驱动数据积累该路径将真实临床场景作为数据入口,通过业务持续落地沉淀结构化数据,以数据迭代优化模型能力,再依托升级后的模型深化场景渗透,形成自我强化的正向循环。与主动量产数据的模式不同,该路径的数据无需定向实验生产,来源于临床诊断治疗的真实业务流程,具备场景真实性强、数据维度贴合临床需求的特点。深度绑定临床场景的数据资产与用户迁移成本,构成了路径的壁垒。路径五、干湿闭环型:物理实验与计算模型互补该路径通过器官芯片湿实验体系弥补纯算法建模的短板,构建AI预测、实验验证、数据回流、模型优化的闭环迭代体系,依托干湿结合的差异化路径形成独特竞争优势,代表企业为耀速科技。器官芯片能够产出较动物模型更贴合人体生理特征的实验数据,精准校验模型的预测结果,为模型迭代提供真实实验数据支撑。路径六、公共基础设施型:搭建公共科研生态该路径以非营利科研机构为主,通过搭建公共数据平台、建立行业评测标准、组织产业学术赛事等方式构建行业基础设施,代表性机构为ArcInstitute,采用社区驱动模式,发起全球虚拟细胞挑战赛,搭建公开虚拟细胞图谱数据集,打造技术评测标准体系。路径七、临床牵引型:从临床痛点反向定义能力该路径以临床痛点为导向,先明确临床诊疗、药物研发中的实际问题,再针对性定义AI虚拟细胞模型的能力需求,通过适配的数据采集、算法优化补齐技术短板,实现技术与场景的精准匹配,代表性企业为华源智因。数据是AI虚拟细胞模型迭代的底层燃料,数据的来源维度、质量水平决定模型仿真推演能力的上限。当前行业已经形成多类型主体参与的数据供给生态,不同类型的数据生产企业各有所长,同时也在通过合作与技术创新补齐短板,数据生产能力已成为产业竞争的重要变量。AI虚拟细胞的训练数据来源可以划分为公开数据集与企业私有实验数据集两大类。公开数据集的代表包括Tahoe‑100M,包含超过1亿条单细胞转录组,记录1100种小分子扰动对50种癌细胞系的细胞影响;scBaseCount数据库收录超5亿细胞转录组数据;HumanCellAtlas积累约7090万条多组学数据。但公开数据大多偏向细胞稳态本底信息,扰动条件覆盖不全,实验条件、检测标准不统一,缺少药物研发场景下的阴性结果与失败案例。仅依靠公开数据集,不足以支撑具备产业实用价值的模型,必须依托定向产出的私有实验数据完成训练与校准,这推动一批专业化数据生产商快速切入AI虚拟细胞赛道。目前,数据供给端已经形成多元参与者矩阵。单细胞测序企业是重要数据来源,包括10xGenomics、寻因生物、墨卓生物、新格元等。类器官与器官芯片企业可产出贴近生理环境的细胞实验数据,代表有耀速科技、淇嘉科技等;蛋白质组学企业依托自研质谱平台,产出转录组难以覆盖的功能蛋白、完整的磷酸化修饰数据,包括嘉华药锐、西湖欧米等;部分生物医药企业也开始对外输出数据资产,例如神拓生物这类体内治疗技术企业,沉淀大量真实研发过程数据与失败边界信息。数据层的核心竞争要点集中在数据集积累速度与客户迁移成本。一旦主体完成规模化、体系化的数据资产沉淀,后来参与者很难在短周期复刻同等体量与质量的数据资源。单一模态数据很难完整还原细胞复杂运行逻辑,多组学融合的数据集合可以有效降低模型的认知偏差。业内数据生产商正积极通过跨主体合作补齐自身数据维度短板,淇嘉科技与赛陆医疗共建AI虚拟细胞数据训练平台,耀速科技联合珞米科技探索器官芯片叠加蛋白组学的数据体系,都是这一趋势下的实践案例。与此同时,模型开发企业也意识到了数据底座的价值,数据生产商已经成为模型开发与迭代不可或缺的外部合作伙伴。