急性白血病诊疗新进展

MEDICALFRONTIER急性白血病诊疗新进展靶向·免疫·细胞治疗·精准管理2026年10月课程导览01疾病认知与精准分型分类体系与MICM诊断基础02靶向治疗新突破FLT3、IDH、BCL-2、Menin靶向药物进展03免疫治疗新格局双特异性抗体与抗体偶联药物04CAR-T细胞治疗从血液瘤到实体瘤的细胞治疗革命05指南更新与整合管理权威指南要点与全程管理策略PARTOVERVIEW01疾病认知与精准分型分型决定治疗方向从疾病本质到精准诊断白血病不是一种病亚型核心特征流行病学数据急性髓系白血病（AML）成人最常见，病程迅猛ASIR1.24/10万，75-79岁达峰值

6.26/10万急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童最常见儿童期小于5岁达峰值

17.7/10万慢性髓系白血病（CML）以BCR::ABL1融合基因为标志ASIR0.39

至

0.55/10万慢性淋巴细胞白血病（CLL）老年人多见中位诊断年龄

70岁3%白血病约占所有新发癌症的比例四分之一中国贡献全球白血病死亡总数的份额精准诊断的四大支柱严禁仅凭外周血涂片或骨髓形态学草率确诊形态学骨髓涂片观察原始细胞比例，细胞化学染色初步鉴别免疫分型多参数流式细胞术，检测CD34、CD117、MPO等抗原，区分髓系与淋系细胞遗传学G显带核型分析，FISH检测隐匿性易位分子生物学NGS筛查FLT3-ITD、NPM1、CEBPA等基因突变风险分层指导治疗危险度分层的升级，直接对应靶向药物的选择与移植时机判断风险类别遗传学异常有利t(8;21)/RUNX1::RUNX1T1；inv(16)/CBFB::MYH11；突变NPM1（无FLT3-ITD）；bZIP框内突变CEBPA中等突变NPM1伴FLT3-ITD；野生型NPM1伴FLT3-ITD；t(9;11)/MLLT3::KMT2A不良高危FLT3-ITD伴TP53突变；复杂核型与单体核型；KMT2A重排；BCR::ABL1；突变ASXL1、RUNX1分层是靶向治疗选择的直接依据PARTOVERVIEW02靶向治疗新突破精准打击驱动基因靶向药物改写高危亚型预后FLT3突变：高危中的高危01突变占比异质性突变谱系FLT3-ITD占新诊断AML的25%至30%TKD点突变约占7%02驱动机制受体持续活化突变致FLT3受体持续活化推动白血病细胞增殖与存活03生存现状高危复发特征白细胞计数高、复发风险高五年生存率仅约

20%04预后定位最差预后因素长期被视为AML预后最差的关键危险因素传统强化化疗虽可带来一定缓解，但特异性不足、毒副反应明显，患者亟需兼具高效抑制与良好耐受性的精准方案。奎扎替尼改写一线治疗获批2026年6月15日NMPA获批中位总生存期31.9个月vs15.1个月，延长16.8个月无复发生存期39.3个月vs13.6个月基于QuANTUM-First研究，中位总生存期延长

16.8个月，死亡风险降低

22%吉瑞替尼拓展治疗边界以吉瑞替尼两项重磅研究佐证，完善FLT3抑制剂治疗矩阵FLT3抑制剂已贯穿诱导、巩固与维持治疗全程HOVON156三期研究入选

2026EHA

突破性摘要51.1个月中位无事件生存期19.9个月优于米哚妥林组21%vs对照组36%完全缓解后形态学复发率，显著更低EHA三期研究复发难治患者获益与指南更新ADMIRAL与COMMODORE研究的事后分析无论既往诱导治疗周期多少，复发难治患者均可从吉瑞替尼治疗中获益2026版CSCO指南新增吉瑞替尼联合维奈克拉及阿扎胞苷的去化疗方案事后分析指南更新两项研究佐证FLT3抑制剂的治疗价值IDH与BCL-2双线突破多靶点覆盖扩大适用人群，IDH与BCL-2双线突破重塑AML治疗格局IDH抑制剂2项IDH1/2突变约占20%的AML患者2026版CSCO将艾伏尼布提升至I级专家推荐BCL-2抑制剂4项维奈克拉+阿扎胞苷成为不适合强化疗的老年AML患者标准方案2023年中国院内销售超15亿元；化合物专利2027年到期，10余家企业布局仿制药新一代索托克拉联合阿扎胞苷治疗复发难治AML，完全缓解及部分血液学恢复的完全缓解率达45.6%，MRD阴性率20.6%Menin抑制剂与新药管线88%SAVE试验整体缓解率71%复合完全缓解率90%移植后2年总生存率24%移植后2年累积复发率国产新药管线企业药物进展以岭药业XY0206片

III期临床

一品红FLT3与IRAK4双靶点药物

2026年6月获批临床

PARTOVERVIEW03免疫治疗新格局双抗与ADC重塑治疗免疫治疗推动去化疗时代双抗重构ALL治疗路径双特异性抗体一端结合白血病细胞，一端结合T细胞，拉近两者触发杀伤缓解率显著提升III期研究显示，联合化疗组完全缓解率达

