2025中国天疱疮诊疗指南2024版学习与解读

诊疗规范·学术解读中国天疱疮诊疗指南（2024版）学习与解读诊断·评估·治疗·管理2026年指南解读导览01指南概览与疾病基础首部中国指南定位与疾病认知框架02诊断标准与病情评估诊断路径与PDAI评估体系03治疗策略与方案分层治疗与药物推荐要点04长期管理与随访全程管理与特殊人群要点章节导览指南概览与疾病基础首部中国指南，规范诊疗新起点从指南定位到疾病认知，奠定解读基础01首部中国天疱疮诊疗指南发布中国首部天疱疮诊疗指南，标志诊疗进入规范化新阶段天疱疮已纳入《第二批罕见病目录》，规范诊治对改善预后至关重要制定主体3项牵头单位由北京协和医院皮肤科牵头制定，全国二十余家医院皮肤领域专家参与多学科协作联合口腔科、内分泌科、营养科、肾内科等多学科专家共同完成四大制定方中国医师协会皮肤科医师分会、中华医学会皮肤性病学分会、国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心、中国罕见病联盟发表信息2项发表期刊正式发表于《中华皮肤科杂志》2024年第57卷第10期，页码873至886核心贡献针对12个亟待解决的临床问题，形成30条推荐意见天疱疮定义与发病机制自身抗体攻击桥粒芯蛋白，是表皮内水疱形成的核心机制“自身抗体攻击桥粒芯蛋白，是表⻮内水疱形成的核心机制。”发病机制为诊断与治疗提供靶点依据定义与临床特征2项定义一组由自身抗体介导的慢性、复发性、严重的表皮内大疱性自身免疫性皮肤病主要特征皮肤和/或黏膜出现松弛性水疱、大疱及糜烂面，严重者可危及生命发病机制与诱因4项核心机制B细胞产生针对桥粒芯蛋白的自身抗体，主要为抗Dsg1和抗Dsg3抗体抗体与桥粒芯蛋白结合后，破坏表皮细胞间黏附，导致棘层松解与表皮内水疱形成重要诱因遗传因素、环境因素（药物、感染、紫外线照射）、免疫紊乱药物如卡托普利、青霉胺可诱发药物性天疱疮流行病学与疾病分型发病高峰集中在40至60岁

，寻常型占比最高“流行病学特征是疾病分型的人群背景，分型数据为诊断与分层提供依据。”—流行病学与疾病分型流行病学与分型数据为诊断分层提供人群背景流行病学特征发病年龄高峰40至60岁男女患病比例约

1比1.1年发病率国外

(0.6至10)/100万；国内发病率尚不明确疾病分型常见类型为

寻常型、落叶型；增殖型是寻常型变异型，红斑型是落叶型变异型另有

IgA天疱疮、副肿瘤性天疱疮、药物性天疱疮

等特殊类型寻常型天疱疮最常见，约占所有病例

60%至70%约

60%

寻常型患者以口腔黏膜受累为首发症状，尼氏征阳性章节导览诊断标准与病情评估组合诊断，精准识别诊断路径与评估体系，层层递进02诊断评估流程与检查要点全面评估是明确诊断的前提诊断须建立在系统评估之上，病史、体检与实验室检查环环相扣，缺一不可病史、体检与实验室检查三者互补，构成完整评估体系病史采集与体格检查全面采集发病因素、临床症状、既往病史和目前用药关注用药史、黏膜损害及全身症状，评估心理状态细致体格检查，评估皮肤、黏膜损害累及范围与病情严重程度，并检查合并疾病实验室检查建议完善皮肤组织病理检查和直接免疫荧光（DIF）、间接免疫荧光（IIF）、酶联免疫吸附试验（ELISA）等免疫学检查鉴别类天疱疮需检测相关抗体怀疑副肿瘤性天疱疮需进一步检查并筛查肿瘤组合诊断模式确定诊断临床表现、病理与免疫学检查组合，减少误诊漏诊组合诊断模式，显著提升不典型病例的识别能力组合诊断模式显著提升不典型病例的识别能力诊断路径一（证据级别5，强推荐）临床表现和皮肤组织病理符合且满足免疫学检查项目中的

至少1条即可诊断寻常型天疱疮或落叶型天疱疮诊断路径二（证据级别5，强推荐）若组织病理表现不典型，但临床表现和直接免疫荧光（DIF）符合且满足间接免疫荧光（IIF）和ELISA中的至少1条也可诊断免疫学检查三项解读DIF是特异性诊断指标，IIF与ELISA支撑抗体监测DIF为天疱疮特异性诊断的基石，IIF与ELISA则承担抗体监测与分型鉴别的支撑角色01免疫学检查直接免疫荧光（DIF）取材于病变周围正常皮肤或红斑皮肤。可见