2026年赛道诞生多起产业合作,例如衍因科技与神拓生物,百图生科与耀速科技,无界进化与墨卓生物,百曜科技与新格元,无尽方舟与寻因生物,英矽智能与墨卓生物,百图生科与华大智造,数据层与模型层的绑定日益紧密。数据供给主体数量持续增长的背景之下,不可忽视的是,行业尚未建立统一的数据质量评判标尺,不同机构产出数据集的一致性、可复用性参差不齐。想要成为合格的AI虚拟细胞数据供给方,需要打造标准化的AIReady数据(经过质量控制、标准化处理、结构化标注并适用于模型训练的数据)体系,围绕模型训练诉求重构数据生产、整理与输出逻辑。首先,企业需要优化数据整体分布结构。常规药物设计实验聚焦优质有效靶点与阳性化合物,数据样本高度集中于有效区间,会导致模型学习维度片面,难以掌握完整的细胞作用规律。合格的数据生产需要主动拓宽样本覆盖范围,均衡布局全维度实验空间,补齐无效、临界状态等薄弱数据区间,让模型实现对细胞调控与药物作用空间的全面认知。其次,需要重构样本构建规则,重视全量实验数据与配套信息的留存。传统研发场景仅关注阳性有效样本,大量具备研究价值的阴性样本被舍弃,数据生产商需要合理优化正负样本比例与分布结构,留存实验批次、环境参数、操作条件等元数据,完善数据溯源体系,这是传统实验场景无需关注、却是AI模型训练不可或缺的内容。同时,数据生产商需要建立数据与模型的协同思维,摆脱被动生产实验数据的模式。企业需要精准匹配模型迭代需求,了解模型训练的数据短板与优化方向,以低成本、高质量的定制化实验方案,补齐模型所需的关键数据,实现数据生产与模型开发的联动。最后,需要具备多组学多模态数据的对齐与整合能力。AI虚拟细胞模型的高精度训练,依托于多维度生物数据的关联匹配。数据生产商需要针对性设计多类型扰动实验,统一多组学数据观测标准,梳理不同维度数据的内在关联,完成多模态数据的标准化对齐与结构化整理。但AIReady数据体系的落地将显著推高实验与人力成本,对企业资源能力要求较高,多数中小企业难以承担,未来数据供给端大概率迎来一轮淘汰整合。面对AI虚拟细胞对特殊类型数据的迫切需求,产业端已经涌现多项创新解决方案,针对性缓解跨模态跨尺度数据难以对齐、扰动数据稀缺、大规模功能蛋白组获取困难、药物研发阴性数据不足等行业痛点。(1)跨模态跨尺度数据对齐多组学、多尺度数据的对齐融合是一大现实难题。百图生科是行业内少数已经落地跨尺度、跨模态数据对齐能力的企业,xTrimo生命科学基础大模型已覆盖DNA、RNA、蛋白质、小分子、细胞、多细胞及复杂生物系统等,公司通过三个层面构建多模态、多尺度数据的统一建模能力。第一,通过中间模态建立跨模态关联。在当前实验约束条件下,采用中间模态作为桥梁完成模态关联,将活细胞成像视觉模态分别与转录组、蛋白组开展配对检测。借助同一套细胞样本下的视觉中间模态,分别建立视觉‑转录组、视觉‑蛋白组两组配对关系,间接实现转录组与蛋白组之间的数据对齐。第二,将各类异构生物数据投射至统一的生物状态空间,不同来源、不同尺度的数据在同一个模型空间完成表征学习。即便部分样本缺少直接配对的实验测量,依然可以依靠共享的生物状态表征,在模型内部弥补物理实验层面的数据对齐短板。第三,进一步引入生物机制知识辅助模态关联推理。通过构建基因调控网络,解析基因与蛋白之间的调控逻辑;依托蛋白质相互作用网络,还原分子层面的信号传递关系,以已知生物学机理约束不同模态之间的映射关系。(2)扰动组学数据生产:高通量技术推动因果数据规模化扰动数据是训练具备因果推断能力模型的关键素材,当前整体供给稀缺。