67%，显著高于单纯化疗组的

32%生存获益明确ECOG-1910等研究证实，缓解后加用贝林妥欧单抗可提高

MRD转阴率

与

总生存指南推荐落地2026版CSCO指南对老年B-ALL新增推荐：奥加伊妥珠单抗

或序贯

贝林妥欧单抗

方案奥加伊妥珠单抗的临床价值CD22靶向抗体偶联药物，精准递送细胞毒药物杀伤白血病细胞指南定位2026版CSCO指南明确用于老年B-ALL诱导治疗，并纳入缓解后巩固及MRD清除治疗路径适用人群为不耐受传统强烈化疗的老年患者开辟更安全、高效的治疗方向安全监测重点监测肝毒性与肝静脉闭塞病，尤其是后续拟行移植的患者AML免疫治疗的现实困境AML整体五年生存率仅33.4%，瓶颈在于缺乏能清楚区分白血病细胞与正常造血干细胞的特异性抗原，脱靶毒性明显在研免疫疗法单克隆抗体抗体偶联药物双特异性抗体CAR-T疫苗与NK细胞输注潜力靶点方向CD33CD123CD70CD33、CD123、CD70等是目前较有潜力的靶点方向。双抗版图持续扩张200种在研抗肿瘤双特异性抗体15种获批用于恶性血液肿瘤或实体瘤01GlofitamabCD20×CD3双抗用于复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤，客观缓解率51.6%，完全缓解率39.4%。双特异性抗体靶向CD20与CD3，桥接T细胞杀伤肿瘤。02EpcoritamabCD20×CD3双抗2026年5月在中国获批上市，联合方案用于复发难治滤泡性淋巴瘤。加速推进双抗在中国血液肿瘤领域的可及性。03机制优势即时可用·治疗前移双抗兼具无需体外制备、即时可用的优势。正由后线治疗向前线治疗持续前移。PARTOVERVIEW04CAR-T细胞治疗从血液瘤到实体瘤细胞治疗迎来历史性突破CAR-T治疗流程解析CAR-T通过基因工程改造T细胞，使其无需依赖HLA呈递即可识别肿瘤表面抗原7至10天2026年快速生产工艺将交付周期缩短至7至10天；回输后可在体内形成免疫记忆，实现长期监控第1步白细胞单采白细胞单采从患者体内采集外周血第2步T细胞激活T细胞激活体外激活并扩增T细胞第3步导入CAR导入CAR通过病毒载体导入CAR基因第4步体外扩增体外扩增筛选并扩增CAR-T细胞第5步清淋化疗清淋化疗清除体内淋巴细胞为回输做准备第6步回输回输将CAR-T细胞回输至患者体内中国CAR-T上市格局产品靶点主要适应症阿基仑赛（奕凯达）CD19复发难治大B细胞淋巴瘤瑞基奥仑赛（倍诺达）CD19大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤伊基奥仑赛（福可苏）BCMA复发难治多发性骨髓瘤纳基奥仑赛（源瑞达）CD19复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病舒瑞基奥仑赛（恺力美）Claudin18.2晚期胃及食管胃结合部腺癌截至2026年8月，全球获批CAR-T产品超

15款

，中国已上市

9款少多实体瘤CAR-T历史性突破全球首款实体瘤CAR-T药物获批舒瑞基奥仑赛Claudin18.2NMPA批准获NMPA批准，靶向Claudin18.2，用于至少二线治疗失败的晚期胃及食管胃结合部腺癌4个月→9个月中位生存期99万元单针定价12个月从受理到获批用时体内CAR-T与新一代技术体内CAR-T与TSCM等新一代技术路线，正在推动细胞治疗走向降本增效体内CAR-T：绕过单采与清淋机制优势：直接将载体递送至患者体内完成T细胞改造，绕过单采与清淋环节武汉协和随访：2026年10月《NatureMedicine》发表体内BCMACAR-T治疗多发性骨髓瘤，最长随访15个月LB2501早期数据：中剂量组6例B细胞淋巴瘤患者有效率100%，完全缓解率83.3%TSCMCAR-T：更高缓解，无需清淋疗效数据：首个人体试验完全缓解率45%，显著高于常规组的10%流程简化：无需化疗清淋，进一步简化治疗流程安全性与可及性并重毒性管理主要毒性包括细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征与长期血细胞减少。干预措施CRS首选托珠单抗联合皮质激素干预，神经毒性强调早期识别与动态监测。监管动态FDA于2024年要求CD19或BCMA靶向自体CAR-T产品增加T细胞恶性肿瘤盒装警示。可及性提升商保覆盖5款CAR-T产品通过商保创新药目录初审。定价进展华道生物万基奥仑赛预期定价20余万元。规范化疗管理筑牢安全底线，多方协作提升患者可及。安全底线·普惠可及PARTOVERVIEW05指南更新与整合管理指南引领规范诊疗整合管理提升患者获益NCCN指南年度更新要点2026.V4版低强度治疗方案更新新增口服地西他滨＋西达尿苷联合维奈克拉适用于

75岁及以上

或不适合强化诱导的患者2026.V3版复发难治AML新药获批新增

ziftomenib（NPM1突变）revumenib

获批（KMT2A重排及NPM1突变）ziftomenib

用于NPM1突变；revumenib

获批用于KMT2A重排及NPM1突变评估与反应标准评估与疗效维度细化分子分析＋ELN标准风险分层新增

MRD复发

定义评估强调分子分析并按

ELN标准

风险分层，早期转诊移植中心；反应标准新增

MRD复发

定义，细化疗效评估CSCO指南2026更新要点精准检测与新型靶向免疫治疗，构成2026CSCO指南两大更新主线AML靶向治疗更新3项复发难治AML靶向药物联合化疗成为主流，新增ziftomenib与revumenib，明确适用突变类型推荐等级提升IDH1抑制剂艾伏尼布提升至I级专家推荐；新一代BCL-2抑制剂索托克拉等纳入III级推荐新增联合方案维奈克拉联合FLAG及脂质体米托蒽醌联合方案MRD检测与B-ALL免疫治疗更新2项MRD检测正式推荐采用免疫组库二代测序，灵敏度与检测深度更高老年B-ALL新增奥加伊妥珠单抗及序贯贝林妥欧单抗推荐，体现去化疗趋势MRD监测与全程整合管理