急性白血病诊疗新进展

急性白血病诊疗新进展精准分型·靶向攻坚·免疫突破·全程管理血液科专题汇报汇报人：血液科·2026年10月诊疗进展导览01格局之变从绝症认知到可治可控的诊疗重构02精准攻坚AML靶向治疗与分子分型新进展03免疫突破ALL免疫靶向与CAR-T治疗前沿04移植定位新药时代移植适应症的演变与坚守05未来展望联合治疗与个体化诊疗新方向PART01格局之变白血病已非绝症从认知重构到诊疗体系全面升级01不同人群预后差异显著三类人群生存率对比（%）规范治疗下，急性白血病整体预后已大幅提升，但人群间差异明显白血病已非不治之症从"绝症"到"可治可控"，公众认知正被权威定调改写官方定调改写公众认知：白血病绝大多数患者可实现可治可控，相当一部分走向治愈权威表态与数据2026年8月，国家卫健委明确表态：白血病绝大多数患者可实现可治可控，相当一部分走向治愈我国每年新增白血病确诊病例约

8.2万例，其中急性髓系白血病占比高达

50%，为最常见亚型认知纠偏与行动指引日常磕碰淤青、轻微鼻出血或血常规指标小幅波动，绝大多数并非白血病信号，无需过度恐慌确诊后关键在于及时到正规医疗机构、在规范指导下配合治疗，建立康复信心中国方案领跑全球本土原创方案推动我国急性白血病诊疗走到全球前沿中国方案以本土原创推动急性白血病诊疗走到全球前沿上海方案根治率超95%维甲酸联合砷剂治疗急性早幼粒细胞白血病，无需传统化疗北京方案人人可移植实现"人人都有移植供者"突破，推动我国移植领域从跟跑、并跑走向全球领跑移植可及性约10例/百例每100例急性白血病患者约10例接受异基因移植，其中6-7例可从中获益靶向治疗精准攻坚分子分型决定用药FLT3、IDH、BCL-2、Menin多靶点并进02分子分型决定治疗方向精准治疗的前提，是先回答"你是哪一型"分层依据关键指标细胞遗传学低倍体、近三倍体、复杂核型分子突变FLT3-ITD、NPM1、IDH1/2、TP53疗效评估微小残留病MRD动态监测诊断已从单纯形态学升级为

MICM综合诊断，涵盖形态学、免疫学、细胞遗传学与分子生物学二代测序可一次性检测数百个预后相关基因突变，直接指导靶向药物选择与危险度分层FLT3抑制剂改写生存曲线FLT3-ITD阳性AML一线治疗关键终点对比QuANTUM-FirstIII期01生存获益生存获益成倍提升盐酸奎扎替尼2026年6月获NMPA批准，为国内首个FLT3-ITD阳性新诊断AML一线靶向药。QuANTUM-FirstIII期研究显示，生存获益成倍提升。中位总生存期31.9vs15.1个月，完全缓解持续38.6vs12.4个月。IDH与BCL-2精准覆盖为不适合强化疗的老年及合并症患者提供低强度方案所有用药均须以

基因检测确认靶点

为前提，并全程监测血象与脏器功能。IDH抑制剂艾伏尼布、恩西地平通过阻断异常代谢通路诱导白血病细胞分化适用于IDH突变阳性患者单药即可控制病情BCL-2抑制剂维奈克拉抑制抗凋亡蛋白促进癌细胞死亡联合去甲基化药物或小剂量阿糖胞苷已成为不适合强化疗老年AML的一线标准方案Menin抑制剂填补空白针对KMT2A重排