Perturb-seq、CROP-seq等高通量技术的发展,能够同时对数千个基因进行功能性扰动,并在单细胞分辨率上读取转录组响应,为训练具有因果推断能力的模型提供数据基础。海内外多家企业正在布局扰动数据集生产。10xGenomics凭借少量细胞、高通量3′端转录组测序技术,实现扰动数据的高效生成;Illumina推出BillionCellAtlas项目,依托CRISPR技术在200余种疾病相关细胞环境中开关两万个人类基因,构建规模领先的全基因组遗传扰动数据集。但多数企业并未对外披露扰动数据集实际规模,高通量扰动实验成本高、流程复杂,大规模、低成本、标准化的扰动数据生产体系尚未成熟,扰动数据的规模化产出会是后续行业重点观察方向。(3)蛋白质组学:高灵敏度技术突破功能蛋白检测瓶颈针对传统蛋白质组检测存在样本门槛高、检测通量有限、成本高昂,难以大规模产出训练数据的痛点,嘉华药锐微量蛋白平台,单一细胞可鉴定到超过3800种蛋白,并且依托自研SH2超级结合蛋白可捕获低丰度酪氨酸磷酸化信号,该能力在全球范围内尚无其他平台可实现。酪氨酸磷酸化数据作为细胞信号通路的直接读出,能够在数据量有限的情况下高效反映细胞的功能状态变化,为AI虚拟细胞提供反映细胞动态功能状态的重要数据维度。目前,嘉华药锐搭建起以功能蛋白组学为特色的多组学数据库,累计数据总量300TB,包含蛋白3900万条,肽段4.8亿条,磷酸化位点4000万条,为AI虚拟细胞提供高质量的训练素材。(4)细胞与基因治疗:补齐药物研发数据的关键缺口面对真实药物研发过程数据,以及研发失败案例这类阴性数据缺乏的问题,细胞与基因治疗企业深耕细胞生物学机理,拥有体内实验完整链路,具备天然的数据供给优势,其积累的体内药效数据、动物模型数据和阴性数据,可以完善数据层的研发场景拼图。以神拓生物为代表,企业布局体内CAR‑T管线,积累了大量临床前研发、生产以及部分临床相关数据,同时产出专门适配AI虚拟细胞训练的多组学与影像数据,把药物研发实践中沉淀的认知转化为可复用的数据资产。模型是AI虚拟细胞实现细胞仿真与行为推演的能力中枢。上游生物数据供给持续丰富,带动AI虚拟细胞模型数量快速增长,技术路线不断分化。行业已经从早期的细胞状态表征基础模型开发,转向面向药物研发场景的扰动干预预测,不同技术架构、建模思路并行发展。当前AI虚拟细胞行业的模型开发主体呈现多元格局,包含AI科技企业、生物技术企业、高校与科研机构,同时部分创新药企也在开展模型自研,尚未出现绝对主导者,跨界合作与竞争并存是这一阶段的基本特征。模型规模的快速扩张是近年来最直观的变化。AI虚拟细胞模型呈现参数量扩大、训练数据集规模持续提升的趋势。CellOS参数量达120亿,依托3.905亿条人类单细胞转录组训练;X-Cell参数量达49亿;Tahoe-x1参数量超过30亿,整合2.66亿单细胞转录组数据训练。但参数量和训练规模并非衡量模型实用价值的决定性指标,面向扰动任务的数据质量、评测设计与生物学机理约束,往往比单纯参数规模更能决定模型落地效果,行业也逐步摆脱一味追求大参数的思维,更加看重模型在真实研发任务上的实际表现。研究重心正从描述性模型转向预测性、干预性模型。早期研究的核心任务是描述细胞状态,Geneformer、scGPT、scFoundation等基础模型均属于这一类型。2024年以后,研究重心转向预测,预测药物或基因扰动后细胞会发生怎样的变化,代表模型包括Tahoe-x1、xTrimoSCPerturb、State等。