IgG和/或C3

在棘细胞间呈网状沉积。阳性率可达

95%以上。是天疱疮特异性诊断指标。02免疫学检查间接免疫荧光（IIF）以猴食管或人皮肤为底物。检测血清抗棘细胞间自身抗体。阳性率约

80%至90%。抗体滴度与疾病活动度相关。03免疫学检查ELISA定量测定抗Dsg1/Dsg3抗体。寻常型：以抗Dsg3为主或Dsg1加Dsg3阳性。落叶型：仅抗Dsg1阳性。鉴别大疱性类天疱疮可检测抗BP180/BP230抗体；组织病理典型表现为表皮内棘层松解，寻常型水疱位于基底层上方，落叶型位于表皮上部或角质层下。病情评估体系PDAIPDAI结合抗体滴度，实现疾病活动度的量化追踪A评估工具与初始阶段PDAI评估治疗前及治疗过程中采用天疱疮疾病面积指数评估病情严重程度（证据级别2b，弱推荐）初始治疗基于临床症状改善评估疾病活动度，推荐每1至2周采用PDAI评估密切观察同时密切观察是否有新发病灶或已有病灶扩大维持阶段与抗体监测3项维持治疗阶段采用ELISA检测抗Dsg1和/或抗Dsg3抗体滴度评估疾病活动度监测频率每3至6个月复查抗体水平，滴度下降50%提示治疗有效，持续阳性可能预示复发风险治疗前评估系统治疗前需进行临床评估与实验室检查，治疗中按需选择检查项目章节导览治疗策略与方案分层治疗，规范用药从激素到生物制剂，逐级递进03治疗原则与目标控制病变同时减少不良反应，是贯穿全程的核心理念控制皮肤和黏膜病变，同时尽可能减少治疗相关不良反应（证据级别5，强推荐）治疗阶段分阶段推进初始治疗控制疾病活动至激素开始减量维持治疗激素减量并长期维持治疗目标贯穿全程创面局部护理与营养支持贯穿治疗全程病情分层是选择治疗方案的基础，按轻度、中度、重度划分糖皮质激素分层治疗中重度患者建议激素联合利妥昔单抗或免疫抑制剂“中重度患者建议激素联合利妥昔单抗或免疫抑制剂强化治疗，分层用药、动态调量。”—治疗策略概览联合治疗中重度推荐联合治疗（证据级别1a，强推荐）剂量优势联合利妥昔单抗时激素起始剂量可低于联合免疫抑制剂者加量上限1至2周未控制可加量，通常不超过泼尼松1.5mg/kg/d其他手段中重度可考虑联合IVIG、血浆置换、免疫吸附等治疗激素减量方案减量需个体化且缓慢，多数需治疗2至3年

以上个体化原则基于临床病情变化，参考

ELISA

和/或

IIF

检测抗体滴度结果自

10mg/d

继续减量时尤其需慎重，可尝试每次减

2.5mg/d，每个剂量维持时间不少于3个月；抗体高滴度患者减量慎重，需密切监测病情、抗体滴度与不良反应。激素减量需遵循个体化原则，依据临床病情与抗体滴度动态调整，缓慢推进。方案一轻度单用激素不同剂量阶段采用不同减量时间，减至

10mg/d

可长期维持，部分可用更低剂量维持方案二激素联合免疫抑制剂各剂量阶段按相应时间间隔减量方案三激素联合利妥昔单抗相较联合免疫抑制剂者，通常可实现更快的激素减量免疫抑制剂治疗推荐中重度患者早期应用，吗替麦考酚酯为一线选择联合免疫抑制剂可减少激素用量，降低长期激素相关不良反应推荐意见早期应用中重度患者建议早期应用免疫抑制剂作为激素助减剂一线选择吗替麦考酚酯作为一线选择的首选药物硫唑嘌呤环孢素甲氨蝶呤注意事项用药前基因检测如硫唑嘌呤用药前检测TPMT酶活性，以避免骨髓抑制密切监测监测血常规、肝肾功能等不良反应减量原则先减激素病情稳定后再减免疫抑制剂不良反应调整出现不良反应时相应调整生物制剂利妥昔单抗靶向清除CD20阳性B细胞，中重度治疗的重要选择靶向清除CD20阳性B细胞，中重度治疗的重要选择推荐用于中重度患者核核心要点适用推荐用于初始治疗、激素耐药、激素依赖或有严重激素使用禁忌的中重度患者机制靶向清除CD20阳性B细胞，降低致病性自身抗体水平方案1g静脉输注，间隔2周重复一次，部分患者6个月可重复疗程安全输注反应、过敏反应及感染风险，用药前需筛查乙肝、结核证最新证据缓解率荟萃分析显示低剂量利妥昔单抗完全缓解率63.2%，与高剂量方案相当低剂量2次500mg方案亚组完全缓解率达63.1%，复发率仅23.1%其他系统治疗与复发处理常规治疗效果欠佳时，多种疗法与复发预案提供补充选择中重度或难治病例可通过联合多种疗法与复发预案获得补充治疗选择疗其他系统治疗方法IVIG静脉输注免疫球蛋白，用于重症、合并严重感染、激素或免疫抑制剂不耐受及难治病例，常用2g/kg

分

2至5天

输注置换血浆置换或免疫吸附，适用于常规治疗效果欠佳或重症患者联合中重度患者可考虑联合上述方法加强治疗复发处理3类≥6个月复发（利妥昔单抗）激素联合利妥昔单抗者，距上次输注不少于6个月复发：静脉输注利妥昔单抗

500mg

一次，必要时调整激素剂量<6个月复发（利妥昔单抗）距上次输注少于6个月复发：根据临床评估调整激素剂量激素治疗复发调整激素剂量至前两个剂量水平等章节导览长期管理与随访全程管理，守护长期预后随访与特殊人群，个体化守护04日常管理与随访全程管理是提升长期预后的重要保障长期规范管理，是提升预后、减少复发的关键保障日常管理4项皮肤黏膜照护外用药物、皮肤黏膜护理、生活方式干预心理与社群心理支持与社群支持营养与创面口腔护理、创面处理与高蛋白营养支持多学科协作多学科参与管理随访方案3项初始治疗阶段每

1至2周

随访1次维持治疗阶段根据激素剂量调整最小量治疗后每

3至6个月

随访1次监测与预防3项定期监测监测抗体滴度、骨密度、血糖血压钙剂与维生素D长期激素治疗者补充钙剂和维生素D疫苗接种推荐接种带状疱疹疫苗，避免接种活疫苗特殊类型与特殊人群个体化权衡风险获益，是特殊人群治疗的关键面对特殊类型与特殊人群，个体化权衡风险获益是治疗决策的核心特殊类型治疗要点