与NPM1突变，开辟全新攻击靶点填补空白·双靶点突破已获批药物Revumenib·Menin抑制剂2024年11月获FDA批准用于复发/难治性KMT2A重排急性白血病FDA批准KMT2A重排在研新药Enzomenib·复发难治急性白血病57%客观缓解率25%患者实现完全缓解整体耐受性良好客观缓解57%完全缓解25%PART03免疫突破免疫前移重塑格局双特异性抗体与CAR-T双轮驱动03ALL治疗转向精准分层从"统一强化疗"走向"先分型、看残留、再用靶向与免疫治疗"核心转向治疗不再"一刀切"，而是按危险度分层与MRD状态动态决策。危险度分层更新2026版CSCO指南高危组新增参考NCCN2025V2版，将低倍体、近三倍体等新增为高危组缓解后策略调整动态调整依据疾病危险度及MRD状态动态调整治疗策略移植指征演变不再默认必做Ph阳性ALL首次缓解且MRD阴性时，异基因移植不再是默认必做项术语规范统一专有名词统一贝林妥欧单抗、奥加伊妥珠单抗等专有名词实现统一，规范临床表达免疫前移提升缓解深度完全缓解率MRD阴性率复合完全缓解率3年总生存率免疫治疗由挽救阶段前移至诱导阶段，疗效与安全性同步提升Ph阳性ALL靶免联合TKI打底，去化疗成为主流方向年轻可耐受者TKI联合化疗或联合贝林妥欧单抗可耐受高剂量老年合并症多者低强度方案TKI联合贝林妥欧单抗甚至TKI联合奥加伊妥珠单抗低强度合并症巩固后MRD分层决策MRD阴性者不一定立即行异基因移植MRD阳性者再讨论移植、换药与加免疫治疗MRD个体化CAR-T打开治愈通道"livingdrug"为复发高危患者带来一次性治疗、长期生存的可能免疫治疗由挽救阶段前移至诱导阶段，疗效与安全性同步提升国产突破纳基奥仑赛首款成人复发/难治B-ALLCD19CAR-T2023年11月获NMPA批准，为首款成人复发/难治B-ALL适应症CD19CAR-T产品。2023.11NMPA批准首款成人适应症技术升级创新CAR-T技术突破难题·缩短周期抗CD7PEBL-CART细胞突破T-ALL自相残杀难题供者来源CD33CAR-T平均制备周期约34.5天临床获益成人B-ALL复发后总生存仅2-6个月，CAR-T成为改善长期结局的有效手段肾移植移植定位根治手段地位重估从一线首选到高危坚守的演变04移植地位正在重估移植仍是根治率最高的手段，但受益人群正在变化固有局限异基因造血干细胞移植为根治率最高的治疗手段，但存在脏器毒性、排异反应等限制高昂医疗费用使部分患者难以完成治疗新药时代演变新药应用提高了高危患者缓解率，使更多患者得以符合移植条件移植后联合靶向及免疫维持治疗，可显著降低复发风险适应症随之精准收缩在新药时代，部分病种中移植已从一线退居二线新药时代下，三大血液肿瘤的移植适应症正被精准收缩01病例一急性早幼粒细胞白血病维甲酸联合砷剂根治率超95%移植基本不再具有地位02病例二慢性髓系白血病靶向药物使长期生存率超90%移植转为二线选择Ph阳性急性淋巴细胞白血病三代TKI联合CD19双特异性抗体，三年生存率达90%，疗效优于移植高危患者仍是移植坚守者移植在难治复发及高危患者中占据稳固地位对新药疗效有限的高危患者，移植仍不可替代移植在难治复发及高危患者中地位稳固高危难治移植仍不可替代对新药疗效有限的高危、难治复发患者，移植仍不可替代老年人群占比可达60%以上老年人群占急性白血病比例可达60%以上，多数因耐受性差无法移植目标拓展降低移植相关毒性未来发展重点在于降低移植相关毒性，使60至75岁患者也能接受移植扩大受益人群目标将移植相关死亡率控制在20%以下，扩大受益人群OUTLOOK未来展望联合治疗成主流精准医学引领全程管理新范式05联合治疗成为主流策略不同机制药物协同，克服耐药并提升疗效靶向联合FLT3抑制剂与BCL-2抑制剂联合方案已在临床研究中展现潜力免疫联合双特异性抗体与去甲基化药物、维奈克拉联用，增强抗白血病效果并延缓耐药序贯前移免疫治疗前移，与化疗序贯组合实现减毒增效细胞增强精准选择靶点并结合小分子药物进行表型与代谢重编程，提升细胞治疗持久性精准医学走向全程个体化从确诊到复发管理，个体化贯穿始终确诊分子检测确诊后立即完成全面遗传学与分子检测，指导精准用药儿童剂量按体重或体表面积精确计算剂量，关注长期安全性老年耐受代谢慢、合并症多，平衡疗效与耐受性，优先副作用小的方案心肾功能调整合并心肾功能不全者，个体化调整剂量与支持强度全程管理提升长期获益治疗目标不止于压制肿瘤，更在于维持整体健康动态监测全程重视支持治疗、感染预防与微小残留病