药企在实际药物研发过程中,不再仅需要知道细胞本身是什么状态,更希望获取药物、基因编辑等外界干预之后细胞会如何变化,可以说扰动预测能力决定AI虚拟细胞的产业价值,因此成为当前模型层竞争的关键板块。从单模态向多模态、跨尺度模型演进是另一条重要主线。早期模型多以单细胞转录组单一模态为输入,随着多组学技术的成熟,越来越多的模型开始整合转录组、蛋白质组、空间组学、表观基因组等多维度数据。xTrimoSCPerturb融入蛋白质模型嵌入作为扰动条件,SToFM整合空间信息,CellProteo则以功能蛋白组学数据为核心输入。多尺度建模也成为重要方向:从分子层面到细胞层面再到组织层面,构建多层次的细胞行为模拟能力,State的基因-细胞-群体三层架构就是典型代表。另外值得关注的是世界模型架构的兴起。2026年以来,将世界模型理念引入AI虚拟细胞建模成为重要趋势。当世界模型应用于细胞建模时,AI虚拟细胞不再仅仅是一个预测工具,而是一个能够模拟细胞在任意扰动下所有可能状态的生成式系统。AIDOCell和CellOS都是基于世界模型架构。技术架构层面,Transformer仍是应用最为广泛的基础架构,大量模型在此之上采用混合建模的设计思路。与此同时JEPA类架构也开始得到产业落地,CellOS即采用该技术路线,侧重在隐空间完成细胞状态的动态推演。也有少数使用Biology生物学驱动的模型底座,不同架构之间不存在绝对优劣,需要结合生命科学数据特征、业务任务目标做适配选择。伴随模型数量快速增加,行业标准化评测基准体系也在逐步建立。以ArcInstitute的Cell‑Eval评测框架为代表,行业开始脱离各家自证效果的模式,通过统一盲测数据集衡量扰动预测、基因差异表达等核心能力。但整体来看,现有模型在已见过的细胞类型与扰动条件下表现较好,面对全新化合物、陌生细胞系的零样本泛化能力,以及生物学层面的可解释性,依然是全行业共同面临的瓶颈,也成为各家创新方案重点攻坚的方向。动脉智库注意到,模型层已经涌现出多个创新解决方案,从不同角度回应了行业在预测精度、多模态融合和跨尺度建模方面的痛点。State:多尺度架构实现扰动预测的跨越式提升State由ArcInstitute团队开发,也是首届虚拟细胞挑战赛的官方基线模型。其最核心的创新在于多尺度三层架构设计:基因水平为每个基因学习嵌入向量,捕捉基因功能关系;细胞水平采用StateEmbedding(SE)模型,基于双向Transformer在1.67亿细胞上预训练,用于压缩细胞转录组状态并过滤技术噪声;群体水平的StateTransition(ST)模型是最具突破性的部分,在超过1亿个细胞的扰动数据上训练,不单独观察一个细胞,而是同时分析一组相同条件下的细胞,通过捕捉细胞间的差异和共性,精确分离真正的扰动效应和背景噪声。State在性能表现上实现了显著提升。在化学药物扰动数据集(Tahoe-100M)上,State区分不同扰动效应的能力提升了66%,预测基因表达变化的皮尔逊相关系数提升了91%。在细胞因子信号扰动数据集(Parse-PBMC)上,State区分能力提升了29%,相关性提升了48%。在基因编辑扰动数据集(Replogle-Nadig)上,State区分能力提升了xTrimoSCPerturb由百图生科研发,是基于单细胞预训练构建的扰动预测模型。在ArcInstitute发起的全球首届虚拟细胞挑战赛中,xTrimoSCPerturb从114个国家、1200余支队伍中脱颖而出,夺得冠军。