促皮质素治疗儿童原发性肾病综合征专家共识总结2026

促皮质素治疗儿童原发性肾病综合征专家共识总结CONTENTS010203共识背景与制订方法ACTH作用机制与制剂分类ACTH适用人群推荐意见040506ACTH剂量用法与疗程方案ACTH疗程个体化调整策略ACTH临床研究证据汇总07ACTH联合用药与不良反应管理08共识意义与临床实践展望共识背景与制订方法肾病综合征是儿童常见的慢性肾小球疾病之一，约90%为原发性NS，其年发病率约为2.92/10万儿童。儿童NS疾病负担25%~43%的儿童患者表现为频复发型肾病综合征或激素依赖型肾病综合征，10%~20%的儿童患者对糖皮质激素治疗耐药。激素治疗现存困境本共识由42名专家共同制订，证据质量和推荐意见强度依据GRADE标准进行分级，部分无直接证据支持的以GPS陈述。共识制订与证据分级共识背景与制订方法ACTH作用机制与制剂分类类固醇依赖通路机制非类固醇依赖通路天然与合成制剂区别与肾上腺皮质细胞表面的黑皮质素受体2结合，促进皮质醇合成与释放，发挥抑制免疫炎症反应、维持代谢稳态的作用。直接激活广泛分布于肾小球足细胞及免疫细胞表面的MC1R、MC3R、MC4R、MC5R等受体，调节免疫炎症反应。ACTH制剂主要分为天然提取和人工合成两类，相较于人工合成ACTH，天然ACTH半衰期更长、生物学活性更强。ACTH作用机制与制剂分类ACTH适用人群推荐意见ACTH可有效促进糖皮质激素减量，降低长期糖皮质激素暴露相关不良反应风险，同时能够降低复发率，并有助于恢复HPA轴功能。FRNS/SDNS患者应用对于糖皮质激素及CNI双重耐药的难治性SRNS儿童患者，加用ACTH可诱导缓解、减少蛋白尿及外源性糖皮质激素用量。双重耐药SRNS挽救现有证据不支持ACTH单药用于初发NS的初始治疗，尽管有研究提示ACTH单药可能在NS患者的初始治疗起到缓解作用，但停药后复发风险高。初发NS不推荐单药ACTH适用人群推荐意见ACTH剂量用法与疗程方案01”02”03”FRNS/SDNS静脉方案SRNS挽救治疗方案HPA轴抑制短期应用ACTH剂量用法与疗程方案予ACTH0.4～1.0U/（kg·d）溶于葡萄糖液静脉滴注6～8h，每月连用3～5d，总疗程约6个月。待泼尼松减量至较低维持剂量时启动ACTH，剂量0.4～1.0U/（kg·d），溶于葡萄糖液静脉滴注6～8h，每月连续用药5d为1个疗程。推荐对于长期使用糖皮质激素、存在肾上腺皮质功能抑制风险的儿童患者，在计划停用糖皮质激素前可考虑短期应用ACTH静脉滴注或肌内注射。ACTH疗程个体化调整策略ACTH疗程个体化调整策略巩固治疗疗程节点糖皮质激素撤减配合疗效依赖给药方式若糖皮质激素顺利撤减且病情持续缓解，应巩固至少2个疗程；若撤减困难，疗程可延长至6～8个月。应在糖皮质激素完全减停后，继续使用ACTH巩固治疗2个疗程，以维持缓解、降低复发风险。ACTH的疗效可能高度依赖于其给药方式、治疗时机以及与现有免疫抑制方案的联合策略，静脉输注方案旨在实现持续、稳定的肾上腺刺激。ACTH临床研究证据汇总010203成人研究显示，ACTH对膜性肾病、局灶节段性肾小球硬化等病理类型的NS具有显著疗效，尤其在糖皮质激素或免疫抑制剂耐药的患者中表现出潜在优势。现有证据一致表明，在标准糖皮质激素治疗基础上加用ACTH对助力糖皮质激素减量甚至停用、稳定或降低尿蛋白、减少复发频率均显示出明确优势。该研究采用ACTH凝胶每周2次肌内注射持续6个月的单药治疗方案，结果显示其未能有效预防复发，与静脉滴注联合治疗方案存在显著差异。成人NS治疗证据儿童FRNS/SDNS证据ATLANTIS试验差异ACTH临床研究证据汇总ACTH联合用药与不良反应管理010203ACTH的给药方案强调在糖皮质激素减量至相对低剂量阶段开始，以降低复发风险、协助糖皮质激素减量，具体剂量可结合治疗反应微调。长期应用糖皮质激素治疗可导致HPA轴抑制，肾上腺皮质萎缩，使皮质醇分泌不足，NS复发率明显升高。采用ACTH激发试验发现69.2%的儿童患者被诊断为肾上腺皮质功能减退，71.2%的儿童患者存在肾上腺功能不全。联合免疫抑制策略HPA轴功能监测肾上腺功能不全风险ACTH联合用药与不良反应管理共识意义与临床实践展望填补儿童领域空白个体化治疗推进循证决策支持现有国内外儿童原发性NS诊治指南或共识中，尚缺乏对ACTH疗法的系统推荐和临床应用指导。旨在填补这一临床实践指南的空白，促进ACTH在儿童NS治疗中的合理应用，推动