xTrimoSCPerturb的技术特点体现在工程优化的深度上。模型依托xTrimo单细胞基础大模型底座,将xTrimo蛋白质模型的嵌入信息作为扰动条件引入建模流程,同时采用多重混合损失策略,提升扰动状态模拟与差异表达基因的预测精度。特别的是,团队对模型架构与训练策略进行了双重升级,通过算法优化解决了传统模型因测序深度不足导致的低表达基因预测难题,并提升了基因调控关系的AI化解析能力。CellProteo:功能蛋白组学增强的差异化路线CellProteo由嘉华药锐研发,定位为功能蛋白质组学增强型虚拟细胞平台。其差异化优势在于以功能蛋白质组学数据为基石,整合多组学信息,从数据维度上构建了独特的竞争壁垒。模型直接在多细胞尺度进行数据收集和建模,避免了单细胞模型数据采集不足,可解释性差的缺陷,另外,采用分层设计的混合架构,一方面利用Transformer框架处理分子序列信息,另一方面借助图神经网络(GCN)对细胞内部信号网络进行建模,动态模拟采用NeuralODE,兼顾预测效果与通路层面的可解释性,还原更加贴近真实生理环境的细胞响应,面向创新药研发、精准医学提供计算决策支撑。AI虚拟细胞产业正处于从技术验证向产业落地过渡的关键阶段。下游应用场景持续拓宽,赛道多元商业模式逐步成型,但成熟、可复制的平台化商业体系尚未完全建立。与此同时,可自迭代的干湿闭环能力成为行业核心竞争力。AI虚拟细胞行业商业化落地路径可分为四类。药企付费合作是目前行业收入的主要来源。企业基于AI虚拟细胞能力承接药企单点研发需求,按项目收费,应用场景集中在靶点验证、扰动预测和候选分子初筛等环节。该模式能够快速实现技术商业价值兑现,是目前主要收入来源。平台订阅与软件授权是中长期被普遍看好的方向。企业输出标准化AI虚拟细胞平台,药企或CRO按订阅或模块授权付费。这种模式可复用性强、边际成本低,一旦跑通便能实现指数级增长。但它对模型可信度和标准化程度要求极高。联合研发+管线分成的回报上限更高。企业与药企联合开展药物研发,依托药物临床进展获取里程碑付款与销售分成,长期收益上限极高。但该模式研发周期长、资金占用压力大,对模型长期稳定性、泛化能力提出严苛要求。自研管线模式则是利用AI虚拟细胞平台加速自有药物管线的发现与开发,依靠管线增值实现长期回报,技术壁垒与价值上限最高,但投入成本与研发风险也相对更高,考验的不仅是模型精度,还有企业对药物研发全流程的理解和资源整合能力。从应用场景来看,当前落地场景高度集中于药物研发领域,其中靶点发现、药物扰动效果预测是落地最扎实、产业认可度最高的两大细分方向。靶点发现直接服务于药企的早期管线决策,药物扰动预测则覆盖了从候选分子筛选到毒性评估的多个环节,两者都有明确的付费方和可量化的交付标准。一个值得关注的新兴方向是细胞与基因治疗场景。AI虚拟细胞在细胞与基因治疗领域的落地相对空白。与小分子药物不同,细胞与基因治疗的干预对象就是细胞本身,基因编辑、载体递送、细胞重编程等操作的效果依赖对细胞状态的精确理解,这与AI虚拟细胞模型能力高度匹配。细胞与基因治疗有望成为继靶点发现和扰动预测之后,下一个具备规模化落地条件的场景。神拓生物深耕体内细胞治疗与慢病毒载体工艺,自研的STLenti®第五代慢病毒载体平台在靶向性和安全性方面优势明显,ST002已获FDA孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定,公司已与衍因科技达成合作,共同构建AI虚拟细胞平台,在细胞与基因治疗场景上进行前瞻性布局。综合看,当前行业商业化和应用场景仍处于早期阶段,短期依靠药企项目合作实现落地验证与现金流回笼,中长期将逐步向平台化订阅、管线合作开发、自研管线发展,前提是企业建立起高效的干湿闭环体系。商业模式的可持续运转,依赖于一个底层能力:干湿闭环。干湿闭环的意义不止是验证模型精度,更是驱动模型持续进化的核心引擎。只在公开数据和模型架构上下功夫,模型性能提升会很快遇到瓶颈。不少模型因缺乏完整的干湿闭环,模型迭代陷入停滞。随着行业的发展,干湿闭环的内涵也在深化,从简单的“AI预测-湿实验验证-数据回流-模型优化”,演进为更精细的多层闭环体系,包括模型迭代闭环与场景应用闭环。模型迭代闭环,核心特征是模型主动指导数据生产方向。模型可自主识别自身预测短板与数据缺口,主动规划湿实验的扰动条件、观测维度与实验范围,定向采集对模型性能提升增益最大的高价值数据,精准提升模型迭代效率。该闭环可进一步细分两类精细化迭代逻辑,一是扰动空间闭环,聚焦细胞扰动状态预测与实验校验,优化模型对药物、基因干预下细胞状态变化的推演能力;二是状态属性闭环,在细胞状态预测基础上,延伸实现细胞功能属性的预判与验证,覆盖致病风险、药物敏感性等深层研发指标。场景应用闭环则聚焦产业落地全链路,将模型嵌入药物研发、工业生物制造等真实业务流程,从实际应用场景中收集反馈数据、挖掘技术短板,反向驱动模型迭代优化。干湿闭环体系的目标是实现三重效率的提升。目前处于提高数据效率阶段,通过干湿闭环提高数据生产的效率。接下来,从数据效率切换到模型效率。行业不再单一追求实验数据产出通量与数据规模,重点关注数据对模型能力提升的边际增益。之后,从模型效率切换到生物状态空间覆盖效率。跳出单一模型指标优化的局限,以完善全维度生物状态空间认知为长期目标,全面提升模型各类下游任务的泛化能力。当前行业能够搭建有效干湿闭环的企业仍属少数,纯算法企业只有干端推演能力,传统生物企业只有湿端实验能力。目前干湿闭环布局者分为两类,一类是湿实验企业向上延伸,以器官芯片、高通量实验能力为基础,叠加AI建模能力构建闭环。另一类是AI模型企业从计算端出发向下延伸构建闭环。动脉智库注意到,已有企业在应用落地和干湿闭环构建上形成了值得关注的创新实践。2026年8月,Noetik宣布达成与GSK合作的第一个里程碑——完成OCTO-VC模型推理与微调能力在GSK侧的交付部署并通过测试标准,证明了AI虚拟细胞模型具备跨平台部署的能力,仅需少量GSK自有专属数据进行微调,就能生成高准确度、高特异性的预测结果。对于整个行业而言,Noetik的里程碑完成意味着AI虚拟细胞模型不再只是一个科研工具,而是能够通过药企严格测试标准的商业化产品,将直接影响其他药企对类似合作的评估标准。(2)百图生科:小闭环起步,构建跨模态跨尺度的干湿闭环体系百图生科在干湿闭环上的实践具有代表性。其策略是把模型能力和实验验证相结合,借助干湿闭环进行持续迭代和升级。具体路径是用大模型做扰动预测,然后通过自有细胞实验室进行高通量实验验证,把结果反馈回模型进行迭代优化。公司已形成了单细胞领域的干湿闭环能力,正在逐步扩展到跨尺度、跨模态的干湿结合闭环。在产业落地层面,百图生科依托生命科学基础大模型、虚拟细胞建模与干湿闭环验证体系,与天津药物研究院合作,启动面向工业菌株研发场景的虚拟细胞干湿闭环合作项目,围绕工业菌株建模、靶点筛选、代谢网络预测与实验验证等关键环节,构建可预测、可设计、可验证、可迭代的工业菌株AI研发体系。本章小节:药企、AI企业、生物技术公司、临床诊断企业等基于不同资源禀赋形成了七条差异化发展路径。数据生产商、模型开发商与应用落地方之间的合作日益密集,但尚未出现绝对主导者。数据层正从公开数据集共享走向私有数据资产壁垒的构建。单细胞测序、蛋白质组学、器官芯片等企业构成了多元的数据供给体系,部分企业开始通过专有检测技术、多组学数据积累和战略合作建立差异化数据优势,跨模态跨尺度对齐方案也在出现。模型层正从状态表征走向扰动预测,技术路线呈现多路径并行态势。模型参数规模持续扩张,Transformer、JEPA等多路线并存,尚未出现收敛趋势。应用与验证层仍处于商业化早期。药企付费合作是当前主要收入来源,干湿闭环成为行业公认的长期竞争力,但真正建立有效闭环的企业数量有限。第四章四大趋势演进,定义产业新门槛2026年是AI虚拟细胞行业商业化起点,但远非终点。如何回答未来3到5年的演进方向,是当下产业玩家们的命题。动脉智库结合技术、落地、数据、合规四个维度,试图探索行业突破低水平周期的核心竞争壁垒。单模态转录组建模只能描述细胞在某一时刻的基因表达状态,无法预测药物干预后蛋白质修饰、代谢重编程、空间位置迁移等多维度响应。而药物研发的决策链天然跨越多个时空尺度,从分子层面的靶点结合到组织层面的系统毒性,当前模型若只处理单细胞转录组一个尺度,必然丢失关键生物学信息。实现真正的多模态融合,核心不是特征拼接而是因果层级对齐。不同模态的生物数据并非平行关系,而是层层递进的因果链。简单拼接等于让高权重信号与低权重噪声在同一特征空间平等竞争,结果往往是高噪声模态稀释有效信号。真正的融合需先在各模态内部建立可靠的细胞状态表征,再在因果框架下做有条件融合。动脉智库认为,从单模态走向多模态原生建模,行业需要经历一条五阶段演进路径。阶段一,单模态模型从闭环最容易的主流组学切入,转录组最为成熟。阶段二,通过跨尺度推理关联反哺单模态,例如把单细胞基因表征用于底层蛋白、DNA的基础模型。阶段三,用少量对齐数据构建多模态模型,视觉模态先行,细胞、组织、器官尺度的影像比组学更容易跨尺度获取。阶段四,架构原生吸收多模态,并专门生产虚拟细胞原生的多模态对齐数据,这需要专门设计的实验设备、实验链路甚至一体机工作站和专人团队。阶段五,将全部模态、尺度数据纳入统一生物状态空间,最终形成生命体世界模型。当前行业尚处于阶段一至阶段二的过渡期。核心卡点是蛋白组学数据供给严重不足,以及多组学数据难以对齐。这意味着多模态融合的进展速度不会如模型参数扩张那般快,距离真正的多模态原生建模仍有显著差距。跨尺度建模同样需放弃一个模型通吃所有尺度的设想,转向分层耦合架构。每个尺度拥有独立专精模型,尺度间通过标准化接口传递状态变量,形成模块化体系,才是未来三到五年更现实的工程路径。连续两个里程碑事件标志着药企合作从试水走向战略绑定。Noetik与GSK达成五年战略合作,GSK支付5000万美元获得模型非独家许可,采用订阅制而非传统药物转让。Recursion与Genentech合作发现的AI神经科学靶点通过验证,累计付款达2.16亿美元。这些信号表明药企不再满足于概念验证,而是要求模型嵌入自有研发流程并持续进化。合作模式将呈现三个递进特征。一是合同周期从一年期试点转向多年期战略合作,覆盖范围从单一靶点筛选扩展到苗头化合物发现、先导
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